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筋強直性ジストロフィー 2 型の臨床転帰測定 (COMEDY-2)

2020年2月19日 更新者：Prof. Dr. Benedikt Schoser

特定の臨床転帰尺度を定義するための筋強直性ジストロフィー2型の観察試験

筋強直性ジストロフィー 2 型 (DM2) 患者を対象とした、単一中心の縦断観察症例対照研究。 DM2に適したOMを定義し、疾患固有の重症度スケールを提案するために、少なくとも60人のDM2が、一連の患者報告アウトカム（PRO）および臨床アウトカム測定値（OM）を通じて評価されます。 患者は6か月後に再評価されます。 年齢と性別が一致した対照コホートが評価されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

筋強直性ジストロフィー 2 型 (DM2) は、常染色体優性の慢性進行性多臓器性疾患です。 DM2 の典型的な症状には、進行性の近位筋の筋力低下と消耗が含まれ、多くの場合、軸方向および前頸部の筋肉の関与、ミオトニー、筋肉痛、疲労、および白内障と組み合わされます。 推定有病率は 100,000 人あたり約 1 人ですが、ドイツなどの一部の国では、DM2 の頻度は 1.12.000 よりもはるかに高く、それに近いものです。 2003 年に遺伝的基盤と RNA の病因が明らかにされたため、DM1 と比較して歴史は比較的浅いです。 DM2 と疾患の進行の特定の臨床的側面を評価するために、アドホック テストの開発と検証は、神経筋分野で満たされていないニーズです。 今日、DM2 患者に体系的に使用されたアウトカム指標はごくわずかであり、これまでのところ、介入臨床試験の臨床的に意味のある差の検証を提供するものはありません。

この単一中心の観察的症例対照研究の目的は次のとおりです。

  1. DM2 患者の大規模なグループで、患者報告アウトカム (PRO) とアウトカム指標 (OM) を選択して検証する
  2. DM2 固有の疾患重症度の尺度を提案する
  3. 表現型と疾患の進行に関する追加情報を収集する。
  4. サブグループ間の違いを特定する (例: 年齢、性別、病年）。

参加者は、筋強直性ジストロフィーのドイツ-スイス登録と、ドイツ、ミュンヘンのルートヴィヒ・マクシミリアン大学神経学科のフリードリッヒ・バウア研究所（FBI）の内部データベースから募集されます。 年齢制限がなく、遺伝的に証明されたDM2を有する少なくとも合計60人の男性と女性の患者が含まれます。 40 の年齢と性別が一致したコントロールも評価されます。

DM2 とコントロール グループの最初の評価では、次の PRO と OM が評価されます。

一般調査（併存疾患、BMI、親しみやすさ、発症など…）、DM1-ActivC、R-Pact、FDSS、McGill 疼痛アンケート - ショート フォーム、簡易疼痛インベントリ - ショート フォーム、ベックうつ病インベントリ、ミオトニー行動スケール、ミオトニー サブスケールからINQoL、手の開放時間、圧痛閾値、手動および定量的筋力テスト、SARA スケール、Berg バランス スケール、QMFT、GSGC、30 秒の立位および立位テスト、FI-2 (上肢のみ)、6-MWT。

6 か月後、DM2 グループの 2 回目の評価が実施され、一般調査を除くすべての PRO と OM が繰り返されます。

データ分析は、記述統計と完全な有効性と信頼性の情報を提供します。 これらの結果に基づいて、疾患固有の重症度スケールが臨床使用のために提案されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

60

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ドイツ
    • Bavaria
      • Munich、Bavaria、ドイツ、80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～90年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

-発症年齢、疾患期間、または疾患に関連する身体障害に関する制限のない、筋強直性ジストロフィー2型の患者。

説明

包含基準:

  • 遺伝的に確認された筋緊張性ジストロフィー2型
  • インフォームドコンセントを提供できる

除外基準:

  • DM2 に関連しない疾患の無効化 (例: 脳卒中）。
  • -別の臨床試験（登録以外）に同時に参加している、またはこの研究への参加をスクリーニングする前の30日以内に参加している被験者。
  • 調査アンケートを完了できません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースコントロール
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
DM2グループ
筋強直性ジストロフィー 2 型の患者で、年齢や疾患の発症に関する制限はありません。
診断テスト：DM1-ActivC
筋緊張性ジストロフィー 1 型 (DM1) における臨床使用のための Rasch 作成の活動および参加スケール
診断テスト：R-PAct
Rasch 製の Pompe 専用のアクティビティ スケール。
診断テスト：ベックうつ病インベントリ
口頭または自己管理による、自己申告によるうつ病インベントリ。
他の名前：
  • BDI-Ⅱ
診断テスト：McGill 疼痛アンケート
MPQ の短縮形で、痛みの質的側面を評価するために使用され、痛みの経験を 3 つの側面 (感覚的性質、感情的性質、全体的な強さ) に分類します。
他の名前：
  • MPQ-sf
診断テスト：簡単な痛みのインベントリの短い形式
患者の痛みの重症度と、この痛みが患者の日常生活に与える影響を評価するために使用される 9 項目の自己記入式アンケート
他の名前：
  • BPI-sf
診断テスト：疲労と日中の眠気の尺度
DM1 患者向けに特別に設計された Rasch 製の疲労と日中の眠気を組み合わせたスケール (FDSS)。
他の名前：
  • FDSS
診断テスト：ミオトニー行動尺度
これは、こわばりが日常生活に与える影響を最も詳しく説明している 6 つの文章で構成されています。
他の名前：
  • MBS
診断テスト：針開き時間
臨床的なミオトニーを評価するための簡単なテスト: 患者は拳を 5 秒間握り締め、それから素早く握りこぶしを開き、開いた時間を測定します。
診断テスト：圧迫痛閾値
圧痛の閾値は、体の左右の 8 つの筋肉 (総趾伸筋、三角筋、大腿四頭筋、前脛骨筋) で取得されました。 2 回の測定の平均値が記録されます。
他の名前：
  • PPT
診断テスト：手動筋力テスト
患者は、対応する四肢または適切な検査対象の身体部分を使用可能な範囲の端で保持するように指示されますが、施術者は反対の手動抵抗を提供します。 強度は、修正 MRC スケールによって測定されます。 2 回の測定の平均値が考慮されます。 次の筋肉が評価されました：首の屈筋と伸筋、股関節の屈筋と伸筋、膝の屈筋と伸筋、肩の外転筋、肘の屈筋と伸筋、足首の背屈筋と足底屈筋、手首の屈筋と伸筋、指の屈筋と伸筋、親指の外転筋。
他の名前：
  • MMT
診断テスト：定量的筋力テスト
等尺性収縮中の高度な強度測定装置を使用した強度テスト。 2 つの測定値の平均値が考慮されます。測定値間の差が 10% を超える場合、3 回目の試行が実行されます。 次の筋肉が評価されます: 首の屈筋と伸筋、股関節の屈筋と伸筋、膝の屈筋と伸筋、肩の外転筋、肘の屈筋と伸筋、足首の背屈筋と足底屈筋、手首の屈筋と伸筋、指屈筋。
他の名前：
  • QMT
診断テスト：運動失調の評価と評価のためのスケール
SARA は、小脳性運動失調のさまざまな障害を評価する臨床尺度です。
他の名前：
  • サラ
診断テスト：バーグ天秤
これは、成人集団の静的バランスと転倒リスクを評価するために設計された 14 項目の客観的尺度です。
他の名前：
  • 掲示板
診断テスト：クイック運動機能検査
近位運動機能の評価。
他の名前：
  • QMFT
診断テスト：GSGC
GSGC スコアは、4 つの主要な運動パフォーマンス (歩行、歩行、階段、ガウアー) の定量的測定と、それらを達成する方法の定性的なグローバル評価を含めることにより、運動機能の詳細な画像を提供します。
診断テスト：30 秒の座って立つテスト
高齢者の下肢の機能的な筋力を評価する測定値です。
他の名前：
  • 30CST
診断テスト：機能指標-2
筋持久力を評価する疾患固有の機能的結果。 この試行では、上肢のテストの一部のみが使用されます。
他の名前：
  • FI-2
診断テスト：6分間歩行テスト
これは、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大下の運動テストです。 6 分間の走行距離を結果として使用し、パフォーマンス容量の変化を比較します。
他の名前：
  • 6MWT
