CERC-006 在复杂淋巴管畸形成人中的药代动力学、药效学、安全性和耐受性研究

纳入标准：

参与者必须满足以下要求才有资格参加研究：

1. 参与者在同意时年龄为 18 至 31 岁（含）。
2. 参与者已确诊为复杂淋巴管畸形。 经研究医学监督员批准，将考虑其他中度至重度血管异常与相关淋巴管受累。
3. 在研究者看来，参与者的复杂淋巴管畸形被认为是中度到重度。

4. 参与者具有足够的肝功能定义为：

   • 总胆红素（结合和未结合的总和）≤1.5 × 正常上限 (ULN)
   • 天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶 (AST/ALT) <5 × ULN
   • 血清白蛋白 > 2 g/dL
5. 参与者的空腹低密度脂蛋白 (LDL) <160 mg/dL。

6. 参与者具有足够的骨髓功能定义为：

   • 外周血中性粒细胞绝对计数 (ANC) > 1000/µL
   • 血红蛋白 > 8.0 克/分升
   • 血小板计数 ≥ 50,000/µL

7. 参与者具有足够的肾功能定义为：

   • 血清肌酐≤ 1.5 mg/dL 或根据 Cockcroft-Gault 方程计算的肌酐清除率 > 50 mL/min

8. 参与者已同意并满足以下清洗期：

   • 如果接受西罗莫司（也称为雷帕霉素）、丝裂原活化蛋白激酶 (MEK) 抑制剂、磷脂酰肌醇 4,5-二磷酸 3-激酶催化亚基 α (PIK3CA) 抑制剂、干扰素，则在 CERC-006 开始前至少 14 天alfa 2b、血管内皮生长因子受体 3 (VEGFR-3) 抑制剂和/或其他针对淋巴管畸形的全身性药物
   • 如果接受针对淋巴管畸形的外用药物，则在 CERC-006 开始前至少 7 天
9. 参与者的 Karnofsky 表现状态≥50%。

排除标准：

存在以下任何标准将参与者排除在研究之外：

1. 参与者患有并发的严重或不受控制的医学疾病，这可能会影响对研究的参与。
2. 参与者有可能显着改变 CERC-006 吸收的胃肠道功能或胃肠道疾病的严重损害。
3. 参与者在首次服用研究药物前 2 周内服用过任何强细胞色素 P450 3A4 (CYP3A4) 酶诱导剂或抑制剂药物，或者研究者认为受试者在研究期间可能需要此类药物
4. 参与者正在接受全身性类固醇或其他免疫抑制剂的长期治疗，或者研究者认为受试者在研究期间可能需要此类药物
5. 参与者在 2 周内接受过骨髓抑制化疗，或在研究药物首次给药前 4 周内接受过放射治疗。
6. 参与者有未控制的高血压、心血管疾病、晚期动脉硬化、结构性心脏异常、心肌病、严重心律异常、冠状动脉疾病、心脏传导问题、心力衰竭、运动相关心脏事件（包括晕厥和先兆晕厥）的已知病史，或已知的心源性猝死或室性心律失常家族史。
7. 参与者在首次服用研究药物前 1 周内接受过可能延长 QT 间期的药物治疗，或者研究者认为受试者在研究期间可能需要此类药物治疗。