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Cardiomyocyte Division에 대한 베타 차단제 투여

2025년 11월 14일 업데이트: Weill Medical College of Cornell University

Fallot의 Tetrology에서 심근 세포 분열을 재활성화하기 위한 베타 차단제 투여의 기계론적 임상 시험

심부전은 선천성 심장병(CHD) 환자에게 흔한 장기 합병증입니다. 새로운 건강한 심장 근육 세포의 재생을 촉진하는 의학적 치료는 이러한 환자에게 새로운 심부전 치료를 제공할 가능성이 있습니다. 이러한 치료법의 개발은 출생 후 심장 근육이 성장하는 방식에 대한 이해 부족으로 제한됩니다. 연구자들은 심장 질환이 없는 인간은 최대 20세까지 새로운 심장 근육 세포를 생성하고 이것이 팔로 사지와 같은 선천성 심장 질환 환자에서 감소한다는 것을 알게 되었습니다. 연구자들은 프로프라놀롤이라는 약을 사용한 치료가 심장 근육 세포 증식을 증가시켜 심장 성장을 정상화할 수 있는지 확인하려고 노력하고 있습니다. 조사관은 새로운 심장 근육 세포의 존재에 대해 수술 중에 얻은 폐기된 심장 근육 조직을 검사할 것입니다. 프로프라놀롤은 유아의 특정 종류의 양성 종양(혈관종)을 치료하기 위해 식품의약국(FDA)의 승인을 받았지만 현재 심장 근육 성장을 증가시키기 위해 FDA의 승인을 받은 것은 아닙니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

40

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • 모병
        • Weill Cornell Medicine
        • 수석 연구원:
          • Bernhard Kuhn, MD
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Deyin Hsing, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 모병
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Adam Christopher, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 동의 시점에 체중이 2kg 이상이고 경장 수유를 견디는 심초음파 검사에서 폐협착증 또는 이중출구 우심실이 있는 팔로 사징으로 진단된 45일 미만의 남녀 영아.

제외 기준:

  • EKG에서 선천성 방실 차단(PR 간격 > 120ms),
  • 프로프라놀롤과 상호 작용하는 병용 약물 투여,
  • 환자 가족이 조사자의 의견에 따라 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 없거나 어떤 이유로든 연구에 부적합한 경우,
  • 임신 연령 < 35주,
  • DORV 변형
  • 당뇨병 산모의 유아, 천식 또는 기저 호흡기 질환,
  • 유아의 금속 임플란트의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 프로프라놀롤
이 연구에 대한 프로프라놀롤 히드로 클로라이드의 표적 용량은이 연구에 대한 표적 용량은 4 mg/kg/일이 4 회 용량으로 나뉘어 질 것이다. 프로프라놀롤 용액의 농도는 20 mg/5 ml이다. 또한, 정확한 무게 기반 투약을 위해 라벨링 된 주사기가 가족에게 제공됩니다. 프로프라놀롤로의 치료는 1 개월에 시작하여 외과 적 복구 전 4 개월 또는 24 시간까지 계속됩니다.
다른: N-티미딘
15N-티미딘은 심근세포 증식을 정량화하기 위해 환자에게 투여될 것이다. 15N-티미딘은 5개의 개별 주사기로 투여됩니다. 각 주사기에는 참가자의 체중에 따라 권장되는 일일 복용량이 포함됩니다. 피험자는 연속 5일 동안 1일 1회 경구로 표지된 티미딘을 제공받을 것입니다. 투약은 연구 약물을 시작한 후 1주일 후에 시작됩니다. 간병인(부모 또는 간호사)은 5일 연속 하루에 한 번 주사기를 통해 표지된 티미딘을 입으로 투여합니다. 그들은 연구 약물 투약을 추적하기 위해 일기를 제공받을 것입니다.
다른 이름들:
  • 티미딘
다른: 소변 수집
부모는 티미딘을 투여하는 동안 아이의 수유 및 기저귀 교체에 대한 일기를 작성하도록 요청받을 것입니다. 표지된 티미딘이 체내에서 어떻게 처리되는지 모니터링하기 위해 조사관은 어린이 기저귀의 소변을 분석합니다. 기저귀를 갈 때마다 기저귀 안에 면봉을 넣습니다. 다음에 기저귀를 갈 때 이 면봉을 기저귀에서 꺼내 지퍼백에 넣어 냉동실에 보관합니다. 티미딘의 첫 번째 투여부터 마지막 ​​투여 후 24시간까지 면봉을 수집하여 보관합니다. 냉동 면봉은 간호사가 집에서 가져오거나 부모가 다음 병원 방문 시 가져갈 수 있습니다.
의약품: 프로프라놀롤 염산염
프로프라놀롤을 투여하도록 무작위 배정된 환자의 경우, 이 연구의 목표 용량은 4mg/kg/일을 4회 용량으로 나눕니다. 첫 번째 용량은 소아 임상 및 중개 연구 센터(PCTRC)에서 1mg/kg으로 제공됩니다. 부모는 프로프라놀롤(1 mg/kg po x 하루 4회 용량)을 투여합니다. 부모는 수유와 함께 또는 수유 직후에 프로프라놀롤을 투여하도록 지시받을 것입니다. 가족들에게는 또한 15N-티미딘 투여 빈도 및 간격에 관한 지침이 제공되고 프로프라놀롤 및 15N-티미딘의 투여 및 누락된 투여량을 기록하는 로그 시트가 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 프로프라놀롤
절차: 신체 검사
연구 1일; 환자의 임상 심장과 예약과 관련하여 수술까지 매달; 그리고 수술 당시 바이탈 사인을 포함합니다.
다른: 표본 수집
수술 당일 아침 마취를 위해 IV 접근을 한 후 분석을 위해 2ml의 혈액을 채취합니다. 수술 중에 이미 제거된 심장 조직과 지방의 작은 조각이 분석을 위해 수집됩니다.
절차: 심 초음파
연구 일 1 일에 심장 크기의 기준 평가를 얻기위한. 두 번째 연구 전용 심 초음파 검사는 수술을 위해 마취 된 후에 수행됩니다. 심 초음파 검사는 폴로/ 폐 협착증 (TOF/ PS)의 사법에서 심장의 우심실 (RV) 구조를 결정하기 위해 일상적으로 수행되며 비 침습적입니다.
절차: 심장 MRI (CMR)
제한된 연구 프로토콜은 연구 등록 시점에 피드 앤 번들 기법을 사용하여 수행 될 것이며, 피드 및 번들 기술은 영아가 가능한 한 편안하고 절차 중에 잠들 수 있도록 사용됩니다. 이것은 진정의 위험을 방지하고보다 자연스러운 수면을 허용하기 위해 수행됩니다. 아기는 옷을 벗고 ECG-지도 및 산소 포화도 프로브로 준비되어 있으며 먹이를 먹습니다. 이 "피드, Swaddle 및 수면"기술을 사용하면 30-60 분의 스캔 시간을 달성 할 수 있으며, 이는 심장의 정확한 시각화에 필요한 고요함을 제공합니다. 동일한 제한된 연구 프로토콜을 갖는 두 번째 CMR은 외과 적 복구 전에 전신 마취하에 수행됩니다. 그것은 방사선 노출의 위험이 없으며 우심실의 제한된 평가를 위해 IV 배치 또는 대비 투여가 필요하지 않습니다.
위약 비교기: 위약
위약은 환자의 체중에 해당하는 부피로 제공됩니다. 또한, 정확한 무게 기반 투약을 위해 라벨링 된 주사기가 가족에게 제공됩니다. 위약으로의 치료는 1 개월에 시작하여 수술 수리 전 4 개월 또는 24 시간까지 계속됩니다. Fallot (TOF)의 황량을 가진 영아의 약리 치료에 대한 현재의 치료 표준은 없습니다. 따라서 대체 치료법은 없으며 위약 그룹은 표준 관리입니다.
다른: N-티미딘
15N-티미딘은 심근세포 증식을 정량화하기 위해 환자에게 투여될 것이다. 15N-티미딘은 5개의 개별 주사기로 투여됩니다. 각 주사기에는 참가자의 체중에 따라 권장되는 일일 복용량이 포함됩니다. 피험자는 연속 5일 동안 1일 1회 경구로 표지된 티미딘을 제공받을 것입니다. 투약은 연구 약물을 시작한 후 1주일 후에 시작됩니다. 간병인(부모 또는 간호사)은 5일 연속 하루에 한 번 주사기를 통해 표지된 티미딘을 입으로 투여합니다. 그들은 연구 약물 투약을 추적하기 위해 일기를 제공받을 것입니다.
