Tutkimus Deflazacortista (Emflaza®) osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (PTCEMF)
52 viikkoa kestänyt vaiheen 3B satunnaistettu avoin tutkimus, jossa arvioitiin Emflaza®:n (Deflazacort) turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa verrattuna vastaavaan luonnonhistorialliseen kontrolliryhmään miehillä, joiden ikä on ≥ 2–2
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida 0,9 milligrammaa/kg (mg/kg) ja 0,45 mg/kg päivittäisen deflazacort-annoksen turvallisuutta vertailukelpoisessa luontaisessa kontrolliryhmässä 52 viikon hoidon jälkeen miehillä, joilla on yli ikäinen DMD. tai yhtä suuri kuin (>=) 2 - pienempi kuin (
Tutkimus koostuu kahdesta jaksosta (jakso 1: 52 viikon turvallisuus ja farmakokinetiikka [PK] ja jakso 2: 52 viikon jatko). Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 johonkin kahdesta hoitohaarasta: 0,9 mg/kg deflatsakorttia ja 0,45 mg/kg deflatsacortia. Historiallista kontrolliryhmää (jonka tulisi vastata tutkimuspopulaatiota mahdollisimman tarkasti) käytetään vertailuna deflazacortin turvallisuuden ja siedettävyyden karakterisoimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja ja vanhemmat/hoitajat pystyvät noudattamaan protokollan vaatimuksia.
- Osallistujan laillisesti hyväksyttävä edustaja allekirjoittaa ja päivämäärät kirjallisen tietoisen suostumuslomakkeen ja tarvittavan yksityisyyden suojaan luvan ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.
- Osallistujalla on oltava DMD-diagnoosi, joka on määritetty DMD:n geneettisen tai biopsian vahvistuksen perusteella, tai hänellä on oltava dokumentoitu, lisääntynyt seerumin kreatiinikinaasi yli 40 kertaa normaalin ylärajan (ULN) ja hänellä on oltava DMD:n fenotyyppisiä merkkejä.
- Osallistuja painaa seulontakäynnillä 11-50 kg.
- Kyky noudattaa suunniteltuja vierailuja, suun kautta tapahtuvaa lääkkeiden antamista ja tutkimusmenettelyjä.
- Osallistuja on ajan tasalla lasten rokotuksista Center for Disease Control (CDC) -suositusten mukaisesti lapsille syntymästä 6-vuotiaisiin. Huomautus: Tutkijan tulee keskustella vesirokkorokotteen saamisen ajoituksesta hoitajan kanssa ennen kroonisen steroidihoidon aloittamista. Elävien tai elävien heikennettyjen rokotteiden antamista ei suositella osallistujille, jotka saavat immunosuppressiivisia annoksia kortikosteroideja. Osallistujat, joiden omaishoitajat kieltäytyvät rokotuksista henkilökohtaisen vakaumuksensa vuoksi, voidaan ottaa mukaan.
- Perusterveyden katsotaan olevan vakaa lääketieteellisen historian, fyysisen tutkimuksen, laboratorioprofiilien ja seulonnan aikana suoritettavien elintoimintojen perusteella, kuten tutkija arvioi.
- Osallistuja voi niellä suun kautta otettavat tabletit joko kokonaisina tai murskattuna.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja on saanut 4 viikkoa tai enemmän jatkuvaa kortikosteroidihoitoa 3 kuukauden sisällä tutkimusseulontakäynnistä.
- Osallistujalla on tutkijan arvion mukaan kliinisesti merkittäviä poikkeavia kliinisiä laboratorioparametreja seulonnassa tai lähtötilanteessa, jotka voivat vaikuttaa turvallisuuteen.
Osallistujalla on tutkijan arvion mukaan jokin sairaushistoria tai nykyinen sairaus, joka voi vaikuttaa turvallisuuteen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- Vakava munuaisten tai maksan vajaatoiminta
- Immunosuppressio tai muut kortikosteroidihoidon vasta-aiheet
- Aiempi krooninen systeeminen sieni- tai virusinfektio
- Diabetes mellitus tai merkittävä glukoosi-intoleranssi
- Idiopaattinen hyperkalsiuria
- Oireinen kardiomyopatia Huomautus: Elektiivisistä leikkauksista voidaan keskustella lääkärin monitorin kanssa.
- Osallistujalla on aiemmin ollut yliherkkyys tai allerginen reaktio steroideille tai niiden formulaatioille, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, laktoosiin, sakkaroosiin jne.
- Osallistuja on saanut mitä tahansa lääkettä, mukaan lukien reseptilääkkeet ja reseptivapaat lääkkeet sekä rohdosvalmisteet, joiden tiedetään olevan merkittäviä sytokromi P3A4 (CYP3A4) -entsyymien ja/tai P-glykoproteiinin (P-gp) estäjiä ja/tai indusoijia 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annos.
- Osallistujalla on indikaatio, joka vaatii pitkäaikaista voimakkaiden CYP3A4:n estäjien ja/tai indusoijien käyttöä, jotka vaikuttaisivat deflatsacortin farmakokinetiikkaan.
- Osallistuja on saanut mitä tahansa tutkimusyhdistettä ja/tai osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän kuluessa ennen tutkimushoitoa, lukuun ottamatta havainnointikohorttitutkimuksia tai ei-interventiotutkimuksia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi A: Deflazacort 0,9 mg/kg
Osallistujat saavat noin 0,9 mg/kg deflatsacortia kerran päivässä suun kautta 52 viikon ajan jaksolla 1 ja 52 viikon ajan jaksolla 2. Tavoiteannosta voidaan vaihdella +/- 20 prosenttia (%) riippuen saatavilla olevista tablettivahvuuksista ja osallistujan annoksen muutoksesta. paino.
|
Deflazacort-tabletit annetaan aikataulun ja kunkin haaran määrittelemän annoksen mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi B: Deflazacort 0,45 mg/kg
Osallistujat saavat noin 0,45 mg/kg deflazakorttia kerran päivässä suun kautta 52 viikon ajan jaksolla 1. Osallistujat joko jatkavat 0,45 mg/kg deflatsakortin tai suurennetun annoksen deflatsakortin saamista kerran päivässä suun kautta jaksolla 2 tutkijan luona. harkinnan mukaan ja neuvotellen hoitajan kanssa.
Tavoiteannosta voitiin vaihdella +/- 20 % riippuen saatavilla olevista tablettivahvuuksista ja osallistujan painon muutoksesta.
|
Deflazacort-tabletit annetaan aikataulun ja kunkin haaran määrittelemän annoksen mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Natural History Control Group
Vertailuhenkilöitä, jotka vastaavat tutkimuspopulaatiota mahdollisimman tarkasti, käytetään deflazacortin turvallisuuden ja siedettävyyden luonnehdinnassa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Jaksot 1 ja 2: potilaiden lukumäärä, joilla on hoitoon emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Jakso 1 ja 2: Muutos lähtötasosta elintoimintojen ja EKG:n (EKG) osalta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Jakso 1 ja 2: Muutos lähtötasosta lasten käyttäytymisen tarkistuslistan pisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Jakso 1 ja 2: Muutos lähtötasosta luun tiheyden muutoksen normalisoidussa mittauksessa (Z-pisteet) kaksoisenergiaröntgenabsorptiometriassa (DEXA) viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Jakso 1 ja 2: Keskimääräinen korkeuden muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Jakso 1 ja 2: Kehonpainon keskimääräinen muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Jakso 1 ja 2: Keskimääräinen muutos lähtötasosta pituusprosenttiilin iässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Jaksot 1 ja 2: Kliinisesti merkittäviä laboratoriotutkimuksia tehneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Jakso 1: Deflazacortin huippupitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
|
Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
|
|
Jakso 1: Deflazacortin käyrän alla oleva alue (AUC).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
|
Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
|
|
Jakso 1: Deflazacortin jakautumismäärä (Vd).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
|
Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
|
|
Jakso 1: Deflazacortin puhdistuma (CL).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
|
Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Deflazacort
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTCEMF-GD-003
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia
-
NCT02861911LopetettuPrimary Disease Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD)
-
NCT07530926Ei vielä rekrytointiaSMA - Spinal Muscular Atrophy
-
NCT07223320Aktiivinen, ei rekrytointiSMA - Spinal Muscular Atrophy
-
NCT02622438ValmisPrimary Disease Fascioscapulohumeral Dystrophy (FSHD)
-
NCT06706427Aktiivinen, ei rekrytointiBietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy
-
NCT06743646RekrytointiBietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy | Biettin kiteinen dystrofia
-
NCT03306277ValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular Atrophy
-
NCT06971094Rekrytointi
-
NCT07467187RekrytointiTrakeostomia | ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) | Duchennen lihasdystrofia (DMD) | MSA - Multiple System Atrophy | Selkäydinvammat (SCI) | SMA - Spinal Muscular Atrophy | Trakeostomaiset potilaat | Neuromuskulaariset sairaudet (NMD)
Kliiniset tutkimukset Deflazacort
-
NCT04365088Aktiivinen, ei rekrytointiVaikuttanut kolmas poskihammas
-
NCT02251600Valmis
-
NCT03783923LopetettuRaajojen vyön lihasdystrofia
-
NCT02295748ValmisDuchennen lihasdystrofia
-
NCT02485431ValmisTerveet vapaaehtoiset
-
NCT02592941Hyväksytty markkinointiin
-
NCT04543370Valmis
-
NCT02286622ValmisMunuaisten vajaatoiminta
-
NCT02286609Valmis