Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Deflazacortu (Emflaza®) u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) (PTCEMF)

20. června 2019 aktualizováno: PTC Therapeutics

52týdenní randomizovaná otevřená studie fáze 3B hodnotící bezpečnost a farmakokinetiku přípravku Emflaza® (Deflazacort) ve srovnání se srovnatelnou kontrolní skupinou přirozené historie u mužů ve věku ≥2 až

Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost 0,9 miligramů na kilogram (mg/kg) a 0,45 mg/kg denní dávky deflazacortu se srovnatelnou kontrolní skupinou přirozené anamnézy po 52 týdnech léčby u mužů s DMD ve věku nad nebo rovno (>=) 2 až menší než (

Studie bude zahrnovat 2 období (období 1: bezpečnost a farmakokinetika 52 týdnů [PK] a období 2: prodloužení 52 týdnů). Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1 do jednoho ze 2 léčebných ramen: 0,9 mg/kg deflazacortu a 0,45 mg/kg deflazacortu. Historická kontrolní skupina (která by měla co nejpřesněji odpovídat studované populaci) bude použita jako komparátor pro charakterizaci bezpečnosti a snášenlivosti deflazacortu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 6 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podle názoru zkoušejícího jsou účastník a rodič (rodiče)/pečovatel schopni splnit požadavky protokolu.
  • Právně přijatelný zástupce účastníka podepíše a datuje písemný informovaný souhlas a veškeré požadované oprávnění k ochraně soukromí před zahájením jakýchkoli studijních postupů.
  • Účastník musí mít diagnózu DMD definovanou genetickým nebo bioptickým potvrzením DMD nebo musí mít zdokumentovanou zvýšenou sérovou kreatinkinázu více než 40krát nad horní hranici normálu (ULN) a musí vykazovat fenotypové známky DMD.
  • Účastník váží při screeningové návštěvě mezi 11 kilogramy (kg) a 50 kg.
  • Schopnost dodržovat plánované návštěvy, perorální podávání léků a studijní postupy.
  • Účastník má aktuální informace o očkování dětí podle doporučených očkování pro děti od narození do 6 let Centrem pro kontrolu nemocí (CDC). Poznámka: Před zahájením chronické léčby steroidy by měl zkoušející prodiskutovat načasování přijetí vakcíny proti planým neštovicím s pečovatelem. Podání živých nebo živých atenuovaných vakcín se nedoporučuje u účastníků, kteří dostávají imunosupresivní dávky kortikosteroidů. Mohou být zahrnuti i účastníci, jejichž pečovatelé odmítají očkování z důvodu osobní víry.
  • Základní zdravotní stav je posouzen jako stabilní na základě lékařské anamnézy, fyzikálního vyšetření, laboratorních profilů a vitálních funkcí při screeningu, jak se domnívá zkoušející.
  • Účastník je schopen požít perorální tablety buď celé nebo rozdrcené.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník absolvoval 4 týdny nebo více nepřetržité kortikosteroidní terapie během 3 měsíců od návštěvy při screeningu studie.
  • Účastník má podle úsudku zkoušejícího klinicky významné abnormální klinické laboratorní parametry při screeningu nebo na začátku studie, které mohou ovlivnit bezpečnost.

  • Účastník má, podle úsudku zkoušejícího, anamnézu nebo současný zdravotní stav, který by mohl ovlivnit bezpečnost, včetně, ale nejen:

    1. Závažné poškození ledvin nebo jater
    2. Imunosuprese nebo jiné kontraindikace léčby kortikosteroidy
    3. Chronické systémové plísňové nebo virové infekce v anamnéze
    4. Diabetes mellitus nebo výrazná intolerance glukózy
    5. Idiopatická hyperkalciurie
    6. Symptomatická kardiomyopatie Poznámka: Volitelné operace lze konzultovat s lékařem.
  • Účastník má v anamnéze přecitlivělost nebo alergickou reakci na steroidy nebo jejich formulace včetně, ale bez omezení na laktózu, sacharózu atd.
  • Účastník dostal jakýkoli lék, včetně léků na předpis i bez předpisu, a rostlinných přípravků, o nichž je známo, že jsou významnými inhibitory a/nebo induktory enzymů cytochromu P3A4 (CYP3A4) a/nebo glykoproteinu P (P-gp) 14 dní před prvním dávka studovaného léku.
  • Účastník má indikaci, která vyžaduje dlouhodobé užívání silných inhibitorů a/nebo induktorů CYP3A4, které by interferovaly s farmakokinetikou deflazacortu.
  • Účastník obdržel jakoukoli zkoumanou sloučeninu a/nebo se účastnil jiné klinické studie během 30 dnů před studijní léčbou, s výjimkou observačních kohortových studií nebo neintervenčních studií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno A: Deflazacort 0,9 mg/kg
Účastníci budou dostávat přibližně 0,9 mg/kg deflazacortu jednou denně perorálně po dobu 52 týdnů v období 1 a po dobu 52 týdnů v období 2. Cílová dávka se může lišit +/- 20 procent (%) v závislosti na dostupných silách tablet a změně účastníků hmotnost.
Lék: Deflazacort
Tablety Deflazacort budou podávány podle schématu a dávky uvedené v příslušných větvích.
Ostatní jména:
  • Emflaza®
Experimentální: Rameno B: Deflazacort 0,45 mg/kg
Účastníci budou dostávat přibližně 0,45 mg/kg deflazacortu jednou denně perorálně po dobu 52 týdnů v období 1. Účastníci budou buď nadále dostávat 0,45 mg/kg deflazacortu nebo eskalovanou dávku deflazacortu (0,9 mg/kg) jednou denně perorálně v období 2 u zkoušejícího dle uvážení a po konzultaci s pečovatelem. Cílová dávka se může lišit +/- 20 % v závislosti na dostupných silách tablet a změně hmotnosti účastníka.
Lék: Deflazacort
Tablety Deflazacort budou podávány podle schématu a dávky uvedené v příslušných větvích.
Ostatní jména:
  • Emflaza®
Žádný zásah: Přírodovědná kontrolní skupina
Kontrolní účastníci, kteří se co nejpřesněji shodují se studovanou populací, budou použiti jako komparátor pro charakterizaci bezpečnosti a snášenlivosti deflazacortu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Období 1 a 2: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Období 1 a 2: Změna od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích a elektrokardiogramu (EKG) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Období 1 a 2: Změna od výchozího stavu ve skóre kontrolního seznamu chování dítěte v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Období 1 a 2: Změna od výchozí hodnoty v normalizovaném měření změny hustoty kostí (Z-skóre) pro duální energetickou rentgenovou absorpciometrii (DEXA) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Období 1 a 2: Průměrná změna výšky od základní linie v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Období 1 a 2: Průměrná změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Období 1 a 2: Průměrná změna od výchozí hodnoty ve výškovém percentilu pro věk v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Období 1 a 2: Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními testy
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Období 1: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) Deflazacortu
Časové okno: Před dávkou, 0,25, 2, 4 a 6 hodin po dávce ve výchozím stavu (1. týden) a 13.
Před dávkou, 0,25, 2, 4 a 6 hodin po dávce ve výchozím stavu (1. týden) a 13.
Období 1: Oblast pod křivkou (AUC) Deflazacortu
Časové okno: Před dávkou, 0,25, 2, 4 a 6 hodin po dávce ve výchozím stavu (1. týden) a 13.
Před dávkou, 0,25, 2, 4 a 6 hodin po dávce ve výchozím stavu (1. týden) a 13.
Období 1: Objem distribuce (Vd) Deflazacortu
Časové okno: Před dávkou, 0,25, 2, 4 a 6 hodin po dávce ve výchozím stavu (1. týden) a 13.
Před dávkou, 0,25, 2, 4 a 6 hodin po dávce ve výchozím stavu (1. týden) a 13.
Období 1: Clearance (CL) Deflazacortu
Časové okno: Před dávkou, 0,25, 2, 4 a 6 hodin po dávce ve výchozím stavu (1. týden) a 13.
Před dávkou, 0,25, 2, 4 a 6 hodin po dávce ve výchozím stavu (1. týden) a 13.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
PTC Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. října 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. června 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. června 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PTCEMF-GD-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deflazacort

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení