이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

면역 관용 유도 연구

2022년 3월 24일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

이전에 미오자임을 투여받은 폼페병 환자의 면역 관용 유도(ITI)의 안전성 및 효능에 대한 탐색적 연구

이전에 Myozyme®(알글루코시다아제 알파) 치료를 받은 적이 있는 폼페병 참가자를 대상으로 Myozyme®과 병용한 2가지 ITI(면역 관용 유도) 요법의 효능, 안전성 및 임상적 이점을 평가하기 위한 탐색적 공개 연구입니다. 당시 Myozyme® 요법을 받고 있던 적격 참가자가 연구에 등록되었고 연구 중 최소 18개월 동안 추적 관찰되었습니다(6개월 ITI 치료 모듈 및 12개월 Myozyme® 단독 추적 모듈). 적격 참가자는 최소 18개월 동안 치료를 받거나 참가자가

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자(및/또는 참가자가 18세 미만인 경우 참가자의 법적 보호자)는 수행된 모든 연구 관련 절차에 앞서 서면 동의서를 제공했습니다.
  • 참가자들은 모든 조직 소스 또는 2개의 GAA 유전자 돌연변이에서 문서화된 산성 α-글루코시다제(GAA) 효소 결핍으로 정의되는 폼페병 진단을 받았습니다.
  • 참가자(및/또는 법적 보호자)는 임상 프로토콜을 준수할 능력이 있었습니다.
  • 참가자가 CRIM 양성이면 최소 연속 6개월 동안 Myozyme® 주입(20mg/kg qow)을 받은 것입니다.
  • 참가자가 CRIM 음성인 경우 등록 전에 최소 1회 Myozyme® 주입을 받았습니다.
  • 요법 A만 해당: 참가자는 임상적 쇠퇴를 나타냅니다. 참가자는 지속적으로 높은 항-재조합 인간 산성 α-글루코시다아제(항-rhGAA) 항체 역가를 보였고/거나 효소 활성 및/또는 Myozyme® 흡수를 억제하는 항체에 대해 양성 반응을 보였습니다.
  • 요법 B만 해당: 참가자는 CRIM 음성이었고 참가자는 임상적 쇠퇴를 나타내지 않았습니다. 또는 다음 모두: 참가자가 CRIM 음성이었고 참가자가 임상적 쇠퇴를 보였고 참가자가 높은 항-rhGAA 항체 역가를 나타내지 않았고 효소 활성 및/또는 Myozyme® 흡수를 억제하는 항체에 대해 양성으로 테스트되지 않았습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 프로그램 평가를 방해하는 폼페병과 관련 없는 임상 상태를 가졌습니다.
  • 참가자는 재활성화 위험이 있거나 B형 간염 또는 C형 간염 보균자였습니다.
  • 참여자는 재활성화 위험이 있거나 거대세포 바이러스, 단순 헤르페스, JC 바이러스, 파보바이러스 또는 엡스타인 바 바이러스에 대한 활동성 감염을 시사하는 양성 혈청 검사를 받았습니다.
  • 참가자는 결핵 재활성화 위험이 있거나 결핵 치료를 적극적으로 받고 있는 개인과 정기적으로 접촉했습니다.
  • 참가자는 혈청 알부민이 낮았습니다.
  • 참가자는 중대한 선천적 이상이 있었습니다.
  • 참가자는 연구 등록 전 30일 이내에 모든 조사 제품(alglucosidase alfa 제외)을 사용했습니다.
  • 참가자는 임신 중이거나 수유 중이었습니다.
  • 참가자는 등록 전 1개월 이내에 생백신을 접종했거나 받아야 했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 요법 A: 알글루코시다제 알파 및 시클로포스파미드
알글루코시다제 알파(Myozyme®) 요법을 시작한 이후 임상적 감소를 보이고 억제 항체 및/또는 지속적으로 높은 재조합 인간 산성 알파-글루코시다제(rhGAA) 항체 역가([>=]보다 크거나 같은 2 역가로 정의됨)가 있는 참가자 최소 1개월 간격으로 획득한 25,600명)은 CRIM 상태에 관계없이 요법 A에 배정되었습니다. 요법 A에서 참가자는 알글루코시다아제 알파(Myozyme®)를 격주로 20밀리그램/kg(mg/kg)의 정맥(IV) 주입을 받았습니다. 주(qow) 최소 18개월 동안 또는 참가자가 2세가 될 때까지(참가자가 [
생물학적: Myozyme®(알글루코시다아제 알파)
Myozyme®: 20 mg/kg qow의 IV 주입; 시클로포스파미드: 6개월 동안 Myozyme 주입 후 250 mg/m^2 IV q4w.
