Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku za pomocą CA-4948 (LUCAS)

12 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Uwe Platzbecker, University of Leipzig

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy II dotyczące CA-4948 podawanego doustnie w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) bardzo niskiego, niskiego lub pośredniego ryzyka

Niedokrwistość u pacjentów z LR-MDS

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość u pacjentów niezależnych od transfuzji (NTD) lub transfuzyjnych (niskie lub duże obciążenie transfuzją, LTB/HTB) z zespołami mielodysplastycznymi bardzo niskiego, niskiego lub pośredniego ryzyka

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12200
        • Charité Berlin - Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik m. S. Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie
      • Cottbus, Niemcy, 03048
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH, 2. Med. Klinik
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Gemeinschaftspraxis Dr. Jacobasch Dresden, Hämatologie Onkologie
      • Düsseldorf, Niemcy, 40479
        • Marienhospital Düsseldorf, Klinik für Onkologie und Hämatologie, Palliativmedizin
      • Erlangen, Niemcy, 91052
        • ONCOSEARCH, Institut für Klinische Studien GbR
      • Koblenz, Niemcy, 56068
        • InVO-Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie
      • Landshut, Niemcy, 84036
        • VK & K Studien GbR, Studienzentrum
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • University Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, Hämostaseologie
      • Lübeck, Niemcy, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Hämatologie und Onkologie Campus Lübeck
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Universitätsklinikum Mainz, III. Medizinische Klinik und Poliklinik - Hämatologie, Internistische Onkologie und Pneumologie
      • Mannheim, Niemcy, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim, III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Meschede, Niemcy, 59872
        • Klinikum Hochsauerland GmbH, Klinik f. Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin, Stammzelltransplantation
      • München, Niemcy, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Neumünster, Niemcy, 24534
        • Friedrich-Ebert-Krankenhaus GmbH, Klinik für Hämatologie, Onkologie und Nephrologie
      • Winnenden, Niemcy, 71364
        • Rems-Murr-Kliniken gGmbH, Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnostyka zespołu mielodysplastycznego de novo (MDS) LUB nowotworów mielodysplastycznych/mieloproliferacyjnych de novo (MDS/MPN), w tym MDS/MPN-RS-T, MDS/MPNu, aCML lub CMML
  2. Choroba o bardzo niskim/niskim/pośrednim ryzyku: IPSS-R do 3,5 dla MDS; MDS/MPN < 10% blastów w szpiku kostnym; dla CMML niskie lub pośrednie ryzyko zgodnie z CPSS-Score

  3. Objawowa niedokrwistość (na podstawie ważnej i pełnej historii hemoglobiny i transfuzji):

    • NTD (niezależny od transfuzji): < 3 transfuzje krwinek czerwonych i średni poziom hemoglobiny <10 g/dl w ciągu ostatnich 16 tygodni
    • LTB (niskie obciążenie transfuzją): 3-7 transfuzji krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 16 tygodni w co najmniej dwóch epizodach transfuzji, maksymalnie 3 w ciągu 8 tygodni
    • HTB (duże obciążenie transfuzją): ≥ 8 transfuzji krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 16 tygodni, ≥ 4 w ciągu 8 tygodni
  4. Zdefiniowana strategia transfuzji

  5. Brak dostępnej opcji zatwierdzonej terapii MDS i klasyfikacja wcześniejszego leczenia środkiem stymulującym erytropoezę (ESA) w następujący sposób:

    • Kohorta A: ekspozycja na ESA (oporna lub nietolerancyjna)
    • Kohorta B: nieleczeni ESA ORAZ poziom erytropoetyny w surowicy >200 j./l

Kryteria wyłączenia:

Zgodność z głównymi procedurami studiów

  • Niemożność połknięcia i zatrzymania leków doustnych (> 10 tabletek)
  • Pacjent nie wyraża zgody na pobieranie szpiku w trakcie badania przesiewowego oraz po zakończeniu leczenia
  • Pacjent nie zgadza się na pobieranie krwi obwodowej maksymalnie raz w tygodniu podczas badań przesiewowych i leczenia

Bezpieczeństwo

  • Stan sprawności ECOG ≥ 3

  • Niedopuszczalna funkcja narządu

    1. Stężenie kreatyniny w surowicy > 2 × GGN lub obliczony klirens kreatyniny < 30 ml/min
    2. AspAT > 2 × GGN lub ALT > 2 × GGN
    3. bilirubina całkowita > 2 × GGN (wyjątek >3 × GGN u pacjentów z udokumentowanym zespołem Gilberta)

Zabiegi zakłócające

  • Wcześniejsze leczenie azacytydyną lub decytabiną
  • Leczenie środkiem stymulującym erytropoezę (ESA), G-CSF, GM-CSF, lenalidomidem, luspaterceptem i/lub innym badanym lekiem lub urządzeniem do 14 dni przed rejestracją
  • Leczenie za pomocą terapii chelatującej żelazo 56 dni przed rejestracją, z wyjątkiem pacjentów otrzymujących stabilną lub zmniejszającą się dawkę przez co najmniej osiem tygodni przed włączeniem i podczas leczenia w ramach badania
  • Poważna operacja w ciągu 28 dni przed rejestracją

Choroby współistniejące

  • Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV)
  • Aktywne zakaźne zapalenie wątroby (HBV lub HCV)
  • Wirus zapalenia wątroby wykrywalny w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją u pacjentów z zapaleniem wątroby w wywiadzie
  • Historia innego inwazyjnego nowotworu złośliwego, chyba że jest ostatecznie leczona z zamiarem wyleczenia, pod warunkiem, że lekarz prowadzący uzna, że ​​ryzyko nawrotu jest niskie
  • Obecność ostrej lub przewlekłej toksyczności wynikającej z wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej, która nie ustąpiła do stopnia ≤ 1 (z wyjątkiem niedokrwistości i łysienia)
  • Znana alergia lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik preparatu CA-494824
  • Ciężka choroba układu krążenia (np. zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy rejestracja, niestabilna dławica piersiowa w ciągu 6 miesięcy rejestracja, zastoinowa niewydolność serca klasy NYHA III lub wyższej, poważne zaburzenia rytmu niekontrolowane podczas leczenia, klinicznie istotna choroba osierdzia, znana nieprawidłowość QTc > 450 ms w EKG

Wymagania formalne

  • Dodatni test ciążowy z surowicy u kobiet w wieku rozrodczym
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni pozostający w związku z kobietą w wieku rozrodczym, która nie chce stosować wysoce skutecznych metod antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki CA-4948
  • Wiek poniżej 18 lat w momencie rejestracji
  • Brak możliwości wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  • Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym polegającym na podaniu badanego produktu leczniczego w ciągu 28 dni poprzedzających rejestrację

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Leczenie CA-4948
Konstrukcja jednoramienna. wszyscy pacjenci są leczeni IMP
Lek: CA-4948

Pacjenci będą leczeni doustnie CA-4948 w dawce 300 mg BID (2x200 mg) przez 4 cykle. Jeden cykl składa się z 28 dni, z czego 21 to dni leczenia, po których następuje 7 dni wolnych.

Pacjenci z odpowiedzią erytroidalną (HI-E) po 4 cyklach, którzy tolerują CA-4948, mogą nadal otrzymywać CA-4948 aż do utraty odpowiedzi HI-E.

Inne nazwy:
  • Emavusertib

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź erytroidalna (HI-E)
Ramy czasowe: Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni).
Ocena odsetka pacjentów z odpowiedzią erytroidalną (HI-E) zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami IWG 2018 oddzielnie dla obu niezależnych badań cząstkowych.
Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania odpowiedzi HI-E (odpowiedź erytroidalna).
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do daty udokumentowanej utraty odpowiedzi, oceniany do 30 miesięcy.
Ocena odpowiedzi HI-E od pierwszego dnia odpowiedzi do jej utraty.
Od daty rozpoczęcia leczenia do daty udokumentowanej utraty odpowiedzi, oceniany do 30 miesięcy.
Czas do HI-E (odpowiedź erytroidalna)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do pierwszego dnia odpowiedzi, oceniany do końca 4 cyklu (każdy cykl trwa 28 dni).
Aby ocenić czas między rozpoczęciem leczenia a pierwszym dniem odpowiedzi.
Od daty rozpoczęcia leczenia do pierwszego dnia odpowiedzi, oceniany do końca 4 cyklu (każdy cykl trwa 28 dni).
Transfuzje krwinek czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do daty zakończenia leczenia, oceniany do 30 miesięcy.
Ocena częstości przetaczania krwinek czerwonych u pacjentów zależnych od transfuzji
Od daty rozpoczęcia leczenia do daty zakończenia leczenia, oceniany do 30 miesięcy.
Odpowiedzi neutrofili (HI-N).
Ramy czasowe: Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni).
Odpowiedzi neutrofili (HI-N) zgodnie z kryteriami IWG 2018
Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni).
Odpowiedzi płytkowe (HI-P).
Ramy czasowe: Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni).
Odpowiedzi płytkowe (HI-P) zgodnie z kryteriami IWG 2018
Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni).
Bezpieczeństwo CA-4948 (toksyczność i zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia badania, oceniany do 30 miesięcy.
Oceny będą obejmować charakterystykę toksyczności; charakterystyka zdarzeń niepożądanych, w tym typ, częstość występowania, ciężkość, ciężkość i związek z leczeniem
Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia badania, oceniany do 30 miesięcy.
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami wybranych parametrów laboratoryjnych (parametry wymienione w szczegółowym opisie)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia badania, oceniany do 30 miesięcy.
W trosce o bezpieczeństwo pacjentów prowadzony jest ścisły monitoring obejmujący analizę: transaminaz, bilirubiny, amylazy, lipazy, troponiny, dehydrogenazy mleczanowej, kinazy kreatynowej, kwasu moczowego, TSH, FT4, badanie moczu.
Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia badania, oceniany do 30 miesięcy.
Wpływ leczenia oceniany za pomocą zwalidowanego kwestionariusza European Organization for Research and Treatment of Cancer Core Quality of Life (EORTC QLQ-C30)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia badania, oceniany do 30 miesięcy.

Aby ocenić jakość życia zgłaszaną przez pacjentów podczas leczenia CA-4948: przeanalizowanych zostanie 30 pytań oceniających jakość życia pacjentów onkologicznych w 10 podskalach. Wszystkie podskale mają zakres punktacji od 0 do 100 punktów.

Podskale funkcji: wyższy wynik oznacza wyższą jakość życia. Podskale objawów: wyższy wynik oznacza wyższy poziom objawów/problemów, czyli niższą jakość życia.
Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia badania, oceniany do 30 miesięcy.
Wpływ leczenia oceniany za pomocą zatwierdzonego kwestionariusza Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka związanego ze zmęczeniem związanym z rakiem (EORTC QLQ-FA12)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia badania, oceniany do 30 miesięcy.
Aby ocenić jakość życia zgłaszaną przez pacjentów podczas leczenia CA-4948: przeanalizowanych zostanie 12 pozycji, z czterema kategoriami odpowiedzi dla każdej pozycji (kodowane wartościami od 1 do 4). Wyniki FA12 są przekształcane do zakresu 0-100: Wyższe poziomy wskazują na większy stopień zmęczenia.
Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia badania, oceniany do 30 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Leipzig

Współpracownicy

Curis, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Uwe Platzbecker, Prof. Dr., University Leipzig

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LUCAS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na CA-4948

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj