Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка потребностей развития нервной системы при мышечной дистрофии Дюшенна

15 апреля 2024 г. обновлено: Virginia Commonwealth University

Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую мышечную слабость. В настоящее время имеются убедительные доказательства того, что мальчики с этим заболеванием не демонстрируют возрастного улучшения своих когнитивных навыков.

Целями этого исследования являются (i) использование технологической нейроповеденческой оценки под названием «Батарейка познания инструментов Национального института здравоохранения» (NIHTB-CB) для оценки развития мозга с течением времени; (ii) взаимодействовать с ключевыми заинтересованными сторонами, чтобы понять, как проблемы развития нервной системы, такие как гиперактивность с дефицитом внимания, спектр аутизма, влияют на отдельных людей (и/или) семьи, чтобы мы могли понять значимые эффекты потенциального лечения на индивидуальном уровне, и (iii) исследовать с помощью магнитно-резонансной томографии головного мозга (МРТ) изменения в связях мозга.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участникам будет предложено выполнять такие задачи, как решать головоломки, обращать внимание и запоминать вещи с помощью NIHTB-CB, управляемого с помощью iPad, а также заполнять анкеты. NIHTB-CB будет проводиться четыре раза (первое посещение, в течение 1 месяца после первого посещения, 12 месяцев после первого посещения и 18 месяцев после первого посещения). NIHTB-CB занимает от 20 до 35 минут.

Участники также пройдут краткую оценку состояния верхних конечностей; эти тесты будут проводиться обученными физиотерапевтами и займут около 5 минут.

Фокус-группа: Фокус-группа, состоящая из семей и людей, страдающих МДД, будет приглашена для того, чтобы поделиться своим опытом когнитивных потребностей и потребностей в развитии. Фокус-группа будет проводиться онлайн с помощью исследовательской группы и продлится от 1 до 1,5 часов. Это необязательно для семей.

Дважды будет проведена МРТ головного мозга без седации; сканы будут разделены интервалом в один год. (Для участия в сканировании мозга ребенку должно быть не менее 8 лет.) Визуализация мозга необязательна для семей.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

90

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Подходящие предметы будут набраны на национальном уровне.

Описание

Критерии включения:

  • Мальчики с подтвержденной генетической мутацией в гене дистрофина
  • Мальчики с клиническими признаками МДД, у которых биопсия мышц показала отсутствие дистрофина.
  • Мальчики с клиническими признаками МДД, у которых есть семейный анамнез МДД.
  • Симптоматические девочки-носители с МДД
  • Возраст от 3 лет и старше на момент скрининга исследования

Критерий исключения:

  • Опекун не может дать согласие
  • Любой недостаток, который не позволяет использовать IPAD
  • Для МРТ, брекетов или любых металлических имплантатов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Мальчики с МДД
Принимаются мальчики от 3 лет и старше.
Другой: Без вмешательства
Нет никакого вмешательства
Здоровые мальчики
Здоровые мальчики в качестве контрольной группы для визуализации головного мозга.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла познания NIHTB-CB с течением времени
Временное ограничение: исходный уровень и 18 месяцев
исходный уровень и 18 месяцев
Изменение связи мозга с течением времени
Временное ограничение: исходный уровень и 12 месяцев
Изменение связи мозга, измеренное с помощью МРТ головного мозга
исходный уровень и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Virginia Commonwealth University

Соавторы

Northwestern University
University of Rochester

Следователи

  • Главный следователь: Mathula Thangarajh, MD, PhD, Virginia Commonwealth University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HM20016614

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Без вмешательства

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in China

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться