- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04994002
En farmakokinetisk, farmakodynamisk, säkerhets- och tolerabilitetsstudie av CERC-006 hos vuxna med komplexa lymfatiska missbildningar
En fas 1b, öppen, farmakokinetisk, farmakodynamisk, säkerhet och tolerabilitetsstudie av CERC-006 hos vuxna (18-31 år) med komplexa lymfatiska missbildningar
Studieöversikt
Studietyp
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Deltagare måste uppfylla följande krav för att vara berättigade till studien:
- Deltagaren är 18 till 31 år (inklusive) vid tidpunkten för samtycke.
- Deltagaren har en verifierad diagnos av en komplex lymfatisk missbildning. Andra måttliga till svåra vaskulära anomalier med tillhörande lymfatisk inblandning kommer att övervägas, med godkännande av studiens medicinska monitor.
- Deltagarens komplexa lymfatiska missbildning anses, enligt utredarens uppfattning, vara måttlig till svår.
Deltagaren har adekvat leverfunktion definierad som:
- Totalt bilirubin (summan av konjugerat och okonjugerat) ≤1,5 × övre normalgräns (ULN)
- Aspartattransaminas/alaninaminotransferas (AST/ALT) <5 × ULN
- Serumalbumin > 2 g/dL
- Deltagaren har fastande lågdensitetslipoprotein (LDL) på <160 mg/dL.
Deltagaren har adekvat benmärgsfunktion definierad som:
- Perifert absolut neutrofilantal (ANC) > 1000/µL
- Hemoglobin > 8,0 g/dL
- Trombocytantal ≥ 50 000/µL
Deltagaren har adekvat njurfunktion definierad som:
• Serumkreatinin ≤ 1,5 mg/dL eller beräknat kreatininclearance på > 50 ml/min enligt Cockcroft-Gaults ekvation
Deltagaren har gått med på och uppfyllt tvättperioden enligt följande:
- Minst 14 dagar före start av CERC-006 om du får sirolimus (även känd som rapamycin), mitogenaktiverade proteinkinashämmare (MEK) hämmare, fosfatidylinositol-4,5-bisfosfat 3-kinas katalytisk subenhet alfa (PIK3CA, interferonhämmare) alfa 2b, vaskulär endoteltillväxtfaktor receptor 3 (VEGFR-3) hämmare och/eller andra systemiska medel som riktar in sig på lymfatisk missbildning
- Minst 7 dagar före påbörjandet av CERC-006 om du får topikala medel som riktar in sig på lymfatisk missbildning
- Deltagaren har en Karnofsky-prestationsstatus på ≥50 %.
Exklusions kriterier:
Närvaron av något av följande kriterier utesluter en deltagare från studien:
- Deltagaren har en samtidig allvarlig eller okontrollerad medicinsk störning, vilket kan äventyra deltagandet i studien.
- Deltagaren har signifikant försämring av mag-tarmfunktionen eller gastrointestinal sjukdom som avsevärt kan förändra absorptionen av CERC-006.
- Deltagaren har tagit någon medicin som är en stark cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) enzyminducerare eller hämmare inom 2 veckor före den första dosen av studieläkemedlet, eller enligt utredarens åsikt kan försökspersonen behöva sådan medicinering under studien
- Deltagaren får kronisk behandling med systemiska steroider eller annat immunsuppressivt medel, eller enligt utredarens åsikt kan försökspersonen behöva sådan medicinering under studien
- Deltagaren har genomgått myelosuppressiv kemoterapi inom 2 veckor, eller strålning inom 4 veckor före första dosen av studieläkemedlet.
- Deltagaren har en känd historia av okontrollerad hypertoni, hjärt-kärlsjukdom, avancerad arterioskleros, strukturell hjärtavvikelse, kardiomyopati, allvarliga hjärtrytmavvikelser, kranskärlssjukdom, hjärtledningsproblem, hjärtsvikt, träningsrelaterade hjärthändelser inklusive synkope och pre-synkope, eller en känd familjehistoria av plötslig hjärtdöd eller ventrikulär arytmi.
- Deltagaren har fått behandling med ett läkemedel som har potential att förlänga QT-intervallet inom 1 vecka före den första dosen av studieläkemedlet, eller enligt utredarens åsikt kan försökspersonen behöva sådan medicinering under studien.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Kohort 1: CERC-006 (0,5 mg)
Cirka 5 deltagare kommer att få CERC-006 i en dos på 0,5 mg två gånger dagligen i 28 dagar.
|
Oral lösning
|
Experimentell: Kohort 2: CERC-006 (1 mg)
Efter en säkerhetsgenomgång, om det inte finns några kliniskt viktiga säkerhetsfynd i kohort 1, kommer en andra kohort på cirka 5 deltagare att skrivas in för att få CERC-006 i en dos på 1 mg två gånger dagligen under 28 dagar.
|
Oral lösning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Säkerhet och tolerabilitet för CERC-006 hos vuxna (18-31 år) med aktiva, måttliga till svåra komplexa lymfatiska missbildningar
Tidsram: Upp till cirka 6 veckor
|
Säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas utifrån förekomsten av biverkningar (AE).
Kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i vitala tecken, ögonundersökningar, kardiologiska tester inklusive ekokardiogram (ECHO) och elektrokardiogram (EKG), och kliniska laboratorieresultat kommer att registreras som AE.
|
Upp till cirka 6 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Serumkoncentrationer av CERC-006
Tidsram: Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
|
Förändring från Baseline i nivåer av mTOR-relaterade biomarkörer
Tidsram: Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
|
Ändra från baslinje till behandlingsslut vid radiologisk bedömning, om det är kliniskt indicerat och/eller kliniska tecken/symtom på sjukdom
Tidsram: Baslinje (screening) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 8 veckor)
|
Radiologisk sjukdomsbedömning kommer att göras om det är kliniskt indicerat, efter prövarens bedömning.
|
Baslinje (screening) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 8 veckor)
|
Ändring från baslinjen i 36-punkters kortformshälsoundersökning (SF-36) poäng
Tidsram: Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
SF-36 poäng kommer att mäta åtta skalor: fysisk funktion, roll fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, roll emotionell och mental hälsa.
Poäng på varje skala kommer att omvandlas direkt till en 0-100 skala, där en lägre poäng indikerar mer funktionshinder.
|
Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
Ändra från Baseline i Karnofsky Performance Status Score
Tidsram: Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
Karnofsky Performance Status-poäng kommer att mätas på en skala från 0 procent (%) till 100 %, där en lägre procentuell poäng indikerar ett värre sjukdomstillstånd.
|
Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
Ändring från Baseline i Pain Scale Assessment
Tidsram: Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
Smärtskalabedömning kommer att göras med en 100 mm Visual Analog Scale (VAS) från ingen smärta (0 mm) till extrem smärta (100 mm).
|
Baslinje (dag 1) upp till 3 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (upp till cirka 4 veckor)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CERC-006-LM-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på CERC-006
-
Vaxon BiotechAvslutad
-
Wave Life Sciences Ltd.Rekrytering
-
Nitto BioPharma, Inc.Aktiv, inte rekryterandeKolorektal cancer | Bukspottskörtelcancer | Icke-småcellig lungcancerFörenta staterna
-
eTheRNA immunotherapiesAvslutad
-
Corvus Pharmaceuticals, Inc.AvslutadCovid-19Förenta staterna, Colombia, Spanien, Kanada, Peru, Brasilien, Italien, Argentina, Chile, Tyskland, Mexiko, Ukraina
-
Apollo Therapeutics LtdAvslutadVuxen Debut Still's DiseaseFörenta staterna, Belgien, Polen, Ukraina
-
Huahui HealthAvslutad
-
Arixa PharmaceuticalsOkändBakteriella infektionerAustralien
-
Corvus Pharmaceuticals, Inc.AvslutadSarkom | Livmoderhalscancer | Kolorektal cancer | Bukspottskörtelcancer | Äggstockscancer | Icke-småcellig lungcancer | Skivepitelcancer i huvud och nacke | Blåscancer | Trippel negativ bröstcancer | Endometriecancer | Njurcellscancer | Non-hodgkin lymfom | Metastaserande kastrationsresistent prostatacancerFörenta staterna, Australien