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Trattamento dell'anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio con CA-4948 (LUCAS)

17 agosto 2023 aggiornato da: Uwe Platzbecker, University of Leipzig

Uno studio di fase II, in aperto, multicentrico sul CA-4948 somministrato per via orale per il trattamento dell'anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio

Anemia nei pazienti con LR-MDS

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Anemia in pazienti non dipendenti da trasfusioni (NTD) o dipendenti da trasfusioni (basso o alto carico trasfusionale, LTB/HTB) con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

84

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 12200
        • Reclutamento
        • Charité Berlin - Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik m. S. Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie
        • Contatto:
          • Kathrin Rieger, Dr.
      • Cottbus, Germania, 03048
        • Reclutamento
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH, 2. Med. Klinik
        • Contatto:
          • Martin Schmidt-Hieber, PD Dr.
      • Dresden, Germania, 01307
        • Reclutamento
        • Gemeinschaftspraxis Dr. Jacobasch Dresden, Hämatologie Onkologie
        • Contatto:
          • Thomas Illmer, PD Dr.
      • Düsseldorf, Germania, 40479
        • Reclutamento
        • Marienhospital Düsseldorf, Klinik für Onkologie und Hämatologie, Palliativmedizin
        • Contatto:
          • Aristoteles Giagounidis, Prof. Dr.
      • Erlangen, Germania, 91052
        • Attivo, non reclutante
        • ONCOSEARCH, Institut für Klinische Studien GbR
      • Koblenz, Germania, 56068
        • Reclutamento
        • InVO-Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie
        • Contatto:
          • Rudolf Weide, Prof. Dr.
      • Landshut, Germania, 84036
        • Attivo, non reclutante
        • VK & K Studien GbR, Studienzentrum
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Reclutamento
        • University Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, Hämostaseologie
        • Contatto:
          • Uwe Platzbecker, Prof. Dr.
      • Lübeck, Germania, 23538
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Hämatologie und Onkologie Campus Lübeck
        • Contatto:
          • Friederike Wortmann, Dr.
      • Mainz, Germania, 55131
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Mainz, III. Medizinische Klinik und Poliklinik - Hämatologie, Internistische Onkologie und Pneumologie
        • Contatto:
          • Markus Radsak, Prof. Dr.
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Mannheim, III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • Contatto:
          • Mohamad Jawhar, PD Dr.
      • Meschede, Germania, 59872
        • Attivo, non reclutante
        • Klinikum Hochsauerland GmbH, Klinik f. Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin, Stammzelltransplantation
      • München, Germania, 81675
        • Reclutamento
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • Contatto:
          • Katharina Götze, Prof. Dr.
      • Neumünster, Germania, 24534
        • Reclutamento
        • Friedrich-Ebert-Krankenhaus GmbH, Klinik für Hämatologie, Onkologie und Nephrologie
        • Contatto:
          • Stefan Mahlmann, Dr.
      • Winnenden, Germania, 71364
        • Attivo, non reclutante
        • Rems-Murr-Kliniken gGmbH, Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di sindrome mielodisplastica de novo (MDS) O neoplasie mielodisplastiche/mieloproliferative de novo (MDS/MPN) incluse MDS/MPN-RS-T, MDS/MPNu, aCML o CMML
  2. Malattia a rischio molto basso/basso/intermedio: IPSS-R fino a 3,5 per MDS; MDS/MPN < 10% di blasti midollari; per CMML a rischio basso o intermedio in base al punteggio CPSS

  3. Anemia sintomatica (basata su emoglobina valida e completa e storia trasfusionale):

    • NTD (non dipendente dalle trasfusioni): < 3 trasfusioni di globuli rossi e livello medio di emoglobina <10 g/dl nelle ultime 16 settimane
    • LTB (basso carico trasfusionale): 3-7 trasfusioni di globuli rossi nelle ultime 16 settimane in almeno due episodi trasfusionali, massimo 3 in 8 settimane
    • HTB (alto carico trasfusionale): ≥ 8 trasfusioni di globuli rossi nelle ultime 16 settimane, ≥ 4 in 8 settimane
  4. Strategia trasfusionale definita

  5. Nessuna opzione disponibile di una terapia MDS approvata e classificazione del precedente trattamento con agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) come segue:

    • Coorte A: ESA esposti (e refrattari o intolleranti)
    • Coorte B: naive all'ESA E livello sierico di eritropoietina >200 U/L

Criteri di esclusione:

Rispetto delle principali procedure di studio

  • Incapacità di deglutire e trattenere i farmaci orali (> 10 pillole)
  • Il paziente non accetta il prelievo di midollo osseo durante lo screening e dopo il trattamento
  • Il paziente non accetta prelievi di sangue periferico settimanali durante lo screening e il trattamento

Sicurezza

  • Performance status ECOG ≥ 3

  • Funzione d'organo inaccettabile

    1. Creatinina sierica > 2 × ULN o clearance della creatinina calcolata < 30 ml/min
    2. AST > 2 × ULN o ALT > 2 × ULN
    3. bilirubina totale > 2 × ULN (eccezione > 3 × ULN in pazienti con sindrome di Gilbert documentata)

Trattamenti interferenti

  • Precedente trattamento con azacitidina o decitabina
  • Trattamento con agente stimolante l'eritropoiesi (ESA), G-CSF, GM-CSF, lenalidomide, luspatercept e/o un altro farmaco o dispositivo sperimentale fino a 14 giorni prima della registrazione
  • Trattamento con terapia ferrochelante 56 giorni prima della registrazione, ad eccezione dei soggetti con dose stabile o decrescente per almeno otto settimane prima dell'inclusione e durante il trattamento in studio
  • Chirurgia maggiore entro 28 giorni prima della registrazione

Malattie concomitanti

  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana nota (HIV)
  • Epatite infettiva attiva (HBV o HCV)
  • Virus dell'epatite rilevabile entro 6 mesi prima della registrazione in pazienti con una storia di epatite
  • Anamnesi di altra neoplasia invasiva, a meno che non sia trattata definitivamente con intento curativo, a condizione che sia considerata a basso rischio di recidiva dal medico curante
  • Presenza di una tossicità acuta o cronica derivante da una precedente terapia antitumorale che non si è risolta al grado ≤ 1 (eccetto anemia e alopecia)
  • Allergia o ipersensibilità nota a qualsiasi componente della formulazione di CA-494824
  • Malattie cardiovascolari gravi (ad es. infarto del miocardio entro 6 mesi dalla registrazione, angina instabile entro 6 mesi dalla registrazione, insufficienza cardiaca congestizia di classe NYHA III o superiore, aritmie gravi non controllate durante il trattamento, malattia pericardica clinicamente significativa, anomalia nota dell'intervallo QTc > 450 msec all'ECG

Requisiti formali

  • Test di gravidanza su siero positivo in donne in età fertile
  • Donne in età fertile e uomini che collaborano con una donna in età fertile non disposta a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per la durata dello studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose di CA-4948
  • Età inferiore a 18 anni al momento della registrazione
  • Incapacità di fornire il consenso informato scritto
  • Partecipazione simultanea a un'altra sperimentazione clinica interventistica o partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica che comporti la somministrazione di un medicinale sperimentale entro 28 giorni prima della registrazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Trattamento CA-4948
Design a braccio singolo. tutti i pazienti sono trattati con IMP
Droga: CA-4948

I pazienti saranno trattati per via orale con CA-4948 a 300 mg BID (2x200 mg) per 4 cicli. Un ciclo è composto da 28 giorni, 21 dei quali sono giorni di trattamento, seguiti da 7 giorni di riposo.

I pazienti con risposta eritroide (HI-E) dopo 4 cicli che tollerano CA-4948 possono continuare a ricevere CA-4948 fino alla perdita della risposta HI-E.

Altri nomi:
  • Emavusertib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta eritroide (HI-E)
Lasso di tempo: Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni).
Valutare la percentuale di pazienti che hanno una risposta eritroide (HI-E) secondo i criteri IWG 2018 modificati separatamente per entrambi i sottostudi indipendenti.
Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta HI-E (risposta eritroide).
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla data di perdita documentata della risposta, valutata fino a 30 mesi.
Valutare la risposta HI-E dal primo giorno di risposta fino alla perdita di risposta.
Dalla data di inizio del trattamento fino alla data di perdita documentata della risposta, valutata fino a 30 mesi.
Tempo per HI-E (risposta eritroide)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino al primo giorno di risposta, valutato fino alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni).
Valutare il tempo tra l'inizio del trattamento e il primo giorno di risposta.
Dalla data di inizio del trattamento fino al primo giorno di risposta, valutato fino alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni).
Trasfusioni di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla data di fine del trattamento, valutata fino a 30 mesi.
Valutare la frequenza delle trasfusioni di globuli rossi nei pazienti trasfusionali dipendenti
Dalla data di inizio del trattamento fino alla data di fine del trattamento, valutata fino a 30 mesi.
Risposte dei neutrofili (HI-N).
Lasso di tempo: Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni).
Risposte ai neutrofili (HI-N) secondo i criteri IWG 2018
Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni).
Risposte piastriniche (HI-P).
Lasso di tempo: Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni).
Risposte piastriniche (HI-P) secondo i criteri IWG 2018
Alla fine del ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni).
Sicurezza di CA-4948 (tossicità ed eventi avversi)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 30 mesi.
Le valutazioni includeranno la caratterizzazione delle tossicità; caratterizzazione degli eventi avversi tra cui tipo, incidenza, gravità, serietà e relazione con il trattamento
Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 30 mesi.
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi dei parametri di laboratorio selezionati (parametri elencati nella descrizione dettagliata)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 30 mesi.
Per garantire la sicurezza del paziente, viene effettuato uno stretto monitoraggio che include l'analisi di: transaminasi, bilirubina, amilasi, lipasi, troponina, lattato deidrogenasi, creatina chinasi, acido urico, TSH, FT4, analisi delle urine.
Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 30 mesi.
Impatto del trattamento valutato utilizzando il questionario convalidato dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro sulla qualità della vita di base (EORTC QLQ-C30)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 30 mesi.

Per valutare la qualità della vita riferita dal paziente durante il trattamento con CA-4948: verranno analizzate 30 domande che valutano la qualità della vita dei pazienti oncologici in 10 sottoscale. Tutte le sottoscale hanno un punteggio compreso tra 0 e 100 punti.

Sottoscale di funzione: un punteggio più alto rappresenta una migliore qualità della vita. Sottoscale dei sintomi: il punteggio più alto rappresenta un livello più alto di sintomi/problemi, cioè rappresenta una qualità di vita inferiore.
Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 30 mesi.
Impatto del trattamento valutato utilizzando il questionario convalidato sull'affaticamento correlato al cancro dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro (EORTC QLQ-FA12)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 30 mesi.
Per valutare la qualità della vita riferita dal paziente durante il trattamento con CA-4948: verranno analizzati 12 item, con quattro categorie di risposta per ogni item (codificati con valori da 1 a 4). I punteggi FA12 vengono trasformati nell'intervallo 0-100: livelli più alti indicano maggiori gradi di affaticamento.
Dalla data di inizio del trattamento fino alla fine dello studio, valutato fino a 30 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Leipzig

Collaboratori

Curis, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Uwe Platzbecker, Prof. Dr., University Leipzig

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LUCAS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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