다른 이름들:
  • 티미딘
다른: 소변 수집
부모는 티미딘을 투여하는 동안 아이의 수유 및 기저귀 교체에 대한 일기를 작성하도록 요청받을 것입니다. 표지된 티미딘이 체내에서 어떻게 처리되는지 모니터링하기 위해 조사관은 어린이 기저귀의 소변을 분석합니다. 기저귀를 갈 때마다 기저귀 안에 면봉을 넣습니다. 다음에 기저귀를 갈 때 이 면봉을 기저귀에서 꺼내 지퍼백에 넣어 냉동실에 보관합니다. 티미딘의 첫 번째 투여부터 마지막 ​​투여 후 24시간까지 면봉을 수집하여 보관합니다. 냉동 면봉은 간호사가 집에서 가져오거나 부모가 다음 병원 방문 시 가져갈 수 있습니다.
절차: 신체 검사
연구 1일; 환자의 임상 심장과 예약과 관련하여 수술까지 매달; 그리고 수술 당시 바이탈 사인을 포함합니다.
다른: 표본 수집
수술 당일 아침 마취를 위해 IV 접근을 한 후 분석을 위해 2ml의 혈액을 채취합니다. 수술 중에 이미 제거된 심장 조직과 지방의 작은 조각이 분석을 위해 수집됩니다.
절차: 심 초음파
연구 일 1 일에 심장 크기의 기준 평가를 얻기위한. 두 번째 연구 전용 심 초음파 검사는 수술을 위해 마취 된 후에 수행됩니다. 심 초음파 검사는 폴로/ 폐 협착증 (TOF/ PS)의 사법에서 심장의 우심실 (RV) 구조를 결정하기 위해 일상적으로 수행되며 비 침습적입니다.
절차: 심장 MRI (CMR)
제한된 연구 프로토콜은 연구 등록 시점에 피드 앤 번들 기법을 사용하여 수행 될 것이며, 피드 및 번들 기술은 영아가 가능한 한 편안하고 절차 중에 잠들 수 있도록 사용됩니다. 이것은 진정의 위험을 방지하고보다 자연스러운 수면을 허용하기 위해 수행됩니다. 아기는 옷을 벗고 ECG-지도 및 산소 포화도 프로브로 준비되어 있으며 먹이를 먹습니다. 이 "피드, Swaddle 및 수면"기술을 사용하면 30-60 분의 스캔 시간을 달성 할 수 있으며, 이는 심장의 정확한 시각화에 필요한 고요함을 제공합니다. 동일한 제한된 연구 프로토콜을 갖는 두 번째 CMR은 외과 적 복구 전에 전신 마취하에 수행됩니다. 그것은 방사선 노출의 위험이 없으며 우심실의 제한된 평가를 위해 IV 배치 또는 대비 투여가 필요하지 않습니다.
의약품: 위약
위약을 받기 위해 무작위 배정 된 환자의 경우, 첫 번째 용량은 소아 번역 연구 센터 (PCTRC)에 제공되며 환자 체중을 기준으로합니다. 학부모는 하루에 위약 4 용량을 투여합니다. 위약으로의 치료는 1 개월에 시작하여 수술 수리 전 4 개월 또는 24 시간까지 계속됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심근 세포 부문
기간: 생후 약 3-9개월의 완전한 외과적 복구 시점에 RV 심근의 일부가 절제될 것으로 예상됩니다. 이 조직은 다중 동위 원소 질량 분석기를 사용하여 수집 및 분석됩니다.
심근 세포 분열을 정량화하기 위해 조사관은 이전에 확립된 MIMS(막 도입 질량 분석법) 접근법을 활용합니다. 간단히 말해서, 조사관은 출생 후 1개월에 모든 환자에게 15N-티미딘의 장내 용량을 5회 투여할 것입니다. 15N-티미딘을 섭취한 후 DNA 복제를 거친 심근세포는 안정한 동위원소를 DNA에 통합합니다.
생후 약 3-9개월의 완전한 외과적 복구 시점에 RV 심근의 일부가 절제될 것으로 예상됩니다. 이 조직은 다중 동위 원소 질량 분석기를 사용하여 수집 및 분석됩니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심초음파로 평가한 비대
기간: 1개월 및 수술 시
프로프라놀롤이 우심실 심근 용적에 미치는 영향 분석
1개월 및 수술 시
현미경으로 평가한 비대
기간: 수술시
심근 세포 단면적에 대한 프로프라놀롤의 영향 분석
수술시
심장 MRI에 의해 평가되는 비대
기간: 1 개월 및 수술시
우심실 심근 부피에 대한 프로프라놀롤의 영향 분석
1 개월 및 수술시

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Weill Medical College of Cornell University

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

수사관

  • 수석 연구원: Bernhard Kuhn, MD, Weill Medical College of Cornell University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 12월 16일

기본 완료 (추정된)

2030년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2030년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 13일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 11월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 14일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 23-12026881
  • R01HL155597 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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