알파 1-항트립신 결핍 환자에서 에어로졸화된 재조합 알파 1-항트립신의 안전성 연구

포함 기준:

• 만 18세 이상 남녀
• 내인성 혈장 AAT 수치 < 11 µM(< 80 mg/dL)
• 속효성 흡입 기관지확장제 투여 30분 후 측정된 예측치의 50% 이상인 1초간 강제 호기량(FEV1) 기준선
• 개별 연구 사이트의 정상 한계 내 기준선 동맥 산소포화도(SaO2)
• 흡입형 코르티코스테로이드, β-2 작용제(예: 정량 흡입기[MDI]를 통한 알부테롤) 또는 항콜린성 기관지확장제(예: 이프라트로피움 브로마이드)를 투여받는 대상체의 경우, 무작위화 전 적어도 14일 동안 안정적인 용량으로 치료
• 가임기 여성의 경우, 무작위배정 전 3일 이내에 소변 임신 검사 결과가 음성이고 적절한 산아제한 조치를 취하기로 동의한 경우
• 무작위 배정 전 7일 이내에 수행된 12-유도 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의한 이상이 감지되지 않음
• 무작위화 7일 이전에 획득한 기본 실험실 결과는 다음 기준을 충족합니다.
• 혈청 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 및 알라닌 트랜스아미나제(ALT) <= 정상 범위 상한치(ULN)의 2배
• 혈청 총 빌리루빈 <= ULN의 2배
• 소변 딥스틱에서 < 2+ 단백뇨
• 혈청 크레아티닌 <= ULN의 1.5배
• 절대 호중구 수 >= 1500 세포/mm3
• 헤모글로빈 >= 10.0g/dL
• 혈소판 수 >= 100,000/mm3
• 서명된 동의서

제외 기준:

• 폐기종 및/또는 만성 기관지염 이외의 임상적으로 유의한 폐 손상
• 임상적으로 유의한 심장, 지혈 또는 신경 장애, 또는 시험자의 의견에 따라 피험자의 안전 또는 순응도에 영향을 미칠 수 있는 기타 유의한 의학적 상태
• 조사자의 의견에 따라 피험자의 안전 또는 순응도에 영향을 미칠 정신과적 또는 인지 장애 또는 질병 또는 유흥용 약물/알코올 사용
• 무작위 배정 전 28일 이내에 폐기종의 급성 악화(섹션 8.5.10에 정의됨)
• 임신 또는 수유
• 효모 제품에 대한 알레르기의 알려진 이력
• 아나필락시스 치료를 위한 에피네프린 또는 기타 구조 약물의 사용을 배제하는 병력
• 무작위 배정 전 7일 이내에 항히스타민제 사용
• 무작위 배정 전 28일 이내에 경구용 스테로이드, 베타 차단제 또는 삼환계 항우울제 사용
• 무작위화 전 28일 이내에 다른 연구 약물 또는 연구 장치 사용
• 무작위 배정 전 28일 이내의 모든 상기도 또는 하기도 감염