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Um estudo de Deflazacort (Emflaza®) em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) (PTCEMF)

20 de junho de 2019 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo randomizado de fase 3B de 52 semanas avaliando a segurança e a farmacocinética de Emflaza® (Deflazacort) em comparação com um grupo de controle de história natural comparável em homens com idade ≥2 a

O objetivo primário deste estudo é avaliar a segurança de uma dose diária de 0,9 miligramas por quilograma (mg/kg) e 0,45 mg/kg de deflazacort com um grupo de controle de história natural comparável após 52 semanas de tratamento em homens com DMD com idade superior a ou igual a (>=) 2 a menor que (

O estudo será composto por 2 períodos (Período 1: segurança de 52 semanas e farmacocinética [PK] e Período 2: extensão de 52 semanas). Os participantes serão randomizados em uma proporção de 1:1 para um dos 2 grupos de tratamento: 0,9 mg/kg de deflazacort e 0,45 mg/kg de deflazacort. Um grupo de controle histórico (que deve corresponder o mais próximo possível à população do estudo) será usado como um comparador para caracterizar a segurança e a tolerabilidade do deflazacorte.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 6 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Na opinião do Investigador, o participante e os pais/responsáveis ​​são capazes de cumprir os requisitos do protocolo.
  • O representante legalmente aceitável do participante assina e data um formulário de consentimento informado por escrito e qualquer autorização de privacidade necessária antes do início de qualquer procedimento do estudo.
  • O participante deve ter um diagnóstico de DMD definido por confirmação genética ou por biópsia de DMD ou ter documentado aumento da creatina quinase sérica mais de 40 vezes o limite superior do normal (LSN) e mostrado sinais fenotípicos de DMD.
  • O participante pesa entre 11 quilos (kg) e 50 kg na visita de triagem.
  • Capacidade de cumprir as consultas agendadas, a administração oral de medicamentos e os procedimentos do estudo.
  • O participante está em dia com as vacinas infantis de acordo com as imunizações recomendadas pelo Centro de Controle de Doenças (CDC) para crianças desde o nascimento até os 6 anos de idade. Nota: O investigador deve discutir o momento do recebimento da vacina contra varicela com o cuidador antes do início do tratamento crônico com esteroides. A administração de vacinas vivas ou vivas atenuadas não é recomendada em participantes recebendo doses imunossupressoras de corticosteroides. Os participantes cujos cuidadores recusam as vacinas por uma questão de crença pessoal podem ser incluídos.
  • A saúde da linha de base é considerada estável com base no histórico médico, exame físico, perfis laboratoriais e sinais vitais na triagem, conforme considerado pelo Investigador.
  • O participante é capaz de ingerir os comprimidos orais inteiros ou triturados.

Critério de exclusão:

  • O participante recebeu 4 semanas ou mais de corticoterapia contínua dentro de 3 meses da visita de triagem do estudo.
  • O participante tem, no julgamento do investigador, parâmetros laboratoriais clínicos anormais clinicamente significativos na triagem ou linha de base que podem afetar a segurança.

  • O participante tem, no julgamento do Investigador, um histórico ou condição médica atual que pode afetar a segurança, incluindo, entre outros:

    1. Insuficiência renal ou hepática importante
    2. Imunossupressão ou outras contraindicações para o tratamento com corticosteroides
    3. História de infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas
    4. Diabetes mellitus ou intolerância significativa à glicose
    5. Hipercalciúria idiopática
    6. Cardiomiopatia sintomática Nota: Cirurgias eletivas podem ser discutidas com monitor médico.
  • O participante tem histórico de hipersensibilidade ou reação alérgica a esteróides ou suas formulações, incluindo, mas não limitado a lactose, sacarose, etc.
  • O participante recebeu qualquer medicamento, incluindo medicamentos prescritos e não prescritos, e remédios fitoterápicos conhecidos por serem inibidores significativos e/ou indutores de enzimas do citocromo P3A4 (CYP3A4) e/ou glicoproteína P (P-gp) 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
  • O participante tem uma indicação que requer o uso prolongado de fortes inibidores e/ou indutores do CYP3A4 que possam interferir na farmacocinética do deflazacorte.
  • O participante recebeu qualquer composto experimental e/ou participou de outro estudo clínico dentro de 30 dias antes do tratamento do estudo, com exceção de estudos observacionais de coorte ou estudos não intervencionais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Braço A: Deflazacorte 0,9 mg/kg
Os participantes receberão aproximadamente 0,9 mg/kg de deflazacort uma vez ao dia por via oral por 52 semanas no Período 1 e por 52 semanas no Período 2. A dose alvo pode variar +/- 20 por cento (%) dependendo das dosagens dos comprimidos disponíveis e da mudança no perfil do participante peso.
Medicamento: Deflazacorte
Os comprimidos de Deflazacort serão administrados de acordo com o cronograma e a dose especificados nos respectivos braços.
Outros nomes:
  • Emflaza®
Experimental: Braço B: Deflazacorte 0,45 mg/kg
Os participantes receberão aproximadamente 0,45 mg/kg de deflazacort uma vez ao dia por via oral durante 52 semanas no Período 1. Os participantes continuarão a receber 0,45 mg/kg de deflazacort ou uma dose aumentada de deflazacort (0,9 mg/kg) uma vez ao dia por via oral no Período 2 no local do investigador discrição e em consulta com o cuidador. A dose alvo pode ser variada em +/- 20%, dependendo das dosagens dos comprimidos disponíveis e da mudança no peso do participante.
Medicamento: Deflazacorte
Os comprimidos de Deflazacort serão administrados de acordo com o cronograma e a dose especificados nos respectivos braços.
Outros nomes:
  • Emflaza®
Sem intervenção: Grupo de Controle de História Natural
Os participantes de controle que correspondam à população do estudo o mais próximo possível serão usados ​​como um comparador para caracterizar a segurança e a tolerabilidade do deflazacorte.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Período 1 e 2: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Período 1 e 2: Alteração da linha de base nos sinais vitais e eletrocardiograma (ECG) na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
Linha de base, Semana 52
Período 1 e 2: mudança da linha de base na pontuação da lista de verificação do comportamento infantil na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
Linha de base, Semana 52
Período 1 e 2: Alteração da linha de base na medida normalizada da alteração da densidade óssea (escore Z) para a absorciometria de raios-X de dupla energia (DEXA) na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
Linha de base, Semana 52
Período 1 e 2: Alteração média da linha de base em altura na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
Linha de base, Semana 52
Período 1 e 2: Mudança média da linha de base no peso corporal na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
Linha de base, Semana 52
Período 1 e 2: Alteração média da linha de base no percentil de altura para a idade na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
Linha de base, Semana 52
Período 1 e 2: Número de participantes com testes laboratoriais clinicamente significativos
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Período 1: Concentração Plasmática Máxima (Cmax) de Deflazacorte
Prazo: Pré-dose, 0,25, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base (Semana 1) e Semana 13
Pré-dose, 0,25, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base (Semana 1) e Semana 13
Período 1: Área sob a curva (AUC) de Deflazacort
Prazo: Pré-dose, 0,25, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base (Semana 1) e Semana 13
Pré-dose, 0,25, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base (Semana 1) e Semana 13
Período 1: Volume de Distribuição (Vd) de Deflazacorte
Prazo: Pré-dose, 0,25, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base (Semana 1) e Semana 13
Pré-dose, 0,25, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base (Semana 1) e Semana 13
Período 1: Depuração (CL) de Deflazacort
Prazo: Pré-dose, 0,25, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base (Semana 1) e Semana 13
Pré-dose, 0,25, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base (Semana 1) e Semana 13

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
PTC Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
31 de outubro de 2018

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de julho de 2021

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de julho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de junho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de junho de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PTCEMF-GD-003

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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