Kliniska resultatmått vid myotonisk dystrofi typ 2 (COMEDY-2)
19 februari 2020 uppdaterad av: Prof. Dr. Benedikt Schoser
Observationsstudie i myotonisk dystrofi typ 2 för att definiera specifika kliniska resultatmått
En monocentrisk, longitudinell, observationell fall-kontrollstudie på patienter med myotonisk dystrofi typ 2 (DM2).
Minst 60 DM2 kommer att utvärderas genom ett antal patienter rapporterade resultat (PRO) och kliniska resultatmått (OMs), för att definiera lämpliga OM för DM2 och föreslå en sjukdomsspecifik svårighetsskala.
Patienterna kommer att omvärderas efter 6 månader.
En ålders- och könsmatchad kontrollkohort kommer att bedömas.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
- Diagnostiskt test: DM1-ActivC
- Diagnostiskt test: R-Pact
- Diagnostiskt test: Beck depression inventering
- Diagnostiskt test: McGill smärt frågeformulär
- Diagnostiskt test: Kort smärtinventering Kortform
- Diagnostiskt test: Fatigue and Daytime Sleepiness Scale
- Diagnostiskt test: Myotonia Beteendeskala
- Diagnostiskt test: Handöppningstid
- Diagnostiskt test: Tryck smärttröskel
- Diagnostiskt test: Manuell muskeltestning
- Diagnostiskt test: Kvantitativ muskeltestning
- Diagnostiskt test: Skala för bedömning och bedömning av ataxi
- Diagnostiskt test: Berg balansvåg
- Diagnostiskt test: Snabbt motorfunktionstest
- Diagnostiskt test: GSGC
- Diagnostiskt test: 30 sekunder sitta för att stå test
- Diagnostiskt test: Funktionsindex-2
- Diagnostiskt test: Sex minuters gångtest
- Diagnostiskt test: Myotonia (från Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire)
Detaljerad beskrivning
Myotonisk dystrofi typ 2 (DM2) är en autosomal dominant, kronisk progressiv multisystemisk sjukdom. Typiska symtom på DM2 inkluderar progressiv proximal muskelsvaghet och utslitning, ofta i kombination med involvering av axiella och främre nackmuskler, myotoni, muskelsmärta, trötthet och grå starr. Den uppskattade prevalensen är ungefär 1 per 100 000 människor, men i vissa länder som Tyskland är DM2-frekvensen mycket högre än och nära 1 12 000. Jämfört med DM1 har den en relativt kort historia, eftersom den genetiska basen och RNA-patogenesen klargjordes 2003. För att utvärdera specifika kliniska aspekter av DM2 och sjukdomsprogression är utveckling och validering av ad-hoc-tester ett ouppfyllt behov inom det neuromuskulära området. Idag användes endast ett fåtal utfallsmått systematiskt hos DM2-patienter, och ingen av dem ger hittills en validering av en klinisk meningsfull skillnad för en interventionell klinisk prövning.
Syften med denna monocentriska, observationella, fall-kontrollstudie är:
- välj och validera patientrapporterade utfall (PRO) och utfallsmått (OM) i en stor grupp DM2-patienter
- Föreslå en DM2-specifik skala för sjukdomens svårighetsgrad
- samla in ytterligare information om fenotypen och sjukdomens fortskridande;
- identifiera skillnader mellan undergrupper (t.ex. ålder, kön, sjukdomsår).
Deltagare kommer att rekryteras från det tysk-schweiziska registret för myotonisk dystrofi och den interna databasen för Friedrich-Baur-Institutet (FBI), Neurologiska avdelningen, Ludwig-Maximilian-Universitetet, München, Tyskland. Totalt kommer minst 60 manliga och kvinnliga patienter utan åldersgräns och med genetiskt bevisad DM2 att inkluderas. Fyrtio ålders- och könsmatchade kontroller kommer också att bedömas.
Under den första utvärderingen av DM2 och kontrollgruppen kommer följande PRO och OM att utvärderas:
Allmän undersökning (komorbiditet, BMI, förtrogenhet, debut, etc...), DM1-ActivC, R-Pact, FDSS, McGill smärt frågeformulär - kort form, Kort smärtinventering - kort form, Beck depression inventering, Myotonia beteende skala, Myotonia subskala från INQoL, Handöppningstid, trycksmärttröskel, manuell och kvantitativ muskeltestning, SARA-skala, Berg balansskala, QMFT, GSGC, 30 sekunders sitt- och ståtest, FI-2 (endast för övre extremiteter), 6-MWT.
Efter sex månader kommer en andra utvärdering av DM2-gruppen att utföras, där alla PRO och OM utom den allmänna undersökningen kommer att upprepas.
Dataanalys kommer att ge beskrivande statistik och fullständig information om validitet och tillförlitlighet. På basis av dessa resultat kommer en sjukdomsspecifik svårighetsskala att föreslås för klinisk användning.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
60
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 90 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med myotonisk dystrofi typ 2, utan begränsningar vad gäller debutålder, sjukdomslängd eller fysisk funktionsnedsättning relaterad till sjukdomen.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genetiskt bekräftad myotonisk dystrofi typ 2
- Kan ge informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Invaliderande sjukdomar som inte är relaterade till DM2 (t.ex. Stroke).
- Försöksperson som deltar i en annan klinisk prövning (annat än register) samtidigt eller inom 30 dagar före screening för inträde i denna studie.
- Det gick inte att fylla i studieenkäter.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
DM2 grupp
Patienter med myotonisk dystrofi typ 2 genetiskt bekräftade, utan begränsning vad gäller ålder eller sjukdomsdebut.
|
En Rasch-byggd aktivitets- och deltagandeskala för klinisk användning vid myotonisk dystrofi typ 1 (DM1)
En Rasch-byggd Pompe-specifik aktivitetsvåg.
En självrapporterad depressionsinventering administrerad verbalt eller självadministrerad.
Andra namn:
Den korta formen av MPQ, som används för att utvärdera den kvalitativa aspekten av smärta och kategoriseras i tre dimensioner av smärtupplevelse: sensoriska egenskaper, affektiva egenskaper och övergripande intensitet.
Andra namn:
Ett självadministrativt frågeformulär med 9 punkter som används för att utvärdera svårighetsgraden av en patients smärta och effekten av denna smärta på patientens dagliga funktion
Andra namn:
En Rasch-byggd kombinerad trötthets- och sömnighetsvåg (FDSS) speciellt designad för patienter med DM1.
Andra namn:
Den består av sex inramade meningar, som närmast beskriver hur stelheten påverkar vardagen
Andra namn:
Ett enkelt test för att utvärdera klinisk myotoni: patienten gör en stram knytnäve i 5 sekunder, öppnar dem sedan snabbt och öppningstiden mäts.
Tröskelvärden för trycksmärta erhölls över åtta muskler på vänster och höger sida av kroppen: extensor digitorum communis, deltoid, quadriceps och anterior tibialis.
Medelvärdet för två mätningar kommer att registreras.
Andra namn:
Patienten instrueras att hålla motsvarande lem eller lämplig kroppsdel som ska testas vid slutet av dess tillgängliga intervall medan läkaren ger motsatt manuellt motstånd.
Styrkan mäts med den modifierade MRC-skalan.
Medelvärdet av två mätningar beaktas.
Följande muskler bedömdes: nackböjare och -extensorer, höftböjare och -extensorer, knäböjare och -extensorer, axelabduktorer, armbågsböjare och -extensorer, ankeldorsiflexorer och plantarflexorer, handledsböjare och -extensorer, digitflexorer och extensorer och.
Andra namn:
Styrketestning med sofistikerade hållfasthetsmätningsanordningar under en isometrisk sammandragning.
Medelvärdet av två mätningar beaktas; vid skillnad > 10 % mellan mätningarna görs ett tredje försök.
Följande muskler bedöms: nackböjare och -sträckare, höftböjare och -extensorer, knäböjare och -sträckare, axelabduktorer, armbågsböjare och -sträckare, ankeldorsiflexorer och plantarflexorer, handledsböjare och -extensorer och sifferböjare.
Andra namn:
SARA är en klinisk skala som bedömer en rad olika funktionsnedsättningar vid cerebellär ataxi.
Andra namn:
Det är ett objektivt mått med 14 punkter utformat för att bedöma statisk balans och fallrisk i vuxna populationer
Andra namn:
Bedömning av proximal motorisk funktion.
Andra namn:
GSGC-poäng ger en detaljerad bild av motorisk funktion genom att inkludera kvantitativa mått på fyra huvudsakliga motoriska prestanda (gång, gång, trappa, gower) och en kvalitativ global bedömning av sättet att uppnå dem.
Det är ett mått som bedömer funktionell styrka i nedre extremiteter hos äldre vuxna.
Andra namn:
Sjukdomsspecifika funktionella resultat som bedömer muskeluthållighet.
I detta försök används endast den del av testet för de övre extremiteterna.
Andra namn:
Det är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet.
Avståndet tillryggalagt under en tid av 6 minuter används som resultat för att jämföra förändringar i prestationskapacitet.
Andra namn:
En subskala härledd från Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL).
3 frågor som skyddar stelhet/myotoni.
Andra namn:
|
|
Friska kontrollgrupp
En grupp friska kontroller som matchar kön och ålder.
|
En Rasch-byggd aktivitets- och deltagandeskala för klinisk användning vid myotonisk dystrofi typ 1 (DM1)
En Rasch-byggd Pompe-specifik aktivitetsvåg.
En självrapporterad depressionsinventering administrerad verbalt eller självadministrerad.
Andra namn:
Den korta formen av MPQ, som används för att utvärdera den kvalitativa aspekten av smärta och kategoriseras i tre dimensioner av smärtupplevelse: sensoriska egenskaper, affektiva egenskaper och övergripande intensitet.
Andra namn:
Ett självadministrativt frågeformulär med 9 punkter som används för att utvärdera svårighetsgraden av en patients smärta och effekten av denna smärta på patientens dagliga funktion
Andra namn:
En Rasch-byggd kombinerad trötthets- och sömnighetsvåg (FDSS) speciellt designad för patienter med DM1.
Andra namn:
Den består av sex inramade meningar, som närmast beskriver hur stelheten påverkar vardagen
Andra namn:
Ett enkelt test för att utvärdera klinisk myotoni: patienten gör en stram knytnäve i 5 sekunder, öppnar dem sedan snabbt och öppningstiden mäts.
Tröskelvärden för trycksmärta erhölls över åtta muskler på vänster och höger sida av kroppen: extensor digitorum communis, deltoid, quadriceps och anterior tibialis.
Medelvärdet för två mätningar kommer att registreras.
Andra namn:
Patienten instrueras att hålla motsvarande lem eller lämplig kroppsdel som ska testas vid slutet av dess tillgängliga intervall medan läkaren ger motsatt manuellt motstånd.
Styrkan mäts med den modifierade MRC-skalan.
Medelvärdet av två mätningar beaktas.
Följande muskler bedömdes: nackböjare och -extensorer, höftböjare och -extensorer, knäböjare och -extensorer, axelabduktorer, armbågsböjare och -extensorer, ankeldorsiflexorer och plantarflexorer, handledsböjare och -extensorer, digitflexorer och extensorer och.
Andra namn:
Styrketestning med sofistikerade hållfasthetsmätningsanordningar under en isometrisk sammandragning.
Medelvärdet av två mätningar beaktas; vid skillnad > 10 % mellan mätningarna görs ett tredje försök.
Följande muskler bedöms: nackböjare och -sträckare, höftböjare och -extensorer, knäböjare och -sträckare, axelabduktorer, armbågsböjare och -sträckare, ankeldorsiflexorer och plantarflexorer, handledsböjare och -extensorer och sifferböjare.
Andra namn:
SARA är en klinisk skala som bedömer en rad olika funktionsnedsättningar vid cerebellär ataxi.
Andra namn:
Det är ett objektivt mått med 14 punkter utformat för att bedöma statisk balans och fallrisk i vuxna populationer
Andra namn:
Bedömning av proximal motorisk funktion.
Andra namn:
GSGC-poäng ger en detaljerad bild av motorisk funktion genom att inkludera kvantitativa mått på fyra huvudsakliga motoriska prestanda (gång, gång, trappa, gower) och en kvalitativ global bedömning av sättet att uppnå dem.
Det är ett mått som bedömer funktionell styrka i nedre extremiteter hos äldre vuxna.
Andra namn:
Sjukdomsspecifika funktionella resultat som bedömer muskeluthållighet.
I detta försök används endast den del av testet för de övre extremiteterna.
Andra namn:
Det är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet.
Avståndet tillryggalagt under en tid av 6 minuter används som resultat för att jämföra förändringar i prestationskapacitet.
Andra namn:
En subskala härledd från Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL).
3 frågor som skyddar stelhet/myotoni.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Snabb motorfunktionstest (QMFT)
Tidsram: 6 månader
|
Ett test för att bedöma motorisk funktion.
|
6 månader
|
|
DM1-ActivC
Tidsram: 6 månader
|
En Rasch-byggd DM1 aktivitets- och deltagandeskala för kliniskt bruk
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
R-Pact
Tidsram: 6 månader
|
En Rasch-byggd Pompe-specifik aktivitetsvåg
|
6 månader
|
|
Becks depressionsinventering (BDI-II)
Tidsram: 6 månader
|
En självrapporterad depressionsinventering administrerad verbalt eller självadministrerad.
|
6 månader
|
|
McGill smärt frågeformulär (MPQ-sf)
Tidsram: 6 månader
|
Den korta formen av MPQ, som används för att utvärdera den kvalitativa aspekten av smärta och kategoriseras i tre dimensioner av smärtupplevelse: sensoriska egenskaper, affektiva egenskaper och övergripande intensitet.
|
6 månader
|
|
Kort form av smärtinventering (BPI-sf)
Tidsram: 6 månader
|
Ett självadministrativt frågeformulär med 9 punkter som användes för att utvärdera svårighetsgraden av en patients smärta och effekten av denna smärta på patientens dagliga funktion.
|
6 månader
|
|
Fatigue and Daytime Sleepiness Scale (FDSS)
Tidsram: 6 månader
|
En Rasch-byggd kombinerad trötthets- och sömnighetsvåg (FDSS) speciellt designad för patienter med DM1.
|
6 månader
|
|
Myotonia Behavior scale (MBS)
Tidsram: 6 månader
|
Den består av sex inramade meningar, som närmast beskriver hur stelheten påverkar vardagen.
|
6 månader
|
|
Myotonia (från Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire)
Tidsram: 6 månader
|
En underskala härledd från INQoL-enkäten. 3 frågor om stelhet och myotoni.
|
6 månader
|
|
Handöppningstid
Tidsram: 6 månader
|
Ett enkelt test för att utvärdera klinisk myotoni: patienten gör en stram knytnäve i 5 sekunder, öppnar dem sedan snabbt och öppningstiden mäts.
|
6 månader
|
|
Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA)
Tidsram: 6 månader
|
Det är en klinisk skala som bedömer en rad olika funktionsnedsättningar vid cerebellär ataxi.
|
6 månader
|
|
Berg balansskala (BBS)
Tidsram: 6 månader
|
Det är ett objektivt mått med 14 punkter utformat för att bedöma statisk balans och fallrisk i vuxna populationer.
|
6 månader
|
|
Trycksmärttröskel (PPT)
Tidsram: 6 månader
|
Tröskelvärden för trycksmärta erhölls över åtta muskler på vänster och höger sida av kroppen: extensor digitorum communis, deltoid, quadriceps och anterior tibialis.
Medelvärdet för två mätningar registrerades.
|
6 månader
|
|
Manuell muskeltestning (MMT)
Tidsram: 6 månader
|
Patienten instrueras att hålla motsvarande lem eller lämplig kroppsdel som ska testas vid slutet av dess tillgängliga intervall medan läkaren ger motsatt manuellt motstånd.
Styrkan mäts med den modifierade MRC-skalan.
Medelvärdet av två mätningar beaktas.
|
6 månader
|
|
Kvantitativ muskeltestning (QMT)
Tidsram: 6 månader
|
Styrketestning med sofistikerade hållfasthetsmätningsanordningar under en isometrisk sammandragning.
Medelvärdet av två mätningar beaktas; vid skillnad > 10 % mellan mätningarna görs ett tredje försök.
|
6 månader
|
|
GSGC
Tidsram: 6 månader
|
GSGC-poäng ger en detaljerad bild av motorisk funktion genom att inkludera kvantitativa mått på fyra huvudsakliga motoriska prestanda (gång, gång, trappa, gower) och en kvalitativ global bedömning av sättet att uppnå dem.
|
6 månader
|
|
Funktionsindex-2 (endast övre extremiteter)
Tidsram: 6 månader
|
Sjukdomsspecifika funktionella resultat som bedömer muskeluthållighet.
I detta försök används endast den del av testet för de övre extremiteterna.
|
6 månader
|
|
30 sekunder sitta för att stå test (30CST)
Tidsram: 6 månader
|
Det är ett mått som bedömer funktionell styrka i nedre extremiteter hos äldre vuxna.
|
6 månader
|
|
Sex minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: 6 månader
|
Det är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet.
Avståndet tillryggalagt under en tid av 6 minuter används som resultat för att jämföra förändringar i prestationskapacitet.
|
6 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MIRS-2
Tidsram: 10 månader
|
Utveckling av en stadiepoäng för muskelnedsättning
|
10 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Benedikt Schoser, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Okkersen K, Jimenez-Moreno C, Wenninger S, Daidj F, Glennon J, Cumming S, Littleford R, Monckton DG, Lochmuller H, Catt M, Faber CG, Hapca A, Donnan PT, Gorman G, Bassez G, Schoser B, Knoop H, Treweek S, van Engelen BGM; OPTIMISTIC consortium. Cognitive behavioural therapy with optional graded exercise therapy in patients with severe fatigue with myotonic dystrophy type 1: a multicentre, single-blind, randomised trial. Lancet Neurol. 2018 Aug;17(8):671-680. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30203-5. Epub 2018 Jun 19.
- Wenninger S, Montagnese F, Schoser B. Core Clinical Phenotypes in Myotonic Dystrophies. Front Neurol. 2018 May 2;9:303. doi: 10.3389/fneur.2018.00303. eCollection 2018.
- Wood L, Bassez G, van Engelen B, Lochmuller H, Schoser B; 222nd ENMC workshop participants. 222nd ENMC International Workshop:: Myotonic dystrophy, developing a European consortium for care and therapy, Naarden, The Netherlands, 1-2 July 2016. Neuromuscul Disord. 2018 May;28(5):463-469. doi: 10.1016/j.nmd.2018.02.003. Epub 2018 Feb 12. No abstract available.
- Montagnese F, Mondello S, Wenninger S, Kress W, Schoser B. Assessing the influence of age and gender on the phenotype of myotonic dystrophy type 2. J Neurol. 2017 Dec;264(12):2472-2480. doi: 10.1007/s00415-017-8653-2. Epub 2017 Oct 30.
- Montagnese F, Rastelli E, Khizanishvili N, Massa R, Stahl K, Schoser B. Validation of Motor Outcome Measures in Myotonic Dystrophy Type 2. Front Neurol. 2020 Apr 21;11:306. doi: 10.3389/fneur.2020.00306. eCollection 2020.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juli 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
31 december 2019
Avslutad studie (Faktisk)
1 februari 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 juli 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 juli 2018
Första postat (Faktisk)
27 juli 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 februari 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 februari 2020
Senast verifierad
1 februari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- KlinikumUM
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Obeslutsam
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Myotonisk dystrofi typ 2
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAvslutadRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS typ INederländerna
-
Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion...Aktiv, inte rekryterande
-
Massachusetts General HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Har inte rekryterat ännuTyp 2 hjärtinfarktFörenta staterna
-
Virginia Commonwealth UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)RekryteringDiabetes typ 2Förenta staterna
-
Bnai Zion Medical CenterOkänd
-
Embecta Corp.Jaeb Center for Health ResearchIndragenDiabetes typ 2 | Typ 2-diabetes mellitus (T2DM) | T2DM (typ 2 diabetes mellitus) | T2D | T2DM | Typ 2 DM | T2DM med otillräcklig glykemisk kontrollFörenta staterna
-
Helen Keller Eye Research FoundationFive Lakes Clinical Research Consulting, LLCRekryteringSticklers syndrom typ 2 | Sticklers syndrom typ 1Förenta staterna
-
TakedaRekryteringNarkolepsi typ 1 | Narkolepsi typ 2Spanien
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Avslutad
-
Beijing HospitalRekryteringTyp 2-diabetespatienter | T2DM (typ 2 diabetes mellitus) | T2DMKina
Kliniska prövningar på DM1-ActivC
-
University of WashingtonNational Cancer Institute (NCI)AvslutadSteg IV Bröstcancer | Återkommande bröstkarcinom | Steg IIIB Bröstcancer | Steg IIIC Bröstcancer | HER2/Neu PositivFörenta staterna
-
Regina Elena Cancer InstituteRekrytering
-
Arrowhead PharmaceuticalsRekryteringMyotonisk dystrofi 1Taiwan, Thailand, Nya Zeeland, Australien
-
NSABP Foundation IncPuma Biotechnology, Inc.Avslutad
-
Sichuan Kelun-Biotech Biopharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterande
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, inte rekryterandeHematopoetisk och lymfoid cellneoplasma | Avancerat lymfom | Avancerad malignt fast neoplasma | Refraktärt lymfom | Eldfast malignt fast neoplasma | Refraktärt multipelt myelomFörenta staterna
-
Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.Baili-Bio (Chengdu) Pharmaceutical Co., Ltd.Rekrytering
-
Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.Baili-Bio (Chengdu) Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterande
-
DualityBio Inc.BioNTech SEAktiv, inte rekryterande
-
Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)IndragenAnatomisk steg IV bröstcancer AJCC v8 | Prognostisk steg IV bröstcancer AJCC v8 | HER2 Positivt bröstkarcinom | Metastaserande bröstkarcinomFörenta staterna