Un estudio de deflazacort (Emflaza®) en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (PTCEMF)

Criterios de inclusión:

• En opinión del Investigador, el participante y los padres/cuidadores son capaces de cumplir con los requisitos del protocolo.
• El representante legalmente aceptable del participante firma y fecha un formulario de consentimiento informado por escrito y cualquier autorización de privacidad requerida antes del inicio de cualquier procedimiento del estudio.
• El participante debe tener un diagnóstico de DMD definido por confirmación genética o biopsia de DMD o haber documentado un aumento de la creatina quinasa sérica más de 40 veces el límite superior normal (LSN) y mostrar signos fenotípicos de DMD.
• El participante pesa entre 11 kilogramos (kg) y 50 kg en la visita de selección.
• Capacidad para cumplir con las visitas programadas, la administración oral de medicamentos y los procedimientos del estudio.
• El participante está al día con las vacunas infantiles de acuerdo con las vacunas recomendadas por el Centro para el Control de Enfermedades (CDC) para niños desde el nacimiento hasta los 6 años. Nota: El investigador debe discutir el momento de recibir la vacuna contra la varicela con el cuidador antes de iniciar el tratamiento crónico con esteroides. No se recomienda la administración de vacunas vivas o atenuadas vivas en participantes que reciben dosis inmunosupresoras de corticosteroides. Se pueden incluir participantes cuyos cuidadores rechacen las vacunas como una cuestión de creencia personal.
• Se considera que la salud inicial es estable en función del historial médico, el examen físico, los perfiles de laboratorio y los signos vitales en la selección, según lo considere el investigador.
• El participante puede ingerir las tabletas orales enteras o trituradas.

Criterio de exclusión:

• El participante ha recibido 4 semanas o más de terapia continua con corticosteroides dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección del estudio.
• El participante tiene, a juicio del investigador, parámetros de laboratorio clínico anormales clínicamente significativos en la selección o al inicio que pueden afectar la seguridad.

• El participante tiene, a juicio del Investigador, un historial o una condición médica actual que podría afectar la seguridad, incluidos, entre otros:

  1. Insuficiencia renal o hepática importante
  2. Inmunosupresión u otras contraindicaciones para el tratamiento con corticoides
  3. Antecedentes de infecciones fúngicas o virales sistémicas crónicas.
  4. Diabetes mellitus o intolerancia importante a la glucosa
  5. Hipercalciuria idiopática
  6. Miocardiopatía sintomática Nota: Las cirugías electivas se pueden discutir con el monitor médico.
• El participante tiene antecedentes de hipersensibilidad o reacción alérgica a los esteroides o sus formulaciones, incluidos, entre otros, lactosa, sacarosa, etc.
• El participante ha recibido cualquier fármaco, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, y los remedios a base de hierbas que se sabe que son inhibidores y/o inductores significativos de las enzimas del citocromo P3A4 (CYP3A4) y/o la glicoproteína P (P-gp) 14 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
• El participante tiene una indicación que requiere el uso a largo plazo de inhibidores y/o inductores potentes de CYP3A4 que podrían interferir con la farmacocinética de deflazacort.
• El participante ha recibido cualquier compuesto en investigación y/o ha participado en otro estudio clínico dentro de los 30 días anteriores al tratamiento del estudio, con la excepción de estudios de observación de cohortes o estudios no intervencionistas.