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Behandlung von Anämie bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem Risiko mit CA-4948 (LUCAS)

3. Mai 2024 aktualisiert von: Uwe Platzbecker, University of Leipzig

Eine offene, multizentrische Phase-II-Studie mit oral verabreichtem CA-4948 zur Behandlung von Anämie bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem Risiko

Anämie bei LR-MDS-Patienten

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Anämie bei nicht transfusionsabhängigen (NTD) oder transfusionsabhängigen (niedrige oder hohe Transfusionslast, LTB/HTB) Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem Risiko

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12200
        • Charité Berlin - Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik m. S. Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie
      • Cottbus, Deutschland, 03048
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH, 2. Med. Klinik
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Gemeinschaftspraxis Dr. Jacobasch Dresden, Hämatologie Onkologie
      • Düsseldorf, Deutschland, 40479
        • Marienhospital Düsseldorf, Klinik für Onkologie und Hämatologie, Palliativmedizin
      • Erlangen, Deutschland, 91052
        • ONCOSEARCH, Institut für Klinische Studien GbR
      • Koblenz, Deutschland, 56068
        • InVO-Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie
      • Landshut, Deutschland, 84036
        • VK & K Studien GbR, Studienzentrum
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • University Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, Hämostaseologie
      • Lübeck, Deutschland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Hämatologie und Onkologie Campus Lübeck
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitätsklinikum Mainz, III. Medizinische Klinik und Poliklinik - Hämatologie, Internistische Onkologie und Pneumologie
      • Mannheim, Deutschland, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim, III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Meschede, Deutschland, 59872
        • Klinikum Hochsauerland GmbH, Klinik f. Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin, Stammzelltransplantation
      • München, Deutschland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Neumünster, Deutschland, 24534
        • Friedrich-Ebert-Krankenhaus GmbH, Klinik für Hämatologie, Onkologie und Nephrologie
      • Winnenden, Deutschland, 71364
        • Rems-Murr-Kliniken gGmbH, Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose eines de novo myelodysplastischen Syndroms (MDS) ODER de novo myelodysplastischer/myeloproliferativer Neoplasien (MDS/MPN), einschließlich MDS/MPN-RS-T, MDS/MPNu, aCML oder CMML
  2. Erkrankung mit sehr niedrigem/niedrigem/mittlerem Risiko: IPSS-R bis zu 3,5 für MDS; MDS/MPN < 10 % Knochenmarkblasten; für CMML niedriges oder mittleres Risiko gemäß CPSS-Score

  3. Symptomatische Anämie (basierend auf gültiger und vollständiger Hämoglobin- und Transfusionsanamnese):

    • NTD (nicht transfusionsabhängig): < 3 Erythrozytentransfusionen und mittlerer Hämoglobinwert < 10 g/dl innerhalb der letzten 16 Wochen
    • LTB (Low Transfusion Burst): 3-7 Erythrozytentransfusionen innerhalb der letzten 16 Wochen in mindestens zwei Transfusionsepisoden, maximal 3 in 8 Wochen
    • HTB (hohe Transfusionslast): ≥ 8 Erythrozytentransfusionen innerhalb der letzten 16 Wochen, ≥ 4 in 8 Wochen
  4. Definierte Transfusionsstrategie

  5. Keine verfügbare Option einer zugelassenen MDS-Therapie und Klassifizierung der vorherigen Behandlung mit Erythropoese-stimulierenden Mitteln (ESA) wie folgt:

    • Kohorte A: ESA-exponiert (und refraktär oder intolerant)
    • Kohorte B: ESA-naiv UND Serum-Erythropoetinspiegel > 200 U/L

Ausschlusskriterien:

Einhaltung wichtiger Studienverfahren

  • Unfähigkeit, orale Medikamente zu schlucken und zu behalten (> 10 Pillen)
  • Der Patient akzeptiert keine Knochenmarkproben während des Screenings und nach der Behandlung
  • Der Patient akzeptiert während des Screenings und der Behandlung keine bis zu wöchentliche periphere Blutentnahme

Sicherheit

  • ECOG-Leistungsstatus ≥ 3

  • Inakzeptable Organfunktion

    1. Serum-Kreatinin > 2 × ULN oder berechnete Kreatinin-Clearance < 30 ml/min
    2. AST > 2 × ULN oder ALT > 2 × ULN
    3. Gesamtbilirubin > 2 × ULN (Ausnahme > 3 × ULN bei Patienten mit dokumentiertem Gilbert-Syndrom)

Störende Behandlungen

  • Vorbehandlung mit Azacitidin oder Decitabin
  • Behandlung mit Erythropoese-stimulierendem Wirkstoff (ESA), G-CSF, GM-CSF, Lenalidomid, Luspatercept und/oder einem anderen Prüfpräparat oder -gerät bis zu 14 Tage vor der Registrierung
  • Behandlung mit Eisenchelat-Therapie 56 Tage vor der Registrierung, außer bei Studienteilnehmern, die mindestens acht Wochen vor der Aufnahme und während der Studienbehandlung eine stabile oder abnehmende Dosis erhalten haben
  • Größere Operation innerhalb von 28 Tagen vor der Registrierung

Begleiterkrankungen

  • Bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV)
  • Aktive infektiöse Hepatitis (HBV oder HCV)
  • Hepatitis-Virus nachweisbar innerhalb von 6 Monaten vor der Registrierung bei Patienten mit Hepatitis in der Vorgeschichte
  • Vorgeschichte anderer invasiver Malignitäten, sofern sie nicht endgültig mit kurativer Absicht behandelt werden, vorausgesetzt, der behandelnde Arzt hat ein geringes Wiederholungsrisiko
  • Vorhandensein einer akuten oder chronischen Toxizität infolge einer vorherigen Krebstherapie, die nicht auf Grad ≤ 1 abgeklungen ist (außer Anämie und Alopezie)
  • Bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Formulierung von CA-494824
  • Schwere Herz-Kreislauf-Erkrankungen (z. Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten Registrierung, instabile Angina pectoris innerhalb von 6 Monaten Registrierung, dekompensierte Herzinsuffizienz der NYHA-Klasse III oder höher, schwere Arrhythmien, die während der Behandlung nicht kontrolliert werden können, klinisch signifikante Perikarderkrankung, bekannte QTc-Abnormalität > 450 ms im EKG

Formale Anforderungen

  • Positiver Schwangerschaftstest im Serum bei Frauen im gebärfähigen Alter
  • Frauen im gebärfähigen Alter und Männer, die mit einer Frau im gebärfähigen Alter zusammenarbeiten, die nicht bereit sind, hochwirksame Verhütungsmethoden für die Dauer der Studie und für 90 Tage nach der letzten Dosis von CA-4948 anzuwenden
  • Alter unter 18 Jahren bei Anmeldung
  • Unfähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder Teilnahme an einer klinischen Studie mit Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen vor der Registrierung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: CA-4948-Behandlung
Einarmiges Design. Alle Patienten werden mit IMP behandelt
Arzneimittel: CA-4948

Die Patienten werden oral mit CA-4948 mit 300 mg BID (2 x 200 mg) über 4 Zyklen behandelt. Ein Zyklus besteht aus 28 Tagen, davon 21 Behandlungstage, gefolgt von 7 Ruhetagen.

Patienten mit erythroider Reaktion (HI-E) nach 4 Zyklen, die CA-4948 vertragen, können CA-4948 bis zum Verlust der HI-E-Reaktion weiter erhalten.

Andere Namen:
  • Emavusertib

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erythroide Reaktion (HI-E)
Zeitfenster: Am Ende von Zyklus 4 (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Bewertung des Anteils der Patienten, die ein erythroides Ansprechen (HI-E) gemäß den modifizierten IWG-2018-Kriterien aufweisen, getrennt für beide unabhängigen Teilstudien.
Am Ende von Zyklus 4 (jeder Zyklus dauert 28 Tage).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer der HI-E-Reaktion (erythroide Reaktion).
Zeitfenster: Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Datum des dokumentierten Ansprechverlusts, bewertet bis zu 30 Monate.
Bewertung des HI-E-Ansprechens vom ersten Tag des Ansprechens bis zum Verlust des Ansprechens.
Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Datum des dokumentierten Ansprechverlusts, bewertet bis zu 30 Monate.
Zeit bis HI-E (erythroide Reaktion)
Zeitfenster: Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum ersten Tag des Ansprechens, bewertet bis zum Ende von Zyklus 4 (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Bewertung der Zeit zwischen Behandlungsbeginn und dem ersten Tag des Ansprechens.
Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum ersten Tag des Ansprechens, bewertet bis zum Ende von Zyklus 4 (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Transfusionen von roten Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Datum des Behandlungsendes, bewertet bis zu 30 Monate.
Bewertung der Häufigkeit von Transfusionen roter Blutkörperchen bei transfusionsabhängigen Patienten
Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Datum des Behandlungsendes, bewertet bis zu 30 Monate.
Neutrophile (HI-N) Antworten
Zeitfenster: Am Ende von Zyklus 4 (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Neutrophile (HI-N) Reaktionen gemäß IWG 2018 Kriterien
Am Ende von Zyklus 4 (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Thrombozyten (HI-P)-Antworten
Zeitfenster: Am Ende von Zyklus 4 (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Thrombozyten (HI-P)-Reaktionen gemäß den IWG-2018-Kriterien
Am Ende von Zyklus 4 (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Sicherheit von CA-4948 (Toxizitäten und Nebenwirkungen)
Zeitfenster: Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Ende der Studie, bewertet bis zu 30 Monate.
Die Bewertungen umfassen die Charakterisierung von Toxizitäten; Charakterisierung von UE einschließlich Art, Häufigkeit, Schweregrad, Schweregrad und Beziehung zur Behandlung
Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Ende der Studie, bewertet bis zu 30 Monate.
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen ausgewählter Laborparameter (Parameter in Detailbeschreibung aufgeführt)
Zeitfenster: Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Ende der Studie, bewertet bis zu 30 Monate.
Um die Patientensicherheit zu gewährleisten, wird eine engmaschige Überwachung durchgeführt und umfasst die Analyse von: Transaminasen, Bilirubin, Amylase, Lipase, Troponin, Laktatdehydrogenase, Kreatinkinase, Harnsäure, TSH, FT4, Urinanalyse.
Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Ende der Studie, bewertet bis zu 30 Monate.
Bewertung der Wirkung der Behandlung anhand des validierten European Organization for Research and Treatment of Cancer Core Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30)
Zeitfenster: Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Ende der Studie, bewertet bis zu 30 Monate.

Bewertung der von Patienten berichteten Lebensqualität während der CA-4948-Behandlung: 30 Fragen zur Bewertung der Lebensqualität von Onkologiepatienten in 10 Subskalen werden analysiert. Alle Subskalen haben einen Wertebereich von 0 bis 100 Punkten.

Funktions-Subskalen: Eine höhere Punktzahl steht für eine höhere Lebensqualität. Symptom-Subskalen: Eine höhere Punktzahl steht für ein höheres Maß an Symptomen/Problemen, d. h. für eine geringere Lebensqualität.
Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Ende der Studie, bewertet bis zu 30 Monate.
Bewertung der Wirkung der Behandlung anhand des validierten Fragebogens zu krebsbedingter Müdigkeit der Europäischen Organisation für Krebsforschung und -behandlung (EORTC QLQ-FA12)
Zeitfenster: Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Ende der Studie, bewertet bis zu 30 Monate.
Zur Bewertung der vom Patienten berichteten Lebensqualität während der CA-4948-Behandlung: 12 Items mit vier Antwortkategorien für jedes Item (kodiert mit Werten von 1 bis 4) werden analysiert. FA12-Scores werden in den Bereich 0-100 transformiert: Höhere Werte zeigen einen höheren Grad an Ermüdung an.
Vom Datum des Behandlungsbeginns bis zum Ende der Studie, bewertet bis zu 30 Monate.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Leipzig

Mitarbeiter

Curis, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Uwe Platzbecker, Prof. Dr., University Leipzig

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUCAS

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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