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Um estudo adaptativo de fase 3 para avaliar a segurança e a eficácia do treprostinil inalado em participantes com hipertensão pulmonar (HP) devido à doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) (PERFECT)

7 de fevereiro de 2023 atualizado por: United Therapeutics

Um estudo de fase 3, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, adaptativo para avaliar a segurança e a eficácia do treprostinil inalatório em pacientes com hipertensão pulmonar devido à doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC)

O objetivo principal deste estudo é demonstrar a eficácia do treprostinil inalado em comparação com o placebo na melhoria da capacidade de exercício medida pela alteração da linha de base na distância de caminhada de 6 minutos (6MWD) após 12 semanas de tratamento ativo em participantes com HP-DPOC.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo cruzado multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 34 semanas, com um período de tratamento de aproximadamente 26 semanas sob o desenho original cruzado ou, se aplicável, um estudo paralelo de 21 semanas, com um Período de Tratamento de aproximadamente 14 semanas sob o Design Paralelo Contingente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

76

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • El Cruce Hospital
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1093AAS
        • Fundacion Favaloro
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1093AAS
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Cordoba, Argentina
        • Hospital Italiano de Cordoba
      • Santa Fe, Argentina
        • Centro Medico 21 de Diciembre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Banner University Medical Center
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona Clinical and Translational Science (CATS) Research Center
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90073
        • West Los Angeles VA Healthcare Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93102
        • Santa Barbara Pulmonary Associates
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Health Sciences Center
      • Littleton, Colorado, Estados Unidos, 80120
        • South Denver Cardiology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Hartford Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32204
        • St. Vincent's Lung, Sleep, and Critical Care Specialists
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Pulmonary & Critical Care of Atlanta
      • Austell, Georgia, Estados Unidos, 30106
        • Georgia Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois Medical Center
      • Elmhurst, Illinois, Estados Unidos, 60126
        • Advocate Aurora Health Care
      • Libertyville, Illinois, Estados Unidos, 60048
        • Advocate Condell Medical Center
      • Normal, Illinois, Estados Unidos, 06176
        • Advocate Heart Institute & Pulmonology
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Estados Unidos, 60181
        • Edward Heart Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Healh North Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Research Foundation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Detroit Medical Center Lung Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
        • Spectrum Health
      • Troy, Michigan, Estados Unidos, 48085
        • Beaumont Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
        • The University of New Mexico
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14623
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • The Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • DuBois, Pennsylvania, Estados Unidos, 15801
        • Clinical Research Associates of Central Pa, LLC
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Montefiore
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37909
        • Statcare Pulmonary Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • Texas Tech
      • Webster, Texas, Estados Unidos, 77598
        • Clear Lake Specialties/Tranquility Research
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23230
        • Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
        • Carilion Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Israel
      • Haifa, Israel, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah-Hebrew University Hospital
      • Petah Tiva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Porto Rico
      • Guaynabo, Porto Rico, 00968
        • CardioPulmonary Research Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Os participantes que atenderem aos seguintes critérios podem ser incluídos no estudo:

  1. O participante voluntariamente dá consentimento informado para participar do estudo.

  2. Homens e mulheres com 18 anos de idade ou mais no momento do consentimento informado.

    1. As mulheres com potencial para engravidar (definidas como menos de 1 ano pós-menopausa e não cirurgicamente estéreis) devem concordar em praticar a abstinência ou usar 2 métodos contraceptivos altamente eficazes (definidos como um método de controle de natalidade que resulta em uma baixa taxa de falha, [
    2. Os homens com uma parceira em idade fértil devem concordar em usar um método de barreira (preservativo) com um espermicida durante o tratamento e por pelo menos 48 horas após a descontinuação do medicamento em estudo.
  3. Diagnóstico de HP-DPOC (Organização Mundial da Saúde [OMS] Grupo 3).

  4. O diagnóstico clínico da DPOC será feito usando a Global Initiative for Chronic

    Critérios diagnósticos de Doença Pulmonar Obstrutiva (GOLD) (Critérios GOLD 2020) e espirometria com os seguintes parâmetros documentados medidos durante a Visita de Triagem 1 (antes do início do treprostinil inalado em baixa dose):

    1. Volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1)
    2. VEF1/capacidade vital forçada (CVF)
  5. O participante tem uma oxigenação capilar periférica (SpO2) de saturação em repouso maior ou igual a 90%, com ou sem oxigênio suplementar, mas não deve exceder 10 litros (L)/min de suplementação de oxigênio por qualquer modo de administração durante a visita de triagem 1.
  6. Durante a visita de triagem 1 antes do início da dose baixa de treprostinil inalado, um 6MWD maior ou igual a 100 metros.

  7. Ter um cateterismo cardíaco direito (RHC) realizado durante a visita de triagem 1. (Um RHC anterior obtido dentro de 12 meses antes do início da visita de triagem 1 é aceitável para determinar a elegibilidade, mesmo se feito sem oxigênio ou vasodilatador, e uma repetição de RHC é não requerido.) Os seguintes parâmetros devem ser documentados para elegibilidade:

    1. Resistência vascular pulmonar (RVP) maior ou igual a 4 unidades Wood
    2. Uma pressão arterial pulmonar (PAWP) ou pressão diastólica final do ventrículo esquerdo (LVEDP) menor ou igual a 15 milímetros de mercúrio (mmHg)
    3. A Pressão arterial pulmonar média (PAPm) maior ou igual a 30 mmHg
  8. Os participantes devem estar em uma dose estável e otimizada de medicamentos para DPOC crônica por mais de 30 dias antes do início da Visita de Triagem 1 e permanecer na mesma dose durante o Período de Triagem.
  9. Na opinião do investigador, o participante pode se comunicar de forma eficaz com o pessoal do estudo e é considerado confiável, disposto e cooperativo com os requisitos do protocolo, inclusive participando de todas as visitas do estudo.

Critério de exclusão:

O seguinte excluirá os participantes do estudo:

  1. O participante tem um diagnóstico de hipertensão arterial pulmonar (HAP) ou hipertensão pulmonar (HP) devido a outros motivos que não a DPOC. Isso inclui, mas não está limitado a, HP tromboembólica crônica ou trombose venosa profunda aguda/recente ou embolia pulmonar, apneia obstrutiva do sono não tratada ou tratada inadequadamente, doença do tecido conjuntivo (incluindo, entre outros, esclerose/esclerodermia sistêmica ou lúpus eritematoso sistêmico) , sarcoidose, infecção pelo vírus da imunodeficiência humana 1 e outras condições nas classificações dos Grupos 1, 2, 4 e 5 da OMS.

  2. Com base na imagem de tomografia computadorizada (TC) do tórax durante a visita de triagem 1, o participante tem um diagnóstico confirmado de HP do grupo 3 da OMS, diferente de DPOC, como fibrose pulmonar idiopática, fibrose pulmonar combinada e enfisema, doença pulmonar parenquimatosa difusa ou doença pulmonar intersticial . Uma tomografia computadorizada de tórax anterior realizada nos 6 meses anteriores ao início da visita de triagem 1 também é aceitável e uma avaliação repetida não é necessária.

    Um relatório de tomografia computadorizada editado (da visita de triagem 1 ou com data anterior a 6 meses) deve ser fornecido ao monitor médico com o formulário de revisão pré-linha de base para confirmar a elegibilidade.

  3. O participante recebeu qualquer medicamento aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento da HAP (ou seja, prostaciclina, agonista do receptor da prostaciclina, antagonista do receptor da endotelina [ERA], inibidor da fosfodiesterase tipo 5 [PDE5-I] ou guanilato solúvel estimulador de ciclase [sGC]) na visita de triagem 1 e posteriormente, exceto se recebido para teste de vasorreatividade aguda.
  4. O participante tem diagnóstico prévio de deficiência homozigótica de alfa-1 antitripsina.
  5. O participante tem qualquer intolerância anterior à terapia com prostanóides inalados.
  6. Incapacidade de tolerar a droga em estudo de baixa dose (3 respirações, 18 mcg) e/ou incapacidade de seguir o regime de dosagem durante o período de triagem (pré-randomização).
  7. Não querer ou não poder usar os dispositivos fornecidos pelo Patrocinador (actígrafo, espirômetro ou dispositivo inteligente).
  8. O participante tem evidência de doença cardíaca esquerda clinicamente significativa (incluindo, mas não se limitando a, fração de ejeção do ventrículo esquerdo
  9. Qualquer exacerbação da DPOC (incluindo hospitalização ou terapia ambulatorial) ou infecção pulmonar ou respiratória superior ativa 60 dias antes do início da Visita de Triagem 1 até a Visita de Linha de Base. Isso é definido como piora dos sintomas respiratórios que requerem tratamento com corticosteroides e/ou antibióticos.
  10. O início da reabilitação pulmonar dentro de 12 semanas antes do início da visita de triagem 1 ou, na opinião do investigador, é provável que a reabilitação pulmonar seja necessária durante o período de tratamento do estudo.
  11. O participante tem qualquer forma de doença cardíaca congênita (reparada ou não; exceto um forame oval patente).
  12. O participante tem qualquer distúrbio musculoesquelético (artrite grave dos membros inferiores que limita a deambulação, substituição recente da articulação do quadril ou joelho, perna artificial) ou qualquer outra condição que provavelmente seria a principal limitação para a deambulação.
  13. Uso de qualquer outro medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes do início da visita de triagem 1.
  14. Qualquer outra doença clinicamente significativa ou valores laboratoriais anormais medidos durante o Período de Triagem que, na opinião do Investigador, possam afetar adversamente a interpretação dos dados do estudo ou a segurança do participante.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Treprostinil inalatório
Treprostinil inalado fornecido por meio de um nebulizador ultrassônico com um regime de dosagem alvo de 12 respirações (72 microgramas [mcg]) 4 vezes ao dia (QID)
Medicamento: Solução inalatória de treprostinil
Treprostinil solução para inalação
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo administrado por meio de um nebulizador ultrassônico para administração de QID
Medicamento: Solução placebo
Solução placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 12 em 6MWD no pico de exposição (10 a 60 minutos após a dosagem)
Prazo: Linha de base, Semana 12
A intenção do Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT) é uma medida validada e confiável da capacidade de exercício em participantes com doenças respiratórias crônicas.
Linha de base, Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 12 em atividade física moderada a vigorosa (MVPA)
Prazo: Linha de base, Semana 12
PAMV medido por actigrafia
Linha de base, Semana 12
Mudança da linha de base para a semana 12 na atividade geral
Prazo: Linha de base, Semana 12
Atividade medida por actigrafia
Linha de base, Semana 12
Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação de dispneia de Borg
Prazo: Linha de base, Semana 12
A pontuação de dispneia de Borg é uma escala de 10 pontos que avalia o nível máximo de dispneia experimentado durante o 6MWT. As pontuações variam de 0 (nenhuma dispneia) a 10 (dispneia muito, muito grave).
Linha de base, Semana 12
Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação composta de dispneia 6MWD/Borg
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Mudança da linha de base para a semana 12 na qualidade de vida (QOL) medida pelo questionário respiratório de St. George (SGRQ)
Prazo: Linha de base, Semana 12
O SGRQ foi projetado para medir o impacto na saúde geral, na vida diária e no bem-estar percebido em participantes com doença obstrutiva das vias aéreas. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando mais limitações.
Linha de base, Semana 12
Alteração da linha de base até a semana 12 na QV medida pelo questionário de falta de ar da Universidade da Califórnia em San Diego (UCSD SOBQ)
Prazo: Linha de base, Semana 12
O UCSD SOBQ é uma classificação auto-administrada de dispneia associada às atividades da vida diária. O questionário usa uma escala de 6 pontos onde 0 = "nada" e 5 = "máximo ou incapaz de fazer por causa da falta de ar"
Linha de base, Semana 12
Alteração da linha de base até a semana 12 na concentração plasmática dos níveis de peptídeo natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP)
Prazo: Linha de base, Semana 12
A concentração de NT-proBNP é um biomarcador associado a alterações na morfologia e função do coração direito.
Linha de base, Semana 12
Mudança da linha de base para a semana 12 na avaliação global do paciente (PGA)
Prazo: Linha de base, Semana 12
O PGA é usado para avaliar a fadiga e a falta de ar do participante. Os participantes usarão o dispositivo inteligente fornecido pelo Patrocinador para captura de dados PGA em casa.
Linha de base, Semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

United Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

27 de junho de 2018

Conclusão Primária (REAL)

13 de outubro de 2022

Conclusão do estudo (REAL)

13 de outubro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de abril de 2018

Primeira postagem (REAL)

12 de abril de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

8 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RIN-PH-304

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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