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心筋細胞へのβ遮断薬投与

2025年11月14日 更新者：Weill Medical College of Cornell University

ファローのテトロロジーにおける心筋細胞部門を再活性化するためのベータブロッカー投与の機構的臨床試験

心不全は、先天性心疾患 (CHD) 患者の一般的な長期合併症です。 新しい健康な心筋細胞の再生を促進するための治療は、これらの患者に新しい心不全治療を提供する可能性を秘めています。 このような治療法の開発は、出生後に心筋がどのように成長するかについての理解が不十分であるため、制限されています。 研究者は、心疾患のない人は20歳までに新しい心筋細胞を生成し、ファロー四徴症のような先天性心疾患の患者ではこれが減少することを発見しました. 研究者は、プロプラノロールと呼ばれる薬による治療が心筋細胞の増殖を増加させ、それによって心臓の成長を正常化できるかどうかを判断しようとしています. 研究者は、手術中に得られた廃棄された心筋組織を調べて、新しい心筋細胞の存在を調べます。 プロプラノロールは、乳児のある種の良性腫瘍（血管腫）を治療するために食品医薬品局（FDA）によって承認されていますが、現在、心筋の成長を増加させることはFDAによって承認されていません.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

40

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • 募集
        • Weill Cornell Medicine
        • 主任研究者：
          • Bernhard Kuhn, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Deyin Hsing, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Adam Christopher, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1ヶ月～1ヶ月 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -45日齢未満の男性および女性の乳児で、肺狭窄または二重出口右心室を伴うファロー四徴症と診断され、心エコー図による四徴型で、同意時の体重が2kgを超え、経腸栄養に耐えている。

除外基準:

  • 心電図上の先天性房室ブロック (PR 間隔 > 120 ms)、
  • プロプラノロールと相互作用する併用薬物投与、
  • 患者の家族は、研究者の意見では、研究プロトコルの要件を順守できないか、何らかの理由で研究に適していません。
  • 妊娠期間 < 35 週、
  • DORVバリアント
  • 糖尿病の母親の乳児、喘息または基礎となる呼吸器疾患、
  • 乳児における金属インプラントの存在。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：プロプラノロール
この研究のためのプロプラノロール塩酸塩の標的用量は、この研究の標的用量で4 mg/kg/日に4回の用量で分割されます。 プロプラノロール溶液の濃度は20 mg/5 mLです。 さらに、正確な体重ベースの投与のために、標識シリンジが家族に提供されます。 プロプラノロールによる治療は、1ヶ月の年齢から始まり、外科的修復の前に4ヶ月または24時間まで続きます。
他の：N-チミジン
心筋細胞の増殖を定量化するために、15N​​-チミジンが患者に投与されます。 15N-チミジンは、5本の別々のシリンジとして投与されます。 各注射器には、参加者の体重に基づいて推奨される 1 日量が含まれます。 被験者には、標識されたチミジンが 1 日 1 回、連続 5 日間経口投与されます。 投薬は、治験薬の開始から1週間後に開始されます。介護者（親または看護師）は、標識されたチミジンを注射器を介して1日1回、連続5日間経口投与します。 彼らには、治験薬の投与を追跡するための日記が提供されます。
他の名前：
  • チミジン
他の：採尿
親は、チミジンの投与中、子供の食事とおむつ交換の日記をつけるように求められます。 標識されたチミジンが体内でどのように処理されるかを監視するために、研究者は子供のおむつの尿を分析します。 おむつを交換するたびに、綿球がおむつに入れられます。 次回のおむつ交換の際、この綿球をおむつから取り出し、ジップロックバッグに入れて冷凍庫に保管します。 それらは、チミジンの最初の投与から始まり、最後の投与の24時間後まで綿球を収集して保存します。 凍結した綿球は、看護師が自宅から回収するか、親が次の診療所に持ち込むことができます。
薬：プロプラノロール塩酸塩
プロプラノロールを投与するよう無作為に割り付けられた患者の場合、この研究の目標用量は 4 mg/kg/日で、4 回に分けて投与されます。 最初の投与量は、小児臨床およびトランスレーショナル研究センター (PCTRC) で 1 mg/kg で投与されます。 親はプロプラノロールを投与します（1 mg / kg po x 1日あたり4回の投与）。 親は、プロプラノロールを摂食時または摂食直後に投与するように指示されますが、摂食前には投与されません. 家族には、15N-チミジンの投与頻度と間隔に関する指示も与えられ、プロプラノロールと 15N-チミジンの投与量と投与量を記録するログシートが提供されます。
他の名前：
  • プロプラノロール
手順：身体検査
研究1日目。患者の臨床心臓病の予約と合わせて、手術まで毎月。そして手術の時。 バイタルサインが含まれます。
他の：標本収集
手術の朝、麻酔のためにIVアクセスが得られた後、2mlの血液が分析のために収集されます。 手術中にすでに除去された心臓組織と脂肪の小片が分析のために収集されます。
手順：心エコー図
1日目に心臓サイズのベースライン評価を得る。 2回目の研究専用の心エコー図は、手術のために麻酔された後に行われます。 心エコー検査は、Fallot/肺狭窄症（TOF/ PS）の四分学における心臓と機能の右心室（RV）構造を決定するために日常的に実行され、非侵襲的です。
手順：心臓MRI（CMR）
研究の登録時にフィードアンドバンドル技術を使用して限定的な研究プロトコルが実行されます。フィードとバンドルの手法は利用され、乳児が可能な限り快適になり、処置中に眠っています。 これは、鎮静のリスクを防ぎ、より自然な睡眠をとるために行われます。 赤ちゃんは服を脱ぎ、ECGリードと酸素飽和プローブを用意し、給餌します。 この「フィード、スワドル、睡眠」技術により、30〜60分のスキャン時間を達成でき、心臓の正確な視覚化に必要な静けさを提供します。 同じ限られた研究プロトコルを備えた2番目のCMRは、外科的修復の前に全身麻酔下で行われます。 放射線被曝のリスクはなく、右心室の限られた評価のためにIV配置またはコントラスト投与を必要としません。
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボは、患者の体重に対応するボリュームで与えられます。 さらに、正確な体重ベースの投与のために、標識シリンジが家族に提供されます。 プラセボでの治療は、生後1ヶ月から始まり、外科的修復の前に4ヶ月または24時間まで続きます。 Fallot（TOF）のテトロロジーを持つ乳児のための薬理学的療法の現在の標準ケアはありません。 そのため、代替治療はなく、プラセボ群は標準的なケアです。
他の：N-チミジン
心筋細胞の増殖を定量化するために、15N​​-チミジンが患者に投与されます。 15N-チミジンは、5本の別々のシリンジとして投与されます。 各注射器には、参加者の体重に基づいて推奨される 1 日量が含まれます。 被験者には、標識されたチミジンが 1 日 1 回、連続 5 日間経口投与されます。 投薬は、治験薬の開始から1週間後に開始されます。介護者（親または看護師）は、標識されたチミジンを注射器を介して1日1回、連続5日間経口投与します。 彼らには、治験薬の投与を追跡するための日記が提供されます。
他の名前：
  • チミジン
他の：採尿
親は、チミジンの投与中、子供の食事とおむつ交換の日記をつけるように求められます。 標識されたチミジンが体内でどのように処理されるかを監視するために、研究者は子供のおむつの尿を分析します。 おむつを交換するたびに、綿球がおむつに入れられます。 次回のおむつ交換の際、この綿球をおむつから取り出し、ジップロックバッグに入れて冷凍庫に保管します。 それらは、チミジンの最初の投与から始まり、最後の投与の24時間後まで綿球を収集して保存します。 凍結した綿球は、看護師が自宅から回収するか、親が次の診療所に持ち込むことができます。
手順：身体検査
研究1日目。患者の臨床心臓病の予約と合わせて、手術まで毎月。そして手術の時。 バイタルサインが含まれます。
他の：標本収集
手術の朝、麻酔のためにIVアクセスが得られた後、2mlの血液が分析のために収集されます。 手術中にすでに除去された心臓組織と脂肪の小片が分析のために収集されます。
手順：心エコー図
1日目に心臓サイズのベースライン評価を得る。 2回目の研究専用の心エコー図は、手術のために麻酔された後に行われます。 心エコー検査は、Fallot/肺狭窄症（TOF/ PS）の四分学における心臓と機能の右心室（RV）構造を決定するために日常的に実行され、非侵襲的です。
手順：心臓MRI（CMR）
研究の登録時にフィードアンドバンドル技術を使用して限定的な研究プロトコルが実行されます。フィードとバンドルの手法は利用され、乳児が可能な限り快適になり、処置中に眠っています。 これは、鎮静のリスクを防ぎ、より自然な睡眠をとるために行われます。 赤ちゃんは服を脱ぎ、ECGリードと酸素飽和プローブを用意し、給餌します。 この「フィード、スワドル、睡眠」技術により、30〜60分のスキャン時間を達成でき、心臓の正確な視覚化に必要な静けさを提供します。 同じ限られた研究プロトコルを備えた2番目のCMRは、外科的修復の前に全身麻酔下で行われます。 放射線被曝のリスクはなく、右心室の限られた評価のためにIV配置またはコントラスト投与を必要としません。
薬：プラセボ
プラセボを投与するために無作為化された患者の場合、最初の用量は小児翻訳研究センター（PCTRC）で投与され、患者の体重に基づいています。 保護者は、1日あたり4回投与します。 プラセボでの治療は、生後1ヶ月から始まり、外科的修復の前に4ヶ月または24時間まで続きます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心筋細胞部門
時間枠：完全な外科的修復の時点で、生後約 3 ～ 9 か月で、RV 心筋の一部が切除されることが予想されます。この組織は、複数の同位体質量分析計を使用して収集および分析されます。
心筋細胞の分裂を定量化するために、研究者は以前に確立された MIMS (膜導入質量分析) アプローチを利用します。 簡単に言えば、治験責任医師は、生後 1 か月ですべての患者に 15N-チミジンを 5 回経腸投与します。 15N-チミジンの摂取後に DNA 複製を受けた心筋細胞は、その DNA に安定同位体を取り込みます。
完全な外科的修復の時点で、生後約 3 ～ 9 か月で、RV 心筋の一部が切除されることが予想されます。この組織は、複数の同位体質量分析計を使用して収集および分析されます。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心エコー検査によって評価される肥大
時間枠：1ヶ月時と手術時
プロプラノロールが右室心筋容積に及ぼす影響の分析
1ヶ月時と手術時
顕微鏡検査により評価される肥大
時間枠：手術時
プロプラノロールが心筋細胞断面積に与える影響の解析
手術時
心臓MRIによって評価される肥大
時間枠：1か月および手術時に
右心室心筋容積に対するプロプラノロールの影響の分析
1か月および手術時に

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Weill Medical College of Cornell University

協力者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

捜査官

  • 主任研究者：Bernhard Kuhn, MD、Weill Medical College of Cornell University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年12月16日

一次修了 (推定)

2030年12月31日

研究の完了 (推定)

2030年12月31日

試験登録日

最初に提出

2021年1月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月13日

最初の投稿 (実際)

2021年1月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年11月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月14日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 23-12026881
  • R01HL155597 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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