Kliniske udfaldsmål ved myotonisk dystrofi type 2 (COMEDY-2)
19. februar 2020 opdateret af: Prof. Dr. Benedikt Schoser
Observationsforsøg i myotonisk dystrofi type 2 for at definere specifikke kliniske resultatmål
En monocentrisk, langsgående, observationel case-kontrol undersøgelse hos patienter med myotonisk dystrofi type 2 (DM2).
Mindst 60 DM2 vil blive evalueret gennem et batteri af patienter rapporterede resultater (PRO'er) og kliniske resultatmål (OM'er), for at definere egnede OM'er for DM2 og foreslå en sygdomsspecifik sværhedsskala.
Patienterne vil blive revurderet efter 6 måneder.
En alders- og kønsmatchet kontrolkohorte vil blive vurderet.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
- Diagnostisk test: DM1-ActivC
- Diagnostisk test: R-Pact
- Diagnostisk test: Beck depression opgørelse
- Diagnostisk test: McGill smerte spørgeskema
- Diagnostisk test: Kort smerteoversigt
- Diagnostisk test: Træthed og søvnighed i dagtimerne
- Diagnostisk test: Myotonia Behavior skala
- Diagnostisk test: Håndåbningstid
- Diagnostisk test: Tryksmertetærskel
- Diagnostisk test: Manuel muskeltestning
- Diagnostisk test: Kvantitativ muskeltestning
- Diagnostisk test: Skala for vurdering og vurdering af ataksi
- Diagnostisk test: Berg balancevægt
- Diagnostisk test: Hurtig motorfunktionstest
- Diagnostisk test: GSGC
- Diagnostisk test: 30 sekunder sidde for at stå test
- Diagnostisk test: Funktionelt indeks-2
- Diagnostisk test: Seks minutters gangtest
- Diagnostisk test: Myotonia (fra Individualiseret Neuromuscular Quality of Life Questionnaire)
Detaljeret beskrivelse
Myotonisk dystrofi type 2 (DM2) er en autosomal dominant, kronisk progressiv multisystemisk lidelse. Typiske symptomer på DM2 omfatter progressiv proksimal muskelsvaghed og -svind, ofte kombineret med involvering af aksiale og forreste nakkemuskler, myotoni, muskelsmerter, træthed og grå stær. Den estimerede prævalens er cirka 1 ud af 100.000 mennesker, men i nogle lande som Tyskland er DM2-frekvensen meget højere end og tæt på 1.12.000. Sammenlignet med DM1 har den en relativt kort historie, da den genetiske base og RNA-patogenesen er blevet klarlagt i 2003. For at evaluere specifikke kliniske aspekter af DM2 og sygdomsprogression er udvikling og validering af ad-hoc tests et udækket behov på det neuromuskulære område. I dag blev kun nogle få udfaldsmål brugt systematisk hos DM2-patienter, og ingen af dem giver indtil videre en validering af en klinisk meningsfuld forskel for et interventionelt klinisk forsøg.
Formålet med denne monocentriske, observationelle case-kontrol undersøgelse er:
- udvælg og valider patientrapporterede resultater (PRO) og udfaldsmål (OM) i en stor gruppe af DM2-patienter
- Foreslå en DM2-specifik skala for sygdommens sværhedsgrad
- indsamling af yderligere information om fænotypen og udviklingen af sygdommen;
- identificere forskelle mellem undergrupper (f. alder, køn, sygdomsår).
Deltagerne vil blive rekrutteret fra det tysk-schweiziske register for myotonisk dystrofi og den interne database fra Friedrich-Baur-Institutet (FBI), Neurologisk afdeling, Ludwig-Maximilian-Universitetet, München, Tyskland. I alt vil mindst 60 mandlige og kvindelige patienter uden aldersgrænse og med genetisk dokumenteret DM2 blive inkluderet. Fyrre alders- og kønsmatchede kontroller vil også blive vurderet.
Under den første evaluering af DM2 og kontrolgruppen vil følgende PRO'er og OM'er blive evalueret:
Generel undersøgelse (komorbiditet, BMI, kendskab, debut, osv...), DM1-ActivC, R-Pact, FDSS, McGill smertespørgeskema - kort form, Kort smerteoversigt - kort form, Beck-depressionsopgørelse, Myotonia-adfærdsskala, Myotonia-underskala fra INQoL, Håndåbningstid, tryksmertetærskel, manuel og kvantitativ muskeltestning, SARA-skala, Berg balanceskala, QMFT, GSGC, 30 sekunders sidde- og ståtest, FI-2 (kun for øvre ekstremiteter), 6-MWT.
Efter seks måneder vil der blive udført en anden evaluering af DM2-gruppen, hvor alle PRO'er og OM'er undtagen den generelle undersøgelse vil blive gentaget.
Dataanalyse vil give beskrivende statistik og en komplet validitets- og pålidelighedsinformation. På baggrund af disse resultater vil en sygdomsspecifik sværhedsgrad blive foreslået til klinisk brug.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
60
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter med myotonisk dystrofi type 2, uden begrænsninger med hensyn til debutalder, sygdomsvarighed eller fysisk svækkelse relateret til sygdommen.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Genetisk bekræftet myotonisk dystrofi type 2
- Kan give informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Invaliderende sygdomme, der ikke er relateret til DM2 (f.eks. Slag).
- Forsøgsperson, der deltager i et andet klinisk forsøg (andre end registre) samtidig eller inden for 30 dage før screening for deltagelse i denne undersøgelse.
- Kan ikke udfylde undersøgelsesspørgeskemaer.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
DM2 gruppe
Patienter med myotonisk dystrofi type 2 genetisk bekræftet, uden begrænsning med hensyn til alder eller sygdomsdebut.
|
En Rasch-bygget aktivitets- og deltagelsesskala til klinisk brug ved myotonisk dystrofi type 1 (DM1)
En Rasch-bygget Pompe-specifik aktivitetsvægt.
En selvrapporteret depressionsopgørelse administreret verbalt eller selvadministreret.
Andre navne:
Den korte form af MPQ, brugt til at evaluere det kvalitative aspekt af smerte og kategoriseret i tre dimensioner af smerteoplevelse: sensoriske kvaliteter, affektive kvaliteter og overordnet intensitet.
Andre navne:
Et 9-punkts selvadministreret spørgeskema, der bruges til at evaluere sværhedsgraden af en patients smerte og indvirkningen af denne smerte på patientens daglige funktion
Andre navne:
En Rasch-bygget kombineret trætheds- og søvnighedsskala (FDSS) specielt designet til patienter med DM1.
Andre navne:
Den består af seks indrammede sætninger, som nærmest beskriver stivhedens påvirkning af hverdagen
Andre navne:
En simpel test til at evaluere klinisk myotoni: patienten laver en stram knytnæve i 5 sekunder, åbner dem derefter hurtigt, og åbningstiden måles.
Tærskler for tryksmerter blev opnået over otte muskler på venstre og højre side af kroppen: extensor digitorum communis, deltoid, quadriceps og anterior tibialis.
Gennemsnitsværdien af to målinger vil blive registreret.
Andre navne:
Patienten instrueres i at holde den tilsvarende lem eller passende kropsdel, der skal testes, ved slutningen af dens tilgængelige rækkevidde, mens praktiserende læge yder modsatrettet manuel modstand.
Styrken måles ved den modificerede MRC-skala.
Den gennemsnitlige værdi af to målinger tages i betragtning.
Følgende muskler blev vurderet: nakkebøjere og -ekstensorer, hoftebøjere og -extensorer, knæbøjere og -extensorer, skulderabduktorer, albuebøjere og -extensorer, ankel dorsalflexorer og plantarflexorer, håndledsbøjere og -extensorer, digitfleksorer og -extensorer og.
Andre navne:
Styrketest ved hjælp af sofistikerede styrkemåleapparater under en isometrisk kontraktion.
Den gennemsnitlige værdi af to målinger tages i betragtning; ved forskel > 10 % mellem målinger udføres et tredje forsøg.
Følgende muskler vurderes: nakkebøjere og -ekstensorer, hoftebøjere og -extensorer, knæbøjere og -extensorer, skulderabduktorer, albuebøjere og -extensorer, ankel dorsalflexorer og plantarflexorer, håndledsbøjere og -extensorer og cifferbøjere.
Andre navne:
SARA er en klinisk skala, som vurderer en række forskellige svækkelser i cerebellar ataksi.
Andre navne:
Det er et objektivt mål på 14 punkter designet til at vurdere statisk balance og faldrisiko i voksne populationer
Andre navne:
Vurdering af proksimal motorisk funktion.
Andre navne:
GSGC score giver et detaljeret billede af motorisk funktion ved at inkludere kvantitative mål for fire hovedmotoriske præstationer (Gait, Walking, Stair, Gower's) og en kvalitativ global vurdering af måden at opnå dem på.
Det er en måling, der vurderer funktionel underekstremitetsstyrke hos ældre voksne.
Andre navne:
Sygdomsspecifikt funktionelt resultat, der vurderer muskeludholdenhed.
I dette forsøg anvendes kun den del af testen for de øvre ekstremiteter.
Andre navne:
Det er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed.
Den tilbagelagte distance over en tid på 6 minutter bruges som resultat, hvormed ændringer i præstationskapacitet kan sammenlignes.
Andre navne:
En underskala afledt af Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL).
3 spørgsmål om stivhed/myotoni.
Andre navne:
|
|
Sund kontrolgruppe
En gruppe af køn og aldersmatchede sunde kontroller.
|
En Rasch-bygget aktivitets- og deltagelsesskala til klinisk brug ved myotonisk dystrofi type 1 (DM1)
En Rasch-bygget Pompe-specifik aktivitetsvægt.
En selvrapporteret depressionsopgørelse administreret verbalt eller selvadministreret.
Andre navne:
Den korte form af MPQ, brugt til at evaluere det kvalitative aspekt af smerte og kategoriseret i tre dimensioner af smerteoplevelse: sensoriske kvaliteter, affektive kvaliteter og overordnet intensitet.
Andre navne:
Et 9-punkts selvadministreret spørgeskema, der bruges til at evaluere sværhedsgraden af en patients smerte og indvirkningen af denne smerte på patientens daglige funktion
Andre navne:
En Rasch-bygget kombineret trætheds- og søvnighedsskala (FDSS) specielt designet til patienter med DM1.
Andre navne:
Den består af seks indrammede sætninger, som nærmest beskriver stivhedens påvirkning af hverdagen
Andre navne:
En simpel test til at evaluere klinisk myotoni: patienten laver en stram knytnæve i 5 sekunder, åbner dem derefter hurtigt, og åbningstiden måles.
Tærskler for tryksmerter blev opnået over otte muskler på venstre og højre side af kroppen: extensor digitorum communis, deltoid, quadriceps og anterior tibialis.
Gennemsnitsværdien af to målinger vil blive registreret.
Andre navne:
Patienten instrueres i at holde den tilsvarende lem eller passende kropsdel, der skal testes, ved slutningen af dens tilgængelige rækkevidde, mens praktiserende læge yder modsatrettet manuel modstand.
Styrken måles ved den modificerede MRC-skala.
Den gennemsnitlige værdi af to målinger tages i betragtning.
Følgende muskler blev vurderet: nakkebøjere og -ekstensorer, hoftebøjere og -extensorer, knæbøjere og -extensorer, skulderabduktorer, albuebøjere og -extensorer, ankel dorsalflexorer og plantarflexorer, håndledsbøjere og -extensorer, digitfleksorer og -extensorer og.
Andre navne:
Styrketest ved hjælp af sofistikerede styrkemåleapparater under en isometrisk kontraktion.
Den gennemsnitlige værdi af to målinger tages i betragtning; ved forskel > 10 % mellem målinger udføres et tredje forsøg.
Følgende muskler vurderes: nakkebøjere og -ekstensorer, hoftebøjere og -extensorer, knæbøjere og -extensorer, skulderabduktorer, albuebøjere og -extensorer, ankel dorsalflexorer og plantarflexorer, håndledsbøjere og -extensorer og cifferbøjere.
Andre navne:
SARA er en klinisk skala, som vurderer en række forskellige svækkelser i cerebellar ataksi.
Andre navne:
Det er et objektivt mål på 14 punkter designet til at vurdere statisk balance og faldrisiko i voksne populationer
Andre navne:
Vurdering af proksimal motorisk funktion.
Andre navne:
GSGC score giver et detaljeret billede af motorisk funktion ved at inkludere kvantitative mål for fire hovedmotoriske præstationer (Gait, Walking, Stair, Gower's) og en kvalitativ global vurdering af måden at opnå dem på.
Det er en måling, der vurderer funktionel underekstremitetsstyrke hos ældre voksne.
Andre navne:
Sygdomsspecifikt funktionelt resultat, der vurderer muskeludholdenhed.
I dette forsøg anvendes kun den del af testen for de øvre ekstremiteter.
Andre navne:
Det er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed.
Den tilbagelagte distance over en tid på 6 minutter bruges som resultat, hvormed ændringer i præstationskapacitet kan sammenlignes.
Andre navne:
En underskala afledt af Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL).
3 spørgsmål om stivhed/myotoni.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hurtig motorfunktionstest (QMFT)
Tidsramme: 6 måneder
|
En test til vurdering af motorisk funktion.
|
6 måneder
|
|
DM1-ActivC
Tidsramme: 6 måneder
|
En Rasch-bygget DM1 aktivitets- og deltagelsesskala til klinisk brug
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
R-Pact
Tidsramme: 6 måneder
|
En Rasch-bygget Pompe-specifik aktivitetsvægt
|
6 måneder
|
|
Becks depressionsopgørelse (BDI-II)
Tidsramme: 6 måneder
|
En selvrapporteret depressionsopgørelse administreret verbalt eller selvadministreret.
|
6 måneder
|
|
McGill smerteskema (MPQ-sf)
Tidsramme: 6 måneder
|
Den korte form af MPQ, brugt til at evaluere det kvalitative aspekt af smerte og kategoriseret i tre dimensioner af smerteoplevelse: sensoriske kvaliteter, affektive kvaliteter og overordnet intensitet.
|
6 måneder
|
|
Kort smerteoversigt (BPI-sf)
Tidsramme: 6 måneder
|
Et 9-punkts selvadministreret spørgeskema, der bruges til at evaluere sværhedsgraden af en patients smerte og indvirkningen af denne smerte på patientens daglige funktion.
|
6 måneder
|
|
Fatigue and Daytime Sleepiness Scale (FDSS)
Tidsramme: 6 måneder
|
En Rasch-bygget kombineret trætheds- og søvnighedsskala (FDSS) specielt designet til patienter med DM1.
|
6 måneder
|
|
Myotonia Behavior scale (MBS)
Tidsramme: 6 måneder
|
Den består af seks indrammede sætninger, som nærmest beskriver stivhedens påvirkning af hverdagen.
|
6 måneder
|
|
Myotonia (fra Individualiseret Neuromuscular Quality of Life Questionnaire)
Tidsramme: 6 måneder
|
En underskala udledt af INQoL-spørgeskemaet. 3 spørgsmål vedrørende stivhed og myotoni.
|
6 måneder
|
|
Håndåbningstid
Tidsramme: 6 måneder
|
En simpel test til at evaluere klinisk myotoni: patienten laver en stram knytnæve i 5 sekunder, åbner dem derefter hurtigt, og åbningstiden måles.
|
6 måneder
|
|
Skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA)
Tidsramme: 6 måneder
|
Det er en klinisk skala, som vurderer en række forskellige svækkelser i cerebellar ataksi.
|
6 måneder
|
|
Berg balance skala (BBS)
Tidsramme: 6 måneder
|
Det er et objektivt mål på 14 punkter designet til at vurdere statisk balance og faldrisiko i voksne populationer.
|
6 måneder
|
|
Tryksmertetærskel (PPT)
Tidsramme: 6 måneder
|
Tærskler for tryksmerter blev opnået over otte muskler på venstre og højre side af kroppen: extensor digitorum communis, deltoid, quadriceps og anterior tibialis.
Gennemsnitsværdien af to målinger blev registreret.
|
6 måneder
|
|
Manuel muskeltest (MMT)
Tidsramme: 6 måneder
|
Patienten instrueres i at holde den tilsvarende lem eller passende kropsdel, der skal testes, ved slutningen af dens tilgængelige rækkevidde, mens praktiserende læge yder modsatrettet manuel modstand.
Styrken måles ved den modificerede MRC-skala.
Den gennemsnitlige værdi af to målinger tages i betragtning.
|
6 måneder
|
|
Kvantitativ muskeltest (QMT)
Tidsramme: 6 måneder
|
Styrketest ved hjælp af sofistikerede styrkemåleapparater under en isometrisk kontraktion.
Den gennemsnitlige værdi af to målinger tages i betragtning; ved forskel > 10 % mellem målinger udføres et tredje forsøg.
|
6 måneder
|
|
GSGC
Tidsramme: 6 måneder
|
GSGC score giver et detaljeret billede af motorisk funktion ved at inkludere kvantitative mål for fire hovedmotoriske præstationer (Gait, Walking, Stair, Gower's) og en kvalitativ global vurdering af måden at opnå dem på.
|
6 måneder
|
|
Funktionelt indeks-2 (kun overekstremiteter)
Tidsramme: 6 måneder
|
Sygdomsspecifikt funktionelt resultat, der vurderer muskeludholdenhed.
I dette forsøg anvendes kun den del af testen for de øvre ekstremiteter.
|
6 måneder
|
|
30 sekunders test (30CST)
Tidsramme: 6 måneder
|
Det er en måling, der vurderer funktionel underekstremitetsstyrke hos ældre voksne.
|
6 måneder
|
|
Seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: 6 måneder
|
Det er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed.
Den tilbagelagte distance over en tid på 6 minutter bruges som resultat, hvormed ændringer i præstationskapacitet kan sammenlignes.
|
6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MIRS-2
Tidsramme: 10 måneder
|
Udvikling af en iscenesættelsesscore for muskelsvækkelse
|
10 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Benedikt Schoser, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Okkersen K, Jimenez-Moreno C, Wenninger S, Daidj F, Glennon J, Cumming S, Littleford R, Monckton DG, Lochmuller H, Catt M, Faber CG, Hapca A, Donnan PT, Gorman G, Bassez G, Schoser B, Knoop H, Treweek S, van Engelen BGM; OPTIMISTIC consortium. Cognitive behavioural therapy with optional graded exercise therapy in patients with severe fatigue with myotonic dystrophy type 1: a multicentre, single-blind, randomised trial. Lancet Neurol. 2018 Aug;17(8):671-680. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30203-5. Epub 2018 Jun 19.
- Wenninger S, Montagnese F, Schoser B. Core Clinical Phenotypes in Myotonic Dystrophies. Front Neurol. 2018 May 2;9:303. doi: 10.3389/fneur.2018.00303. eCollection 2018.
- Wood L, Bassez G, van Engelen B, Lochmuller H, Schoser B; 222nd ENMC workshop participants. 222nd ENMC International Workshop:: Myotonic dystrophy, developing a European consortium for care and therapy, Naarden, The Netherlands, 1-2 July 2016. Neuromuscul Disord. 2018 May;28(5):463-469. doi: 10.1016/j.nmd.2018.02.003. Epub 2018 Feb 12. No abstract available.
- Montagnese F, Mondello S, Wenninger S, Kress W, Schoser B. Assessing the influence of age and gender on the phenotype of myotonic dystrophy type 2. J Neurol. 2017 Dec;264(12):2472-2480. doi: 10.1007/s00415-017-8653-2. Epub 2017 Oct 30.
- Montagnese F, Rastelli E, Khizanishvili N, Massa R, Stahl K, Schoser B. Validation of Motor Outcome Measures in Myotonic Dystrophy Type 2. Front Neurol. 2020 Apr 21;11:306. doi: 10.3389/fneur.2020.00306. eCollection 2020.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. december 2019
Studieafslutning (Faktiske)
1. februar 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. juli 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. juli 2018
Først opslået (Faktiske)
27. juli 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. februar 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. februar 2020
Sidst verificeret
1. februar 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- KlinikumUM
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med DM1-ActivC
-
Arrowhead PharmaceuticalsRekrutteringMyotonisk dystrofi 1Taiwan, Thailand, New Zealand, Australien
-
University of WashingtonNational Cancer Institute (NCI)AfsluttetStadie IV brystkræft | Tilbagevendende brystkarcinom | Stadie IIIB brystkræft | Stadie IIIC brystkræft | HER2/Neu PositivForenede Stater
-
Regina Elena Cancer InstituteRekruttering
-
NSABP Foundation IncPuma Biotechnology, Inc.Afsluttet
-
Sichuan Kelun-Biotech Biopharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterende
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeHæmatopoietisk og lymfoid celle-neoplasma | Avanceret lymfom | Avanceret malignt fast neoplasma | Refraktær lymfom | Ildfast malignt fast neoplasma | Refraktær MyelomForenede Stater
-
Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)Trukket tilbageAnatomisk fase IV brystkræft AJCC v8 | Prognostisk fase IV brystkræft AJCC v8 | HER2 Positivt brystkarcinom | Metastatisk brystkarcinomForenede Stater
-
Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.Baili-Bio (Chengdu) Pharmaceutical Co., Ltd.Rekruttering
-
Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.Baili-Bio (Chengdu) Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterende
-
DualityBio Inc.BioNTech SEAktiv, ikke rekrutterendeHER2-positiv brystkræftKina