특발성 혈소판감소성 자반증이 있는 성인의 엘트롬보팍 반복 노출(REPEAT)

포함 기준:

연구에 등록할 수 있는 피험자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

• 피험자는 서면 동의서에 서명하고 날짜를 기입했습니다.
• 미국혈액학회/영국혈액학표준위원회 가이드라인에 따라 만성 ITP로 진단되고 1일차(또는 24시간 이내)에 혈소판 수가 20Gi/L 이상 50Gi/L 이하인 성인(18세 이상) 1일째 투여 전). 또한, 말초 혈액 도말 검사는 혈소판 감소증의 다른 원인(예: pseudothrombocytopenia, myelodysplasia). 신체 검사는 ITP 이외의 혈소판감소증을 유발할 수 있는 질병을 시사해서는 안 됩니다.
• 이전에 하나 이상의 이전 ITP 요법을 받은 피험자. ITP에 대한 이전 치료법에는 코르티코스테로이드, 면역글로불린, 아자티오프린, 다나졸, 시클로포스파미드 및/또는 리툭시맙이 포함되나 이에 국한되지 않습니다.
• 피험자는 이전 ITP 요법에 초기에 반응했거나(혈소판 수 >100 Gi/L) 골수이형성 증후군 또는 혈소판 감소증의 다른 원인을 배제하기 위해 3년 이내에 ITP와 일치하는 골수 생검을 받아야 합니다.

• 이전 및 병용 ITP 요법의 치료 효과와 혈소판 수에 대한 엘트롬보팍의 효과를 명확하게 구별하는 것이 중요합니다. 그러므로:

  1. 면역글로불린(IVIg 및 항-D)을 사용한 ITP에 대한 이전 요법은 무작위 배정 최소 1주 전에 완료되어야 하며 혈소판 수는 면역글로불린을 사용한 마지막 치료 후 명확한 하향 추세를 보여야 합니다. 비장절제술, 리툭시맙 및 시클로포스파미드를 사용한 ITP에 대한 이전 치료는 무작위 배정 최소 4주 전에 완료되었거나 분명히 효과가 없어야 합니다.
  2. 병용 ITP 약물로 치료받은 피험자(예: 코르티코스테로이드 또는 아자티오프린)은 무작위 배정 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 투여받아야 합니다. 사이클로스포린 A, 미코페놀레이트 모페틸 또는 다나졸로 치료받은 피험자는 무작위 배정 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 투여받아야 합니다.
• 프로트롬빈 시간과 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간은 과응고 상태의 병력 없이 정상 범위의 80~120% 내에 있어야 합니다.
• 다음을 제외하고 참조 범위(ITP 이외의 장애를 나타내지 않는 감별 포함) 내의 전체 혈구 수(CBC):
• 포함을 위해서는 1일차(또는 1일차 24시간 이내)에 ≥20 Gi/L에서 ≤50 Gi/L 사이의 혈소판 수치가 필요합니다.
• 헤모글로빈: 헤모글로빈 수치가 10g/dL(100g/L)와 정상 하한 사이인 피험자는 빈혈이 ITP(과도한 혈액 손실)에 기인한 것이 분명한 경우 포함할 수 있습니다.
• 절대 호중구 수(ANC ) >1500/mL(1.5 x 10^9/L)가 포함되어야 합니다(스테로이드 치료로 인해 기준 범위를 초과하는 백혈구/ANC 상승은 허용됨).
• 다음 임상 화학은 정상 참조 범위를 20% 이상 초과해서는 안 됩니다.
• 피험자는 허용 가능한 피임 방법을 시행하고 있습니다(차트에 문서화됨). 여성 피험자(또는 남성 피험자의 여성 파트너)는 가임 가능성이 없거나(자궁 절제술, 양측 난소 절제술, 양측 난관 결찰술 또는 폐경 후 >1년) 가임 가능성이 있고 다음 허용 가능한 방법 중 하나를 사용해야 합니다. 연구 약물 투여 2주 전, 연구 기간 동안 및 완료 후 28일 또는 연구로부터의 조기 중단:

성교를 완전히 금합니다. 자궁 내 장치(IUD); 장벽 피임의 두 가지 형태(피임막 + 살정제, 남성의 경우 콘돔 + 살정제) 남성 파트너는 연구에 참여하기 전에 불임이며 여성의 유일한 파트너입니다. 전신 피임약(혼합 또는 프로게스테론 전용).

• 피험자는 프로토콜 요구 사항 및 지침을 이해하고 준수할 수 있으며 계획대로 연구를 완료할 의도가 있습니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 피험자는 이 연구에 포함될 자격이 없습니다.

• 선별 검사에서 확인된 ITP 이외의 임상적으로 관련된 모든 이상 또는 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여하기에 부적합하거나 다른 1차 진단을 암시하는 기타 의학적 상태 또는 상황(예: 혈소판 감소증은 다른 질병).
• 동시 악성 질환 및/또는 세포독성 화학요법 및/또는 방사선요법을 사용한 암 치료 이력.
• 동맥 또는 정맥 혈전증(뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 심근 경색, 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증)의 이전 병력 및 다음 위험 요소 중 2개 이상: 호르몬 대체 요법, 전신 피임(에스트로겐 포함), 흡연, 당뇨병, 고콜레스테롤혈증, 고혈압 치료제, 암, 유전성 혈전성 장애(예: Factor V Leiden, Antithrombin III 결핍증 등), 또는 동맥 또는 정맥 혈전증의 기타 가족력.
• 기존의 심혈관 질환(울혈성 심부전, New York Heart Association Grade III/IV) 또는 혈전색전증의 위험을 증가시키는 것으로 알려진 부정맥(예: 심방 세동), 또는 QTc >450msec인 피험자.
• 수유 중이거나 임신 중인 여성 피험자(양성 혈청 또는 소변 b-인간 융모 생성샘 자극 호르몬 임신 검사) 또는 1일차에 투약 전.
• 알코올/약물 남용의 역사.
• 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 연구 약물을 사용한 치료.
• 혈소판 기능에 영향을 미치는 약물(아스피린, 클로피도그렐 및/또는 비스테로이드성 항염증제를 포함하나 이에 국한되지 않음) 또는 항응고제로 연구 시작 2주 이내에 연속 3일 이상 및 연구 종료 시까지 치료받은 피험자.
• 혈소판 수의 신뢰할 수 있는 측정을 방해하는 혈소판 응집 이상 병력.
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염, 항인지질 항체 증후군, 만성 B형 간염 감염, C형 간염 바이러스 감염에 대한 검사실 또는 임상적 증거가 있거나 피험자 당시 활동성 간염에 대한 증거가 있는 사람을 포함하여 이차성 면역 혈소판 감소증이 있는 모든 피험자 상영. 잠재적 피험자가 HIV 감염 또는 간염 감염을 뒷받침하는 임상 병력이 없는 경우 추가 실험실 검사가 필요하지 않습니다. 그러나 표준 의료 행위는 이러한 감염에 대한 위험 요소가 있는 환자에 대한 추가 평가를 제안합니다.
• 이전에 eltrombopag를 사용한 임상 연구에 참여했습니다.
• 백내장 수술을 계획 중인 피험자.
• 프랑스에서 피험자는 사회 보장 범주에 속하지도 않고 수혜자도 아닙니다.