다른 이름들:
  • 미오자임®
생물학적: Myozyme®(알글루코시다아제 알파)
Myozyme®: 20 mg/kg qow의 IV 주입; 리툭시맙: 4주 동안 미오자임 주입 다음날 시작하여 매주 375mg/m^2 IV(선택적 추가 2주기는 연구자의 재량에 따라 시행될 수 있음); 메토트렉세이트: 6개월 동안 미오자임 주입 후 당일에 15mg/m^2 피하 qow.
다른 이름들:
  • 미오자임®
실험적: 요법 B: 알글루코시다아제 알파, 리툭시맙 및 메토트렉세이트
CRIM 음성 참가자는 (1) 알글루코시다아제 알파(Myozyme®) 요법을 시작한 이후 임상적 감소를 보였고 억제 항체 및/또는 지속적인 rhGAA 항체 역가(적어도 2 역가 >=로 정의됨)가 없는 경우 요법 B에 배정되었습니다. 최소 1개월 간격으로 25,600개 획득), 또는(2) 항-rhGAA 또는 억제 항체 상태에 관계없이 알글루코시다제 알파(Myozyme®) 요법을 시작한 이후 임상적 감소를 나타내지 않았습니다. CRIM 음성 상태의 요법 B 참가자는 최소 18개월 동안 또는 참가자가 2세가 될 때까지(참가자가
생물학적: Myozyme®(알글루코시다아제 알파)
Myozyme®: 20 mg/kg qow의 IV 주입; 시클로포스파미드: 6개월 동안 Myozyme 주입 후 250 mg/m^2 IV q4w.
다른 이름들:
  • 미오자임®
생물학적: Myozyme®(알글루코시다아제 알파)
Myozyme®: 20 mg/kg qow의 IV 주입; 리툭시맙: 4주 동안 미오자임 주입 다음날 시작하여 매주 375mg/m^2 IV(선택적 추가 2주기는 연구자의 재량에 따라 시행될 수 있음); 메토트렉세이트: 6개월 동안 미오자임 주입 후 당일에 15mg/m^2 피하 qow.
다른 이름들:
  • 미오자임®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 기준선에서 최대 18개월
부작용(AE)은 제품 관련 여부에 관계없이 약물 또는 생물학적 제제의 사용과 관련하여 조사 연구에 참여하는 동안 참가자가 경험한 바람직하지 않은 신체적, 심리적 또는 행동적 효과로 정의되었습니다. TEAE는 치료 중 기간(연구 의약품[IMP] 투여 시작부터 최대 18개월까지의 시간) 동안 발생하거나 악화된 AE로 정의되었습니다. 심각한 AE(SAE)는 다음 결과 중 임의의 결과를 초래한 임의의 AE였다: 사망, 생명을 위협함, 필요하거나 연장된 입원 환자 입원, 지속적 또는 상당한 장애/무능력; 선천성 기형; 또는 환자 또는 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 위에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의료 또는 외과 개입이 필요할 수 있는 중요한 의료 이벤트; 및/또는 새로운 침습적 인공호흡기 사용.
기준선에서 최대 18개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
18개월에 항재조합 인간 산성 알파-글루코시다아제(항-rhGAA) 면역글로불린 G(IgG) 항체를 가진 참가자 수
기간: 18개월
18개월
18개월에 재조합 인간 산성 알파-글루코시다제(rhGAA) 억제 항체를 가진 참가자 수
기간: 18개월
양성 항-rhGAA IgG 항체를 가진 참가자는 억제 항체(효소 활성 억제 및 효소 흡수 억제)의 존재에 대해 평가되도록 계획되었습니다. ELISA(Enzyme-linked immunosorbent assay)를 사용하여 시험관 내에서 rhGAA 효소 활성의 억제를 측정하고 세포 기반 분석을 사용하여 정상 섬유아세포에서 rhGAA 흡수 억제를 유세포 분석법으로 측정했습니다.
18개월
전체 생존(OS)
기간: 무작위배정에서 사망 또는 연구 종료 중 더 이른 때까지(최대 18개월)
OS는 IMP를 처음 투여한 날짜부터 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지의 시간 간격으로 정의되었습니다.
무작위배정에서 사망 또는 연구 종료 중 더 이른 때까지(최대 18개월)
인공호흡기 사용 참가자 수
기간: 기준선에서 최대 18개월
기준선에서 최대 18개월
좌심실 질량(LVM) Z-점수 및 LVM 지수
기간: 기준선에서 최대 18개월
LVM Z-점수 및 LVM 지수는 심초음파(ECHO)로 평가했습니다. LVM Z-Score는 정규 분포에서 평균과의 표준 편차 정도를 나타내는 지표입니다. LVM Z-Score의 정상 범위는 -2~2입니다. 값 2는 비정상적인 LVM Z-Score를 나타냅니다. 0보다 작은 값(음수 값)은 평균보다 작은 LVM을 나타내고 0보다 큰 값은 평균보다 큰 LVM을 나타냅니다. LVM 지수는 LVM을 체표면적으로 정규화하여 도출한 지수 값입니다. LVM 지수는 심근병증의 증거를 제공합니다. LVM 지수 값 =65g/m^2는 비정상으로 간주되었습니다.
기준선에서 최대 18개월
대근육 기능 측정-88(GMFM-88) 점수로 평가한 대근육 장애
기간: 기준선에서 최대 18개월
GMFM-88은 총 운동 기능을 감지하기 위한 88개 항목 측정입니다. 거짓말과 구르기의 5가지 범주로 구성됩니다. 좌석; 크롤링 및 무릎 꿇기; 서 있는; 걷기, 달리기, 점프. 각 항목은 4점 리커트 척도(0=할 수 없음, 1=시작 [
기준선에서 최대 18개월
Alberta Infantile Motor Scale(AIMS) 점수로 평가되는 운동 발달 상태
기간: 기준선에서 최대 18개월
AIMS는 운동 지연의 위험이 있는 영아의 운동 발달에 대한 58개 항목의 신뢰할 수 있고 유효한 척도입니다. 그것은 4가지 위치(하위 척도)에서 영아의 움직임을 평가합니다: 엎드린(상호 크롤링); 앙와위 (손을 발로 이동); 앉기(팔을 받치고 앉기); 그리고 서 있습니다(당겨서 서 있음). 각 하위 척도에 대해 항목은 "관찰됨" 또는 "관찰되지 않음"으로 채점됩니다. 관찰 범위에 있는 항목은 모터 창을 만듭니다. 채점할 때 하위 척도 점수는 모터 윈도우 이전의 덜 성숙한 모든 항목에 대해 크레딧(1점)을 부여하는 것 외에도 모터 윈도우 내에서 관찰된 항목에 대해 자식 크레딧(1점)을 부여하여 계산됩니다. AIMS 총점은 58개 항목의 점수를 합산하여 계산되며 범위는 0-58이며, 점수가 낮을수록 운동 발달이 덜 성숙함을 나타내고 점수가 높을수록 운동 발달이 더 성숙함을 나타냅니다.
기준선에서 최대 18개월
Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory(Pompe PEDI) 점수로 평가한 장애 지수
기간: 기준선에서 최대 18개월
폼페페디(Pompe PEDI)는 생후 2개월부터 청소년기까지의 폼페병 소아를 대상으로 기능적 능력과 수행능력을 평가하는 PEDI의 질병별 버전입니다. 사회적 기능) 및 임상적으로 관련된 기능적 기술을 반영하기 위해 기능적 기술, 이동성 및 자기 관리 영역의 추가 항목. 각 영역은 2개의 하위 영역으로 구성됩니다: 기능적 기술 수행 및 간병인 지원 척도. 규범 기반 채점은 이러한 추가 항목에 대해 개발되었으며, PEDI의 채점 알고리즘은 Pompe PEDI에 대해 수집된 추가 규범 데이터를 반영하도록 조정되었습니다. 각 도메인(하위 도메인의 평균) 및 하위 도메인의 총 점수 범위는 0-100이며 점수가 높을수록 능력이 높음을 나타냅니다.
기준선에서 최대 18개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2008년 12월 14일

기본 완료 (실제)

2020년 2월 18일

연구 완료 (실제)

2020년 2월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 6월 17일

처음 게시됨 (추정)

2008년 6월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 24일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MSC12817
  • AGLU03707 (기타 식별자: Genzyme Corporation)
  • 2015-000583-34 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

글리코겐 축적병 II형(GSD-II)에 대한 임상 시험

Myozyme®(알글루코시다아제 알파)에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Egypt

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다