Medidas de resultado clínico na distrofia miotônica tipo 2 (COMEDY-2)
19 de fevereiro de 2020 atualizado por: Prof. Dr. Benedikt Schoser
Ensaio Observacional em Distrofia Miotônica Tipo 2 para Definir Medidas de Resultados Clínicos Específicos
Um estudo monocêntrico, longitudinal, observacional caso-controle em pacientes com distrofia miotônica tipo 2 (DM2).
Pelo menos 60 DM2 serão avaliados por meio de uma bateria de resultados relatados pelos pacientes (PROs) e medidas de resultados clínicos (OMs), a fim de definir OMs adequados para DM2 e propor uma escala de gravidade específica da doença.
Os pacientes serão reavaliados após 6 meses.
Uma coorte de controle pareada por idade e gênero será avaliada.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
- Teste de diagnostico: DM1-ActivC
- Teste de diagnostico: R-PAct
- Teste de diagnostico: Inventário de depressão de Beck
- Teste de diagnostico: Questionário de dor McGill
- Teste de diagnostico: Inventário Resumido de Dor
- Teste de diagnostico: Escala de Fadiga e Sonolência Diurna
- Teste de diagnostico: Escala de comportamento de miotonia
- Teste de diagnostico: Tempo de abertura da mão
- Teste de diagnostico: Limiar de dor de pressão
- Teste de diagnostico: Teste muscular manual
- Teste de diagnostico: Teste muscular quantitativo
- Teste de diagnostico: Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia
- Teste de diagnostico: Escala de equilíbrio de Berg
- Teste de diagnostico: Teste rápido de função motora
- Teste de diagnostico: GSGC
- Teste de diagnostico: Teste de sentar e levantar 30 segundos
- Teste de diagnostico: Índice Funcional-2
- Teste de diagnostico: Teste de caminhada de seis minutos
- Teste de diagnostico: Miotonia (do Questionário de Qualidade de Vida Neuromuscular Individualizado)
Descrição detalhada
A distrofia miotônica tipo 2 (DM2) é uma doença multissistêmica progressiva crônica autossômica dominante. Os sintomas típicos do DM2 incluem fraqueza e atrofia muscular proximal progressiva, muitas vezes combinadas com envolvimento dos músculos axiais e anteriores do pescoço, miotonia, dor muscular, fadiga e catarata. A prevalência estimada é de aproximadamente 1 por 100.000 pessoas, mas em algumas nações como a Alemanha a frequência de DM2 é muito maior e próxima de 1.12.000. Em comparação com o DM1, tem uma história relativamente curta, pois a base genética e a patogênese do RNA foram esclarecidas em 2003. Para avaliar aspectos clínicos específicos do DM2 e da progressão da doença, o desenvolvimento e validação de testes ad-hoc é uma necessidade não atendida na área neuromuscular. Hoje, apenas algumas medidas de resultados foram usadas sistematicamente em pacientes com DM2, e nenhuma delas forneceu até agora uma validação de uma diferença clínica significativa para um ensaio clínico intervencionista.
Os objetivos deste estudo monocêntrico, observacional e caso-controle são:
- selecionar e validar resultados relatados pelo paciente (PRO) e medidas de resultados (OM) em um grande grupo de pacientes com DM2
- Propor uma escala de gravidade da doença específica para DM2
- coleta de informações adicionais sobre o fenótipo e a progressão da doença;
- identificar diferenças entre subgrupos (por exemplo, idade, sexo, anos de doença).
Os participantes serão recrutados do Registro Alemão-Suíço para Distrofia Miotônica e do banco de dados interno do Friedrich-Baur-Institute (FBI), Departamento de Neurologia, Ludwig-Maximilian-University, Munique, Alemanha. Serão incluídos pelo menos 60 pacientes do sexo masculino e feminino, sem limite de idade e com DM2 geneticamente comprovado. Quarenta controles pareados por idade e sexo também serão avaliados.
Durante a primeira avaliação do DM2 e do grupo controle, serão avaliados os seguintes PROs e OMs:
Pesquisa geral (comorbidade, IMC, familiaridade, início, etc.), DM1-ActivC, R-Pact, FDSS, questionário de dor McGill - forma curta, inventário breve de dor - forma curta, inventário de depressão de Beck, escala de comportamento de miotonia, subescala de miotonia de INQoL, tempo de abertura da mão, limiar de dor à pressão, teste muscular manual e quantitativo, escala SARA, escala de equilíbrio de Berg, QMFT, GSGC, teste de sentar e levantar em 30 segundos, FI-2 (somente para extremidades superiores), 6-MWT.
Após seis meses será realizada uma segunda avaliação do grupo DM2, na qual serão repetidos todos os PROs e OMs, exceto o levantamento geral.
A análise dos dados fornecerá estatísticas descritivas e informações completas sobre validade e confiabilidade. Com base nesses resultados, uma escala de gravidade específica da doença será proposta para uso clínico.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
60
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Alemanha, 80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 90 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes com Distrofia Miotônica tipo 2, sem limitações quanto à idade de início, duração da doença ou comprometimento físico relacionado à doença.
Descrição
Critério de inclusão:
- Distrofia miotônica tipo 2 geneticamente confirmada
- Capaz de fornecer consentimento informado
Critério de exclusão:
- Doenças invalidantes não relacionadas com DM2 (ex. Golpe).
- Sujeito participando de outro ensaio clínico (que não sejam registros) simultaneamente ou dentro de 30 dias antes da triagem para entrada neste estudo.
- Incapaz de preencher os questionários do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Controle de caso
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Grupo DM2
Pacientes com Distrofia Miotônica tipo 2 confirmada geneticamente, sem limitação quanto à idade ou início da doença.
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Uma escala de atividade e participação construída por Rasch para uso clínico na distrofia miotônica tipo 1 (DM1)
Uma escala de atividade específica de Pompe construída por Rasch.
Um inventário de depressão auto-relatado administrado verbalmente ou auto-administrado.
Outros nomes:
A forma abreviada do MPQ, utilizada para avaliar o aspecto qualitativo da dor e categorizada em três dimensões da experiência dolorosa: qualidades sensoriais, qualidades afetivas e intensidade geral.
Outros nomes:
Um questionário autoadministrado de 9 itens usado para avaliar a gravidade da dor de um paciente e o impacto dessa dor no funcionamento diário do paciente
Outros nomes:
Uma escala combinada de fadiga e sonolência diurna (FDSS) construída por Rasch, projetada especificamente para pacientes com DM1.
Outros nomes:
Consiste em seis frases emolduradas, que melhor descrevem o impacto da rigidez na vida cotidiana
Outros nomes:
Um teste simples para avaliar a miotonia clínica: o paciente fecha o punho cerrado por 5 segundos, abre-o rapidamente e mede-se o tempo de abertura.
Limiares para dor por pressão foram obtidos em oito músculos do lado esquerdo e direito do corpo: extensor comum dos dedos, deltóide, quadríceps e tibial anterior.
O valor médio de duas medições será registrado.
Outros nomes:
O paciente é instruído a segurar o membro correspondente ou parte do corpo apropriada a ser testada no final de sua amplitude disponível, enquanto o praticante oferece resistência manual oposta.
A resistência é medida pela escala MRC modificada.
O valor médio de duas medições é considerado.
Foram avaliados os seguintes músculos: flexores e extensores do pescoço, flexores e extensores do quadril, flexores e extensores do joelho, abdutores do ombro, flexores e extensores do cotovelo, dorsiflexores e flexores plantares do tornozelo, flexores e extensores do punho, flexores e extensores dos dedos e abdutores do polegar.
Outros nomes:
Teste de força usando dispositivos sofisticados de medição de força durante uma contração isométrica.
É considerado o valor médio de duas medições; em caso de diferença > 10% entre as medidas, uma terceira tentativa é realizada.
São avaliados os seguintes músculos: flexores e extensores do pescoço, flexores e extensores do quadril, flexores e extensores do joelho, abdutores do ombro, flexores e extensores do cotovelo, dorsiflexores e flexores plantares do tornozelo, flexores e extensores do punho e flexores dos dedos.
Outros nomes:
SARA é uma escala clínica que avalia uma variedade de diferentes deficiências na ataxia cerebelar.
Outros nomes:
É uma medida objetiva de 14 itens projetada para avaliar o equilíbrio estático e o risco de queda em populações adultas
Outros nomes:
Avaliação da função motora proximal.
Outros nomes:
A pontuação do GSGC fornece uma imagem detalhada da função motora, incluindo medidas quantitativas de quatro desempenhos motores principais (marcha, caminhada, escada, Gower) e uma avaliação global qualitativa da maneira de realizá-los.
É uma medida que avalia a força funcional dos membros inferiores em idosos.
Outros nomes:
Resultado funcional específico da doença avaliando a resistência muscular.
Nesta tentativa, apenas a parte do teste para as extremidades superiores é usada.
Outros nomes:
É um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e resistência.
A distância percorrida em um período de 6 minutos é usada como resultado para comparar as mudanças na capacidade de desempenho.
Outros nomes:
Uma subescala derivada do Questionário Individualizado de Qualidade de Vida Neuromuscular (INQoL).
3 perguntas sobre rigidez/miotonia.
Outros nomes:
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Grupo de controles saudáveis
Um grupo de controles saudáveis pareados por gênero e idade.
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Uma escala de atividade e participação construída por Rasch para uso clínico na distrofia miotônica tipo 1 (DM1)
Uma escala de atividade específica de Pompe construída por Rasch.
Um inventário de depressão auto-relatado administrado verbalmente ou auto-administrado.
Outros nomes:
A forma abreviada do MPQ, utilizada para avaliar o aspecto qualitativo da dor e categorizada em três dimensões da experiência dolorosa: qualidades sensoriais, qualidades afetivas e intensidade geral.
Outros nomes:
Um questionário autoadministrado de 9 itens usado para avaliar a gravidade da dor de um paciente e o impacto dessa dor no funcionamento diário do paciente
Outros nomes:
Uma escala combinada de fadiga e sonolência diurna (FDSS) construída por Rasch, projetada especificamente para pacientes com DM1.
Outros nomes:
Consiste em seis frases emolduradas, que melhor descrevem o impacto da rigidez na vida cotidiana
Outros nomes:
Um teste simples para avaliar a miotonia clínica: o paciente fecha o punho cerrado por 5 segundos, abre-o rapidamente e mede-se o tempo de abertura.
Limiares para dor por pressão foram obtidos em oito músculos do lado esquerdo e direito do corpo: extensor comum dos dedos, deltóide, quadríceps e tibial anterior.
O valor médio de duas medições será registrado.
Outros nomes:
O paciente é instruído a segurar o membro correspondente ou parte do corpo apropriada a ser testada no final de sua amplitude disponível, enquanto o praticante oferece resistência manual oposta.
A resistência é medida pela escala MRC modificada.
O valor médio de duas medições é considerado.
Foram avaliados os seguintes músculos: flexores e extensores do pescoço, flexores e extensores do quadril, flexores e extensores do joelho, abdutores do ombro, flexores e extensores do cotovelo, dorsiflexores e flexores plantares do tornozelo, flexores e extensores do punho, flexores e extensores dos dedos e abdutores do polegar.
Outros nomes:
Teste de força usando dispositivos sofisticados de medição de força durante uma contração isométrica.
É considerado o valor médio de duas medições; em caso de diferença > 10% entre as medidas, uma terceira tentativa é realizada.
São avaliados os seguintes músculos: flexores e extensores do pescoço, flexores e extensores do quadril, flexores e extensores do joelho, abdutores do ombro, flexores e extensores do cotovelo, dorsiflexores e flexores plantares do tornozelo, flexores e extensores do punho e flexores dos dedos.
Outros nomes:
SARA é uma escala clínica que avalia uma variedade de diferentes deficiências na ataxia cerebelar.
Outros nomes:
É uma medida objetiva de 14 itens projetada para avaliar o equilíbrio estático e o risco de queda em populações adultas
Outros nomes:
Avaliação da função motora proximal.
Outros nomes:
A pontuação do GSGC fornece uma imagem detalhada da função motora, incluindo medidas quantitativas de quatro desempenhos motores principais (marcha, caminhada, escada, Gower) e uma avaliação global qualitativa da maneira de realizá-los.
É uma medida que avalia a força funcional dos membros inferiores em idosos.
Outros nomes:
Resultado funcional específico da doença avaliando a resistência muscular.
Nesta tentativa, apenas a parte do teste para as extremidades superiores é usada.
Outros nomes:
É um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e resistência.
A distância percorrida em um período de 6 minutos é usada como resultado para comparar as mudanças na capacidade de desempenho.
Outros nomes:
Uma subescala derivada do Questionário Individualizado de Qualidade de Vida Neuromuscular (INQoL).
3 perguntas sobre rigidez/miotonia.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste rápido de função motora (QMFT)
Prazo: 6 meses
|
Um teste para avaliar a função motora.
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6 meses
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DM1-ActivC
Prazo: 6 meses
|
Uma escala de atividade e participação DM1 construída por Rasch para uso clínico
|
6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
R-PAct
Prazo: 6 meses
|
Uma escala de atividade específica de Pompe construída por Rasch
|
6 meses
|
|
Inventário de depressão de Beck (BDI-II)
Prazo: 6 meses
|
Um inventário de depressão auto-relatado administrado verbalmente ou auto-administrado.
|
6 meses
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Questionário de dor McGill (MPQ-sf)
Prazo: 6 meses
|
A forma abreviada do MPQ, utilizada para avaliar o aspecto qualitativo da dor e categorizada em três dimensões da experiência dolorosa: qualidades sensoriais, qualidades afetivas e intensidade geral.
|
6 meses
|
|
Inventário Breve de Dor (BPI-sf)
Prazo: 6 meses
|
Um questionário auto-administrado de 9 itens usado para avaliar a gravidade da dor de um paciente e o impacto dessa dor no funcionamento diário do paciente.
|
6 meses
|
|
Escala de Fadiga e Sonolência Diurna (FDSS)
Prazo: 6 meses
|
Uma escala combinada de fadiga e sonolência diurna (FDSS) construída por Rasch, projetada especificamente para pacientes com DM1.
|
6 meses
|
|
Escala de comportamento de miotonia (MBS)
Prazo: 6 meses
|
Consiste em seis frases emolduradas, que melhor descrevem o impacto da rigidez na vida cotidiana.
|
6 meses
|
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Miotonia (do Questionário de Qualidade de Vida Neuromuscular Individualizado)
Prazo: 6 meses
|
Uma subescala derivada do questionário INQoL. 3 perguntas sobre rigidez e miotonia.
|
6 meses
|
|
Tempo de abertura da mão
Prazo: 6 meses
|
Um teste simples para avaliar a miotonia clínica: o paciente fecha o punho cerrado por 5 segundos, abre-o rapidamente e mede-se o tempo de abertura.
|
6 meses
|
|
Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA)
Prazo: 6 meses
|
É uma escala clínica que avalia uma gama de diferentes deficiências na ataxia cerebelar.
|
6 meses
|
|
Escala de equilíbrio de Berg (BBS)
Prazo: 6 meses
|
É uma medida objetiva de 14 itens projetada para avaliar o equilíbrio estático e o risco de queda em populações adultas.
|
6 meses
|
|
Limiar de dor à pressão (PPT)
Prazo: 6 meses
|
Limiares para dor por pressão foram obtidos em oito músculos do lado esquerdo e direito do corpo: extensor comum dos dedos, deltóide, quadríceps e tibial anterior.
O valor médio de duas medições foi registrado.
|
6 meses
|
|
Teste muscular manual (MMT)
Prazo: 6 meses
|
O paciente é instruído a segurar o membro correspondente ou parte do corpo apropriada a ser testada no final de sua amplitude disponível, enquanto o praticante oferece resistência manual oposta.
A resistência é medida pela escala MRC modificada.
O valor médio de duas medições é considerado.
|
6 meses
|
|
Teste muscular quantitativo (QMT)
Prazo: 6 meses
|
Teste de força usando dispositivos sofisticados de medição de força durante uma contração isométrica.
É considerado o valor médio de duas medições; em caso de diferença > 10% entre as medidas, uma terceira tentativa é realizada.
|
6 meses
|
|
GSGC
Prazo: 6 meses
|
A pontuação do GSGC fornece uma imagem detalhada da função motora, incluindo medidas quantitativas de quatro desempenhos motores principais (marcha, caminhada, escada, Gower) e uma avaliação global qualitativa da maneira de realizá-los.
|
6 meses
|
|
Índice Funcional-2 (apenas extremidades superiores)
Prazo: 6 meses
|
Resultado funcional específico da doença avaliando a resistência muscular.
Nesta tentativa, apenas a parte do teste para as extremidades superiores é usada.
|
6 meses
|
|
Teste de sentar e levantar de 30 segundos (30CST)
Prazo: 6 meses
|
É uma medida que avalia a força funcional dos membros inferiores em adultos mais velhos.
|
6 meses
|
|
Teste de caminhada de seis minutos (6MWT)
Prazo: 6 meses
|
É um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e resistência.
A distância percorrida em um período de 6 minutos é usada como resultado para comparar as mudanças na capacidade de desempenho.
|
6 meses
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
MIRS-2
Prazo: 10 meses
|
Desenvolvimento de um escore de estágio de comprometimento muscular
|
10 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Benedikt Schoser, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Okkersen K, Jimenez-Moreno C, Wenninger S, Daidj F, Glennon J, Cumming S, Littleford R, Monckton DG, Lochmuller H, Catt M, Faber CG, Hapca A, Donnan PT, Gorman G, Bassez G, Schoser B, Knoop H, Treweek S, van Engelen BGM; OPTIMISTIC consortium. Cognitive behavioural therapy with optional graded exercise therapy in patients with severe fatigue with myotonic dystrophy type 1: a multicentre, single-blind, randomised trial. Lancet Neurol. 2018 Aug;17(8):671-680. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30203-5. Epub 2018 Jun 19.
- Wenninger S, Montagnese F, Schoser B. Core Clinical Phenotypes in Myotonic Dystrophies. Front Neurol. 2018 May 2;9:303. doi: 10.3389/fneur.2018.00303. eCollection 2018.
- Wood L, Bassez G, van Engelen B, Lochmuller H, Schoser B; 222nd ENMC workshop participants. 222nd ENMC International Workshop:: Myotonic dystrophy, developing a European consortium for care and therapy, Naarden, The Netherlands, 1-2 July 2016. Neuromuscul Disord. 2018 May;28(5):463-469. doi: 10.1016/j.nmd.2018.02.003. Epub 2018 Feb 12. No abstract available.
- Montagnese F, Mondello S, Wenninger S, Kress W, Schoser B. Assessing the influence of age and gender on the phenotype of myotonic dystrophy type 2. J Neurol. 2017 Dec;264(12):2472-2480. doi: 10.1007/s00415-017-8653-2. Epub 2017 Oct 30.
- Montagnese F, Rastelli E, Khizanishvili N, Massa R, Stahl K, Schoser B. Validation of Motor Outcome Measures in Myotonic Dystrophy Type 2. Front Neurol. 2020 Apr 21;11:306. doi: 10.3389/fneur.2020.00306. eCollection 2020.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2018
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de julho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de julho de 2018
Primeira postagem (Real)
27 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de fevereiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de fevereiro de 2020
Última verificação
1 de fevereiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- KlinikumUM
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em DM1-ActivC
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Sana Klinikum OffenbachWuerzburg University Hospital; Kuwait University; Cleveland Clinic Florida; SRH...ConcluídoStatus da cirurgia bariátrica em DM1Alemanha
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State University of New York at BuffaloNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)Ativo, não recrutandoDiabetes Mellitus, Tipo 1 | Excesso de peso | Obesidade, Infância | Comorbidades e condições coexistentesEstados Unidos
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Korey HoodUniversity of Colorado, DenverConcluídoDiabetes mellitus tipo 1Estados Unidos
-
University of WashingtonNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoCâncer de Mama Estágio IV | Carcinoma de mama recorrente | Câncer de Mama Estágio IIIB | Câncer de Mama Estágio IIIC | HER2/Neu positivoEstados Unidos
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Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)RetiradoCâncer de Mama Anatômico Estágio IV AJCC v8 | Prognóstico Câncer de Mama Estágio IV AJCC v8 | Carcinoma de Mama HER2 Positivo | Carcinoma de Mama MetastáticoEstados Unidos
-
Regina Elena Cancer InstituteRecrutamento
-
National Cancer Institute (NCI)Ativo, não recrutandoNeoplasia de Células Hematopoiéticas e Linfóides | Linfoma Avançado | Neoplasia Sólida Maligna Avançada | Linfoma refratário | Neoplasia Sólida Maligna Refratária | Mieloma Múltiplo RefratárioEstados Unidos
-
NSABP Foundation IncPuma Biotechnology, Inc.Concluído
-
Arrowhead PharmaceuticalsRecrutamentoDistrofia Miotônica 1Taiwan, Tailândia, Nova Zelândia, Austrália
-
Sichuan Kelun-Biotech Biopharmaceutical Co., Ltd.Ativo, não recrutando