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CA-4948による非常に低い、低い、または中程度のリスクの骨髄異形成症候群の患者における貧血の治療 (LUCAS)

2024年8月12日 更新者：Uwe Platzbecker、University of Leipzig

リスクが非常に低い、低い、または中程度の骨髄異形成症候群（MDS）患者の貧血治療のための CA-4948 の経口投与に関する第 II 相非盲検多施設試験

LR-MDS患者の貧血

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

非輸血依存性 (NTD) または輸血依存性 (低または高輸血負荷、LTB/HTB) 患者の貧血、非常に低、低、または中リスクの骨髄異形成症候群

研究の種類

介入

入学 (実際)

38

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、12200
        • Charité Berlin - Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik m. S. Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie
      • Cottbus、ドイツ、03048
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH, 2. Med. Klinik
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Gemeinschaftspraxis Dr. Jacobasch Dresden, Hämatologie Onkologie
      • Düsseldorf、ドイツ、40479
        • Marienhospital Düsseldorf, Klinik für Onkologie und Hämatologie, Palliativmedizin
      • Erlangen、ドイツ、91052
        • ONCOSEARCH, Institut für Klinische Studien GbR
      • Koblenz、ドイツ、56068
        • InVO-Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie
      • Landshut、ドイツ、84036
        • VK & K Studien GbR, Studienzentrum
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • University Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, Hämostaseologie
      • Lübeck、ドイツ、23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Hämatologie und Onkologie Campus Lübeck
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Universitätsklinikum Mainz, III. Medizinische Klinik und Poliklinik - Hämatologie, Internistische Onkologie und Pneumologie
      • Mannheim、ドイツ、68167
        • Universitätsklinikum Mannheim, III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Meschede、ドイツ、59872
        • Klinikum Hochsauerland GmbH, Klinik f. Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin, Stammzelltransplantation
      • München、ドイツ、81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Neumünster、ドイツ、24534
        • Friedrich-Ebert-Krankenhaus GmbH, Klinik für Hämatologie, Onkologie und Nephrologie
      • Winnenden、ドイツ、71364
        • Rems-Murr-Kliniken gGmbH, Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -de novo骨髄異形成症候群（MDS）またはde novo骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍（MDS / MPN）の診断（MDS / MPN-RS-T、MDS / MPNu、aCMLまたはCMMLを含む）
  2. 非常に低/低/中リスクの疾患: MDS の IPSS-R は最大 3.5。 MDS/MPN < 10% 骨髄芽球; CPSSスコアによるCMML低または中リスクの場合

  3. 症候性貧血 (有効かつ完全なヘモグロビンおよび輸血歴に基づく):

    • NTD (非輸血依存性): 過去 16 週間で RBC 輸血が 3 回未満で平均ヘモグロビン値が 10 g/dl 未満
    • LTB (低輸血負荷): 過去 16 週間以内に 3 ～ 7 回の RBC 輸血を 2 回以上、8 週間で最大 3 回
    • HTB（輸血負荷が高い）：過去16週間以内に8回以上のRBC輸血、8週間で4回以上
  4. 明確な輸血戦略

  5. -承認されたMDS療法の利用可能なオプションがなく、以前の赤血球生成刺激剤（ESA）治療の分類は次のとおりです。

    • コホート A: ESA 暴露 (および難治性または不耐性)
    • コホート B: ESA 未治療かつ血清エリスロポエチン値 >200 U/L

除外基準:

主要な研究手順の遵守

  • 経口薬を飲み込めず、保持できない (10 錠以上)
  • -患者はスクリーニング中および治療後に骨髄サンプリングを受け入れません
  • -患者は、スクリーニングおよび治療中に週1回の末梢血サンプリングを受け入れません

安全性

  • -ECOGパフォーマンスステータス≥3

  • 容認できない臓器機能

    1. -血清クレアチニン> 2×ULNまたは計算されたクレアチニンクリアランス<30 ml /分
    2. AST > 2 × ULN または ALT > 2 × ULN
    3. 総ビリルビン > 2 × ULN (文書化されたギルバート症候群患者における例外 > 3 × ULN)

干渉治療

  • -アザシチジンまたはデシタビンによる前治療
  • -赤血球生成刺激剤（ESA）、G-CSF、GM-CSF、レナリドマイド、ルスパテルセプト、および/または登録の14日前までの別の治験薬またはデバイスによる治療
  • -登録の56日前の鉄キレート療法による治療、ただし、含める前の少なくとも8週間および研究治療中の安定または減少用量の被験者を除く
  • 登録前28日以内の大手術

随伴疾患

  • -既知のヒト免疫不全ウイルス感染症（HIV）
  • 活動性感染性肝炎（HBVまたはHCV）
  • -肝炎の既往歴のある患者で、登録前6か月以内に肝炎ウイルスが検出された
  • -治療目的で決定的に治療されない限り、他の浸潤性悪性腫瘍の病歴 治療する医師による再発のリスクが低いと見なされる場合
  • -グレード1以下に解決されていない以前の抗がん療法に起因する急性または慢性毒性の存在（貧血および脱毛症を除く）
  • -CA-494824の製剤の成分に対する既知のアレルギーまたは過敏症
  • 重度の心血管疾患（例： -登録6ヶ月以内の心筋梗塞、登録6ヶ月以内の不安定狭心症、NYHAクラスIII以上のうっ血性心不全、治療で制御されていない重篤な不整脈、臨床的に重要な心膜疾患、既知のQTc異常> ECGで450ミリ秒

正式な要件

  • 出産の可能性のある女性における陽性の血清妊娠検査
  • -出産の可能性のある女性および出産の可能性のある女性とパートナーを組む男性 研究期間中およびCA-4948の最後の投与後90日間、非常に効果的な避妊方法を使用することを望まない
  • 登録時の年齢が18歳未満
  • 書面によるインフォームド コンセントを提供できない
  • -別の介入臨床試験への同時参加、または登録前28日以内の治験薬の投与を含む臨床試験への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：CA-4948治療
シングルアーム設計。 すべての患者はIMPで治療されています
薬：CA-4948

患者は、CA-4948 を 300 mg BID (2x200mg) で 4 サイクルにわたって経口投与されます。 1 サイクルは 28 日間で構成され、そのうち 21 日間は治療日で、その後 7 日間の休みが続きます。

CA-4948 に耐える 4 サイクル後に赤血球応答 (HI-E) を示す患者は、HI-E 応答がなくなるまで CA-4948 を投与し続けることができます。

他の名前：
  • エマウセルチブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
赤血球応答 (HI-E)
時間枠：サイクル 4 の終了時 (各サイクルは 28 日)。
両方の独立したサブスタディについて、修正された IWG 2018 基準に従って別々に赤血球応答 (HI-E) を有する患者の割合を評価すること。
サイクル 4 の終了時 (各サイクルは 28 日)。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HI-E 応答 (赤血球応答) の持続時間
時間枠：治療開始日から反応の喪失が文書化された日まで、最大30か月間評価されます。
応答の初日から応答の喪失までの HI-E 応答を評価します。
治療開始日から反応の喪失が文書化された日まで、最大30か月間評価されます。
HI-E (赤血球応答) までの時間
時間枠：治療開始日から反応の初日まで、サイクル4の終わりまで評価されます（各サイクルは28日です）。
治療開始から反応の初日までの時間を評価すること。
治療開始日から反応の初日まで、サイクル4の終わりまで評価されます（各サイクルは28日です）。
赤血球（RBC）輸血
時間枠：治療開始日から治療終了日まで、30ヶ月まで評価。
輸血依存患者における赤血球輸血の頻度を評価する
治療開始日から治療終了日まで、30ヶ月まで評価。
好中球 (HI-N) 応答
時間枠：サイクル 4 の終了時 (各サイクルは 28 日)。
IWG 2018 基準による好中球 (HI-N) 応答
サイクル 4 の終了時 (各サイクルは 28 日)。
血小板 (HI-P) 応答
時間枠：サイクル 4 の終了時 (各サイクルは 28 日)。
IWG 2018 基準による血小板 (HI-P) 応答
サイクル 4 の終了時 (各サイクルは 28 日)。
CA-4948の安全性（毒性と有害事象）
時間枠：治療開始日から研究終了まで、最長30ヶ月まで評価。
評価には、毒性の特徴付けが含まれます。タイプ、発生率、重症度、重症度、および治療との関係を含む AE の特徴付け
治療開始日から研究終了まで、最長30ヶ月まで評価。
選択した検査パラメータの臨床的に重要な変化を伴う参加者の数（詳細な説明に記載されているパラメータ）
時間枠：治療開始日から研究終了まで、最長30ヶ月まで評価。
患者の安全を確保するために、トランスアミナーゼ、ビリルビン、アミラーゼ、リパーゼ、トロポニン、乳酸脱水素酵素、クレアチンキナーゼ、尿酸、TSH、FT4、尿分析の分析を含む綿密なモニタリングが実施されます。
治療開始日から研究終了まで、最長30ヶ月まで評価。
検証済みの欧州がん研究・治療機構コア QOL アンケート (EORTC QLQ-C30) を使用して評価した治療の影響
時間枠：治療開始日から研究終了まで、最長30ヶ月まで評価。

CA-4948 治療中の患者報告の生活の質を評価するには、10 のサブスケールで腫瘍患者の生活の質を評価する 30 の質問を分析します。 すべてのサブスケールには、0 ～ 100 ポイントのスコア範囲があります。

機能サブスケール: スコアが高いほど、生活の質が高いことを表します。 症状のサブスケール: スコアが高いほど、症状/問題のレベルが高いことを表します。つまり、生活の質が低いことを表します。
治療開始日から研究終了まで、最長30ヶ月まで評価。
検証済みの欧州がん研究・治療機構がん関連疲労アンケート (EORTC QLQ-FA12) を使用して評価した治療の影響
時間枠：治療開始日から研究終了まで、最長30ヶ月まで評価。
CA-4948治療中の患者から報告された生​​活の質を評価するには：12項目、各項目の4つの応答カテゴリ（1から4の値でコード化）を分析します。 FA12 スコアは 0 ～ 100 の範囲に変換されます。レベルが高いほど、疲労度が高いことを示します。
治療開始日から研究終了まで、最長30ヶ月まで評価。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Leipzig

協力者

Curis, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Uwe Platzbecker, Prof. Dr.、University Leipzig

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年1月1日

一次修了 (実際)

2024年7月31日

研究の完了 (実際)

2024年7月31日

試験登録日

最初に提出

2021年11月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年12月16日

最初の投稿 (実際)

2022年1月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年8月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年8月12日

最終確認日

2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LUCAS

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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