診断テスト：ミオトニー（個別化された神経筋の生活の質に関するアンケートから）
個別化された神経筋の生活の質に関するアンケート (INQoL) から派生したサブスケール。 こわばり/ミオトニーに関する3つの質問。
他の名前：
  • InQoL
健常対照群
性別と年齢が一致した健康なコントロールのグループ。
診断テスト：DM1-ActivC
筋緊張性ジストロフィー 1 型 (DM1) における臨床使用のための Rasch 作成の活動および参加スケール
診断テスト：R-PAct
Rasch 製の Pompe 専用のアクティビティ スケール。
診断テスト：ベックうつ病インベントリ
口頭または自己管理による、自己申告によるうつ病インベントリ。
他の名前：
  • BDI-Ⅱ
診断テスト：McGill 疼痛アンケート
MPQ の短縮形で、痛みの質的側面を評価するために使用され、痛みの経験を 3 つの側面 (感覚的性質、感情的性質、全体的な強さ) に分類します。
他の名前：
  • MPQ-sf
診断テスト：簡単な痛みのインベントリの短い形式
患者の痛みの重症度と、この痛みが患者の日常生活に与える影響を評価するために使用される 9 項目の自己記入式アンケート
他の名前：
  • BPI-sf
診断テスト：疲労と日中の眠気の尺度
DM1 患者向けに特別に設計された Rasch 製の疲労と日中の眠気を組み合わせたスケール (FDSS)。
他の名前：
  • FDSS
診断テスト：ミオトニー行動尺度
これは、こわばりが日常生活に与える影響を最も詳しく説明している 6 つの文章で構成されています。
他の名前：
  • MBS
診断テスト：針開き時間
臨床的なミオトニーを評価するための簡単なテスト: 患者は拳を 5 秒間握り締め、それから素早く握りこぶしを開き、開いた時間を測定します。
診断テスト：圧迫痛閾値
圧痛の閾値は、体の左右の 8 つの筋肉 (総趾伸筋、三角筋、大腿四頭筋、前脛骨筋) で取得されました。 2 回の測定の平均値が記録されます。
他の名前：
  • PPT
診断テスト：手動筋力テスト
患者は、対応する四肢または適切な検査対象の身体部分を使用可能な範囲の端で保持するように指示されますが、施術者は反対の手動抵抗を提供します。 強度は、修正 MRC スケールによって測定されます。 2 回の測定の平均値が考慮されます。 次の筋肉が評価されました：首の屈筋と伸筋、股関節の屈筋と伸筋、膝の屈筋と伸筋、肩の外転筋、肘の屈筋と伸筋、足首の背屈筋と足底屈筋、手首の屈筋と伸筋、指の屈筋と伸筋、親指の外転筋。
他の名前：
  • MMT
診断テスト：定量的筋力テスト
等尺性収縮中の高度な強度測定装置を使用した強度テスト。 2 つの測定値の平均値が考慮されます。測定値間の差が 10% を超える場合、3 回目の試行が実行されます。 次の筋肉が評価されます: 首の屈筋と伸筋、股関節の屈筋と伸筋、膝の屈筋と伸筋、肩の外転筋、肘の屈筋と伸筋、足首の背屈筋と足底屈筋、手首の屈筋と伸筋、指屈筋。
他の名前：
  • QMT
診断テスト：運動失調の評価と評価のためのスケール
SARA は、小脳性運動失調のさまざまな障害を評価する臨床尺度です。
他の名前：
  • サラ
診断テスト：バーグ天秤
これは、成人集団の静的バランスと転倒リスクを評価するために設計された 14 項目の客観的尺度です。
他の名前：
  • 掲示板
診断テスト：クイック運動機能検査
近位運動機能の評価。
他の名前：
  • QMFT
診断テスト：GSGC
GSGC スコアは、4 つの主要な運動パフォーマンス (歩行、歩行、階段、ガウアー) の定量的測定と、それらを達成する方法の定性的なグローバル評価を含めることにより、運動機能の詳細な画像を提供します。
診断テスト：30 秒の座って立つテスト
高齢者の下肢の機能的な筋力を評価する測定値です。
他の名前：
  • 30CST
診断テスト：機能指標-2
筋持久力を評価する疾患固有の機能的結果。 この試行では、上肢のテストの一部のみが使用されます。
他の名前：
  • FI-2
診断テスト：6分間歩行テスト
これは、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大下の運動テストです。 6 分間の走行距離を結果として使用し、パフォーマンス容量の変化を比較します。
他の名前：
  • 6MWT
診断テスト：ミオトニー（個別化された神経筋の生活の質に関するアンケートから）
個別化された神経筋の生活の質に関するアンケート (INQoL) から派生したサブスケール。 こわばり/ミオトニーに関する3つの質問。
他の名前：
  • InQoL

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
簡易運動機能検査（QMFT）
時間枠：6ヵ月
運動機能を評価するためのテスト。
6ヵ月
DM1-ActivC
時間枠：6ヵ月
Rasch が作成した、臨床使用のための DM1 活動および参加スケール
6ヵ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
R-PAct
時間枠：6ヵ月
Rasch が作成した Pompe 固有のアクティビティ スケール
6ヵ月
ベックうつ病インベントリ (BDI-II)
時間枠：6ヵ月
口頭または自己管理による、自己申告によるうつ病インベントリ。
6ヵ月
McGill 疼痛アンケート (MPQ-sf)
時間枠：6ヵ月
MPQ の短縮形で、痛みの質的側面を評価するために使用され、痛みの経験を 3 つの側面 (感覚的性質、感情的性質、全体的な強さ) に分類します。
6ヵ月
簡単な痛みのインベントリの短い形式 (BPI-sf)
時間枠：6ヵ月
患者の痛みの重症度と、この痛みが患者の日常生活に与える影響を評価するために使用される 9 項目の自己記入質問票。
6ヵ月
疲労と日中の眠気の尺度 (FDSS)
時間枠：6ヵ月
DM1 患者向けに特別に設計された Rasch 製の疲労と日中の眠気を組み合わせたスケール (FDSS)。
6ヵ月
ミオトニー行動尺度（MBS）
時間枠：6ヵ月
これは、こわばりが日常生活に与える影響を最も詳しく説明している 6 つの文で構成されています。
6ヵ月
ミオトニー（個別化された神経筋の生活の質に関するアンケートから）
時間枠：6ヵ月
INQoL アンケートから派生したサブスケール。こわばりとミオトニーに関する3つの質問。
6ヵ月
針開き時間
時間枠：6ヵ月
臨床的なミオトニーを評価するための簡単なテスト: 患者は拳を 5 秒間握り締め、それから素早く握りこぶしを開き、開いた時間を測定します。
6ヵ月
運動失調の評価と評価のための尺度 (SARA)
時間枠：6ヵ月
これは、小脳性運動失調のさまざまな障害を評価する臨床スケールです。
6ヵ月
バーグ天秤（BBS）
時間枠：6ヵ月
これは、成人集団の静的バランスと転倒リスクを評価するために設計された 14 項目の客観的尺度です。
6ヵ月
圧迫痛閾値（PPT）
時間枠：6ヵ月
圧痛の閾値は、体の左右の 8 つの筋肉 (総趾伸筋、三角筋、大腿四頭筋、前脛骨筋) で取得されました。 ２回の測定の平均値を記録した。
6ヵ月
手動筋力テスト (MMT)
時間枠：6ヵ月
患者は、対応する四肢または適切な検査対象の身体部分を使用可能な範囲の端で保持するように指示されますが、施術者は反対の手動抵抗を提供します。 強度は、修正 MRC スケールによって測定されます。 2 回の測定の平均値が考慮されます。
6ヵ月
定量的筋力テスト (QMT)
時間枠：6ヵ月
等尺性収縮中の高度な強度測定装置を使用した強度テスト。 2 つの測定値の平均値が考慮されます。測定値間の差が 10% を超える場合、3 回目の試行が実行されます。
6ヵ月
GSGC
時間枠：6ヵ月
GSGC スコアは、4 つの主要な運動パフォーマンス (歩行、歩行、階段、ガウアー) の定量的測定と、それらを達成する方法の定性的なグローバル評価を含めることにより、運動機能の詳細な画像を提供します。
6ヵ月
Functional Index-2 (上肢のみ)
時間枠：6ヵ月
筋持久力を評価する疾患固有の機能的結果。 この試行では、上肢のテストの一部のみが使用されます。
6ヵ月
30 秒の立位テスト (30CST)
時間枠：6ヵ月
高齢者の機能的な下肢筋力を評価する測定値です。
6ヵ月
6分歩行試験（6MWT）
時間枠：6ヵ月
これは、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大下の運動テストです。 6 分間の走行距離を結果として使用し、パフォーマンス容量の変化を比較します。
6ヵ月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MIRS-2
時間枠：10ヶ月
筋肉障害ステージングスコアの開発
10ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Prof. Dr. Benedikt Schoser

捜査官

  • スタディチェア：Benedikt Schoser, MD、Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年7月1日

一次修了 (実際)

2019年12月31日

研究の完了 (実際)

2020年2月1日

試験登録日

最初に提出

2018年7月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月26日

最初の投稿 (実際)

2018年7月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年2月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年2月19日

最終確認日

2020年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • KlinikumUM

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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