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複雑なリンパ奇形を有する成人におけるCERC-006の薬物動態、薬力学、安全性および忍容性の研究

2022年3月7日 更新者：Avalo Therapeutics, Inc.

複雑なリンパ管奇形を有する成人（18〜31歳）におけるCERC-006の第1b相、非盲検、薬物動態、薬力学、安全性および忍容性試験

この研究の主な目的は、活動性の中等度から重度の複雑なリンパ管奇形を有する成人 (18 ～ 31 歳) における CERC-006 の安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～31年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

参加者は、研究の資格を得るために次の要件を満たす必要があります。

  1. 参加者は、同意の時点で 18 歳から 31 歳 (両端を含む) です。
  2. -参加者は、複雑なリンパ管奇形の検証済みの診断を受けています。 関連するリンパ管の関与を伴うその他の中等度から重度の血管異常は、研究医療モニターによる承認を得て考慮されます。
  3. 参加者の複雑なリンパ管奇形は、研究者の意見では、中等度から重度であると見なされます。

  4. -参加者は、次のように定義された適切な肝機能を持っています：

    • 総ビリルビン (抱合型と非抱合型の合計) ≤1.5 × 正常値の上限 (ULN)
    • アスパラギン酸トランスアミナーゼ/アラニンアミノトランスフェラーゼ (AST/ALT) <5 × ULN
    • 血清アルブミン > 2 g/dL
  5. -参加者は、空腹時低密度リポタンパク質（LDL）が160 mg / dL未満です。

  6. 参加者は、次のように定義された適切な骨髄機能を持っています。

    • 末梢絶対好中球数 (ANC) > 1000/μL
    • ヘモグロビン > 8.0 g/dL
    • 血小板数≧50,000/μL

  7. -参加者は、次のように定義された適切な腎機能を持っています：

    •血清クレアチニン≤1.5mg/dL、またはCockcroft-Gault式による算出クレアチニンクリアランス>50mL/分

  8. 参加者は、次のウォッシュアウト期間に同意し、それを満たしました。

    • -シロリムス（ラパマイシンとしても知られる）、マイトジェン活性化プロテインキナーゼ（MEK）阻害剤、ホスファチジルイノシトール-4,5-ビスリン酸3-キナーゼ触媒サブユニットアルファ（PIK3CA）阻害剤、インターフェロンを投与されている場合、CERC-006の開始の少なくとも14日前アルファ 2b、血管内皮増殖因子受容体 3 (VEGFR-3) 阻害剤、および/またはリンパ系奇形を標的とするその他の全身性薬剤
    • リンパ管奇形を標的とする局所薬剤を投与されている場合、CERC-006 の開始の少なくとも 7 日前
  9. -参加者は、50％以上のカルノフスキーパフォーマンスステータスを持っています。

除外基準:

次の基準のいずれかが存在する場合、参加者は研究から除外されます。

  1. -参加者は、研究への参加を危うくする可能性のある重度または制御不能な医学的障害を併発しています。
  2. -参加者は、CERC-006の吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸機能または胃腸疾患の重大な障害を持っています。
  3. -参加者は、強力なシトクロムP450 3A4（CYP3A4）酵素誘導剤または阻害剤である薬を服用しました 治験薬の初回投与前の2週間以内、または治験責任医師の意見では、被験者は治験中にそのような薬を必要とする場合があります
  4. -参加者は、全身性ステロイドまたは別の免疫抑制剤による慢性治療を受けているか、治験責任医師の意見では、被験者は研究中にそのような薬を必要とする場合があります
  5. -参加者は、2週間以内に骨髄抑制化学療法、または最初の投与前4週間以内に放射線療法を受けました 治験薬。
  6. -参加者は、制御されていない高血圧、心血管疾患、高度な動脈硬化、構造的な心臓の異常、心筋症、深刻な心拍リズムの異常、冠動脈疾患、心臓伝導の問題、心不全、失神および失神前を含む運動関連の心臓イベントの既知の病歴がある、または心臓突然死または心室性不整脈の既知の家族歴。
  7. -参加者は、治験薬の初回投与前の1週間以内にQT間隔を延長する可能性のある薬による治療を受けているか、治験責任医師の意見では、被験者は治験中にそのような薬を必要とする場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1: CERC-006 (0.5 mg)
約 5 人の参加者が CERC-006 を 0.5 mg の用量で 1 日 2 回、28 日間受け取ります。
薬：CERC-006
内服液
実験的：コホート 2: CERC-006 (1 mg)
安全性審査の後、コホート 1 で臨床的に重要な安全性に関する知見が得られなかった場合、約 5 人の参加者からなる 2 番目のコホートが登録され、CERC-006 を 1 mg の用量で 28 日間 1 日 2 回投与されます。
薬：CERC-006
内服液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
活動性の中等度から重度の複雑なリンパ系奇形を有する成人 (18 ～ 31 歳) における CERC-006 の安全性と忍容性
時間枠：最長約6週間
安全性と忍容性は、有害事象（AE）の発生率によって評価されます。 バイタルサイン、眼科検査、心エコー図（ECHO）および心電図（ECG）を含む心臓病検査、および臨床検査結果のベースラインからの臨床的に重要な変化は、AEとして記録されます。
最長約6週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CERC-006の血清濃度
時間枠：ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）
ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）
MTOR関連経路バイオマーカーのレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）
ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）
臨床的に示されている場合、および/または疾患の臨床徴候/症状がある場合、放射線評価におけるベースラインから治療終了までの変化
時間枠：治験薬の最終投与後3日までのベースライン（スクリーニング）（約8週間まで）
治験責任医師の裁量で、臨床的に示される場合、放射線疾患の評価が行われます。
治験薬の最終投与後3日までのベースライン（スクリーニング）（約8週間まで）
36 項目の簡易健康調査 (SF-36) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）
SF-36 スコアは、身体機能、身体的役割、身体的苦痛、一般的な健康状態、活力、社会的機能、情緒的役割、および精神的健康の 8 つのスケールを測定します。 各スケールのスコアは 0 ～ 100 のスケールに直接変換され、スコアが低いほど障害が大きいことを示します。
ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）
カルノフスキー パフォーマンス ステータス スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）
Karnofsky Performance Status スコアは、0 パーセント (%) から 100% までのスケールで測定されます。パーセント スコアが低いほど、病状が悪化していることを示します。
ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）
疼痛スケール評価のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）
疼痛スケール評価は、無痛 (0 mm) から極度の疼痛 (100 mm) までの 100 mm Visual Analog Scale (VAS) を使用して行われます。
ベースライン（1日目）治験薬の最終投与から3日後まで（約4週間まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Avalo Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月3日

一次修了 (予想される)

2022年6月1日

研究の完了 (予想される)

2022年6月1日

試験登録日

最初に提出

2021年7月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年7月29日

最初の投稿 (実際)

2021年8月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年3月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年3月7日

最終確認日

2022年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CERC-006-LM-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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