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MPS-IH患者におけるOTL-203の有効性と安全性を同種HSCTの標準治療と比較して調査する研究 (HURCULES)

2025年12月18日 更新者：Orchard Therapeutics

ムコ多糖症 I 型ハーラー症候群 (MPS-IH) 患者における OTL-203 の有効性と安全性を同種造血幹細胞移植 (Allo-HSCT) による標準治療と比較して評価する多施設共同無作為実薬対照臨床試験)

MPS-IH（ハーラー症候群）患者を対象に、OTL-203（遺伝子治療）と幹細胞移植（標準治療）を比較する多施設ランダム化臨床試験。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、I型ムコ多糖症、ハーラー症候群（MPS-IH）患者におけるOTL-203の有効性と安全性を、同種造血幹細胞移植による標準治療と比較して評価することを目的とした、多施設共同無作為化実薬対照臨床試験である。 (同種HSCT)。 MPS-IHと確定診断され、研究対象基準を満たす合計40人の患者が、OTL-203または同種HSCTのいずれかを受けるよう無作為に割り付けられる。 この試験は、スクリーニング、ベースライン、および治療期間で構成され、治療後の追跡期間は5年間で、一次解析は最後の治療を受けた被験者の2年間の追跡調査で行われます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

41

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota, Pediatrics
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20131
        • Ospedale San Raffaele
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht、オランダ、3584 CS
        • Princess Máxima Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. ベイリー幼児発育尺度 (BSID)-III またはウェクスラー幼児・初等知能尺度 (WPPSI)-IV のいずれかの年齢に応じた認知領域によって測定された、標準基準の認知標準スコアが 70 以上である
  2. IDUA 酵素をコードする遺伝子の二対立遺伝子変異によって証明された、MPS-IH の検査室診断が確認されました
  3. 診断検討委員会 (DRC) による MPS-IH 診断の最終確認

除外基準:

  1. 過去の同種HSCTまたは遺伝子治療
  2. 新規治験薬を使用した他の介入研究/治験への現在の登録または過去の治療
  3. HIV-1またはHIV-2、HTLV-1またはHTLV-2、HBVコア、HCV、マイコプラズマ、活動性結核の血清学的検査に陽性であり、医薬品（DP）製造のための微生物学的生物学的スクリーニング要件を満たしていない。
  4. 悪性新生物（局所皮膚がんを除く）
  5. 骨髄異形成症候群（MDS）または急性骨髄性白血病（AML）
  6. 制御不能な発作の病歴
  7. 治療に反応しない活動性感染症、末端器官損傷、またはプロトコールに詳細に記載されている手順の実行を禁忌とするその他の疾患、または治験責任医師の意見において、治験責任医師の判断を危うくする可能性のある病状または酌量すべき事情を患っている被験者。被験者の健康や安全、あるいは被験者の臨床データの解釈可能性。
  8. 治験責任医師の意見では、治験実施計画書の要件を遵守できない、または研究手順や必要な長期フォローアップに完全に協力できない可能性があると被験者が判断した場合

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：OTL-203
アーム 1 に無作為に割り当てられた適格な被験者は、OTL-203 遺伝子治療の静脈内 (IV) 注入を受けます。 被験者は、OTL-203の注入前にブスルファンおよびフルダラビンによるコンディショニング療法を受けることになります。
遺伝的：実験的: OTL-203
実験: OTL-203: ヒト IDUA 遺伝子をコードするレンチウイルス ベクターを使用して ex vivo で形質導入された造血幹細胞および前駆細胞を含む自己 CD34+ 濃縮細胞分画
アクティブコンパレータ：同種HSCT
アーム 2 に無作為に割り付けられた適格な被験者は、同種造血幹細胞移植を受けます。 対象は、同種HSCTの前にブスルファンおよびフルダラビンによるコンディショニング療法を受ける。
遺伝的：アクティブコンパレータ: Allo-HSCT
アクティブコンパレーター: 同種造血幹細胞移植

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イベントのない生存
時間枠：2年
死亡、救援移植、治療失敗、免疫学的合併症、重度の認知障害および/または成長障害によって定義されます。
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
白血球におけるα-L-イズロニダーゼ（IDUA）活性のベースラインから2年目までの変化
時間枠：治療後 30 日目および治療後 5 年間までの複数回の来院
白血球のIDUA活性は、病気の原因となる生化学的欠陥の治療後の全身的矯正を測定するために使用されます。
治療後 30 日目および治療後 5 年間までの複数回の来院
同種HSCT手順と比較したOTL-203の安全性
時間枠：治療後最長5年
治験治療に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、コンディショニング療法に関連するAE、治験手順に関連するAE、疾患に関連するAE、治療に関連するAE、重篤な有害事象（SAE）を含む有害事象（AE）の全体的な発生率によって測定されます。
治療後最長5年
さまざまな検査および手順（たとえば、一般的な臨床評価、血球計算、統合部位分析などの特殊な評価）を使用した悪性腫瘍または異常クローン増殖（ACP）。
時間枠：治療後最長5年
挿入発癌による悪性腫瘍またはACPは、OTL-203で治療された被験者で評価されます。
治療後最長5年
レプリケーションコンピテントレンチウイルス (RCL)
時間枠：治療後最長5年
RCLの存在は、OTL-203で治療された被験者で評価されます
治療後最長5年
IDUA酵素に対する免疫反応
時間枠：治療後最長5年
抗 IDUA 抗体分析はすべての被験者で評価されます。
治療後最長5年
尿中ヘパラン硫酸値の正常上限（ULN）に対する比率のベースラインから2年目までの変化
時間枠：治療後 30 日目および治療後 5 年間までの複数回の来院
尿中ヘパラン硫酸値は、IDUA 酵素欠損により組織および臓器内に蓄積したグリコサミノグリカンの治療後のクリアランスを測定するために使用されます。
治療後 30 日目および治療後 5 年間までの複数回の来院

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Orchard Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年12月11日

一次修了 (推定)

2028年3月1日

研究の完了 (推定)

2031年3月1日

試験登録日

最初に提出

2023年11月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月27日

最初の投稿 (実際)

2023年11月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月18日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OTL-203-02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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