Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Duchennen lihasdystrofian hermoston kehitystarpeiden arviointi

maanantai 15. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Virginia Commonwealth University

Duchennen lihasdystrofia on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa progressiivista lihasheikkoutta. Nyt on olemassa merkittäviä todisteita siitä, että tätä sairautta sairastavien poikien kognitiiviset taidot eivät ole kehittyneet ikääntymiseen.

Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat (i) käyttää teknologiapohjaista neurobehavioral-arviointia nimeltä National Institutes of Health Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) aivojen kehityksen arvioimiseksi ajan mittaan; (ii) keskustelemaan keskeisten sidosryhmien kanssa ymmärtääksemme, kuinka hermoston kehitysongelmat, kuten huomiovaje-hyperaktiivisuus, autismikirje vaikuttavat yksilöihin (ja/tai) perheisiin, jotta voimme ymmärtää mahdollisen hoidon merkityksellisiä vaikutuksia yksilötasolla, ja (iii) tutkia aivojen magneettikuvauksen (MRI) avulla muutoksia aivojen yhteyksissä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujia pyydetään tekemään tehtäviä, kuten ratkaisemaan pulmia, kiinnittämään huomiota ja muistamaan asioita IPadilla hallittavan NIHTB-CB:n kautta sekä täyttämään kyselylomakkeet. NIHTB-CB tehdään neljä kertaa (ensimmäinen käynti, 1 kuukauden sisällä ensimmäisestä käynnistä, 12 kuukautta ensimmäisestä käynnistä ja 18 kuukautta ensimmäisestä käynnistä). NIHTB-CB kestää noin 20-35 minuuttia.

Osallistujat myös läpikäyvät lyhyen yläraajojen arvioinnin; koulutetut fysioterapeutit suorittavat nämä testit, ja ne kestävät noin 5 minuuttia.

Kohderyhmä: Kohderyhmä, joka koostuu perheistä ja yksilöistä, joilla on DMD:tä, kutsutaan jakamaan kognitiivisia ja kehitystarpeita. Fokusryhmä toteutetaan verkossa tutkimusryhmän kautta ja sen on suunniteltu kestävän 1-1,5 tuntia. Tämä on valinnainen perheille.

Rauhoittamaton aivojen MRI suoritetaan kahdesti; skannaukset erotetaan vuoden välein. (Lapsen on oltava vähintään 8-vuotias voidakseen osallistua aivoskannaukseen.) Aivojen kuvantaminen on valinnaista perheille.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

90

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Richmond

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tukikelpoiset oppiaineet rekrytoidaan valtakunnallisesti.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pojat, joilla on vahvistettu geneettinen mutaatio dystrofiinigeenissä
  • Pojat, joilla oli DMD:n kliinisiä piirteitä ja joiden lihaskoepala osoitti dystrofiinin puuttumista
  • Pojat, joilla on DMD:n kliinisiä piirteitä ja joiden suvussa on DMD:tä
  • Oireiset kantajatytöt, joilla on DMD
  • 3-vuotiaat ja sitä vanhemmat tutkimusseulonnan aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Omaishoitaja ei voi antaa suostumusta
  • Mikä tahansa haitta, joka ei salli kykyä käyttää IPADia
  • MRI, henkselit tai metalliset implantit.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Pojat, joilla on DMD
Mukaan otetaan 3-vuotiaat ja sitä vanhemmat pojat.
Muut: Ei väliintuloa
Ei ole väliintuloa
Terveet pojat
Terveet pojat aivojen kuvantamisen kontrolliryhmänä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NIHTB-CB:n kokonaiskognition pistemäärän muutos ajan myötä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 18 kuukautta
lähtötilanne ja 18 kuukautta
Muutos aivojen yhteyksissä ajan myötä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12 kuukautta
Muutos aivojen yhteyksissä aivojen MRI:llä mitattuna
lähtötilanne ja 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Virginia Commonwealth University

Yhteistyökumppanit

Northwestern University
University of Rochester

Tutkijat

  • Päätutkija: Mathula Thangarajh, MD, PhD, Virginia Commonwealth University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 15. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HM20016614

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa