Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Beetasalpaajan anto sydänlihassolujen jakautumiselle

perjantai 14. marraskuuta 2025 päivittänyt: Weill Medical College of Cornell University

Mekaaninen kliininen tutkimus beetasalpaajien antamisesta kardiomyosyyttien jakautumisen uudelleenaktivoimiseksi Fallotin tetrologiassa

Sydämen vajaatoiminta on yleinen pitkäaikainen komplikaatio potilailla, joilla on synnynnäinen sydänsairaus (CHD). Uusien terveiden sydänlihassolujen uusiutumista edistävillä lääkehoidoilla on potentiaalia tarjota uusia sydämen vajaatoiminnan hoitoja näille potilaille. Tällaisten hoitomuotojen kehitystä rajoittaa huono ymmärrys tavoista, joilla sydänlihakset kasvavat syntymän jälkeen. Tutkijat ovat oppineet, että ihmiset, joilla ei ole sydänsairautta, synnyttävät uusia sydänlihassoluja 20-vuotiaaksi asti ja että tämä vähenee potilailla, joilla on synnynnäinen sydänsairaus, kuten Tetralogy of Fallot. Tutkijat yrittävät selvittää, voiko hoito Propranolol-nimisellä lääkkeellä lisätä sydänlihassolujen lisääntymistä ja siten normalisoida sydämen kasvua. Tutkijat tutkivat poistetun sydänlihaskudoksen, joka on saatu leikkauksen aikana, uusien sydänlihassolujen esiintymisen varalta. Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt propranololin hoitamaan tietynlaista hyvänlaatuista kasvainta pikkulapsilla (hemangiooma), mutta FDA ei ole tällä hetkellä hyväksynyt sitä lisäämään sydänlihaksen kasvua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Weill Cornell Medicine
        • Päätutkija:
          • Bernhard Kuhn, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Deyin Hsing, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Adam Christopher, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 1 kuukausi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Alle 45 päivän ikäiset uros- ja naaraslapset, joilla on diagnosoitu Fallot-tetralogia, keuhkoahtauma tai oikea kammion kaksinkertainen ulostulo, tetraloginen tyyppi sydämen kaikututkimuksella, jotka painavat yli 2 kg suostumushetkellä ja sietävät enteraalista ruokintaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • synnynnäinen eteiskammiokatkos EKG:ssä (PR-väli > 120 ms),
  • samanaikainen lääkitys, joka on vuorovaikutuksessa propranololin kanssa,
  • potilaan perhe ei tutkijan näkemyksen mukaan pysty noudattamaan tutkimussuunnitelman vaatimuksia tai ei jostain syystä sovellu tutkimukseen,
  • raskausikä < 35 viikkoa,
  • DORV variantti
  • diabeetikkojen äitien lapset, astma tai taustalla oleva hengitystiesairaus,
  • metallisten implanttien esiintyminen vauvoilla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Propranololi
Tätä tutkimusta koskevan tutkimuksen kohde -annoksen propranololihydrokloridin kohdeannos on 4 mg/kg/päivä jaettuna neljään annokseen. Propranololiliuoksen pitoisuus on 20 mg/5 ml. Lisäksi perheille tarjotaan merkittyjä ruiskuja tarkkojen painoperusteisten annostelujen saamiseksi. Propranololin hoito alkaa yhden kuukauden ikäisenä ja jatkuu 4 kuukauden ikään tai 24 tuntia ennen kirurgista korjausta sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Muut: N-tymidiini
15N-tymidiiniä annetaan potilaille kardiomyosyyttien lisääntymisen kvantifioimiseksi. 15N-tymidiini annetaan 5 erillisenä ruiskuna. Jokainen ruisku sisältää suositellun päivittäisen annoksen osallistujien painon mukaan. Koehenkilöille annetaan leimattua tymidiiniä suun kautta kerran päivässä 5 peräkkäisen päivän ajan. Annostelu alkaa viikon kuluttua tutkimuslääkkeen aloittamisesta. Omaishoitaja (vanhempi tai sairaanhoitaja) antaa merkityn tymidiinin suun kautta ruiskun kautta kerran päivässä 5 peräkkäisen päivän ajan. Heille toimitetaan päiväkirja, jolla he voivat seurata tutkimuslääkkeiden annostusta.
Muut nimet:
  • Tymidiini
Muut: Virtsan kokoelma
Vanhempia pyydetään pitämään päiväkirjaa lapsen ruokinnasta ja vaipanvaihdoista tymidiinin annon aikana. Tarkkaileakseen, kuinka merkitty tymidiini prosessoituu kehossa, tutkijat analysoivat virtsan lapsen vaipoista. Joka kerta kun vaippa vaihdetaan, vaippaan laitetaan pumpulipallo. Seuraavan vaipanvaihdon yhteydessä tämä vanupallo poistetaan vaipasta, laitetaan Ziploc-pussiin ja säilytetään pakastimessa. Ne kerätään ja säilytetään pumpulipalloilla alkaen ensimmäisestä tymidiiniannoksesta 24 tunnin ajan viimeisen annon jälkeen. Pakastuneet pumpulipallot voi noutaa kotoa sairaanhoitajan toimesta tai vanhemman voi tuoda mukanaan seuraavalle klinikkakäynnille.
Lääke: Propranololihydrokloridi
Potilaille, jotka on satunnaistettu saamaan propranololia, tämän tutkimuksen tavoiteannos on 4 mg/kg/vrk jaettuna 4 annokseen. Ensimmäinen annos annetaan Pediatric Clinical and Translational Research Centerissä (PCTRC) 1 mg/kg. Vanhemmat antavat propranololia (1 mg/kg po x 4 annosta päivässä). Vanhempia neuvotaan antamaan propranololia ruokinnan yhteydessä tai pian ruokinnan jälkeen, mutta ei ennen ruokintaa. Perheille annetaan myös ohjeet 15N-tymidiinin annostelutiheydestä ja -välistä sekä lokilehti, johon merkitään annetut ja unohtuneet propranololin ja 15N-tymidiinin annokset.
Muut nimet:
  • Propranololi
Menettely: Fyysinen koe
Opintopäivänä 1; kuukausittain leikkaukseen saakka potilaan kliinisen kardiologian vastaanoton yhteydessä; ja leikkauksen aikaan. Sisältää elintärkeitä merkkejä.
Muut: Näytteiden kokoelma
Leikkausaamuna, sen jälkeen kun suonensisäinen pääsy on saatu anestesiaa varten, otetaan 2 ml verta analyysiä varten. Pieni pala sydänkudosta ja rasvaa, joka on jo poistettu leikkauksen aikana, kerätään analysoitavaksi.
Menettely: Ehtorammi
Tutkimuspäivänä 1 sydämen koon perusarvioinnin saamiseksi. Toinen tutkimus omistettu ehokardiogrammi tehdään sen jälkeen, kun nukutetaan leikkausta varten. Echocardiografia suoritetaan rutiininomaisesti sydämen oikean kammion (RV) rakenteen ja toiminnan määrittämiseksi Fallot/ keuhkojen stenoosin tetrologiassa (TOF/ PS) ja ei ole invasiivinen.
Menettely: Sydämen MRI (CMR)
Rajoitettu tutkimusprotokolla suoritetaan käyttämällä syöttö- ja bundle-tekniikkaa tutkimuksen ilmoittautumishetkellä, syöttö- ja kimpputekniikkaa käytetään siten, että vauva on mahdollisimman mukava ja unessa toimenpiteen aikana. Tämä tehdään sedaation riskin estämiseksi ja luonnollisemman unen sallimiseksi. Vauva on riisumaton, valmistettu EKG-johdoilla ja happea kylläisyyden koettimella ja syötetty. Tällä "syöttö-, swaddle- ja uni" -tekniikalla voidaan saavuttaa 30–60 minuutin skannausajat, mikä tarjoaa sydämen tarkkaan visualisointiin tarvittavan hiljaisuuden. Toinen CMR, jolla on sama rajoitettu tutkimusprotokolla, suoritetaan yleisanestesiassa ennen kirurgista korjausta. Se ei aiheuta säteilyaltistuksen riskiä eikä vaadi IV -sijoittamista tai kontrastin antamista oikean kammion rajoitetulle arvioinnille.
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo annetaan tilavuudella, joka vastaa potilaan painoa. Lisäksi perheille tarjotaan merkittyjä ruiskuja tarkkojen painoperusteisten annostelujen saamiseksi. Plasebo -hoito alkaa yhden kuukauden ikäisenä ja jatkuu 4 kuukauden ikään tai 24 tuntia ennen kirurgista korjausta sen mukaan, kumpi tulee ensin. Farmakologisen terapian nykyistä hoitoa ei ole farmakologisen hoidon imeväisillä, joilla on Fallotin tetralogia (TOF). Sellaisenaan vaihtoehtoisia hoitoja ei ole, ja lumelääkeryhmä on standardi.
Muut: N-tymidiini
15N-tymidiiniä annetaan potilaille kardiomyosyyttien lisääntymisen kvantifioimiseksi. 15N-tymidiini annetaan 5 erillisenä ruiskuna. Jokainen ruisku sisältää suositellun päivittäisen annoksen osallistujien painon mukaan. Koehenkilöille annetaan leimattua tymidiiniä suun kautta kerran päivässä 5 peräkkäisen päivän ajan. Annostelu alkaa viikon kuluttua tutkimuslääkkeen aloittamisesta. Omaishoitaja (vanhempi tai sairaanhoitaja) antaa merkityn tymidiinin suun kautta ruiskun kautta kerran päivässä 5 peräkkäisen päivän ajan. Heille toimitetaan päiväkirja, jolla he voivat seurata tutkimuslääkkeiden annostusta.
Muut nimet:
  • Tymidiini
Muut: Virtsan kokoelma
Vanhempia pyydetään pitämään päiväkirjaa lapsen ruokinnasta ja vaipanvaihdoista tymidiinin annon aikana. Tarkkaileakseen, kuinka merkitty tymidiini prosessoituu kehossa, tutkijat analysoivat virtsan lapsen vaipoista. Joka kerta kun vaippa vaihdetaan, vaippaan laitetaan pumpulipallo. Seuraavan vaipanvaihdon yhteydessä tämä vanupallo poistetaan vaipasta, laitetaan Ziploc-pussiin ja säilytetään pakastimessa. Ne kerätään ja säilytetään pumpulipalloilla alkaen ensimmäisestä tymidiiniannoksesta 24 tunnin ajan viimeisen annon jälkeen. Pakastuneet pumpulipallot voi noutaa kotoa sairaanhoitajan toimesta tai vanhemman voi tuoda mukanaan seuraavalle klinikkakäynnille.
Menettely: Fyysinen koe
Opintopäivänä 1; kuukausittain leikkaukseen saakka potilaan kliinisen kardiologian vastaanoton yhteydessä; ja leikkauksen aikaan. Sisältää elintärkeitä merkkejä.
Muut: Näytteiden kokoelma
Leikkausaamuna, sen jälkeen kun suonensisäinen pääsy on saatu anestesiaa varten, otetaan 2 ml verta analyysiä varten. Pieni pala sydänkudosta ja rasvaa, joka on jo poistettu leikkauksen aikana, kerätään analysoitavaksi.
Menettely: Ehtorammi
Tutkimuspäivänä 1 sydämen koon perusarvioinnin saamiseksi. Toinen tutkimus omistettu ehokardiogrammi tehdään sen jälkeen, kun nukutetaan leikkausta varten. Echocardiografia suoritetaan rutiininomaisesti sydämen oikean kammion (RV) rakenteen ja toiminnan määrittämiseksi Fallot/ keuhkojen stenoosin tetrologiassa (TOF/ PS) ja ei ole invasiivinen.
Menettely: Sydämen MRI (CMR)
Rajoitettu tutkimusprotokolla suoritetaan käyttämällä syöttö- ja bundle-tekniikkaa tutkimuksen ilmoittautumishetkellä, syöttö- ja kimpputekniikkaa käytetään siten, että vauva on mahdollisimman mukava ja unessa toimenpiteen aikana. Tämä tehdään sedaation riskin estämiseksi ja luonnollisemman unen sallimiseksi. Vauva on riisumaton, valmistettu EKG-johdoilla ja happea kylläisyyden koettimella ja syötetty. Tällä "syöttö-, swaddle- ja uni" -tekniikalla voidaan saavuttaa 30–60 minuutin skannausajat, mikä tarjoaa sydämen tarkkaan visualisointiin tarvittavan hiljaisuuden. Toinen CMR, jolla on sama rajoitettu tutkimusprotokolla, suoritetaan yleisanestesiassa ennen kirurgista korjausta. Se ei aiheuta säteilyaltistuksen riskiä eikä vaadi IV -sijoittamista tai kontrastin antamista oikean kammion rajoitetulle arvioinnille.
Lääke: Plasebo
Potilaille, jotka on satunnaistettu lumelääkkeen saamiseksi, ensimmäinen annos annetaan lasten translaatiotutkimuskeskuksessa (PCTRC) ja perustuu potilaan painoon. Vanhemmat antavat lumelääke 4 annosta päivässä. Plasebo -hoito alkaa yhden kuukauden ikäisenä ja jatkuu 4 kuukauden ikään tai 24 tuntia ennen kirurgista korjausta sen mukaan, kumpi tulee ensin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kardiomyosyyttiosasto
Aikaikkuna: Täydellisen kirurgisen korjauksen aikana, noin 3-9 kuukauden iässä, odotetaan leikattavan pala RV-sydänlihasta. Tämä kudos kerätään ja analysoidaan käyttämällä usean isotoopin massaspektrometriä.
Kardiomyosyyttien jakautumisen kvantifioimiseksi tutkijat käyttävät aiemmin vakiintunutta MIMS-lähestymistapaa (membraanin sisäänvientimassaspektrometria). Lyhyesti sanottuna tutkijat antavat 5 enteraalista annosta 15N-tymidiiniä kaikille potilaille 1 kuukauden kuluttua syntymästä. Sydänlihassolut, jotka ovat käyneet läpi DNA-replikaation 15N-tymidiinin nauttimisen jälkeen, sisällyttävät stabiilin isotoopin DNA:hansa.
Täydellisen kirurgisen korjauksen aikana, noin 3-9 kuukauden iässä, odotetaan leikattavan pala RV-sydänlihasta. Tämä kudos kerätään ja analysoidaan käyttämällä usean isotoopin massaspektrometriä.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hypertrofia arvioituna kaikukardiografialla
Aikaikkuna: 1 kuukauden iässä ja leikkauksen yhteydessä
Analyysi propranololin vaikutuksesta oikean kammion sydänlihaksen tilavuuteen
1 kuukauden iässä ja leikkauksen yhteydessä
Hypertrofia arvioitu mikroskoopilla
Aikaikkuna: Leikkauksen aikaan
Analyysi propranololin vaikutuksesta kardiomyosyyttien poikkileikkausalaan
Leikkauksen aikaan
Hypertrofia sydämen MRI: n arvioimana
Aikaikkuna: Yhden kuukauden ja leikkauksen yhteydessä
Analyysi propranololin vaikutuksesta oikean kammion sydänlihaksen tilavuuteen
Yhden kuukauden ja leikkauksen yhteydessä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Weill Medical College of Cornell University

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Bernhard Kuhn, MD, Weill Medical College of Cornell University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 19. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 18. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 23-12026881
  • R01HL155597 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fallotin tetralogia

Kliiniset tutkimukset N-tymidiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa