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Duchenne 근이영양증의 신경발달 요구도 평가

2025년 8월 12일 업데이트: Virginia Commonwealth University

Duchenne 근이영양증은 진행성 근육 약화를 일으키는 유전 질환입니다. 현재 이 질병을 앓고 있는 소년들이 인지 능력에서 연령 관련 증가를 나타내지 않는다는 실질적인 증거가 있습니다.

이 연구의 목표는 (i) NIHTB-CB(National Institutes of Health Toolbox Cognition Battery)라고 하는 기술 지원 신경 행동 평가를 사용하여 시간 경과에 따른 뇌 발달을 평가하는 것입니다. (ii) 주의력 결핍 과잉 행동, 자폐증 스펙트럼과 같은 신경 발달 문제가 개인(및/또는) 가족에게 어떤 영향을 미치는지 이해하기 위해 주요 이해 관계자와 협력하여 개인 수준에서 잠재적인 치료의 의미 있는 효과를 이해할 수 있습니다. (iii) 뇌 자기 공명 영상(MRI)을 사용하여 뇌 연결성 변화를 조사합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

참가자들은 완전한 설문지뿐만 아니라 IPad를 사용하여 관리되는 NIHTB-CB를 통해 퍼즐 풀기, 주의 집중 및 기억하기와 같은 작업을 수행해야 합니다. NIHTB-CB는 총 4회(초진, 초진 후 1개월 이내, 초진 후 12개월, 초진 후 18개월) 실시한다. NIHTB-CB는 완료하는 데 약 20~35분이 소요됩니다.

참가자는 또한 상지에 대한 간단한 평가를 받게 됩니다. 이 테스트는 훈련된 물리 치료사가 시행하며 약 5분이 소요됩니다.

포커스 그룹: DMD의 영향을 받는 가족과 개인으로 구성된 포커스 그룹을 초대하여 인지 및 발달 요구 사항에 대한 여정을 공유합니다. 포커스 그룹은 연구팀을 통해 온라인으로 진행되며 1시간에서 1시간 30분 정도 소요될 예정이다. 가족에게는 선택 사항입니다.

진정되지 않은 뇌 MRI는 두 번 수행됩니다. 스캔은 1년 간격으로 분리됩니다. (어린이가 뇌 스캔에 참여하려면 8세 이상이어야 합니다.) 가족의 경우 뇌 영상 촬영은 선택 사항입니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23219
        • Children's Hospital of Richmond

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

적격 과목은 전국적으로 모집됩니다.

설명

포함 기준:

  • 디스트로핀 유전자의 유전적 변이가 확인된 남아
  • DMD의 임상적 특징이 있고 근육 생검에서 디스트로핀이 없는 소년
  • DMD의 임상적 특징이 있고 DMD의 가족력이 있는 남아
  • DMD를 가진 증상이 있는 여아 보균자
  • 연구 스크리닝 시 3세 이상

제외 기준:

  • 동의할 수 없는 간병인
  • IPAD를 사용할 수 없는 모든 핸디캡
  • MRI, 중괄호 또는 금속 임플란트의 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
DMD를 가진 소년들
3세 이상의 소년이 등록됩니다.
다른: 개입 없음
개입이 없다
건강한 소년들
뇌 영상을 위한 대조군으로서의 건강한 소년들.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 NIHTB-CB 총 인지 점수의 변화
기간: 기준선 및 18개월
기준선 및 18개월
시간 경과에 따른 뇌 연결성 변화
기간: 기준선 및 12개월
뇌 MRI로 측정한 뇌 연결성 변화
기준선 및 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Virginia Commonwealth University

협력자

Northwestern University
University of Rochester

수사관

  • 수석 연구원: Mathula Thangarajh, MD, PhD, Virginia Commonwealth University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 2월 2일

기본 완료 (실제)

2024년 9월 30일

연구 완료 (실제)

2024년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 3월 4일

처음 게시됨 (실제)

2022년 3월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 8월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 8월 12일

마지막으로 확인됨

2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HM20016614

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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