Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány az OTL-203 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára MPS-IH-ban szenvedő alanyokban, összehasonlítva az allogén HSCT-vel végzett gondozási standardokkal (HURCULES)

2024. április 15. frissítette: Orchard Therapeutics

Többközpontú, randomizált, aktívan ellenőrzött klinikai vizsgálat az OTL-203 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére I-es típusú mukopoliszacharidózisban, Hurler-szindrómában (MPS-IH) szenvedő betegeknél, összehasonlítva az allogén vérképző őssejt-transzplantációval (Allo-HSCT) végzett standard ellátással )

Többközpontú, randomizált klinikai vizsgálat az OTL-203 (génterápia) és az őssejt-transzplantáció (standard ellátás) összehasonlítására MPS-IH-ban (Hurler-szindróma) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány egy többközpontú, randomizált, aktívan kontrollált klinikai vizsgálat, amelynek célja az OTL-203 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése I-es típusú mukopoliszacharidózisban, Hurler-szindrómában (MPS-IH) szenvedő betegeknél, összehasonlítva az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációval végzett standard ellátással. (allo-HSCT). Összesen 40, megerősített MPS-IH-diagnózissal rendelkező beteget, akik megfelelnek a vizsgálatba való felvételi kritériumoknak, randomizálják, hogy OTL-203-at vagy allo-HSCT-t kapjanak. A vizsgálat egy szűrésből, kiindulási állapotból és kezelési időszakból fog állni, a kezelést követő 5 éves követési időszakkal, valamint az utoljára kezelt alany 2 éves követése után elvégzett elsődleges elemzésből.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Még nincs toborzás
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Még nincs toborzás
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minnesota, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota, Pediatrics
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19041
        • Még nincs toborzás
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Még nincs toborzás
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CS
        • Még nincs toborzás
        • Princess Maxima Center
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20131
        • Még nincs toborzás
        • Ospedale San Raffaele

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Norma-referencia kognitív standard pontszám ≥70 vagy a Bayley Scale of Infant Development (BSID)-III vagy a Wechsler Preschool and Primary Scale of Infant Scale (WPPSI)-IV életkornak megfelelő kognitív tartományai alapján.
  2. Az MPS-IH megerősített laboratóriumi diagnózisa, amelyet az IDUA enzimet kódoló gén biallélikus mutációja mutat(ok)
  3. Az MPS-IH diagnózisának végleges megerősítése a Diagnosztikai Felülvizsgálati Bizottság (DRC) által

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi allo-HSCT vagy génterápia
  2. Jelenlegi beiratkozás vagy korábbi kezelés bármely más intervenciós vizsgálatban/kísérletben, új vizsgálati szerrel
  3. A HIV-1 vagy HIV-2, HTLV-1 vagy HTLV-2, HBV core, HCV, mycoplasma, aktív tuberkulózis szerológiai vizsgálatára adott pozitivitás, és nem felel meg a gyógyszerkészítmények (DP) gyártására vonatkozó mikrobiológiai biológiai szűrési követelményeknek.
  4. Malignus neoplázia (kivéve a helyi bőrrákot)
  5. Myelodysplasiás szindróma (MDS) vagy akut mieloid leukémia (AML)
  6. Kontrollálatlan rohamok története
  7. A kezelésre nem reagáló aktív fertőzésben szenvedő alanyok, végszervkárosodás vagy bármely olyan betegség, amely ellenjavallt a protokollban részletezett eljárások bármelyikének elvégzését, vagy olyan egészségügyi állapotok vagy enyhítő körülmények, amelyek a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztethetik az alany jóléte vagy biztonsága, vagy az alany klinikai adatainak értelmezhetősége.
  8. Azok az alanyok, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a protokoll követelményeinek, vagy nem tudnak teljes mértékben együttműködni a vizsgálati eljárásokkal és a szükséges hosszú távú nyomon követéssel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: OTL-203
Az 1. karba véletlenszerűen besorolt ​​jogosult alanyok intravénás (IV) OTL-203 génterápiát kapnak. Az alanyok kondicionáló kezelést kapnak buszulfánnal és fludarabinnal az OTL-203 infúzió előtt.
Genetikai: Kísérleti: OTL-203
Kísérleti: OTL-203: Autológ CD34+-ban dúsított sejtfrakció, amely hematopoietikus ős- és progenitor sejteket tartalmaz, ex vivo transzdukálva a humán IDUA gént kódoló lentivírus vektorral
Aktív összehasonlító: Allo-HSCT
A 2. karba véletlenszerűen besorolt ​​jogosult alanyok allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációban részesülnek. Az alanyok kondicionáló kezelést kapnak buszulfánnal és fludarabinnal az allo-HSCT előtt.
Genetikai: Aktív összehasonlító: Allo-HSCT
Aktív komparátor: Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eseménymentes túlélés
Időkeret: 2 év
Haláleset, mentési transzplantáció, kezelési kudarc, immunológiai szövődmények, súlyos kognitív és/vagy növekedési zavarok határozzák meg.
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékről a 2. évre a leukociták α-L-iduronidáz (IDUA) aktivitásában
Időkeret: 30. nap és többszöri vizit a kezelést követő 5 évig
A leukocitákban mért IDUA aktivitást a betegséget okozó biokémiai hiba kezelés utáni szisztémás korrekciójának mérésére fogják használni
30. nap és többszöri vizit a kezelést követő 5 évig
Változás a kiindulási értékről a 2. évre a vizelet heparán-szulfát szintjében, a normálérték felső határához viszonyított arányként definiálva
Időkeret: 30. nap és többszöri vizit a kezelést követő 5 évig
A vizelet heparán-szulfát szintjét az IDUA enzimhiány miatt a szövetekben és szervekben felhalmozódott glikozaminoglikánok kezelés utáni kiürülésének mérésére használják.
30. nap és többszöri vizit a kezelést követő 5 évig
Az OTL-203 biztonsága az allo-HSCT eljáráshoz képest
Időkeret: Akár 5 év a kezelés után
A nemkívánatos események (AE) általános előfordulási gyakorisága alapján mérve, függetlenül attól, hogy a vizsgálati kezeléssel összefüggőnek tekinthető-e, beleértve a kondicionáló kezelési rendhez kapcsolódó mellékhatásokat, a vizsgálati eljárással összefüggő nemkívánatos eseményeket, a betegséggel kapcsolatos mellékhatásokat, a kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményeket, a súlyos mellékhatásokat (SAE)
Akár 5 év a kezelés után
Malignus vagy abnormális klonális proliferáció (ACP) különböző tesztek és eljárások (pl. általános klinikai értékelés, vérkép és speciális értékelések, mint például az integrációs hely elemzése) segítségével.
Időkeret: Akár 5 év a kezelés után
Az inszerciós onkogenezis miatti rosszindulatú vagy ACP-t az OTL-203-mal kezelt alanyoknál értékelik.
Akár 5 év a kezelés után
Replikációkompetens lentivírus (RCL)
Időkeret: Akár 5 év a kezelés után
Az RCL jelenlétét az OTL-203-mal kezelt alanyoknál értékelik
Akár 5 év a kezelés után
Immunválasz az IDUA enzim ellen
Időkeret: Akár 5 év a kezelés után
Az anti-IDUA antitestek analízisét minden alanynál értékelni fogják.
Akár 5 év a kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Orchard Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. december 11.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 27.

Első közzététel (Tényleges)

2023. november 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OTL-203-02

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a MPS-IH (Hurler-szindróma)

Klinikai vizsgálatok a Kísérleti: OTL-203

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel