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Tratamento de anemia em pacientes com síndromes mielodisplásicas de risco muito baixo, baixo ou intermediário com CA-4948 (LUCAS)

12 de agosto de 2024 atualizado por: Uwe Platzbecker, University of Leipzig

Um estudo de fase II, aberto e multicêntrico de CA-4948 administrado por via oral para o tratamento de anemia em pacientes com síndromes mielodisplásicas (SMD) de risco muito baixo, baixo ou intermediário

Anemia em pacientes com LR-MDS

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Anemia em pacientes não dependentes de transfusão (NTD) ou dependentes de transfusão (baixa ou alta carga transfusional, LTB/HTB) com síndromes mielodisplásicas de risco muito baixo, baixo ou intermediário

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

38

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 12200
        • Charité Berlin - Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik m. S. Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie
      • Cottbus, Alemanha, 03048
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH, 2. Med. Klinik
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Gemeinschaftspraxis Dr. Jacobasch Dresden, Hämatologie Onkologie
      • Düsseldorf, Alemanha, 40479
        • Marienhospital Düsseldorf, Klinik für Onkologie und Hämatologie, Palliativmedizin
      • Erlangen, Alemanha, 91052
        • ONCOSEARCH, Institut für Klinische Studien GbR
      • Koblenz, Alemanha, 56068
        • InVO-Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie
      • Landshut, Alemanha, 84036
        • VK & K Studien GbR, Studienzentrum
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • University Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, Hämostaseologie
      • Lübeck, Alemanha, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Hämatologie und Onkologie Campus Lübeck
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Universitätsklinikum Mainz, III. Medizinische Klinik und Poliklinik - Hämatologie, Internistische Onkologie und Pneumologie
      • Mannheim, Alemanha, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim, III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Meschede, Alemanha, 59872
        • Klinikum Hochsauerland GmbH, Klinik f. Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin, Stammzelltransplantation
      • München, Alemanha, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Neumünster, Alemanha, 24534
        • Friedrich-Ebert-Krankenhaus GmbH, Klinik für Hämatologie, Onkologie und Nephrologie
      • Winnenden, Alemanha, 71364
        • Rems-Murr-Kliniken gGmbH, Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de síndrome mielodisplásica de novo (SMD) OU neoplasias mielodisplásicas/mieloproliferativas de novo (MDS/MPN), incluindo MDS/MPN-RS-T, MDS/MPNu, aCML ou CMML
  2. Doença de risco muito baixo/baixo/intermediário: IPSS-R até 3,5 para SMD; MDS/MPN < 10% blastos de medula óssea; para CMML de risco baixo ou intermediário de acordo com CPSS-Score

  3. Anemia sintomática (baseada em hemoglobina válida e completa e história de transfusão):

    • NTD (não dependente de transfusão): < 3 transfusões de hemácias e nível médio de hemoglobina <10 g/dl nas últimas 16 semanas
    • LTB (baixa carga transfusional): 3-7 transfusões de hemácias nas últimas 16 semanas em pelo menos dois episódios de transfusão, máximo 3 em 8 semanas
    • HTB (alta carga transfusional): ≥ 8 transfusões de hemácias nas últimas 16 semanas, ≥ 4 em 8 semanas
  4. Estratégia de transfusão definida

  5. Nenhuma opção disponível de uma terapia MDS aprovada e classificação do tratamento prévio com agente estimulante da eritropoiese (ESA) como segue:

    • Coorte A: ESA exposto (e refratário ou intolerante)
    • Coorte B: virgens de ESA E nível sérico de eritropoietina >200 U/L

Critério de exclusão:

Conformidade com os principais procedimentos do estudo

  • Incapacidade de engolir e reter medicamentos orais (> 10 comprimidos)
  • O paciente não aceita amostras de medula óssea durante a triagem e após o tratamento
  • O paciente não aceita coleta de sangue periférico semanal durante a triagem e tratamento

Segurança

  • Estado de desempenho ECOG ≥ 3

  • Função de órgão inaceitável

    1. Creatinina sérica > 2 × LSN ou depuração de creatinina calculada < 30 ml/min
    2. AST > 2 × LSN ou ALT > 2 × LSN
    3. bilirrubina total > 2 × LSN (exceção >3 × LSN em pacientes com síndrome de Gilbert documentada)

Tratamentos interferentes

  • Tratamento prévio com azacitidina ou decitabina
  • Tratamento com agente estimulador da eritropoiese (ESA), G-CSF, GM-CSF, lenalidomida, luspatercepte e/ou outro medicamento ou dispositivo experimental até 14 dias antes do registro
  • Tratamento com terapia de quelação de ferro 56 dias antes do registro, exceto para indivíduos em dose estável ou decrescente por pelo menos oito semanas antes da inclusão e durante o tratamento do estudo
  • Cirurgia de grande porte nos 28 dias anteriores ao registro

Doenças concomitantes

  • Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Hepatite infecciosa ativa (HBV ou HCV)
  • Vírus da hepatite detectável dentro de 6 meses antes do registro em pacientes com histórico de hepatite
  • História de outra malignidade invasiva, a menos que seja definitivamente tratada com intenção curativa, desde que seja considerada de baixo risco de recorrência pelo médico assistente
  • Presença de toxicidade aguda ou crônica resultante de terapia anticancerígena anterior que não foi resolvida para Grau ≤ 1 (exceto anemia e alopecia)
  • Alergia ou hipersensibilidade conhecida a qualquer componente da formulação de CA-494824
  • Doença cardiovascular grave (por ex. infarto do miocárdio dentro de 6 meses de registro, angina instável dentro de 6 meses de registro, classe III da NYHA ou maior insuficiência cardíaca congestiva, arritmias graves não controladas com tratamento, doença pericárdica clinicamente significativa, anormalidade QTc conhecida > 450 ms no ECG

Requisitos formais

  • Teste de gravidez sérico positivo em mulheres com potencial para engravidar
  • Mulheres com potencial para engravidar e homens que têm parceria com uma mulher com potencial para engravidar que não desejam usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes durante o estudo e por 90 dias após a última dose de CA-4948
  • Idade inferior a 18 anos no registo
  • Incapacidade de fornecer consentimento informado por escrito
  • Participação simultânea em outro ensaio clínico intervencionista ou participação em qualquer ensaio clínico envolvendo a administração de um medicamento experimental nos 28 dias anteriores ao registro

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Tratamento CA-4948
Projeto de braço único. todos os pacientes são tratados com IMP
Medicamento: CA-4948

Os pacientes serão tratados oralmente com CA-4948 a 300 mg BID (2x200mg) durante 4 ciclos. Um ciclo consiste em 28 dias, 21 dos quais são dias de tratamento, seguidos de 7 dias de folga.

Pacientes com resposta eritroide (HI-E) após 4 ciclos que toleram CA-4948 podem continuar a receber CA-4948 até a perda da resposta HI-E.

Outros nomes:
  • Emavusertib

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta eritroide (HI-E)
Prazo: No final do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias).
Avaliar a proporção de pacientes que apresentam uma resposta eritróide (HI-E) de acordo com os critérios IWG 2018 modificados separadamente para ambos os subestudos independentes.
No final do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duração da resposta HI-E (resposta eritróide)
Prazo: Da data de início do tratamento até a data da perda de resposta documentada, avaliada até 30 meses.
Avaliar a resposta HI-E desde o primeiro dia de resposta até a perda de resposta.
Da data de início do tratamento até a data da perda de resposta documentada, avaliada até 30 meses.
Tempo para HI-E (resposta eritróide)
Prazo: Da data de início do tratamento até o primeiro dia de resposta, avaliado até o final do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias).
Avaliar o tempo entre o início do tratamento e o primeiro dia de resposta.
Da data de início do tratamento até o primeiro dia de resposta, avaliado até o final do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias).
Transfusões de glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: Desde a data de início do tratamento até a data de término do tratamento, avaliados até 30 meses.
Avaliar a frequência de transfusões de hemácias em pacientes dependentes de transfusão
Desde a data de início do tratamento até a data de término do tratamento, avaliados até 30 meses.
Respostas de neutrófilos (HI-N)
Prazo: No final do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias).
Respostas de neutrófilos (HI-N) de acordo com os critérios IWG 2018
No final do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias).
Respostas plaquetárias (HI-P)
Prazo: No final do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias).
Respostas plaquetárias (HI-P) de acordo com os critérios IWG 2018
No final do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias).
Segurança do CA-4948 (toxicidades e eventos adversos)
Prazo: Desde a data de início do tratamento até o final do estudo, avaliados até 30 meses.
As avaliações incluirão a caracterização de toxicidades; caracterização de EAs, incluindo tipo, incidência, gravidade, gravidade e relação com o tratamento
Desde a data de início do tratamento até o final do estudo, avaliados até 30 meses.
Número de participantes com alterações clinicamente significativas de parâmetros laboratoriais selecionados (parâmetros listados na descrição detalhada)
Prazo: Desde a data de início do tratamento até o final do estudo, avaliados até 30 meses.
Para garantir a segurança do paciente, um monitoramento rigoroso é realizado e inclui a análise de: transaminases, bilirrubina, amilase, lipase, troponina, lactato desidrogenase, creatina quinase, ácido úrico, TSH, FT4, análise de urina.
Desde a data de início do tratamento até o final do estudo, avaliados até 30 meses.
Impacto do tratamento avaliado usando o questionário validado da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer de Qualidade de Vida (EORTC QLQ-C30)
Prazo: Desde a data de início do tratamento até o final do estudo, avaliados até 30 meses.

Para avaliar a qualidade de vida relatada pelo paciente durante o tratamento com CA-4948: serão analisadas 30 questões que avaliam a qualidade de vida de pacientes oncológicos em 10 subescalas. Todas as subescalas têm um intervalo de pontuação de 0 a 100 pontos.

Subescalas de função: uma pontuação mais alta representa uma qualidade de vida mais alta. Subescalas de sintomas: maior pontuação representa maior nível de sintomas/problemas, ou seja, representa menor qualidade de vida.
Desde a data de início do tratamento até o final do estudo, avaliados até 30 meses.
Impacto do tratamento avaliado usando o questionário validado de fadiga relacionada ao câncer da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC QLQ-FA12)
Prazo: Desde a data de início do tratamento até o final do estudo, avaliados até 30 meses.
Para avaliar a qualidade de vida relatada pelo paciente durante o tratamento CA-4948: serão analisados ​​12 itens, com quatro categorias de resposta para cada item (codificados com valores de 1 a 4). As pontuações do FA12 são transformadas no intervalo de 0 a 100: níveis mais altos indicam maiores graus de fadiga.
Desde a data de início do tratamento até o final do estudo, avaliados até 30 meses.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Leipzig

Colaboradores

Curis, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Uwe Platzbecker, Prof. Dr., University Leipzig

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Real)

31 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

31 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

5 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2024

Última verificação

1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LUCAS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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