Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Anemian hoito potilailla, joilla on erittäin matalan, alhaisen tai keskisuuren riskin myelodysplastinen oireyhtymä CA-4948:lla (LUCAS)

torstai 17. elokuuta 2023 päivittänyt: Uwe Platzbecker, University of Leipzig

Vaihe II, avoin, monikeskustutkimus suun kautta annetusta CA-4948:sta anemian hoitoon potilailla, joilla on erittäin matalan, alhaisen tai keskisuuren riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)

Anemia LR-MDS-potilailla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Anemia verensiirrosta riippumattomilla (NTD) tai verensiirroista riippuvaisilla (alhainen tai suuri verensiirtotaakka, LTB/HTB) potilailla, joilla on erittäin pieni, matala tai keskitasoinen myelodysplastinen oireyhtymä

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

84

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 12200
        • Rekrytointi
        • Charité Berlin - Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik m. S. Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Kathrin Rieger, Dr.
      • Cottbus, Saksa, 03048
        • Rekrytointi
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH, 2. Med. Klinik
        • Ottaa yhteyttä:
          • Martin Schmidt-Hieber, PD Dr.
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Rekrytointi
        • Gemeinschaftspraxis Dr. Jacobasch Dresden, Hämatologie Onkologie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Thomas Illmer, PD Dr.
      • Düsseldorf, Saksa, 40479
        • Rekrytointi
        • Marienhospital Düsseldorf, Klinik für Onkologie und Hämatologie, Palliativmedizin
        • Ottaa yhteyttä:
          • Aristoteles Giagounidis, Prof. Dr.
      • Erlangen, Saksa, 91052
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • ONCOSEARCH, Institut für Klinische Studien GbR
      • Koblenz, Saksa, 56068
        • Rekrytointi
        • InVO-Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Rudolf Weide, Prof. Dr.
      • Landshut, Saksa, 84036
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • VK & K Studien GbR, Studienzentrum
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Rekrytointi
        • University Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, Hämostaseologie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Uwe Platzbecker, Prof. Dr.
      • Lübeck, Saksa, 23538
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Hämatologie und Onkologie Campus Lübeck
        • Ottaa yhteyttä:
          • Friederike Wortmann, Dr.
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Mainz, III. Medizinische Klinik und Poliklinik - Hämatologie, Internistische Onkologie und Pneumologie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Markus Radsak, Prof. Dr.
      • Mannheim, Saksa, 68167
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Mannheim, III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mohamad Jawhar, PD Dr.
      • Meschede, Saksa, 59872
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Klinikum Hochsauerland GmbH, Klinik f. Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin, Stammzelltransplantation
      • München, Saksa, 81675
        • Rekrytointi
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Katharina Götze, Prof. Dr.
      • Neumünster, Saksa, 24534
        • Rekrytointi
        • Friedrich-Ebert-Krankenhaus GmbH, Klinik für Hämatologie, Onkologie und Nephrologie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Stefan Mahlmann, Dr.
      • Winnenden, Saksa, 71364
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Rems-Murr-Kliniken gGmbH, Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. De novo myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) TAI de novo myelodysplastisen/myeloproliferatiivisen neoplasioiden (MDS/MPN) diagnoosi, mukaan lukien MDS/MPN-RS-T, MDS/MPNu, aCML tai CMML
  2. Erittäin matalan/matalan/keskitason riskin sairaus: IPSS-R jopa 3,5 MDS:lle; MDS/MPN < 10 % luuydinblasteja; CMML:lle pieni tai keskitasoinen riski CPSS-pisteen mukaan

  3. Oireellinen anemia (perustuu oikeaan ja täydelliseen hemoglobiini- ja verensiirtohistoriaan):

    • NTD (ei verensiirrosta riippuvainen): < 3 punasolujen siirtoa ja keskimääräinen hemoglobiinitaso <10 g/dl viimeisen 16 viikon aikana
    • LTB (alhainen verensiirtotaakka): 3-7 punasolujen siirtoa viimeisen 16 viikon aikana vähintään kahdessa verensiirtojaksossa, enintään 3 8 viikon aikana
    • HTB (korkea verensiirtotaakka): ≥ 8 punasolujen siirtoa viimeisen 16 viikon aikana, ≥ 4 8 viikon aikana
  4. Määritelty verensiirtostrategia

  5. Ei ole saatavilla vaihtoehtoa hyväksytylle MDS-hoidolle ja aikaisemman erytropoieesia stimuloivan aineen (ESA) luokittelulle seuraavasti:

    • Kohortti A: ESA:lle altistunut (ja tulenkestävä tai sietämätön)
    • Kohortti B: ESA-naiivi JA seerumin erytropoietiinitaso >200 U/L

Poissulkemiskriteerit:

Tärkeimpien opintomenettelyjen noudattaminen

  • Kyvyttömyys niellä ja säilyttää suun kautta otettavia lääkkeitä (> 10 pilleriä)
  • Potilas ei ota luuydinnäytteitä seulonnan aikana ja hoidon jälkeen
  • Potilas ei hyväksy enintään viikoittaisia ​​perifeerisen veren näytteenottoa seulonnan ja hoidon aikana

Turvallisuus

  • ECOG-suorituskykytila ​​≥ 3

  • Epähyväksyttävä elimen toiminta

    1. Seerumin kreatiniini > 2 × ULN tai laskettu kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min
    2. AST > 2 × ULN tai ALT > 2 × ULN
    3. kokonaisbilirubiini > 2 × ULN (poikkeus > 3 × ULN potilailla, joilla on dokumentoitu Gilbertin oireyhtymä)

Häiritsevät hoidot

  • Aiempi hoito atsasitidiinilla tai desitabiinilla
  • Hoito erytropoieesia stimuloivalla aineella (ESA), G-CSF:llä, GM-CSF:llä, lenalidomidilla, luspaterseptillä ja/tai muulla tutkimuslääkkeellä tai -laitteella enintään 14 päivää ennen rekisteröintiä
  • Hoito rautakelaatiohoidolla 56 päivää ennen rekisteröintiä, paitsi koehenkilöille, jotka ovat saaneet vakaata tai alenevaa annosta vähintään kahdeksan viikon ajan ennen sisällyttämistä ja tutkimushoidon aikana
  • Suuri leikkaus 28 päivää ennen ilmoittautumista

Samanaikaiset sairaudet

  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirusinfektio (HIV)
  • Aktiivinen tarttuva hepatiitti (HBV tai HCV)
  • Hepatiittivirus havaitaan 6 kuukauden sisällä ennen rekisteröintiä potilailla, joilla on ollut hepatiitti
  • Aiemmin muita invasiivisia pahanlaatuisia kasvaimia, ellei sitä ole lopullisesti hoidettu parantavalla tarkoituksella, edellyttäen, että hoitava lääkäri katsoo, että sen uusiutumisen riski on pieni
  • Aiemmasta syövän vastaisesta hoidosta johtuva akuutti tai krooninen toksisuus, joka ei ole parantunut asteeseen ≤ 1 (paitsi anemia ja hiustenlähtö)
  • Tunnettu allergia tai yliherkkyys jollekin CA-494824-valmisteen komponentille
  • Vaikeat sydän- ja verisuonitaudit (esim. sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä, epästabiili angina pectoris 6 kuukauden sisällä, NYHA-luokka III tai suurempi kongestiivista sydämen vajaatoimintaa, vakavat rytmihäiriöt, joita ei saada hoidettua, kliinisesti merkittävä sydänpussissairaus, tunnettu QTc-poikkeama > 450 ms EKG:ssa

Muodolliset vaatimukset

  • Positiivinen seerumin raskaustesti hedelmällisessä iässä olevilla naisilla
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset ja miehet, jotka ovat kumppanina hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, jotka eivät halua käyttää erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan ja 90 päivää viimeisen CA-4948-annoksen jälkeen
  • Ilmoittautumisen yhteydessä alle 18 vuotta
  • Kyvyttömyys antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta
  • Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen tai osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen, jossa annetaan tutkimuslääkettä 28 päivän sisällä ennen rekisteröintiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: CA-4948-hoito
Yksikätinen muotoilu. kaikkia potilaita hoidetaan IMP:llä
Lääke: CA-4948

Potilaita hoidetaan suun kautta CA-4948:lla annoksella 300 mg BID (2 x 200 mg) 4 syklin aikana. Yksi sykli koostuu 28 päivästä, joista 21 on hoitopäiviä, jota seuraa 7 vapaapäivää.

Potilaat, joilla on erytroidivaste (HI-E) neljän syklin jälkeen ja jotka sietävät CA-4948:n, voivat jatkaa CA-4948:n saamista, kunnes HI-E-vaste häviää.

Muut nimet:
  • Emavusertib

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Erytroidivaste (HI-E)
Aikaikkuna: Jakson 4 lopussa (jokainen sykli on 28 päivää).
Arvioida niiden potilaiden osuutta, joilla on erytroidivaste (HI-E) modifioitujen IWG 2018 -kriteerien mukaisesti molemmissa itsenäisissä alatutkimuksissa.
Jakson 4 lopussa (jokainen sykli on 28 päivää).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HI-E-vasteen (erytroidivasteen) kesto
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä siihen päivään asti, jolloin vaste dokumentoitua häviää, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Arvioi HI-E-vastetta ensimmäisestä vastepäivästä vasteen menettämiseen asti.
Hoidon aloituspäivästä siihen päivään asti, jolloin vaste dokumentoitua häviää, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Aika HI-E:hen (erytroidivaste)
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä ensimmäiseen vastepäivään, arvioituna syklin 4 loppuun asti (kukin sykli on 28 päivää).
Arvioi hoidon aloittamisen ja ensimmäisen vastepäivän välinen aika.
Hoidon aloituspäivästä ensimmäiseen vastepäivään, arvioituna syklin 4 loppuun asti (kukin sykli on 28 päivää).
Punasolujen (RBC) siirrot
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä hoidon päättymispäivään, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Arvioida punasolusiirtojen tiheyttä verensiirrosta riippuvaisilla potilailla
Hoidon aloituspäivästä hoidon päättymispäivään, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Neutrofiilien (HI-N) vasteet
Aikaikkuna: Jakson 4 lopussa (jokainen sykli on 28 päivää).
Neutrofiilien (HI-N) vasteet IWG 2018 -kriteerien mukaan
Jakson 4 lopussa (jokainen sykli on 28 päivää).
Verihiutaleiden (HI-P) vasteet
Aikaikkuna: Jakson 4 lopussa (jokainen sykli on 28 päivää).
Verihiutaleiden (HI-P) vasteet IWG 2018 -kriteerien mukaan
Jakson 4 lopussa (jokainen sykli on 28 päivää).
CA-4948:n turvallisuus (toksisuus ja haittatapahtumat)
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä tutkimuksen loppuun, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Arvioinnit sisältävät myrkyllisyyden karakterisoinnin; haittavaikutusten karakterisointi, mukaan lukien tyyppi, ilmaantuvuus, vakavuus, vakavuus ja suhde hoitoon
Hoidon aloituspäivästä tutkimuksen loppuun, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia valituissa laboratorioparametreissa (parametrit lueteltu yksityiskohtaisessa kuvauksessa)
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä tutkimuksen loppuun, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Potilasturvallisuuden varmistamiseksi seurataan tarkasti, ja se sisältää seuraavat analyysit: transaminaasit, bilirubiini, amylaasi, lipaasi, troponiini, laktaattidehydrogenaasi, kreatiinikinaasi, virtsahappo, TSH, FT4, virtsan analyysi.
Hoidon aloituspäivästä tutkimuksen loppuun, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Hoidon vaikutus on arvioitu käyttämällä validoitua Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön peruselämänlaatukyselyä (EORTC QLQ-C30)
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä tutkimuksen loppuun, arvioituna enintään 30 kuukautta.

Potilaiden raportoiman elämänlaadun arvioimiseksi CA-4948-hoidon aikana: analysoidaan 30 kysymystä, jotka arvioivat onkologisten potilaiden elämänlaatua 10 ala-asteikolla. Kaikkien ala-asteikkojen pistemäärä on 0-100 pistettä.

Toiminnan ala-asteikot: korkeampi pistemäärä edustaa parempaa elämänlaatua. Oireiden ala-asteikot: korkeampi pistemäärä edustaa korkeampaa oireiden/ongelmien tasoa, eli heikompaa elämänlaatua.
Hoidon aloituspäivästä tutkimuksen loppuun, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Hoidon vaikutus on arvioitu käyttämällä validoitua Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön syöpään liittyvää väsymyskyselyä (EORTC QLQ-FA12)
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä tutkimuksen loppuun, arvioituna enintään 30 kuukautta.
Potilaan ilmoittaman elämänlaadun arvioimiseksi CA-4948-hoidon aikana: 12 kohdetta, joista jokaiselle on neljä vasteluokkaa (koodattu arvoilla 1-4) analysoidaan. FA12-pisteet muunnetaan alueelle 0-100: Korkeammat tasot osoittavat suurempaa väsymystä.
Hoidon aloituspäivästä tutkimuksen loppuun, arvioituna enintään 30 kuukautta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Leipzig

Yhteistyökumppanit

Curis, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Uwe Platzbecker, Prof. Dr., University Leipzig

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 21. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LUCAS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastiset oireyhtymät

Kliiniset tutkimukset CA-4948

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa