Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vérszegénység kezelése nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú myelodysplasiás szindrómában szenvedő betegeknél CA-4948 esetén (LUCAS)

2023. augusztus 17. frissítette: Uwe Platzbecker, University of Leipzig

II. fázisú, nyílt, többközpontú vizsgálat a szájon át beadott CA-4948-ról a vérszegénység kezelésére nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél

Vérszegénység LR-MDS betegekben

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Anémia nem-transzfúzió-dependens (NTD) vagy transzfúziófüggő (alacsony vagy magas transzfúziós teher, LTB/HTB) betegeknél, akik nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú myelodysplasiás szindrómában szenvednek

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

84

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Berlin, Németország, 12200
        • Toborzás
        • Charité Berlin - Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik m. S. Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie
        • Kapcsolatba lépni:
          • Kathrin Rieger, Dr.
      • Cottbus, Németország, 03048
        • Toborzás
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH, 2. Med. Klinik
        • Kapcsolatba lépni:
          • Martin Schmidt-Hieber, PD Dr.
      • Dresden, Németország, 01307
        • Toborzás
        • Gemeinschaftspraxis Dr. Jacobasch Dresden, Hämatologie Onkologie
        • Kapcsolatba lépni:
          • Thomas Illmer, PD Dr.
      • Düsseldorf, Németország, 40479
        • Toborzás
        • Marienhospital Düsseldorf, Klinik für Onkologie und Hämatologie, Palliativmedizin
        • Kapcsolatba lépni:
          • Aristoteles Giagounidis, Prof. Dr.
      • Erlangen, Németország, 91052
        • Aktív, nem toborzó
        • ONCOSEARCH, Institut für Klinische Studien GbR
      • Koblenz, Németország, 56068
        • Toborzás
        • InVO-Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie
        • Kapcsolatba lépni:
          • Rudolf Weide, Prof. Dr.
      • Landshut, Németország, 84036
        • Aktív, nem toborzó
        • VK & K Studien GbR, Studienzentrum
      • Leipzig, Németország, 04103
        • Toborzás
        • University Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, Hämostaseologie
        • Kapcsolatba lépni:
          • Uwe Platzbecker, Prof. Dr.
      • Lübeck, Németország, 23538
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Hämatologie und Onkologie Campus Lübeck
        • Kapcsolatba lépni:
          • Friederike Wortmann, Dr.
      • Mainz, Németország, 55131
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Mainz, III. Medizinische Klinik und Poliklinik - Hämatologie, Internistische Onkologie und Pneumologie
        • Kapcsolatba lépni:
          • Markus Radsak, Prof. Dr.
      • Mannheim, Németország, 68167
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Mannheim, III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • Kapcsolatba lépni:
          • Mohamad Jawhar, PD Dr.
      • Meschede, Németország, 59872
        • Aktív, nem toborzó
        • Klinikum Hochsauerland GmbH, Klinik f. Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin, Stammzelltransplantation
      • München, Németország, 81675
        • Toborzás
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • Kapcsolatba lépni:
          • Katharina Götze, Prof. Dr.
      • Neumünster, Németország, 24534
        • Toborzás
        • Friedrich-Ebert-Krankenhaus GmbH, Klinik für Hämatologie, Onkologie und Nephrologie
        • Kapcsolatba lépni:
          • Stefan Mahlmann, Dr.
      • Winnenden, Németország, 71364
        • Aktív, nem toborzó
        • Rems-Murr-Kliniken gGmbH, Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. De novo myelodysplasiás szindróma (MDS) VAGY de novo myelodysplasiás/mieloproliferatív neopláziák (MDS/MPN) diagnosztizálása, beleértve az MDS/MPN-RS-T, MDS/MPNu, aCML vagy CMML
  2. Nagyon alacsony/alacsony/közepes kockázatú betegség: IPSS-R 3,5-ig MDS esetén; MDS/MPN < 10% csontvelő-blasztok; a CMML alacsony vagy közepes kockázata a CPSS-Score szerint

  3. Tüneti vérszegénység (érvényes és teljes hemoglobin és transzfúziós anamnézis alapján):

    • NTD (nem transzfúziófüggő): < 3 vörösvértest-transzfúzió és az átlagos hemoglobinszint <10 g/dl az elmúlt 16 hétben
    • LTB (alacsony transzfúziós terhelés): 3-7 vörösvértest-transzfúzió az elmúlt 16 hétben legalább két transzfúziós epizódban, maximum 3 8 hét alatt
    • HTB (magas transzfúziós teher): ≥ 8 vörösvértest-transzfúzió az elmúlt 16 hétben, ≥ 4 8 hét alatt
  4. Meghatározott transzfúziós stratégia

  5. Nem áll rendelkezésre jóváhagyott MDS-terápia és a korábbi erythropoiesis-stimuláló szer (ESA) kezelés besorolása az alábbiak szerint:

    • A kohorsz: ESA-nak kitett (és tűzálló vagy intoleráns)
    • B kohorsz: ESA naiv ÉS szérum eritropoetin szint >200 U/L

Kizárási kritériumok:

A főbb tanulmányi eljárások betartása

  • Az orális gyógyszerek lenyelésének és megtartásának képtelensége (> 10 tabletta)
  • A beteg nem fogad csontvelő-mintavételt a szűrés alatt és a kezelés után
  • A beteg a szűrés és a kezelés ideje alatt legfeljebb heti perifériás vérvételt nem fogad el

Biztonság

  • ECOG teljesítmény állapota ≥ 3

  • Elfogadhatatlan szervi működés

    1. Szérum kreatinin > 2 × ULN vagy számított kreatinin clearance < 30 ml/perc
    2. AST > 2 × ULN vagy ALT > 2 × ULN
    3. összbilirubin > 2 × ULN (kivétel >3 × ULN dokumentált Gilbert-szindrómás betegeknél)

Zavaró kezelések

  • Előzetes azacitidinnel vagy decitabinnal végzett kezelés
  • Kezelés erythropoiesis stimuláló szerrel (ESA), G-CSF, GM-CSF, lenalidomid, luspatercept és/vagy más vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel a regisztráció előtt 14 nappal
  • Kezelés vaskelátképző terápiával 56 nappal a regisztráció előtt, kivéve azokat az alanyokat, akik a felvétel előtt legalább nyolc hétig stabil vagy csökkenő dózisban részesültek és a vizsgálati kezelés alatt
  • Nagy műtét a regisztrációt megelőző 28 napon belül

Egyidejű betegségek

  • Ismert humán immunhiány vírus fertőzés (HIV)
  • Aktív fertőző hepatitis (HBV vagy HCV)
  • Hepatitis vírus kimutatható a regisztrációt megelőző 6 hónapon belül olyan betegeknél, akiknek a kórtörténetében hepatitis szerepel
  • Egyéb invazív rosszindulatú daganat anamnézisében, kivéve, ha véglegesen gyógyító szándékkal kezelték, feltéve, hogy a kezelőorvos úgy ítéli meg, hogy alacsony a kiújulás kockázata
  • Korábbi rákellenes kezelésből eredő akut vagy krónikus toxicitás jelenléte, amely nem javult ≤ 1-es fokozatra (kivéve a vérszegénységet és az alopeciát)
  • Ismert allergia vagy túlérzékenység a CA-494824 készítmény bármely összetevőjével szemben
  • Súlyos szív- és érrendszeri betegségek (pl. szívinfarktus 6 hónapon belüli regisztráció, instabil angina 6 hónapon belüli regisztráció, NYHA III-as vagy magasabb osztályú pangásos szívelégtelenség, súlyos, kezelés alatt nem kontrollált szívritmuszavarok, klinikailag jelentős szívburok betegség, ismert QTc-eltérés > 450 msec EKG-n

Formai követelmények

  • Pozitív szérum terhességi teszt fogamzóképes korú nőknél
  • Fogamzóképes korú nők és férfiak, akik olyan fogamzóképes nővel élnek együtt, aki nem hajlandó rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt és a CA-4948 utolsó adagja után 90 napig
  • 18 év alatti kor a regisztrációkor
  • Képtelenség írásos beleegyezés megadására
  • Egyidejű részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vagy bármely olyan klinikai vizsgálatban való részvétel, amely vizsgálati készítményt tartalmaz a regisztrációt megelőző 28 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: CA-4948 kezelés
Egykaros kivitel. minden beteget IMP-vel kezelnek
Drog: CA-4948

A betegeket orálisan kezelik CA-4948-cal naponta kétszer 300 mg-mal (2x200 mg), 4 cikluson keresztül. Egy ciklus 28 napból áll, ebből 21 kezelési nap, amit 7 nap szünet követ.

Azok a betegek, akiknél 4 ciklus után eritroid válasz (HI-E) jelentkezik, és akik tolerálják a CA-4948-at, továbbra is kaphatnak CA-4948-at a HI-E válasz megszűnéséig.

Más nevek:
  • Emavusertib

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eritroid válasz (HI-E)
Időkeret: A 4. ciklus végén (minden ciklus 28 napos).
A módosított IWG 2018 kritériumok szerint az eritroid válasz (HI-E) betegek arányának értékelése mindkét független részvizsgálatban külön-külön.
A 4. ciklus végén (minden ciklus 28 napos).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
HI-E válasz (eritroid válasz) időtartama
Időkeret: A kezelés kezdetétől a válasz dokumentált elvesztésének időpontjáig, 30 hónapig értékelve.
A HI-E válasz értékelése a válasz első napjától a válasz elvesztéséig.
A kezelés kezdetétől a válasz dokumentált elvesztésének időpontjáig, 30 hónapig értékelve.
HI-E (eritroid válasz) ideje
Időkeret: A kezelés kezdetétől a válasz első napjáig, a 4. ciklus végéig értékelve (minden ciklus 28 nap).
A kezelés megkezdése és a válasz első napja közötti idő értékelése.
A kezelés kezdetétől a válasz első napjáig, a 4. ciklus végéig értékelve (minden ciklus 28 nap).
Vörösvérsejt (RBC) transzfúzió
Időkeret: A kezelés kezdetétől a kezelés befejezésének időpontjáig, legfeljebb 30 hónapig.
A vörösvérsejt-transzfúzió gyakoriságának értékelése transzfúziófüggő betegeknél
A kezelés kezdetétől a kezelés befejezésének időpontjáig, legfeljebb 30 hónapig.
Neutrophil (HI-N) válaszok
Időkeret: A 4. ciklus végén (minden ciklus 28 napos).
Neutrophil (HI-N) válaszok az IWG 2018 kritériumai szerint
A 4. ciklus végén (minden ciklus 28 napos).
Thrombocyta (HI-P) válaszok
Időkeret: A 4. ciklus végén (minden ciklus 28 napos).
Thrombocyta (HI-P) válaszok az IWG 2018 kritériumai szerint
A 4. ciklus végén (minden ciklus 28 napos).
A CA-4948 biztonsága (toxicitások és nemkívánatos események)
Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 30 hónapig értékelve.
Az értékelések magukban foglalják a toxicitás jellemzését; a mellékhatások jellemzése, beleértve a típust, előfordulási gyakoriságot, súlyosságot, súlyosságot és a kezeléshez való viszonyt
A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 30 hónapig értékelve.
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások történtek a kiválasztott laboratóriumi paraméterekben (a paraméterek a részletes leírásban szerepelnek)
Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 30 hónapig értékelve.
A betegek biztonsága érdekében szoros monitorozást végeznek, amely magában foglalja a transzaminázok, bilirubin, amiláz, lipáz, troponin, laktát-dehidrogenáz, kreatin-kináz, húgysav, TSH, FT4, vizelet elemzését.
A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 30 hónapig értékelve.
A kezelés hatását az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet (EORTC QLQ-C30) hitelesített életminőség-kérdőívével értékelték.
Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 30 hónapig értékelve.

A CA-4948-as kezelés során a betegek által bejelentett életminőség felmérése: 30, az onkológiai betegek életminőségét értékelő kérdést 10 alskálán elemeznek. Minden alskála 0 és 100 pont közötti pontszámmal rendelkezik.

Funkció alskálák: a magasabb pontszám magasabb életminőséget jelent. Tünetek alskálák: a magasabb pontszám magasabb szintű tüneteket/problémákat jelent, azaz alacsonyabb életminőséget jelent.
A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 30 hónapig értékelve.
A kezelés hatását az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet, a rákkal kapcsolatos kimerültség kérdőív (EORTC QLQ-FA12) segítségével értékelték.
Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 30 hónapig értékelve.
A betegek által a CA-4948-as kezelés során jelentett életminőség értékeléséhez: 12 elemet elemeznek, mindegyik elemhez négy válaszkategóriával (1-től 4-ig kódolva). Az FA12 pontszámok a 0-100 tartományba kerülnek át: a magasabb szintek nagyobb fokú fáradtságot jeleznek.
A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, 30 hónapig értékelve.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Leipzig

Együttműködők

Curis, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Uwe Platzbecker, Prof. Dr., University Leipzig

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. november 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 16.

Első közzététel (Tényleges)

2022. január 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LUCAS

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mielodiszpláziás szindrómák

Klinikai vizsgálatok a CA-4948

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kenya

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel