デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける神経発達ニーズの評価
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下を引き起こす遺伝性疾患です。 現在、この病気の男児は年齢に関連した認知能力の向上を示さないという実質的な証拠があります。
この研究の目標は、(i) National Institutes of Health Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) と呼ばれるテクノロジー対応の神経行動学的評価を使用して、時間の経過に伴う脳の発達を評価することです。 (ii) 重要な利害関係者と協力して、注意欠陥多動性、自閉症スペクトラムなどの神経発達障害が個人 (および/または) 家族にどのように影響するかを理解し、個人レベルで潜在的な治療の有意義な効果を理解できるようにする。 (iii)脳磁気共鳴画像法 (MRI) を使用して、脳の接続性の変化を調査します。
調査の概要
詳細な説明
参加者は、IPad を使用して管理される NIHTB-CB と完全なアンケートを通じて、パズルを解く、注意を払う、物事を覚えるなどのタスクを行うよう求められます。 NIHTB-CB は 4 回行われます (初診、初回受診から 1 か月以内、初回受診から 12 か月、初回受診から 18 か月以内)。 NIHTB-CB の所要時間は約 20 ～ 35 分です。
参加者は上肢の簡単な評価も受けます。これらの検査は、訓練を受けた理学療法士によって実施され、所要時間は約 5 分です。
フォーカス グループ: DMD の影響を受けた家族や個人で構成されるフォーカス グループが招待され、認知および発達の必要性に関する彼らの旅を共有します。 フォーカス グループは、研究チームを通じてオンラインで実施され、1 ～ 1.5 時間続く予定です。 これは家族向けのオプションです。
非鎮静脳 MRI が 2 回実行されます。スキャンは 1 年間隔で区切られます。 （脳スキャンに参加するには、子供は8歳以上である必要があります。） 脳のイメージングは家族向けのオプションです。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Children's Hospital of Richmond
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- ジストロフィン遺伝子の遺伝子変異が確認された男児
- DMDの臨床的特徴を有し、筋生検でジストロフィンの欠如が示された男児
- DMDの臨床的特徴を持ち、DMDの家族歴がある男児
- DMDの症候性保因者の女の子
- 研究スクリーニング時の3歳以上
除外基準:
- 同意できない介護者
- IPAD を使用できないハンディキャップ
- MRI、ブレース、または金属製のインプラント用。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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DMDの男の子
3歳以上の男の子が入学します。
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介入はありません
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元気な男の子
脳画像の対照群としての健康な男の子。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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経時的な NIHTB-CB 総認知スコアの変化
時間枠：ベースラインと 18 か月
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ベースラインと 18 か月
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経時的な脳の接続性の変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
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脳MRIで測定された脳の接続性の変化
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ベースラインと 12 か月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Mathula Thangarajh, MD, PhD、Virginia Commonwealth University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HM20016614
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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介入なしの臨床試験
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University of MichiganNational Institute on Drug Abuse (NIDA)完了
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University of PittsburghCenters for Disease Control and Prevention募集暴力, ドメスティック | 思春期の暴力 | 暴力、性的 | 暴力、身体的 | 暴力, 偶然ではない | 社会的結束 | 暴力、構造 | コミュニティ内暴力アメリカ