Kliniske utfallsmål ved myotonisk dystrofi type 2 (COMEDY-2)
19. februar 2020 oppdatert av: Prof. Dr. Benedikt Schoser
Observasjonsforsøk i myotonisk dystrofi type 2 for å definere spesifikke kliniske resultatmål
En monosentrisk, longitudinell, observasjonell case-control studie hos pasienter med myotonisk dystrofi type 2 (DM2).
Minst 60 DM2 vil bli evaluert gjennom et batteri av pasientrapporterte utfall (PRO) og kliniske utfallsmål (OM), for å definere passende OM for DM2 og foreslå en sykdomsspesifikk alvorlighetsskala.
Pasientene vil bli revurdert etter 6 måneder.
En alders- og kjønnsmatchet kontrollkohort vil bli vurdert.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
- Diagnostisk test: DM1-ActivC
- Diagnostisk test: R-Pact
- Diagnostisk test: Beck depresjon inventar
- Diagnostisk test: McGill smerteskjema
- Diagnostisk test: Kort skjema for smerteoversikt
- Diagnostisk test: Fatigue and Daytime Sleepiness Scale
- Diagnostisk test: Myotonia Atferdsskala
- Diagnostisk test: Håndåpningstid
- Diagnostisk test: Trykk smerteterskel
- Diagnostisk test: Manuell muskeltesting
- Diagnostisk test: Kvantitativ muskeltesting
- Diagnostisk test: Skala for vurdering og vurdering av ataksi
- Diagnostisk test: Berg balanseskala
- Diagnostisk test: Rask motorfunksjonstest
- Diagnostisk test: GSGC
- Diagnostisk test: 30 sekunder for å stå test
- Diagnostisk test: Funksjonell indeks-2
- Diagnostisk test: Seks minutters gangprøve
- Diagnostisk test: Myotonia (fra Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire)
Detaljert beskrivelse
Myotonisk dystrofi type 2 (DM2) er en autosomal dominant, kronisk progressiv multisystemisk lidelse. Typiske symptomer på DM2 inkluderer progressiv proksimal muskelsvakhet og -svinn, ofte kombinert med involvering av aksiale og fremre nakkemuskler, myotoni, muskelsmerter, tretthet og grå stær. Den estimerte prevalensen er omtrent 1 per 100 000 mennesker, men i noen nasjoner som Tyskland er DM2-frekvensen mye høyere enn og nær 1.12.000. Sammenlignet med DM1 har den en relativt kort historie, ettersom den genetiske basen og RNA-patogenesen ble avklart i 2003. For å evaluere spesifikke kliniske aspekter ved DM2 og sykdomsprogresjon, er utvikling og validering av ad-hoc-tester et udekket behov i det nevromuskulære feltet. I dag ble bare noen få utfallsmål brukt systematisk hos DM2-pasienter, og ingen av dem gir så langt en validering av en klinisk meningsfull forskjell for en intervensjonell klinisk studie.
Målene for denne monosentriske, observasjons-, case-control-studien er:
- velg og valider pasientrapporterte utfall (PRO) og utfallsmål (OM) i en stor gruppe DM2-pasienter
- Foreslå en DM2-spesifikk skala for sykdommens alvorlighetsgrad
- samle inn tilleggsinformasjon om fenotypen og utviklingen av sykdommen;
- identifisere forskjeller mellom undergrupper (f.eks. alder, kjønn, år med sykdom).
Deltakerne vil bli rekruttert fra det tysk-sveitsiske registeret for myotonisk dystrofi og den interne databasen til Friedrich-Baur-Institutet (FBI), nevrologisk avdeling, Ludwig-Maximilian-Universitetet, München, Tyskland. Totalt vil minst 60 mannlige og kvinnelige pasienter uten aldersgrense og med genetisk påvist DM2 inkluderes. Førti alders- og kjønnsmatchede kontroller vil også bli vurdert.
Under den første evalueringen av DM2 og kontrollgruppen, vil følgende PRO-er og OM-er bli evaluert:
Generell undersøkelse (komorbiditet, BMI, kjennskap, debut, etc...), DM1-ActivC, R-Pact, FDSS, McGill smerte spørreskjema - kort form, Kort smerte oversikt - kort form, Beck depresjon inventar, Myotonia atferdsskala, Myotonia subskala fra INQoL, Håndåpningstid, trykksmerteterskel, manuell og kvantitativ muskeltesting, SARA-skala, Berg balanseskala, QMFT, GSGC, 30 sekunders sitte- og ståtest, FI-2 (kun for øvre ekstremiteter), 6-MWT.
Etter seks måneder vil en andre evaluering av DM2-gruppen bli utført, der alle PRO-er og OM-er unntatt den generelle undersøkelsen vil bli gjentatt.
Dataanalyse vil gi beskrivende statistikk og fullstendig informasjon om validitet og pålitelighet. På grunnlag av disse resultatene vil en sykdomsspesifikk alvorlighetsskala bli foreslått for klinisk bruk.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
60
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med myotonisk dystrofi type 2, uten begrensninger med hensyn til debutalder, sykdomsvarighet eller fysisk svekkelse relatert til sykdommen.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Genetisk bekreftet myotonisk dystrofi type 2
- Kunne gi informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Invaliderende sykdommer som ikke er relatert til DM2 (f.eks. Hjerneslag).
- Forsøksperson som deltar i en annen klinisk studie (annet enn registre) samtidig eller innen 30 dager før screening for deltagelse i denne studien.
- Kan ikke fylle ut spørreskjemaer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
DM2 gruppe
Pasienter med myotonisk dystrofi type 2 genetisk bekreftet, uten begrensning med hensyn til alder eller sykdomsdebut.
|
En Rasch-bygd aktivitets- og deltakelsesskala for klinisk bruk ved myotonisk dystrofi type 1 (DM1)
En Rasch-bygd Pompe-spesifikk aktivitetsvekt.
En selvrapportert depresjonsbeholdning administrert verbalt eller selvadministrert.
Andre navn:
Den korte formen av MPQ, brukt til å evaluere det kvalitative aspektet av smerte og kategorisert i tre dimensjoner av smerteopplevelse: sensoriske kvaliteter, affektive kvaliteter og generell intensitet.
Andre navn:
Et 9-elements selvadministrert spørreskjema som brukes til å evaluere alvorlighetsgraden av en pasients smerte og virkningen av denne smerten på pasientens daglige funksjon
Andre navn:
En Rasch-bygget kombinert tretthets- og søvnighetsskala (FDSS) spesielt utviklet for pasienter med DM1.
Andre navn:
Den består av seks innrammede setninger, som nærmest beskriver stivhetens innvirkning på hverdagen
Andre navn:
En enkel test for å evaluere klinisk myotoni: pasienten gjør en stram knyttneve i 5 sekunder, åpne dem raskt og åpningstiden måles.
Terskler for trykksmerter ble oppnådd over åtte muskler på venstre og høyre side av kroppen: extensor digitorum communis, deltoid, quadriceps og anterior tibialis.
Gjennomsnittsverdien av to målinger vil bli registrert.
Andre navn:
Pasienten instrueres om å holde den tilsvarende lem eller passende kroppsdel som skal testes ved slutten av det tilgjengelige området mens utøveren yter motsatt manuell motstand.
Styrken måles med den modifiserte MRC-skalaen.
Gjennomsnittsverdien av to målinger vurderes.
Følgende muskler ble vurdert: nakkebøyere og -strekkere, hoftebøyere og -strekkere, knebøyere og -strekkere, skulderabduktorer, albuebøyere og -ekstensorer, ankeldorsalfleksorer og plantarbøyere, håndleddsbøyere og -ekstensorer, sifferbøyere og -ekstensorer og.
Andre navn:
Styrketesting ved hjelp av sofistikerte styrkemåleenheter under en isometrisk sammentrekning.
Gjennomsnittsverdien av to målinger vurderes; ved forskjell > 10 % mellom målingene utføres et tredje forsøk.
Følgende muskler vurderes: nakkebøyere og -strekkere, hoftebøyere og -strekkere, knebøyere og -strekkere, skulderabduktorer, albuebøyere og -ekstensorer, ankeldorsalfleksorer og plantarbøyere, håndleddsbøyere og -strekkere og sifferbøyere.
Andre navn:
SARA er en klinisk skala som vurderer en rekke ulike funksjonsnedsettelser ved cerebellar ataksi.
Andre navn:
Det er et objektivt mål på 14 punkter designet for å vurdere statisk balanse og fallrisiko i voksne populasjoner
Andre navn:
Vurdering av proksimal motorisk funksjon.
Andre navn:
GSGC-score gir et detaljert bilde av motorisk funksjon ved å inkludere kvantitative mål for fire hovedmotoriske ytelser (gang, gange, trapper, gower) og en kvalitativ global vurdering av måten å oppnå dem på.
Det er en måling som vurderer funksjonell underekstremitetsstyrke hos eldre voksne.
Andre navn:
Sykdomsspesifikt funksjonelt utfall som vurderer muskelutholdenhet.
I dette forsøket brukes kun delen av testen for øvre ekstremiteter.
Andre navn:
Det er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet.
Avstanden tilbakelagt over en tid på 6 minutter brukes som utfall for å sammenligne endringer i ytelseskapasitet.
Andre navn:
En underskala hentet fra Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL).
3 spørsmål om stivhet/myotoni.
Andre navn:
|
|
Sunn kontrollgruppe
En gruppe sunne kontroller med kjønn og alder.
|
En Rasch-bygd aktivitets- og deltakelsesskala for klinisk bruk ved myotonisk dystrofi type 1 (DM1)
En Rasch-bygd Pompe-spesifikk aktivitetsvekt.
En selvrapportert depresjonsbeholdning administrert verbalt eller selvadministrert.
Andre navn:
Den korte formen av MPQ, brukt til å evaluere det kvalitative aspektet av smerte og kategorisert i tre dimensjoner av smerteopplevelse: sensoriske kvaliteter, affektive kvaliteter og generell intensitet.
Andre navn:
Et 9-elements selvadministrert spørreskjema som brukes til å evaluere alvorlighetsgraden av en pasients smerte og virkningen av denne smerten på pasientens daglige funksjon
Andre navn:
En Rasch-bygget kombinert tretthets- og søvnighetsskala (FDSS) spesielt utviklet for pasienter med DM1.
Andre navn:
Den består av seks innrammede setninger, som nærmest beskriver stivhetens innvirkning på hverdagen
Andre navn:
En enkel test for å evaluere klinisk myotoni: pasienten gjør en stram knyttneve i 5 sekunder, åpne dem raskt og åpningstiden måles.
Terskler for trykksmerter ble oppnådd over åtte muskler på venstre og høyre side av kroppen: extensor digitorum communis, deltoid, quadriceps og anterior tibialis.
Gjennomsnittsverdien av to målinger vil bli registrert.
Andre navn:
Pasienten instrueres om å holde den tilsvarende lem eller passende kroppsdel som skal testes ved slutten av det tilgjengelige området mens utøveren yter motsatt manuell motstand.
Styrken måles med den modifiserte MRC-skalaen.
Gjennomsnittsverdien av to målinger vurderes.
Følgende muskler ble vurdert: nakkebøyere og -strekkere, hoftebøyere og -strekkere, knebøyere og -strekkere, skulderabduktorer, albuebøyere og -ekstensorer, ankeldorsalfleksorer og plantarbøyere, håndleddsbøyere og -ekstensorer, sifferbøyere og -ekstensorer og.
Andre navn:
Styrketesting ved hjelp av sofistikerte styrkemåleenheter under en isometrisk sammentrekning.
Gjennomsnittsverdien av to målinger vurderes; ved forskjell > 10 % mellom målingene utføres et tredje forsøk.
Følgende muskler vurderes: nakkebøyere og -strekkere, hoftebøyere og -strekkere, knebøyere og -strekkere, skulderabduktorer, albuebøyere og -ekstensorer, ankeldorsalfleksorer og plantarbøyere, håndleddsbøyere og -strekkere og sifferbøyere.
Andre navn:
SARA er en klinisk skala som vurderer en rekke ulike funksjonsnedsettelser ved cerebellar ataksi.
Andre navn:
Det er et objektivt mål på 14 punkter designet for å vurdere statisk balanse og fallrisiko i voksne populasjoner
Andre navn:
Vurdering av proksimal motorisk funksjon.
Andre navn:
GSGC-score gir et detaljert bilde av motorisk funksjon ved å inkludere kvantitative mål for fire hovedmotoriske ytelser (gang, gange, trapper, gower) og en kvalitativ global vurdering av måten å oppnå dem på.
Det er en måling som vurderer funksjonell underekstremitetsstyrke hos eldre voksne.
Andre navn:
Sykdomsspesifikt funksjonelt utfall som vurderer muskelutholdenhet.
I dette forsøket brukes kun delen av testen for øvre ekstremiteter.
Andre navn:
Det er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet.
Avstanden tilbakelagt over en tid på 6 minutter brukes som utfall for å sammenligne endringer i ytelseskapasitet.
Andre navn:
En underskala hentet fra Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL).
3 spørsmål om stivhet/myotoni.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hurtig motorfunksjonstest (QMFT)
Tidsramme: 6 måneder
|
En test for å vurdere motorisk funksjon.
|
6 måneder
|
|
DM1-ActivC
Tidsramme: 6 måneder
|
En Rasch-bygget DM1 aktivitets- og deltakelsesskala for klinisk bruk
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
R-Pact
Tidsramme: 6 måneder
|
En Rasch-bygget Pompe-spesifikk aktivitetsskala
|
6 måneder
|
|
Beck-depresjonsinventar (BDI-II)
Tidsramme: 6 måneder
|
En selvrapportert depresjonsbeholdning administrert verbalt eller selvadministrert.
|
6 måneder
|
|
McGill smerteskjema (MPQ-sf)
Tidsramme: 6 måneder
|
Den korte formen av MPQ, brukt til å evaluere det kvalitative aspektet av smerte og kategorisert i tre dimensjoner av smerteopplevelse: sensoriske kvaliteter, affektive kvaliteter og generell intensitet.
|
6 måneder
|
|
Kort smerteinventar (BPI-sf)
Tidsramme: 6 måneder
|
Et 9-elements selvadministrert spørreskjema som brukes til å evaluere alvorlighetsgraden av en pasients smerte og virkningen av denne smerten på pasientens daglige funksjon.
|
6 måneder
|
|
Fatigue and Daytime Sleepiness Scale (FDSS)
Tidsramme: 6 måneder
|
En Rasch-bygget kombinert tretthets- og søvnighetsskala (FDSS) spesielt utviklet for pasienter med DM1.
|
6 måneder
|
|
Myotonia Behavior scale (MBS)
Tidsramme: 6 måneder
|
Den består av seks innrammede setninger, som nærmest beskriver stivhetens innvirkning på hverdagen.
|
6 måneder
|
|
Myotonia (fra Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire)
Tidsramme: 6 måneder
|
En underskala utledet fra INQoL-spørreskjemaet. 3 spørsmål angående stivhet og myotoni.
|
6 måneder
|
|
Håndåpningstid
Tidsramme: 6 måneder
|
En enkel test for å evaluere klinisk myotoni: pasienten gjør en stram knyttneve i 5 sekunder, åpne dem raskt og åpningstiden måles.
|
6 måneder
|
|
Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA)
Tidsramme: 6 måneder
|
Det er en klinisk skala som vurderer en rekke ulike funksjonsnedsettelser ved cerebellar ataksi.
|
6 måneder
|
|
Berg balanseskala (BBS)
Tidsramme: 6 måneder
|
Det er et objektivt mål på 14 punkter designet for å vurdere statisk balanse og fallrisiko i voksne populasjoner.
|
6 måneder
|
|
Trykksmerteterskel (PPT)
Tidsramme: 6 måneder
|
Terskler for trykksmerter ble oppnådd over åtte muskler på venstre og høyre side av kroppen: extensor digitorum communis, deltoid, quadriceps og anterior tibialis.
Gjennomsnittsverdien av to målinger ble registrert.
|
6 måneder
|
|
Manuell muskeltesting (MMT)
Tidsramme: 6 måneder
|
Pasienten instrueres om å holde den tilsvarende lem eller passende kroppsdel som skal testes ved slutten av det tilgjengelige området mens utøveren yter motsatt manuell motstand.
Styrken måles med den modifiserte MRC-skalaen.
Gjennomsnittsverdien av to målinger vurderes.
|
6 måneder
|
|
Kvantitativ muskeltesting (QMT)
Tidsramme: 6 måneder
|
Styrketesting ved hjelp av sofistikerte styrkemåleenheter under en isometrisk sammentrekning.
Gjennomsnittsverdien av to målinger vurderes; ved forskjell > 10 % mellom målingene utføres et tredje forsøk.
|
6 måneder
|
|
GSGC
Tidsramme: 6 måneder
|
GSGC-score gir et detaljert bilde av motorisk funksjon ved å inkludere kvantitative mål for fire hovedmotoriske ytelser (gang, gange, trapper, gower) og en kvalitativ global vurdering av måten å oppnå dem på.
|
6 måneder
|
|
Funksjonell indeks-2 (bare øvre ekstremiteter)
Tidsramme: 6 måneder
|
Sykdomsspesifikt funksjonelt utfall som vurderer muskelutholdenhet.
I dette forsøket brukes kun delen av testen for øvre ekstremiteter.
|
6 måneder
|
|
30 sekunder sitte å stå test (30CST)
Tidsramme: 6 måneder
|
Det er en måling som vurderer funksjonell underekstremitetsstyrke hos eldre voksne.
|
6 måneder
|
|
Seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: 6 måneder
|
Det er en sub-maksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet.
Avstanden tilbakelagt over en tid på 6 minutter brukes som utfall for å sammenligne endringer i ytelseskapasitet.
|
6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MIRS-2
Tidsramme: 10 måneder
|
Utvikling av en iscenesettelsesscore for muskelsvikt
|
10 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Benedikt Schoser, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Okkersen K, Jimenez-Moreno C, Wenninger S, Daidj F, Glennon J, Cumming S, Littleford R, Monckton DG, Lochmuller H, Catt M, Faber CG, Hapca A, Donnan PT, Gorman G, Bassez G, Schoser B, Knoop H, Treweek S, van Engelen BGM; OPTIMISTIC consortium. Cognitive behavioural therapy with optional graded exercise therapy in patients with severe fatigue with myotonic dystrophy type 1: a multicentre, single-blind, randomised trial. Lancet Neurol. 2018 Aug;17(8):671-680. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30203-5. Epub 2018 Jun 19.
- Wenninger S, Montagnese F, Schoser B. Core Clinical Phenotypes in Myotonic Dystrophies. Front Neurol. 2018 May 2;9:303. doi: 10.3389/fneur.2018.00303. eCollection 2018.
- Wood L, Bassez G, van Engelen B, Lochmuller H, Schoser B; 222nd ENMC workshop participants. 222nd ENMC International Workshop:: Myotonic dystrophy, developing a European consortium for care and therapy, Naarden, The Netherlands, 1-2 July 2016. Neuromuscul Disord. 2018 May;28(5):463-469. doi: 10.1016/j.nmd.2018.02.003. Epub 2018 Feb 12. No abstract available.
- Montagnese F, Mondello S, Wenninger S, Kress W, Schoser B. Assessing the influence of age and gender on the phenotype of myotonic dystrophy type 2. J Neurol. 2017 Dec;264(12):2472-2480. doi: 10.1007/s00415-017-8653-2. Epub 2017 Oct 30.
- Montagnese F, Rastelli E, Khizanishvili N, Massa R, Stahl K, Schoser B. Validation of Motor Outcome Measures in Myotonic Dystrophy Type 2. Front Neurol. 2020 Apr 21;11:306. doi: 10.3389/fneur.2020.00306. eCollection 2020.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2018
Primær fullføring (Faktiske)
31. desember 2019
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. juli 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. juli 2018
Først lagt ut (Faktiske)
27. juli 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. februar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. februar 2020
Sist bekreftet
1. februar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KlinikumUM
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på DM1-ActivC
-
University of WashingtonNational Cancer Institute (NCI)FullførtStage IV brystkreft | Tilbakevendende brystkarsinom | Stadium IIIB Brystkreft | Stadium IIIC Brystkreft | HER2/Neu PositivForente stater
-
Regina Elena Cancer InstituteRekruttering
-
NSABP Foundation IncPuma Biotechnology, Inc.Fullført
-
Arrowhead PharmaceuticalsRekrutteringMyotonisk dystrofi 1Taiwan, Thailand, New Zealand, Australia
-
Sichuan Kelun-Biotech Biopharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterende
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeHematopoetisk og lymfoid celle-neoplasma | Avansert lymfom | Avansert malignt solid neoplasma | Refraktær lymfom | Ildfast malignt fast neoplasma | Refraktært myelomatoseForente stater
-
Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.Baili-Bio (Chengdu) Pharmaceutical Co., Ltd.Rekruttering
-
Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.Baili-Bio (Chengdu) Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterende
-
DualityBio Inc.BioNTech SEAktiv, ikke rekrutterende
-
Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)TilbaketrukketAnatomisk stadium IV brystkreft AJCC v8 | Prognostisk stadium IV brystkreft AJCC v8 | HER2 positivt brystkarsinom | Metastatisk brystkarsinomForente stater