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MPS-IH 대상자를 대상으로 OTL-203의 효능 및 안전성을 동종 조혈모세포이식 표준 치료와 비교하여 조사하기 위한 연구 (HURCULES)

2025년 12월 18일 업데이트: Orchard Therapeutics

뮤코다당류증 1형 헐러 증후군(MPS-IH) 환자를 대상으로 OTL-203의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 활성 대조 임상 시험을 동종 조혈 줄기 세포 이식(Allo-HSCT)을 사용한 표준 치료와 비교했습니다. )

MPS-IH(헐러 증후군) 환자를 대상으로 OTL-203(유전자 요법)과 줄기세포 이식(표준 치료)을 비교하기 위한 다기관 무작위 임상 시험입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이번 연구는 점액다당류증 1형 헐러증후군(MPS-IH) 환자를 대상으로 동종조혈모세포이식을 이용한 표준치료와 비교하여 OTL-203의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 다기관, 무작위, 활성 대조 임상시험이다. (알로-HSCT). 연구 포함 기준을 충족하는 MPS-IH 진단이 확인된 총 40명의 환자가 OTL-203 또는 allo-HSCT를 받도록 무작위 배정됩니다. 임상시험은 스크리닝, 기준선, 치료 기간으로 구성되며 치료 후 5년의 추적 기간과 마지막 치료 대상자의 2년 추적에서 1차 분석이 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

41

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CS
        • Princess Máxima Center
  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20131
        • Ospedale San Raffaele

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. BSID(Baleyley Scale of Infant Development)-III 또는 WPPSI(Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence)-IV의 연령에 적합한 인지 영역으로 측정한 규범 참조 인지 표준 점수 ≥70
  2. IDUA 효소를 코딩하는 유전자의 이중대립유전자 돌연변이로 입증된 MPS-IH의 실험실 진단 확인
  3. 진단 검토 위원회(DRC)를 통해 MPS-IH 진단 최종 확정

제외 기준:

  1. 이전 동종 HSCT 또는 유전자 치료
  2. 새로운 임상시험용 제제를 사용한 기타 중재적 연구/시험에 현재 등록되어 있거나 과거 치료를 받은 경우
  3. HIV-1 또는 HIV-2, HTLV-1 또는 HTLV-2, HBV 코어, HCV, 마이코플라스마, 활동성 결핵에 대한 혈청학적 테스트에 양성이 있고 의약품(DP) 제조에 대한 미생물학 생물학적 스크리닝 요건을 충족하지 않습니다.
  4. 악성 신생물(국소 피부암 제외)
  5. 골수이형성증후군(MDS) 또는 급성 골수성 백혈병(AML)
  6. 조절되지 않는 발작의 병력
  7. 치료에 반응하지 않는 활동성 감염, 말단 기관 손상 또는 프로토콜에 자세히 설명된 절차의 수행을 금하는 기타 질병, 또는 연구자의 의견으로 위태로움을 초래할 수 있는 의학적 상태 또는 참작이 가능한 상황이 있는 피험자 피험자의 안녕이나 안전, 또는 피험자의 임상 데이터의 해석 가능성.
  8. 연구자의 의견으로는 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없거나 연구 절차 및 필요한 장기 추적 조사에 전적으로 협조할 수 없는 피험자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: OTL-203
Arm 1에 무작위로 배정된 적격 피험자는 OTL-203 유전자 요법의 정맥(IV) 주입을 받게 됩니다. 피험자는 OTL-203 주입 전에 부술판과 플루다라빈을 이용한 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다.
유전적: 실험적: OTL-203
실험: OTL-203: 인간 IDUA 유전자를 코딩하는 렌티바이러스 벡터를 사용하여 생체 외에서 형질도입된 조혈 줄기 및 전구 세포를 포함하는 자가 CD34+ 농축 세포 분획
활성 비교기: Allo-HSCT
Arm 2에 무작위로 배정된 적격 대상자는 동종 조혈모세포 이식을 받게 됩니다. 피험자는 allo-HSCT 이전에 부설판과 플루다라빈을 이용한 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다.
유전적: 활성 비교기: Allo-HSCT
활성 비교기: 동종 조혈모세포 이식

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사건 없는 생존
기간: 2 년
사망, 구조 이식, 치료 실패, 면역학적 합병증, 심각한 인지 및/또는 성장 장애로 정의됩니다.
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
백혈구의 α-L-iduronidase(IDUA) 활성이 기준선에서 2년차까지의 변화
기간: 30일차 및 치료 후 최대 5년까지 여러 번 방문
백혈구의 IDUA 활성은 질병을 유발하는 생화학적 결함의 치료 후 전신 교정을 측정하는 데 사용됩니다.
30일차 및 치료 후 최대 5년까지 여러 번 방문
Allo-HSCT 절차와 비교한 OTL-203의 안전성
기간: 치료 후 최대 5년
조건화 요법 관련 AE, 연구 절차 관련 AE, 질병 관련 AE, 치료 관련 AE, 심각한 부작용(SAE)을 포함하여 연구 치료와 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 부작용(AE)의 전체 발생률로 측정됩니다.
치료 후 최대 5년
다양한 테스트 및 절차(예: 일반 임상 평가, 혈구수, 통합 부위 분석과 같은 전문 평가)를 사용하는 악성종양 또는 비정상 클론 증식(ACP).
기간: 치료 후 최대 5년
삽입 종양발생으로 인한 악성종양 또는 ACP는 OTL-203으로 치료된 대상체에서 평가될 것이다.
치료 후 최대 5년
복제 능력이 있는 렌티바이러스(RCL)
기간: 치료 후 최대 5년
RCL의 존재는 OTL-203으로 치료받은 대상에서 평가됩니다.
치료 후 최대 5년
IDUA 효소에 대한 면역 반응
기간: 치료 후 최대 5년
항-IDUA 항체 분석은 모든 피험자에서 평가됩니다.
치료 후 최대 5년
요중 헤파란 황산염 수준의 정상 상한(ULN)에 대한 비율의 기준선에서 2년차까지의 변화
기간: 30일차 및 치료 후 최대 5년까지 여러 번 방문
요중 헤파란 황산염 수치는 IDUA 효소 결핍으로 인해 조직 및 기관 내에 축적된 글리코사미노글리칸의 치료 후 제거를 측정하는 데 사용됩니다.
30일차 및 치료 후 최대 5년까지 여러 번 방문

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Orchard Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 12월 11일

기본 완료 (추정된)

2028년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2031년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 27일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • OTL-203-02

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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