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HUS予防のためのSTEC陽性小児患者におけるINM004のPK、安全性および有効性を評価する第2/3相試験

2023年7月18日 更新者：Inmunova S.A.

溶血性尿毒症症候群の予防のための志賀毒素陽性血性下痢の小児患者におけるINM004の薬物動態、安全性、および有効性を評価するための二重盲検、プラセボ対照、適応、第2/3相試験

治験薬（IMP）であるINM004は、症状（血性下痢）および診断の出現時に投与されるポリクローナル抗体によって、Stxと特定の受容体との相互作用を防ぐために血流中の毒素を中和することを提案していますSTECによる感染を防ぎ、体内の毒素の作用を防ぎます。 したがって、検討のための最初の仮説は、治療適用時の HUS のリスクを示唆する推定的な臨床的、生化学的、およびその他の生物学的証拠に基づいて、HUS の完全な発現の防止に関するものです。 ポリクローナル抗体 (F(ab')2 フラグメント) は、操作された Stx1B および Stx2B 免疫原に対して事前に免疫されたウマ動物の血清を処理することによって得られます。

INM004 は、STEC 下痢の被験者が腸外症状および HUS の発症前に Stx 中和抗体の恩恵を受ける可能性が高いため、STEC 疾患の初期段階で投与できます。 馬の抗 Stx F(ab')2 抗体 (INM004) を中和する目的は、STEC に感染した患者の循環毒素を遮断することにより、HUS の発症を防ぐことです。 したがって、INM004 は、血性下痢の臨床症状があり、糞便中の Stx 陽性の患者に使用することができます。 Stx を介したカスケードの早期中断は、HUS の発症を防ぎ、病気の重症度、合併症の割合、および入院の発生率/期間を軽減すると予想されます。 したがって、この研究では、疾患の初期段階にある患者、つまり、HUS 発症前の STEC 感染に関連する下痢のために医療を求める子供を対象とします。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

溶血性尿毒症症候群 (HUS) は、血栓性微小血管障害の一種であり、さまざまな重症度の微小血管障害性溶血性貧血、血小板減少症、および急性腎障害を特徴とし、血液を伴うまたは伴わない下痢のエピソードが先行する場合があります。 カルマリ等。は、この症候群と大腸菌などの志賀毒素産生菌による下痢との関係を示しました。 志賀様毒素または志賀毒素 (Stx) と呼ばれるこれらの細胞毒素は、Vero 細胞培養に対してそれらが引き起こす特徴的な細胞変性効果により、ベロトキシンとも呼ばれます。

HUS はしばしば 3 つの主要なタイプに分類されます。肺炎連鎖球菌によって引き起こされる、2) 補体異常に関連する、または ADAMTS13 因子欠損に関連する HUS、そのような HUS は「非定型 HUS」としても知られており、下痢とは関連していません。妊娠、移植後または薬物使用後などの全身性疾患または生理病理学的状態。

大腸菌は通常、人や動物の腸内に生息しています。 牛と羊は STEC の主な感染源であり、主な感染経路は動物の糞で汚染された食物であると考えられています。 汚染された水も感染源として認識されており、人から人へ、動物から人への直接的な感染が報告されています。

大腸菌は多様な細菌群で構成されています。 それらのほとんどは無害であり、健康な人間の腸管の重要な部分です. しかし、大腸菌の中には病原性のものもあり、腸管以外で下痢や病気を引き起こす可能性があります。 下痢原性大腸菌株は、6 つの病原型に分類されます: 1) 毒素原性大腸菌、2) 腸内病原性大腸菌、3) 腸管凝集性大腸菌、4) 腸管侵襲性大腸菌、5) びまん性接着性大腸菌、および 6) STEC。 ＳＴＥＣはベロサイトトキシン産生大腸菌（ＶＴＥＣ）とも呼ばれる。 この最後の病原型は、食品由来のアウトブレイクに最も一般的に関連するものです。

StxによるSTEC HUS腎障害の治療が可能です。 治験薬（IMP）であるINM004は、症状（血性下痢）および診断の出現時に投与されるポリクローナル抗体によって、Stxと特定の受容体との相互作用を防ぐために血流中の毒素を中和することを提案していますSTECによる感染を防ぎ、体内の毒素の作用を防ぎます。 したがって、検討のための最初の仮説は、治療適用時の HUS のリスクを示唆する推定的な臨床的、生化学的、およびその他の生物学的証拠に基づいて、HUS の完全な発現の防止に関するものです。 ポリクローナル抗体 (F(ab')2 フラグメント) は、操作された Stx1B および Stx2B 免疫原に対して事前に免疫されたウマ動物の血清を処理することによって得られます。

INM004 は、STEC 下痢の被験者が腸外症状および HUS の発症前に Stx 中和抗体の恩恵を受ける可能性が高いため、STEC 疾患の初期段階で投与できます。 馬の抗 Stx F(ab')2 抗体 (INM004) を中和する目的は、STEC に感染した患者の循環毒素を遮断することにより、HUS の発症を防ぐことです。 したがって、INM004 は、血性下痢の臨床症状があり、糞便中の Stx 陽性の患者に使用することができます。 Stx を介したカスケードの早期中断は、HUS の発症を防ぎ、病気の重症度、合併症の割合、および入院の発生率/期間を軽減すると予想されます。 したがって、この研究では、疾患の初期段階にある患者、つまり、HUS 発症前の STEC 感染に関連する下痢のために医療を求める子供を対象とします。

スクリーニング時の年齢が1〜10歳（y）で、病歴または症状に基づく血性下痢の存在および便中のStx2の陽性スクリーニングによって定義されるHUSの発症リスクが高い小児対象が登録されます。

血性下痢および Stx2 の陽性スクリーニングは、これらの要因が HUS 発症の危険因子として特定されており、研究内の患者集団をこの治療の恩恵を受ける可能性が最も高い患者に増やすのに役立つため、選択基準として含まれています。

血性下痢のケース 毎日の排便回数が増加し、便の硬さが変化し、目に見える血液が存在する人。これには、表面に縞模様の形で血液が形成された便のエピソードや、下にのみ見える血が含まれる場合があります。嘔吐、吐き気、腹痛、発熱などの他の症状を伴うことがあります。

志賀毒素産生大腸菌感染症の事例

-次の検査基準の少なくとも1つによる病原体の同定：

  • Stxを産生する、またはstx1またはstx2遺伝子を保有する大腸菌株の単離;
  • stx1 または stx2 遺伝子核酸の直接検出 (菌株分離なし);
  • 糞便中の遊離 Stx の直接検出 (菌株分離なし)。 STEC 株の監視は、サブタイピング技術を使用して実行されます: 1) ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) による stx および eae のジェノタイピング - 制限断片長多型および 2) パルス フィールド ゲル電気泳動。 STEC O157 株および非 O157 株は、診療所、動物、食品、および環境サンプルから回収され、eae および ehxA 遺伝子を保有する Stx2a/Stx2c プロデューサーである E. coli O157:H7 が最も一般的な血清型です。

溶血性尿毒症症候群の症例 微小血管障害性溶血性貧血、血小板減少症、および腎不全を急性の形で呈する、あらゆる年齢の患者。

志賀毒素産生性大腸菌の診断が確定した溶血性尿毒症症候群の1例

-検査基準の少なくとも1つによって病原体が特定されたHUSの症例：

  • PCRによるstx1および/またはstx2のスクリーニング/STECの分離
  • 便中の遊離 Stx の検出
  • 血清群特異的な O 抗原抗体 O157、O145、O121 の検出

研究の種類

介入

入学 (実際)

11

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アルゼンチン
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire、アルゼンチン、1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires、アルゼンチン、1270
        • Hospital Elizalde
      • Santa Fe、アルゼンチン
        • Hospital Orlando Alassia
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca、Buenos Aires、アルゼンチン、8000
        • Hospital Penna
      • La Plata、Buenos Aires、アルゼンチン
        • Hospital Sor Maria Ludovica
    • LA Pampa
      • Santa Rosa、LA Pampa、アルゼンチン
        • Hospital Lucio Molas
    • Neuquen
      • Neuquén、Neuquen、アルゼンチン
        • Hospital Castro Rendon

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～10年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 1歳以上10歳未満。
  2. -年齢および規制ガイダンスにより、必要に応じて対象からの同意を得て、親/法定後見人から署名されたインフォームドコンセント。
  3. 病歴または症状（目視検査による）に基づく血性下痢。

  4. 無作為化前のエンザイムイムノアッセイ（EIA）および/またはPCRに基づくstx2に基づく便中のStx2の検出。

    注: EIA による stx2 の陽性検査を受け入れるための根拠は、感度と特異度がそれぞれ 98.7% と 100% を超える EIA から得られた結果を有効と見なすことに基づいています (挿入の説明によると)。 NRL によって与えられた勧告。 治験依頼者は、STEC 診断ルーチン アルゴリズムで使用される EIA 試験などの試験施設を自社の研究室で実施している治験実施施設を選択します。 (付録 6)。

  5. 1 歳から 5 歳までの子供の場合: 年齢に対応するパーセンタイル 3 (< 2 z スコア) と 97 (> 2 z スコア) の間の長さ/高さの体重 (参考表「WHO Child Growth Standards」による)。
  6. 5歳以上の子供の場合：年齢に対応するパーセンタイル3（2 zスコア）間のボディマス指数（BMI）（参考表「WHOの子供基準、付録4による）」

除外基準:

  1. HUSの発症と一致する検査所見：

    • -年齢のULNを超えるLDHとして定義される微小血管障害性溶血性貧血と、末梢塗抹標本での分裂赤血球の所見および陰性のクームステスト、および/または
    • 血小板減少症: 血小板数 < 150 × 103/μL、および/または
    • 腎不全: 血液量減少、血尿、および/またはタンパク尿の補正にもかかわらず、血清クレアチニン > 年齢および性別の基準に合わせて調整された ULN (表 7.1)11 注: 検査結果は、最初の治験薬投与の 24 時間前に取得する必要があります。検査室での評価が得られた時点で、HUS の臨床徴候や症状があってはなりません。 最初の治験薬投与の 24 時間前に臨床症状に何らかの変化があった場合、検査室での評価を繰り返し、治験薬の投与前に結果を確認する必要があります。

    注: 臨床検査および身体検査の結果は、最初の治験薬投与前に通常の水分補給を示している必要があります。

  2. -慢性/再発性溶血性貧血、血小板減少症、または慢性腎不全の病歴。
  3. aHUSの家族歴。
  4. 循環血液量減少が是正された後の無尿または乏尿。
  5. -医学的に制御されていない臨床的に重要な慢性活動性疾患の証拠。
  6. アナフィラキシーの病歴、馬血清（例えば、抗破傷風血清または抗糸状菌血清、または抗クモ型毒素血清）の投与歴、または馬との接触または曝露に対するアレルギー反応。

  7. 研究グループの職員のメンバーとの家族関係または仕事上の関係。

    -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：ステージ 1 - 高治療群
被験者は、4 mg/kg INM004 (抗 Stx 過免疫ウマ免疫グロブリン F[ab']2 フラグメント) の 1 回目の静脈内投与と、4 mg/kg の INM004 の 2 回目の静脈内投与を受けます。 各投与は24時間（±2時間）で区切られます。
薬：INM004

研究対象のIMP用量は、被験者の体重1 kgあたり4 mgのタンパク質になります。 各バイアルには 25 mg のタンパク質/mL が含まれています。 したがって、各被験者は 0.16 mL/kg を受け取る必要があります。

IMP は生理食塩水の 100 mL 輸液バッグに追加されます。 用量は、用量間に24時間の間隔をあけて50分間にわたって2.0mL/分で注入として投与される。

他の名前：
  • アクティブ
アクティブコンパレータ：ステージ 1 - 低治療群
被験者は、4 mg/kg INM004 (抗 Stx 過免疫ウマ免疫グロブリン F[ab']2 フラグメント) の 1 回目の静脈内投与と、2 回目のプラセボの静脈内投与を受けます。 各投与は24時間（±2時間）で区切られます。
薬：INM004

研究対象のIMP用量は、被験者の体重1 kgあたり4 mgのタンパク質になります。 各バイアルには 25 mg のタンパク質/mL が含まれています。 したがって、各被験者は 0.16 mL/kg を受け取る必要があります。

IMP は生理食塩水の 100 mL 輸液バッグに追加されます。 用量は、用量間に24時間の間隔をあけて50分間にわたって2.0mL/分で注入として投与される。

他の名前：
  • アクティブ
プラセボコンパレーター：ステージ 1 - プラセボ群
被験者は、プラセボの1回目の静脈内投与とプラセボの2回目の静脈内投与を受けます。 各投与は24時間（±2時間）で区切られます。
薬：プラセボ

研究対象のIMP用量は、被験者の体重1 kgあたり4 mgのタンパク質になります。 各バイアルには 25 mg のタンパク質/mL が含まれています。 したがって、各被験者は 0.16 mL/kg を受け取る必要があります。

IMP は生理食塩水の 100 mL 輸液バッグに追加されます。 用量は、用量間に24時間の間隔をあけて50分間にわたって2.0mL/分で注入として投与される。
アクティブコンパレータ：ステージ 2 - 選択されたアクティブな治療群

高い治療計画が選択された場合、対象は、４ｍｇ／ｋｇのＩＮＭ００４の１回目の静脈内投与および４ｍｇ／ｋｇのＩＮＭ００４の２回目の静脈内投与を受ける。 各投与は24時間（±2時間）で区切られます。

この場合、低治療レジメンが選択され、被験者は 4 mg/kg INM004 の静脈内投与を受けます。
薬：INM004

研究対象のIMP用量は、被験者の体重1 kgあたり4 mgのタンパク質になります。 各バイアルには 25 mg のタンパク質/mL が含まれています。 したがって、各被験者は 0.16 mL/kg を受け取る必要があります。

IMP は生理食塩水の 100 mL 輸液バッグに追加されます。 用量は、用量間に24時間の間隔をあけて50分間にわたって2.0mL/分で注入として投与される。

他の名前：
  • アクティブ
アクティブコンパレータ：ステージ 2 - プラセボ群

高い治療計画が選択された場合、被験者はプラセボの1回目の静脈内投与とプラセボの2回目の静脈内投与を受け、各投与は24時間（±2時間）間隔で行われます

低治療計画が選択された場合、被験者はプラセボの単回静脈内投与を受ける
薬：プラセボ

研究対象のIMP用量は、被験者の体重1 kgあたり4 mgのタンパク質になります。 各バイアルには 25 mg のタンパク質/mL が含まれています。 したがって、各被験者は 0.16 mL/kg を受け取る必要があります。

IMP は生理食塩水の 100 mL 輸液バッグに追加されます。 用量は、用量間に24時間の間隔をあけて50分間にわたって2.0mL/分で注入として投与される。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HUS発症の発生率
時間枠：4週間

主要エンドポイントは、4 週目までに HUS が確認されたと定義されたバイナリ (Y/N) エンドポイントです。 このエンドポイントは、臨床エンドポイント委員会によって一元的に裁定されます。 この委員会は、すべての潜在的なイベントを次のカテゴリのいずれかに分類します。

  • 確定HUS
  • おそらくHUS
  • いいえ

中央判定によって確認された第4週までのHUSの子供の割合は、各治療群について報告されます（INM004対プラセボの最適用量）。
4週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ステージ1の安全性データの評価を通じて、小児におけるINM004の2回投与の安全性を評価するための治療に起因する有害事象（TEAE）を有する被験者の頻度
時間枠：12週間

TEAEを有する被験者の頻度は、イベントのある被験者の数、イベントのある被験者の割合、およびイベントの数を提供する治療群によって要約されます

上記の統計は、次のイベントについても提供されます。

  • 深刻なTEAE
  • 試験中止につながるTEAE
  • 治療関連のTEAE
  • 深刻な治療関連の TEAE
  • 重度のTEAE
  • 死に至るTEAE
  • 特に関心のある緊急有害事象の治療（TEAESI）
  • 背景疾患 (TEAEBD) に関連する治療に起因する有害事象 TEAE の頻度は、システム臓器クラス (SOC) によっても報告され、重症度および治験薬との関係によっても報告されます。

AE は、MedDRA (Medical Dictionary for Regulatory Activities) 分類を使用して優先用語 (PT) によってコード化されます。
12週間
すべての治療患者におけるINM004の投与の安全性を評価するための、治療に起因する有害事象（TEAE）を有する被験者の頻度
時間枠：12週間

TEAEを有する被験者の頻度は、イベントのある被験者の数、イベントのある被験者の割合、およびイベントの数を提供する治療群によって要約されます

上記の統計は、次のイベントについても提供されます。

  • 深刻なTEAE
  • 試験中止につながるTEAE
  • 治療関連のTEAE
  • 深刻な治療関連の TEAE
  • 重度のTEAE
  • 死に至るTEAE
  • 特に関心のある緊急有害事象の治療（TEAESI）
  • 背景疾患 (TEAEBD) に関連する治療に起因する有害事象 TEAE の頻度は、システム臓器クラス (SOC) によっても報告され、重症度および治験薬との関係によっても報告されます。

AE は、MedDRA (Medical Dictionary for Regulatory Activities) 分類を使用して優先用語 (PT) によってコード化されます。
12週間
第 4 週および第 12 週までの副次評価項目の発生率 (短期合併症)。
時間枠：4週目まで; 12週目まで
  • 全生存期間を評価するために、死亡までの時間が計算されます。

  • 最初の重大な腎外イベントまでの時間は、次のイベントについて (日数で) 計算されます。

    • 主な神経学的関与
    • 心血管障害
    • 胃腸の関与
    • 膵臓の関与
    • 肝臓の関与
4週目まで; 12週目まで
HUS（長期合併症）を発症した患者における12週から48週までの長期後遺症の発生率。
時間枠：12週から48週まで

長期後遺症までの時間は、次のイベントについて計算されます。

  • 長期の腎後遺症
  • 神経学的後遺症
  • 心血管後遺症
  • 膵臓の後遺症
  • 消化器後遺症
  • 全生存
12週から48週まで
INM004投与後、血漿中濃度がピークに達する時間（Tmax）
時間枠：5日間
薬物動態プロファイルは、異なる時点で血清INM004濃度を測定することによって評価されます。 血清ＩＮＭ００４濃度は、特異的ＥＬＩＳＡによって追跡される。 INM004 の濃度を時間の関数としてプロットし、薬物動態プロファイルを定義します。
5日間
INM004のピーク血漿濃度（Cmax）
時間枠：5日間
薬物動態プロファイルは、異なる時点で血清INM004濃度を測定することによって評価されます。 血清ＩＮＭ００４濃度は、特異的ＥＬＩＳＡによって追跡される。 INM004 の濃度を時間の関数としてプロットし、薬物動態プロファイルを定義します。
5日間
INM004 の血漿中濃度下面積対時間曲線 (AUC)
時間枠：5日間
薬物動態プロファイルは、異なる時点で血清INM004濃度を測定することによって評価されます。 血清ＩＮＭ００４濃度は、特異的ＥＬＩＳＡによって追跡される。 INM004 の濃度を時間の関数としてプロットし、薬物動態プロファイルを定義します。
5日間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HUSを発症した被験者の入院期間
時間枠：4週間
入院期間は、HUS の入院/退院フォームで収集された退院日から入院日 + 1 を差し引いて計算されます。
4週間
HUS を発症した被験者のスタッフおよびリソースの使用率について観察または導出されたその他の推定値
時間枠：4週間
HUS の入院期間全体で使用される日数で測定される次のリソースが収集されます: 腹膜透析、血液透析、輸血、抗生物質、エリスロポエチン、血漿交換、利尿薬、凍結血漿、血圧降下剤、人工呼吸器、集中治療室でのインスリン持続時間ユニット、一般病棟および腹部外科での期間
4週間
HUSを発症した被験者における死亡率の予測因子の発生率。
時間枠：4週間

HUS で入院した被験者ごとに、次のバイナリ (Y/N) 変数が作成されます。

  • 白血球（WBC）値 > 20,000/mL
  • ヘモグロビン (Hb) 値 > 10.8 g/dL
  • ナトリウム (Na) < 128 mEq/L
  • 神経学的関与
4週間
全被験者から分離された大腸菌株の血清型および遺伝子型
時間枠：4週間
患者から分離されたすべての大腸菌株は、血清型および遺伝子型が特定されます。 ある種の菌株とHUSの発症との相関関係を調べます。 菌株は、血清型および/または遺伝子型によって集約され、特定の組み合わせと HUS の発生との相関関係が調査されます。
4週間
全被験者における治験薬投与後の検査パラメータのベースラインからの変化。
時間枠：4週間

治療アームごとの各評価時点での値およびベースラインからの変化について、記述統計が作成されます。

訪問による臨床的に重大な異常を有する被験者の絶対頻度（n）およびパーセンテージ（％）は、研究中のベースライン後の任意の時点で報告されます。
4週間
薬物投与後30日目に抗INM004抗体を測定することによるINM004の免疫原性。
時間枠：4週間
特定の ELISA テストによる血清サンプル中の抗薬物抗体 (ADA) の存在によって決定される INM004 の免疫原性の評価。 これは、ベースライン時および薬物投与後 30 日目に評価されます。
4週間
研究者は、仮説生成のために事象（すなわち、確認されたHUS、不完全なHUS、またはそのいずれにも該当しない徴候および症状）を提出した。
時間枠：4週間
  • 4 週目までに HUS の可能性が高い、または確認されたものとして定義される二次的なバイナリ エンドポイントは、CEC 評価を使用して定義されます。
  • 4週目までに軽度、中等度、または重度のHUS（可能性が高いまたは確認された）を有すると定義される二次定性的エンドポイントは、CEC評価を使用して定義されます。
4週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Inmunova S.A.

協力者

Exeltis

捜査官

  • スタディディレクター：SANTIAGO SANGUINETI, PhD、Inmunova S.A.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年7月17日

一次修了 (実際)

2022年5月4日

研究の完了 (実際)

2022年7月19日

試験登録日

最初に提出

2019年7月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年10月16日

最初の投稿 (実際)

2019年10月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月18日

最終確認日

2022年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CT-INM004-02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

溶血性尿毒症症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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