제2형 근긴장성 이영양증의 임상적 결과 측정 (COMEDY-2)
2020년 2월 19일 업데이트: Prof. Dr. Benedikt Schoser
특정 임상 결과 측정을 정의하기 위한 제2형 근긴장성 이영양증의 관찰 시험
근긴장성 이영양증 2형(DM2) 환자를 대상으로 한 단일심, 종단, 관찰 환자-대조군 연구.
DM2에 적합한 OM을 정의하고 질병별 중증도 척도를 제안하기 위해 결과(PRO) 및 임상 결과 측정(OM)이 보고된 환자 배터리를 통해 최소 60개의 DM2를 평가합니다.
환자는 6개월 후에 재평가됩니다.
연령 및 성별 일치 제어 코호트가 평가됩니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
개입 / 치료
- 진단 검사: DM1-ActivC
- 진단 검사: R-팩트
- 진단 검사: 벡 우울증 인벤토리
- 진단 검사: 맥길 통증 설문지
- 진단 검사: 간략한 통증 인벤토리 약식
- 진단 검사: 피로 및 주간 졸음 척도
- 진단 검사: 근긴장증 행동 척도
- 진단 검사: 손 여는 시간
- 진단 검사: 압박 통증 역치
- 진단 검사: 수동 근육 테스트
- 진단 검사: 정량적 근육 검사
- 진단 검사: 운동 실조의 평가 및 평가 척도
- 진단 검사: 버그 균형 척도
- 진단 검사: 빠른 운동 기능 테스트
- 진단 검사: GSGC
- 진단 검사: 30초 앉은 자세 테스트
- 진단 검사: 기능 지수-2
- 진단 검사: 6분 걷기 테스트
- 진단 검사: 근긴장증(개별화된 신경근 삶의 질 설문지에서)
상세 설명
근긴장성 이영양증 유형 2(DM2)는 상염색체 우성, 만성 진행성 전신성 장애입니다. DM2의 전형적인 증상은 진행성 근위 근육 약화 및 소모를 포함하며 종종 축 및 전방 목 근육 침범, 근긴장증, 근육통, 피로 및 백내장과 결합됩니다. 추정 유병률은 100,000명당 약 1명이지만 독일과 같은 일부 국가에서는 DM2 빈도가 1.12.000명보다 훨씬 높고 이에 가깝습니다. DM1에 비해 비교적 짧은 역사를 가지고 있으며, 2003년에 유전적 기초와 RNA 병인이 밝혀졌다. DM2 및 질병 진행의 특정 임상 측면을 평가하기 위해 임시 테스트의 개발 및 검증은 신경근 분야에서 충족되지 않은 요구 사항입니다. 오늘날, DM2 환자에서 체계적으로 사용된 결과 측정은 소수에 불과하며, 그 중 어느 것도 지금까지 중재적 임상 시험에 대한 임상적으로 의미 있는 차이를 검증하지 못했습니다.
이 단일 중심 관찰 사례 제어 연구의 목적은 다음과 같습니다.
- 대규모 DM2 환자 그룹에서 환자 보고 결과(PRO) 및 결과 측정(OM) 선택 및 검증
- 질병 중증도의 DM2 특정 척도 제안
- 표현형 및 질병의 진행에 관한 추가 정보 수집;
- 하위 그룹 간의 차이점을 식별합니다(예: 나이, 성별, 질병 기간).
참가자는 근긴장 이영양증에 대한 독일-스위스 레지스트리와 독일 뮌헨의 Ludwig-Maximilian-University, 신경과, Friedrich-Baur-Institute(FBI)의 내부 데이터베이스에서 모집됩니다. 연령 제한이 없고 유전적으로 입증된 DM2가 있는 최소 60명의 남녀 환자가 포함됩니다. 40세 및 성별 일치 통제도 평가됩니다.
DM2 및 컨트롤 그룹의 첫 번째 평가 중에 다음 PRO 및 OM이 평가됩니다.
일반 조사(Comorbidity, BMI, 친숙도, 발병 등), DM1-ActivC, R-Pact, FDSS, McGill 통증 설문지 - 약식, 간이 통증 목록 - 약식, Beck 우울증 목록, 근긴장 행동 척도, 근긴장 하위 척도 INQoL, 손을 여는 시간, 압력 통증 역치, 도수 및 양적 근육 검사, SARA 척도, Berg 균형 척도, QMFT, GSGC, 30초 앉기 및 서기 검사, FI-2(상지에만 해당), 6-MWT.
6개월 후 DM2 그룹에 대한 두 번째 평가가 수행되며 일반 설문을 제외한 모든 PRO 및 OM이 반복됩니다.
데이터 분석은 기술 통계와 완전한 유효성 및 신뢰성 정보를 제공합니다. 이러한 결과를 바탕으로 질병별 중증도 척도가 임상적 사용을 위해 제안될 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
60
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, 독일, 80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
발병 연령, 질병 기간 또는 질병과 관련된 신체 장애에 대한 제한이 없는 근긴장성 이영양증 유형 2 환자.
설명
포함 기준:
- 유전적으로 확인된 근긴장성 이영양증 2형
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
제외 기준:
- DM2와 관련이 없는 질병 무효화(예: 뇌졸중).
- 본 연구에 참여하기 위한 스크리닝 전 30일 이내에 또는 동시에 다른 임상 시험(레지스트리 제외)에 참여하는 피험자.
- 연구 설문지를 완료할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 컨트롤
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
DM2 그룹
나이 또는 질병 발병에 대한 제한 없이 유전적으로 확인된 근긴장성 이영양증 유형 2 환자.
|
근긴장성 이영양증 유형 1(DM1)의 임상적 사용을 위한 Rasch 구축 활동 및 참여 척도
Rasch가 만든 Pompe 전용 활동 척도.
구두로 또는 자가 관리되는 자가 보고 우울증 목록.
다른 이름들:
통증의 질적 측면을 평가하는 데 사용되는 짧은 형태의 MPQ이며 통증 경험의 세 가지 차원인 감각적 특성, 정서적 특성 및 전반적인 강도로 분류됩니다.
다른 이름들:
환자 통증의 중증도와 이 통증이 환자의 일상 기능에 미치는 영향을 평가하는 데 사용되는 9개 항목 자가 관리 설문지
다른 이름들:
DM1 환자를 위해 특별히 설계된 Rasch 내장 피로 및 주간 졸음 척도(FDSS).
다른 이름들:
경직이 일상 생활에 미치는 영향을 가장 근접하게 설명하는 6개의 프레임 문장으로 구성되어 있습니다.
다른 이름들:
임상적 근긴장증을 평가하기 위한 간단한 검사: 환자가 5초 동안 주먹을 꽉 쥐고 있다가 빠르게 주먹을 펴고 열리는 시간을 측정합니다.
욕창에 대한 역치는 신체의 왼쪽과 오른쪽에 있는 8개의 근육(커뮤니스 신근, 삼각근, 대퇴사두근 및 전경골근)에 대해 얻어졌습니다.
두 측정의 평균값이 기록됩니다.
다른 이름들:
의사가 반대쪽 손 저항을 제공하는 동안 환자는 사용 가능한 범위의 끝에서 테스트할 해당 사지 또는 적절한 신체 부위를 잡도록 지시받습니다.
강도는 수정된 MRC 척도로 측정됩니다.
두 측정의 평균값이 고려됩니다.
다음 근육을 평가했습니다: 목 굴근 및 신근, 고관절 굴근 및 신근, 무릎 굴근 및 신근, 어깨 벌림근, 팔꿈치 굴근 및 신근, 발목 배굴근 및 발바닥 굴근, 손목 굴근 및 신근, 손가락 굴근 및 신근 및 엄지 벌림근.
다른 이름들:
아이소메트릭 수축 동안 정교한 강도 측정 장치를 사용한 강도 테스트.
두 측정의 평균값이 고려됩니다. 측정 사이의 차이 > 10%인 경우 세 번째 시도가 수행됩니다.
다음 근육을 평가합니다: 목 굴근 및 신근, 고관절 굴근 및 신근, 무릎 굴근 및 신근, 어깨 벌림근, 팔꿈치 굴근 및 신근, 발목 배굴근 및 발바닥 굴근, 손목 굴근 및 신근 및 손가락 굴근.
다른 이름들:
SARA는 소뇌 운동 실조증의 다양한 손상 범위를 평가하는 임상 척도입니다.
다른 이름들:
성인 인구의 정적 균형 및 낙상 위험을 평가하기 위해 고안된 14개 항목의 객관적인 측정입니다.
다른 이름들:
근위 운동 기능의 평가.
다른 이름들:
GSGC 점수는 4가지 주요 모터 성능(보행, 걷기, 계단, 가워)의 정량적 측정과 이를 달성하기 위한 방식의 정성적 글로벌 평가를 포함하여 모터 기능에 대한 자세한 그림을 제공합니다.
노인의 기능적 하지 근력을 평가하는 측정입니다.
다른 이름들:
근육 지구력을 평가하는 질병 특정 기능 결과.
이 시험에서는 상지에 대한 검사의 일부만 사용됩니다.
다른 이름들:
유산소 능력과 지구력을 평가하는 데 사용되는 준최대 운동 테스트입니다.
6분간의 거리를 수행 능력의 변화를 비교하는 결과로 사용합니다.
다른 이름들:
INQoL(Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire)에서 파생된 하위 척도입니다.
경직/근긴장에 관한 3가지 질문.
다른 이름들:
|
|
건강한 대조군
성별 및 연령이 일치하는 건강한 대조군 그룹.
|
근긴장성 이영양증 유형 1(DM1)의 임상적 사용을 위한 Rasch 구축 활동 및 참여 척도
Rasch가 만든 Pompe 전용 활동 척도.
구두로 또는 자가 관리되는 자가 보고 우울증 목록.
다른 이름들:
통증의 질적 측면을 평가하는 데 사용되는 짧은 형태의 MPQ이며 통증 경험의 세 가지 차원인 감각적 특성, 정서적 특성 및 전반적인 강도로 분류됩니다.
다른 이름들:
환자 통증의 중증도와 이 통증이 환자의 일상 기능에 미치는 영향을 평가하는 데 사용되는 9개 항목 자가 관리 설문지
다른 이름들:
DM1 환자를 위해 특별히 설계된 Rasch 내장 피로 및 주간 졸음 척도(FDSS).
다른 이름들:
경직이 일상 생활에 미치는 영향을 가장 근접하게 설명하는 6개의 프레임 문장으로 구성되어 있습니다.
다른 이름들:
임상적 근긴장증을 평가하기 위한 간단한 검사: 환자가 5초 동안 주먹을 꽉 쥐고 있다가 빠르게 주먹을 펴고 열리는 시간을 측정합니다.
욕창에 대한 역치는 신체의 왼쪽과 오른쪽에 있는 8개의 근육(커뮤니스 신근, 삼각근, 대퇴사두근 및 전경골근)에 대해 얻어졌습니다.
두 측정의 평균값이 기록됩니다.
다른 이름들:
의사가 반대쪽 손 저항을 제공하는 동안 환자는 사용 가능한 범위의 끝에서 테스트할 해당 사지 또는 적절한 신체 부위를 잡도록 지시받습니다.
강도는 수정된 MRC 척도로 측정됩니다.
두 측정의 평균값이 고려됩니다.
다음 근육을 평가했습니다: 목 굴근 및 신근, 고관절 굴근 및 신근, 무릎 굴근 및 신근, 어깨 벌림근, 팔꿈치 굴근 및 신근, 발목 배굴근 및 발바닥 굴근, 손목 굴근 및 신근, 손가락 굴근 및 신근 및 엄지 벌림근.
다른 이름들:
아이소메트릭 수축 동안 정교한 강도 측정 장치를 사용한 강도 테스트.
두 측정의 평균값이 고려됩니다. 측정 사이의 차이 > 10%인 경우 세 번째 시도가 수행됩니다.
다음 근육을 평가합니다: 목 굴근 및 신근, 고관절 굴근 및 신근, 무릎 굴근 및 신근, 어깨 벌림근, 팔꿈치 굴근 및 신근, 발목 배굴근 및 발바닥 굴근, 손목 굴근 및 신근 및 손가락 굴근.
다른 이름들:
SARA는 소뇌 운동 실조증의 다양한 손상 범위를 평가하는 임상 척도입니다.
다른 이름들:
성인 인구의 정적 균형 및 낙상 위험을 평가하기 위해 고안된 14개 항목의 객관적인 측정입니다.
다른 이름들:
근위 운동 기능의 평가.
다른 이름들:
GSGC 점수는 4가지 주요 모터 성능(보행, 걷기, 계단, 가워)의 정량적 측정과 이를 달성하기 위한 방식의 정성적 글로벌 평가를 포함하여 모터 기능에 대한 자세한 그림을 제공합니다.
노인의 기능적 하지 근력을 평가하는 측정입니다.
다른 이름들:
근육 지구력을 평가하는 질병 특정 기능 결과.
이 시험에서는 상지에 대한 검사의 일부만 사용됩니다.
다른 이름들:
유산소 능력과 지구력을 평가하는 데 사용되는 준최대 운동 테스트입니다.
6분간의 거리를 수행 능력의 변화를 비교하는 결과로 사용합니다.
다른 이름들:
INQoL(Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire)에서 파생된 하위 척도입니다.
경직/근긴장에 관한 3가지 질문.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
빠른 운동 기능 테스트(QMFT)
기간: 6 개월
|
운동 기능을 평가하기 위한 검사입니다.
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6 개월
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DM1-ActivC
기간: 6 개월
|
임상 사용을 위한 Rasch 구축 DM1 활동 및 참여 척도
|
6 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
R-팩트
기간: 6 개월
|
Rasch가 구축한 Pompe 특정 활동 척도
|
6 개월
|
|
Beck 우울증 인벤토리(BDI-II)
기간: 6 개월
|
구두로 또는 자가 관리되는 자가 보고 우울증 목록.
|
6 개월
|
|
McGill 통증 설문지(MPQ-sf)
기간: 6 개월
|
통증의 질적 측면을 평가하는 데 사용되는 짧은 형태의 MPQ이며 통증 경험의 세 가지 차원인 감각적 특성, 정서적 특성 및 전반적인 강도로 분류됩니다.
|
6 개월
|
|
간략한 통증 인벤토리 약식(BPI-sf)
기간: 6 개월
|
환자 통증의 중증도와 이 통증이 환자의 일상 기능에 미치는 영향을 평가하는 데 사용되는 9개 항목 자가 관리 설문지입니다.
|
6 개월
|
|
피로 및 주간 졸음 척도(FDSS)
기간: 6 개월
|
DM1 환자를 위해 특별히 설계된 Rasch 내장 피로 및 주간 졸음 척도(FDSS).
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6 개월
|
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근긴장 행동 척도(MBS)
기간: 6 개월
|
그것은 6개의 틀로 된 문장으로 구성되어 있으며, 일상 생활에 대한 경직의 영향을 가장 밀접하게 설명합니다.
|
6 개월
|
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근긴장증(개별화된 신경근 삶의 질 설문지에서)
기간: 6 개월
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INQoL 설문지에서 파생된 하위 척도입니다. 뻣뻣함과 근긴장에 관한 3가지 질문.
|
6 개월
|
|
손 여는 시간
기간: 6 개월
|
임상적 근긴장증을 평가하기 위한 간단한 검사: 환자가 5초 동안 주먹을 꽉 쥐고 있다가 빠르게 주먹을 펴고 열리는 시간을 측정합니다.
|
6 개월
|
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운동실조 평가 및 평가 척도(SARA)
기간: 6 개월
|
소뇌 운동 실조증의 다양한 장애를 평가하는 임상 척도입니다.
|
6 개월
|
|
버그 균형 척도(BBS)
기간: 6 개월
|
성인 인구의 정적 균형 및 낙상 위험을 평가하기 위해 고안된 14개 항목의 객관적인 측정입니다.
|
6 개월
|
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압박 통증 역치(PPT)
기간: 6 개월
|
욕창에 대한 역치는 신체의 왼쪽과 오른쪽에 있는 8개의 근육(커뮤니스 신근, 삼각근, 대퇴사두근 및 전경골근)에 대해 얻어졌습니다.
2회 측정의 평균값을 기록했습니다.
|
6 개월
|
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수동 근육 검사(MMT)
기간: 6 개월
|
의사가 반대쪽 손 저항을 제공하는 동안 환자는 사용 가능한 범위의 끝에서 테스트할 해당 사지 또는 적절한 신체 부위를 잡도록 지시받습니다.
강도는 수정된 MRC 척도로 측정됩니다.
두 측정의 평균값이 고려됩니다.
|
6 개월
|
|
정량적 근육 검사(QMT)
기간: 6 개월
|
아이소메트릭 수축 동안 정교한 강도 측정 장치를 사용한 강도 테스트.
두 측정의 평균값이 고려됩니다. 측정 사이의 차이 > 10%인 경우 세 번째 시도가 수행됩니다.
|
6 개월
|
|
GSGC
기간: 6 개월
|
GSGC 점수는 4가지 주요 모터 성능(보행, 걷기, 계단, 가워)의 정량적 측정과 이를 달성하기 위한 방식의 정성적 글로벌 평가를 포함하여 모터 기능에 대한 자세한 그림을 제공합니다.
|
6 개월
|
|
기능 지수-2(상지만)
기간: 6 개월
|
근육 지구력을 평가하는 질병 특정 기능 결과.
이 시험에서는 상지에 대한 검사의 일부만 사용됩니다.
|
6 개월
|
|
30초 앉기 테스트(30CST)
기간: 6 개월
|
노인의 기능적 하지 근력을 평가하는 측정입니다.
|
6 개월
|
|
6분 보행 테스트(6MWT)
기간: 6 개월
|
유산소 능력과 지구력을 평가하는 데 사용되는 준최대 운동 테스트입니다.
6분간의 거리를 수행 능력의 변화를 비교하는 결과로 사용합니다.
|
6 개월
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
MIRS-2
기간: 10개월
|
근육 손상 병기 점수 개발
|
10개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Benedikt Schoser, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Okkersen K, Jimenez-Moreno C, Wenninger S, Daidj F, Glennon J, Cumming S, Littleford R, Monckton DG, Lochmuller H, Catt M, Faber CG, Hapca A, Donnan PT, Gorman G, Bassez G, Schoser B, Knoop H, Treweek S, van Engelen BGM; OPTIMISTIC consortium. Cognitive behavioural therapy with optional graded exercise therapy in patients with severe fatigue with myotonic dystrophy type 1: a multicentre, single-blind, randomised trial. Lancet Neurol. 2018 Aug;17(8):671-680. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30203-5. Epub 2018 Jun 19.
- Wenninger S, Montagnese F, Schoser B. Core Clinical Phenotypes in Myotonic Dystrophies. Front Neurol. 2018 May 2;9:303. doi: 10.3389/fneur.2018.00303. eCollection 2018.
- Wood L, Bassez G, van Engelen B, Lochmuller H, Schoser B; 222nd ENMC workshop participants. 222nd ENMC International Workshop:: Myotonic dystrophy, developing a European consortium for care and therapy, Naarden, The Netherlands, 1-2 July 2016. Neuromuscul Disord. 2018 May;28(5):463-469. doi: 10.1016/j.nmd.2018.02.003. Epub 2018 Feb 12. No abstract available.
- Montagnese F, Mondello S, Wenninger S, Kress W, Schoser B. Assessing the influence of age and gender on the phenotype of myotonic dystrophy type 2. J Neurol. 2017 Dec;264(12):2472-2480. doi: 10.1007/s00415-017-8653-2. Epub 2017 Oct 30.
- Montagnese F, Rastelli E, Khizanishvili N, Massa R, Stahl K, Schoser B. Validation of Motor Outcome Measures in Myotonic Dystrophy Type 2. Front Neurol. 2020 Apr 21;11:306. doi: 10.3389/fneur.2020.00306. eCollection 2020.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2020년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 7월 26일
처음 게시됨 (실제)
2018년 7월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 19일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KlinikumUM
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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Hangzhou SynRx Therapeutics Biomedical Technology...모병유방암 | 난소 암 | 고급 고형 종양 | 전이성 고형 종양 | BRCA 1/2 및/또는 HRD중국
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Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)초대로 등록비대성 심근병증(HCM) | 긴 QT 증후군(LQTS) | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥(CPVT) | 유전성 심장 부정맥 | 브루가다 증후군(BrS) | 조기 재분극 증후군(ERS) | 부정맥성 심근병증(AC, ARVD/C) | 확장성 심근병증(DCM) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 정상 대조군 대상미국
DM1-ActivC에 대한 임상 시험
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University of WashingtonNational Cancer Institute (NCI)완전한IV기 유방암 | 재발성 유방암 | IIIB기 유방암 | IIIC기 유방암 | HER2/Neu 양성미국
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Regina Elena Cancer Institute모병
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Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)빼는해부학적 4기 유방암 AJCC v8 | 예후 IV기 유방암 AJCC v8 | HER2 양성 유방 암종 | 전이성 유방암미국
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