Badanie Deflazacort (Emflaza®) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (PTCEMF)

Kryteria przyjęcia:

• W opinii Badacza uczestnik i rodzic(e)/opiekun są w stanie spełnić wymagania protokołu.
• Prawnie akceptowalny przedstawiciel uczestnika podpisuje i opatruje datą pisemny formularz świadomej zgody oraz wszelkie wymagane upoważnienia do zachowania prywatności przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.
• Uczestnik musi mieć diagnozę DMD zdefiniowaną na podstawie potwierdzenia genetycznego lub biopsji DMD lub mieć udokumentowane zwiększenie aktywności kinazy kreatynowej w surowicy ponad 40 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) i wykazywać fenotypowe objawy DMD.
• Podczas wizyty przesiewowej uczestnik waży od 11 kilogramów (kg) do 50 kg.
• Zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, doustnego podawania leków i procedur badawczych.
• Uczestnik ma aktualne szczepienia dziecięce zgodnie z zalecanymi przez Centrum Kontroli Chorób (CDC) szczepieniami dla dzieci od urodzenia do 6 lat. Uwaga: Badacz powinien omówić czas podania szczepionki przeciwko ospie wietrznej z opiekunem przed rozpoczęciem przewlekłego leczenia sterydami. Nie zaleca się podawania żywych lub żywych atenuowanych szczepionek uczestnikom otrzymującym immunosupresyjne dawki kortykosteroidów. Można uwzględnić uczestników, których opiekunowie odmówili szczepienia z powodu osobistych przekonań.
• Wyjściowy stan zdrowia ocenia się jako stabilny na podstawie wywiadu medycznego, badania fizykalnego, profili laboratoryjnych i parametrów życiowych podczas badania przesiewowego, zgodnie z oceną Badacza.
• Uczestnik może połknąć tabletki doustne w całości lub pokruszone.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik otrzymał co najmniej 4 tygodnie ciągłej terapii kortykosteroidami w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej w ramach badania.
• Uczestnik ma, w ocenie badacza, klinicznie istotne nieprawidłowe kliniczne parametry laboratoryjne podczas badania przesiewowego lub na początku badania, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo.

• Uczestnik ma, w ocenie Badacza, historię lub aktualny stan zdrowia, który może mieć wpływ na bezpieczeństwo, w tym między innymi:

  1. Poważne zaburzenia czynności nerek lub wątroby
  2. Immunosupresja lub inne przeciwwskazania do leczenia kortykosteroidami
  3. Historia przewlekłych ogólnoustrojowych infekcji grzybiczych lub wirusowych
  4. Cukrzyca lub znaczna nietolerancja glukozy
  5. Idiopatyczna hiperkalciuria
  6. Kardiomiopatia objawowa Uwaga: Operacje planowe można omówić z monitorem medycznym.
• Uczestnik ma historię nadwrażliwości lub reakcji alergicznej na steroidy lub ich preparaty, w tym między innymi laktozę, sacharozę itp.
• Uczestnik otrzymał jakikolwiek lek, w tym leki na receptę i bez recepty oraz leki ziołowe, o których wiadomo, że są znaczącymi inhibitorami i/lub induktorami enzymów cytochromu P3A4 (CYP3A4) i/lub glikoproteiny P (P-gp) 14 dni przed pierwszym dawka badanego leku.
• Uczestnik ma wskazanie wymagające długotrwałego stosowania silnych inhibitorów i/lub induktorów CYP3A4, które mogłyby zaburzać farmakokinetykę deflazakortu.
• Uczestnik otrzymał dowolny badany związek i/lub brał udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni poprzedzających badane leczenie, z wyjątkiem obserwacyjnych badań kohortowych lub badań nieinterwencyjnych.