Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af anæmi hos patienter med meget lav, lav eller mellemrisiko myelodysplastiske syndromer med CA-4948 (LUCAS)

12. august 2024 opdateret af: Uwe Platzbecker, University of Leipzig

En fase II, åben, multicenter undersøgelse af oralt administreret CA-4948 til behandling af anæmi hos patienter med meget lav, lav eller mellemrisiko myelodysplastiske syndromer (MDS)

Anæmi hos LR-MDS-patienter

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Anæmi hos ikke-transfusionsafhængige (NTD) eller transfusionsafhængige (lav eller høj transfusionsbyrde, LTB/HTB) patienter med meget lav, lav eller mellemrisiko myelodysplastiske syndromer

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12200
        • Charité Berlin - Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik m. S. Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie
      • Cottbus, Tyskland, 03048
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH, 2. Med. Klinik
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Gemeinschaftspraxis Dr. Jacobasch Dresden, Hämatologie Onkologie
      • Düsseldorf, Tyskland, 40479
        • Marienhospital Düsseldorf, Klinik für Onkologie und Hämatologie, Palliativmedizin
      • Erlangen, Tyskland, 91052
        • ONCOSEARCH, Institut für Klinische Studien GbR
      • Koblenz, Tyskland, 56068
        • InVO-Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie
      • Landshut, Tyskland, 84036
        • VK & K Studien GbR, Studienzentrum
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, Hämostaseologie
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Hämatologie und Onkologie Campus Lübeck
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsklinikum Mainz, III. Medizinische Klinik und Poliklinik - Hämatologie, Internistische Onkologie und Pneumologie
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim, III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Meschede, Tyskland, 59872
        • Klinikum Hochsauerland GmbH, Klinik f. Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin, Stammzelltransplantation
      • München, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Neumünster, Tyskland, 24534
        • Friedrich-Ebert-Krankenhaus GmbH, Klinik für Hämatologie, Onkologie und Nephrologie
      • Winnenden, Tyskland, 71364
        • Rems-Murr-Kliniken gGmbH, Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af de novo myelodysplastisk syndrom (MDS) ELLER de novo myelodysplastiske/myeloproliferative neoplasier (MDS/MPN) inklusive MDS/MPN-RS-T, MDS/MPNu, aCML eller CMML
  2. Meget lav/lav/mellem risiko sygdom: IPSS-R op til 3,5 for MDS; MDS/MPN < 10 % knoglemarvsblaster; for CMML lav eller mellemrisiko ifølge CPSS-Score

  3. Symptomatisk anæmi (baseret på gyldig og fuldstændig hæmoglobin- og transfusionshistorie):

    • NTD (ikke transfusionsafhængig): < 3 RBC-transfusioner og gennemsnitligt hæmoglobinniveau <10 g/dl inden for de sidste 16 uger
    • LTB (lav transfusionsbyrde): 3-7 RBC-transfusioner inden for de sidste 16 uger i mindst to transfusionsepisoder, maksimalt 3 i 8 uger
    • HTB (høj transfusionsbyrde): ≥ 8 RBC-transfusioner inden for de sidste 16 uger, ≥ 4 på 8 uger
  4. Defineret transfusionsstrategi

  5. Ingen tilgængelig mulighed for en godkendt MDS-terapi og klassificering af tidligere behandling med erythropoiesis-stimulerende middel (ESA) som følger:

    • Kohorte A: ESA-eksponeret (og ildfast eller intolerant)
    • Kohorte B: ESA naiv OG serum erythropoietin niveau >200 U/L

Ekskluderingskriterier:

Overholdelse af større undersøgelsesprocedurer

  • Manglende evne til at sluge og beholde oral medicin (> 10 piller)
  • Patienten accepterer ikke knoglemarvsprøvetagning under screening og efter behandlingen
  • Patienten accepterer ikke op til ugentlig perifer blodprøve under screening og behandling

Sikkerhed

  • ECOG ydeevnestatus ≥ 3

  • Uacceptabel organfunktion

    1. Serumkreatinin > 2 × ULN eller beregnet kreatininclearance < 30 ml/min.
    2. AST > 2 × ULN eller ALT > 2 × ULN
    3. total bilirubin > 2 × ULN (undtagelse >3 × ULN hos patienter med dokumenteret Gilberts syndrom)

Forstyrrende behandlinger

  • Forudgående behandling med azacitidin eller decitabin
  • Behandling med erythropoiesis-stimulerende middel (ESA), G-CSF, GM-CSF, lenalidomid, luspatercept og/eller et andet forsøgslægemiddel eller udstyr op til 14 dage før registrering
  • Behandling med jernkelatbehandling 56 dage før registrering, undtagen for forsøgspersoner på en stabil eller faldende dosis i mindst otte uger før inklusion og under undersøgelsesbehandling
  • Større operation inden for 28 dage før registrering

Samtidige sygdomme

  • Kendt human immundefekt virusinfektion (HIV)
  • Aktiv infektiøs hepatitis (HBV eller HCV)
  • Hepatitisvirus kan påvises inden for 6 måneder før registrering hos patienter med en historie med hepatitis
  • Anamnese med anden invasiv malignitet, medmindre den er endeligt behandlet med helbredende hensigter, forudsat at den af ​​den behandlende læge vurderes at have lav risiko for tilbagefald
  • Tilstedeværelse af en akut eller kronisk toksicitet som følge af tidligere anti-cancerbehandling, som ikke er løst til grad ≤ 1 (undtagen anæmi og alopeci)
  • Kendt allergi eller overfølsomhed over for enhver komponent i formuleringen af ​​CA-494824
  • Alvorlig hjerte-kar-sygdom (f. myokardieinfarkt inden for 6 måneders registrering, ustabil angina inden for 6 måneders registrering, NYHA klasse III eller større kongestiv hjerteinsufficiens, alvorlige arytmier ukontrolleret under behandling, klinisk signifikant perikardiesygdom, kendt QTc-abnormitet > 450 msek på EKG

Formelle krav

  • Positiv serumgraviditetstest hos kvinder i den fødedygtige alder
  • Kvinder i den fødedygtige alder og mænd, der er partnere med en kvinde i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge højeffektive præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og i 90 dage efter den sidste dosis af CA-4948
  • Alder under 18 år ved tilmelding
  • Manglende evne til at give skriftligt informeret samtykke
  • Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg eller deltagelse i ethvert klinisk forsøg, der involverer administration af et forsøgslægemiddel inden for 28 dage før registrering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: CA-4948 behandling
Enkeltarms design. alle patienter behandles med IMP
Medicin: CA-4948

Patienterne vil blive behandlet oralt med CA-4948 ved 300 mg BID (2x200 mg) over 4 cyklusser. Én cyklus består af 28 dage, hvoraf 21 er behandlingsdage, efterfulgt af 7 fridage.

Patienter med erythroidrespons (HI-E) efter 4 cyklusser, som tåler CA-4948, kan fortsætte med at modtage CA-4948 indtil tab af HI-E-respons.

Andre navne:
  • Emavusertib

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Erythroid respons (HI-E)
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage).
At evaluere andelen af ​​patienter, der har et erythroidrespons (HI-E) i henhold til de modificerede IWG 2018-kriterier separat for begge uafhængige delstudier.
Ved afslutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
HI-E respons (erythroid respons) varighed
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til datoen for dokumenteret tab af respons, vurderet op til 30 måneder.
For at evaluere HI-E respons fra den første dag af respons til tab af respons.
Fra datoen for behandlingsstart til datoen for dokumenteret tab af respons, vurderet op til 30 måneder.
Tid til HI-E (erythroid respons)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til første dag med respons, vurderet til slutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage).
For at evaluere tiden mellem start af behandling og første dag med respons.
Fra datoen for behandlingsstart til første dag med respons, vurderet til slutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage).
Transfusioner af røde blodlegemer (RBC).
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til datoen for behandlingens afslutning, vurderet op til 30 måneder.
At evaluere hyppigheden af ​​transfusioner af røde blodlegemer hos transfusionsafhængige patienter
Fra datoen for behandlingsstart til datoen for behandlingens afslutning, vurderet op til 30 måneder.
Neutrofile (HI-N) reaktioner
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage).
Neutrofile (HI-N)-responser i henhold til IWG 2018-kriterier
Ved afslutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage).
Blodpladereaktioner (HI-P).
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage).
Blodpladereaktioner (HI-P) i henhold til IWG 2018-kriterier
Ved afslutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage).
Sikkerhed ved CA-4948 (toksicitet og uønskede hændelser)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 30 måneder.
Vurderinger vil omfatte karakterisering af toksiciteter; karakterisering af AE'er, herunder type, forekomst, sværhedsgrad, alvor og forhold til behandling
Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 30 måneder.
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer af udvalgte laboratorieparametre (parametre angivet i detaljeret beskrivelse)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 30 måneder.
For at sikre patientsikkerheden udføres tæt overvågning og omfatter analyse af: transaminaser, bilirubin, amylase, lipase, troponin, lactatdehydrogenase, kreatinkinase, urinsyre, TSH, FT4, urinanalyse.
Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 30 måneder.
Effekten af ​​behandlingen vurderet ved at bruge det validerede European Organization for Research and Treatment of Cancer Core Quality of Life-spørgeskema (EORTC QLQ-C30)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 30 måneder.

For at vurdere patientrapporteret livskvalitet under CA-4948-behandling: 30 spørgsmål, der vurderer onkologiske patienters livskvalitet på tværs af 10 underskalaer, vil blive analyseret. Alle underskalaer har et scoreområde fra 0 til 100 point.

Funktionsunderskalaer: en højere score repræsenterer en højere livskvalitet. Symptomer subskalaer: højere score repræsenterer højere niveau af symptomer/problemer, dvs. repræsenterer lavere livskvalitet.
Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 30 måneder.
Effekten af ​​behandlingen vurderet ved at bruge den validerede europæiske organisation for forskning og behandling af cancer-relateret træthedsspørgeskema (EORTC QLQ-FA12)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 30 måneder.
For at vurdere patientrapporteret livskvalitet under CA-4948-behandling: 12 emner med fire responskategorier for hvert emne (kodet med værdier fra 1 til 4) vil blive analyseret. FA12-scorer omdannes til intervallet 0-100: Højere niveauer indikerer større grader af træthed.
Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 30 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Leipzig

Samarbejdspartnere

Curis, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Uwe Platzbecker, Prof. Dr., University Leipzig

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2021

Først opslået (Faktiske)

5. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUCAS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med CA-4948

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner