Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az idegfejlődési szükségletek felmérése Duchenne izomdisztrófiában

2024. április 15. frissítette: Virginia Commonwealth University

A Duchenne-izomdisztrófia egy genetikai betegség, amely progresszív izomgyengeséget okoz. Mára jelentős bizonyítékok állnak rendelkezésre arra vonatkozóan, hogy az ebben a betegségben szenvedő fiúk kognitív képességeikben nem mutatkoznak az életkorral összefüggő javulások.

A tanulmány célja (i) a National Institutes of Health Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) elnevezésű, technológiával támogatott neuroviselkedési értékelés alkalmazása az agy fejlődésének időbeli alakulásának felmérésére; (ii) vegyen részt a kulcsfontosságú érdekelt felekkel annak megértése érdekében, hogy az olyan idegrendszeri fejlődési problémák, mint a figyelemhiányos hiperaktivitás, az autizmus spektrum hogyan hatnak az egyénekre (és/vagy) a családokra, hogy megérthessük egy lehetséges kezelés jelentős hatásait egyéni szinten, és (iii) agyi mágneses rezonancia képalkotás (MRI) segítségével vizsgálni az agyi kapcsolat változásait.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A résztvevőknek olyan feladatokat kell végezniük, mint a rejtvények megoldása, figyelni és emlékezni a dolgokra az IPad segítségével kezelt NIHTB-CB-n keresztül, valamint kitölteni a kérdőíveket. Az NIHTB-CB-t négy alkalommal kell elvégezni (első látogatás, az első látogatás után 1 hónapon belül, az első látogatás után 12 hónappal és az első látogatás után 18 hónappal). Az NIHTB-CB körülbelül 20-35 percet vesz igénybe.

A résztvevők röviden felmérik a felső végtagokat is; ezeket a teszteket képzett fizikoterapeuták végzik, és körülbelül 5 percig tartanak.

Fókuszcsoport: A DMD által érintett családokból és egyénekből álló fókuszcsoport meghívást kap, hogy megosszák kognitív és fejlődési szükségleteiket. A fókuszcsoportot online, a kutatócsoporton keresztül bonyolítják le, és a tervek szerint 1-1,5 óráig tart. Ez nem kötelező a családok számára.

Nem szedatív agyi MRI-t kétszer végeznek el; a szkenneléseket egy éves intervallum választja el egymástól. (A gyermeknek legalább 8 évesnek kell lennie ahhoz, hogy részt vegyen az agyvizsgálaton.) A családok számára opcionális az agyi képalkotás.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

90

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23219
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Richmond

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A jogosult tantárgyakat országosan veszik fel.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Fiúk a disztrofin génben megerősített genetikai mutációval
  • A DMD klinikai tüneteivel rendelkező fiúk, akiknél az izombiopszia disztrofin hiányát mutatta
  • Fiúk, akiknél DMD klinikai tünetei vannak, és akiknek a családjában szerepel DMD
  • Tünetekkel küzdő, DMD-s lányok
  • 3 éves és idősebb korosztály a vizsgálati szűrés idején

Kizárási kritériumok:

  • A gondozó nem tud hozzájárulni
  • Bármilyen fogyatékosság, amely nem teszi lehetővé az IPAD használatát
  • MRI-hez, fogszabályzókhoz vagy bármilyen fém implantátumhoz.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
DMD-s fiúk
3 éves és annál idősebb fiúk jelentkeznek.
Egyéb: Nincs beavatkozás
Nincs beavatkozás
Egészséges fiúk
Egészséges fiúk az agyi képalkotás kontrollcsoportjaként.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az NIHTB-CB összkogníciós pontszámának változása az idő múlásával
Időkeret: alapvonal és 18 hónap
alapvonal és 18 hónap
Az agyi kapcsolat változása az idő múlásával
Időkeret: alapvonal és 12 hónap
Az agyi kapcsolat változása agy MRI-vel mérve
alapvonal és 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Virginia Commonwealth University

Együttműködők

Northwestern University
University of Rochester

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mathula Thangarajh, MD, PhD, Virginia Commonwealth University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. február 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. március 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 4.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HM20016614

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a Nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in India

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel