Duchenne 근이영양증(DMD) 환자의 Deflazacort(Emflaza®) 연구 (PTCEMF)
2019년 6월 20일 업데이트: PTC Therapeutics
52주 3B상 무작위 오픈 라벨 연구 ≥2세 ~
이 연구의 주요 목적은 52주 이상의 DMD를 가진 남성을 대상으로 52주간의 치료 후 비슷한 자연사 대조군과 함께 킬로그램당 0.9밀리그램(mg/kg) 및 0.45mg/kg 일일 용량의 디플라자코트의 안전성을 평가하는 것입니다. 또는 같음(>=) 2 ~ 미만(
연구는 2개의 기간으로 구성될 것이다(기간 1: 52주 안전성 및 약동학[PK] 및 기간 2: 52주 연장). 참가자는 1:1 비율로 2가지 치료군(0.9mg/kg 데플라자코르트 및 0.45mg/kg 데플라자코르트) 중 하나로 무작위 배정됩니다. 역사적 대조군(연구 모집단과 가능한 한 밀접하게 일치해야 함)은 디플라자코트의 안전성 및 내약성을 특성화하기 위한 비교군으로 사용될 것입니다.
연구 개요
상태
상태
빼는
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
단계
단계
- 3단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 조사자의 의견에 따르면 참가자와 부모/보호자는 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 참가자의 법적으로 허용되는 대리인은 연구 절차를 시작하기 전에 사전 서면 동의서 및 필요한 개인 정보 승인에 서명하고 날짜를 기입합니다.
- 참가자는 DMD의 유전적 또는 생검 확인에 의해 정의된 DMD 진단을 받았거나 문서화되고 혈청 크레아틴 키나아제가 정상 상한치(ULN)의 40배 이상 증가했으며 DMD의 표현형 징후를 보여야 합니다.
- 참가자는 스크리닝 방문 시 체중이 11kg에서 50kg 사이입니다.
- 예정된 방문, 경구 약물 투여 및 연구 절차를 준수할 수 있는 능력.
- 참가자는 출생부터 6세까지의 어린이를 위한 질병 통제 센터(CDC) 권장 예방 접종에 따라 현재 아동기 예방 접종을 받고 있습니다. 참고: 연구자는 만성 스테로이드 치료를 시작하기 전에 간병인과 수두 백신 접종 시기를 논의해야 합니다. 생백신 또는 약독화 생백신의 투여는 면역억제 용량의 코르티코스테로이드를 투여받는 참가자에게 권장되지 않습니다. 간병인이 개인적 신념으로 백신 접종을 거부하는 참가자가 포함될 수 있습니다.
- 기준선 건강은 의료 이력, 신체 검사, 검사실 프로파일 및 조사자가 판단한 스크리닝 시 활력 징후를 기반으로 안정적인 것으로 판단됩니다.
- 참가자는 구강 정제를 전체 또는 분쇄하여 섭취할 수 있습니다.
제외 기준:
- 참가자는 연구 스크리닝 방문 3개월 이내에 4주 이상 지속적인 코르티코스테로이드 요법을 받았습니다.
- 참가자는 조사자의 판단에 따라 안전성에 영향을 미칠 수 있는 스크리닝 또는 기준선에서 임상적으로 유의미한 비정상적인 임상 실험실 매개변수를 가지고 있습니다.
참가자는 조사자의 판단에 따라 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 안전에 영향을 미칠 수 있는 병력 또는 현재 의학적 상태를 가집니다.
- 주요 신장 또는 간 장애
- 코르티코 스테로이드 치료에 대한 면역 억제 또는 기타 금기 사항
- 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 병력
- 당뇨병 또는 심각한 포도당 불내성
- 특발성 고칼슘뇨증
- 증후성 심근병증 참고: 선택적 수술은 의료 모니터와 상의할 수 있습니다.
- 참가자는 유당, 자당 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 스테로이드 또는 그 제제에 대한 과민성 또는 알레르기 반응의 병력이 있습니다.
- 참가자는 처방약 및 비처방약, 시토크롬 P3A4(CYP3A4) 효소 및/또는 P-당단백질(P-gp)의 유의한 억제제 및/또는 유도제로 알려진 약초 요법을 포함한 모든 약물을 첫 번째 치료 14일 전에 받았습니다. 연구 약물의 용량.
- 참가자는 deflazacort의 약동학을 방해하는 강력한 CYP3A4 억제제 및/또는 유도제의 장기간 사용이 필요한 징후가 있습니다.
- 참가자는 관찰 코호트 연구 또는 비중재 연구를 제외하고 연구 치료 전 30일 이내에 임의의 연구 화합물을 투여받았고/거나 다른 임상 연구에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
3
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: A군: 디플라자코트 0.9mg/kg
참가자는 기간 1의 52주 동안 및 기간 2의 52주 동안 매일 1회 약 0.9mg/kg 디플라자코르트를 경구로 투여받습니다. 무게.
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Deflazacort 정제는 각 팔에 지정된 일정 및 용량에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 팔 B: 디플라자코트 0.45mg/kg
참가자는 기간 1에서 52주 동안 매일 1회 약 0.45mg/kg 디플라자코트를 경구로 받게 됩니다. 참가자는 계속해서 0.45mg/kg 디플라자코트를 받거나 기간 2에서 연구자의 사무실에서 1일 1회 데플라자코트 용량을 증량(0.9mg/kg)합니다. 재량에 따라 간병인과 협의합니다.
대상 용량은 사용 가능한 정제 강도 및 참가자 체중 변화에 따라 +/- 20% 변경될 수 있습니다.
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Deflazacort 정제는 각 팔에 지정된 일정 및 용량에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 자연사 대조군
가능한 한 밀접하게 연구 모집단과 일치하는 대조군 참가자는 데플라자코트의 안전성 및 내약성을 특성화하기 위한 비교자로 사용될 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기간 1 및 2: 치료 긴급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 52주
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52주
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기간 1 및 2: 52주에 활력 징후 및 심전도(ECG)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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기간 1 및 2: 52주차 아동 행동 체크리스트 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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기간 1 및 2: 52주차에 이중 에너지 X선 흡수계측법(DEXA)에 대한 골밀도 변화(Z-점수)의 정규화된 측정에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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기간 1 및 2: 52주차에 기준선에서 키의 평균 변화
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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기간 1 및 2: 52주에 체중의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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기간 1 및 2: 52주차 연령에 대한 신장 백분위수의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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기간 1 및 2: 임상적으로 중요한 실험실 검사를 받은 참가자 수
기간: 52주
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52주
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기간 1: Deflazacort의 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 기준선(1주차) 및 13주차에서 투여 전, 투여 후 0.25, 2, 4 및 6시간
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기준선(1주차) 및 13주차에서 투여 전, 투여 후 0.25, 2, 4 및 6시간
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기간 1: Deflazacort의 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 기준선(1주차) 및 13주차에서 투여 전, 투여 후 0.25, 2, 4 및 6시간
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기준선(1주차) 및 13주차에서 투여 전, 투여 후 0.25, 2, 4 및 6시간
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기간 1: Deflazacort의 분포량(Vd)
기간: 기준선(1주차) 및 13주차에서 투여 전, 투여 후 0.25, 2, 4 및 6시간
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기준선(1주차) 및 13주차에서 투여 전, 투여 후 0.25, 2, 4 및 6시간
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기간 1: Deflazacort의 승인(CL)
기간: 기준선(1주차) 및 13주차에서 투여 전, 투여 후 0.25, 2, 4 및 6시간
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기준선(1주차) 및 13주차에서 투여 전, 투여 후 0.25, 2, 4 및 6시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2018년 10월 31일
기본 완료 (예상)
기본 완료
2021년 7월 31일
연구 완료 (예상)
연구 완료
2021년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2018년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 20일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2018년 8월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2019년 6월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 6월 20일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2019년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- PTCEMF-GD-003
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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