골수 섬유증에 대한 CEP-701(레스타우르티닙)

포함 기준:

1. 치료가 필요한 원발성 골수 섬유증, 본태성 혈소판 증가증 관련 골수 섬유증 또는 진성적혈구증가증 관련 골수 섬유증 진단:

   1. 이전에 치료를 받았고 재발했거나 불응성인 환자
   2. 또는 Lille Scoring 시스템에 따라 중간 또는 높은 위험으로 새로 진단됨(예후 불량 인자는 Hb < 10g/dl, WBC < 4 또는 > 30 x 109/L, 위험 그룹: 0 = 낮음, 1 = 중간, 2 = 높음)
   3. 또는 증상이 있는 비장비대(쇄골 중앙선에서 왼쪽 늑골 가장자리 아래 >=10cm여야 함).
2. 피험자는 연구에 등록할 때 동종이계 조혈 줄기 세포 이식을 받을 후보로 간주되어서는 안 됩니다.
3. 피험자는 감지 가능한 JAK2 V617F 돌연변이를 가지고 있습니다.
4. 서명된 정보에 입각한 동의서: 환자는 Lestaurtinib 프로토콜과 필수 바이오마커 MDP-RC 107 프로토콜 모두에 대한 동의서에 서명해야 참여할 수 있습니다.
5. 환자는 이 연구에 참여하기 전 4주 동안 PMF 지시 요법을 중단하고 해당 요법의 독성 효과(등급 0-1)에서 회복해야 합니다. 에리스로포이에틴을 사용한 치료가 허용됩니다.
6. 혈청 빌리루빈 수치가 검사실 정상 범위 상한치(ULN)의 2배 이하입니다. 골수 섬유증으로 인한 활성 용혈 또는 비효율적 적혈구 생성이 의사의 치료에 기인할 수 있는 경우 더 높은 수준이 허용됩니다.
7. 혈청 글루탐산-피루브산 트랜스아미나제(SGPT)(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT]) 수준이 2 x ULN 이하입니다.
8. 1.5 x ULN 이하의 혈청 크레아티닌 수치.
9. 가임 여성은 레스타우르티닙 치료 전에 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성이어야 하며 임신을 피하도록 조언해야 합니다. 남성은 레스타우르티닙으로 치료를 받는 동안 아이를 낳지 않도록 조언해야 합니다. 가임기 여성과 남성 모두 효과적인 피임 방법(일반적으로 치료 기준으로 인정되는 방법)을 실행해야 합니다. 가임 여성은 12개월 동안 폐경기가 아니거나 이전에 불임 수술을 받은 적이 없는 여성입니다. 피험자가 가임기 여성인 경우 연구 기간 동안과 이후 30일 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용해야 합니다. 피험자가 남성인 경우 연구 기간 동안 및 CEP-701의 마지막 투여 후 60일 동안 외과적으로 불임이거나 의학적으로 승인된 피임 방법을 사용해야 합니다.
10. 나이 > 18세.

제외 기준:

1. 간호 및 임산부. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
2. 뉴욕심장협회(NYHA) 등급 II 이상의 울혈성 심부전.
3. 불안정한 협심증.
4. 대수술, 개복 생검, 28일 이내의 심각한 외상, 또는 연구 과정 동안 대수술의 필요성이 예상되는 경우.
5. 연구 등록 전 7일 이내의 혈관 접근 장치 배치 또는 골수 생검을 제외한 생검 또는 기타 경미한 수술.
6. 진행 중인 심각하고 치유되지 않는 상처, 궤양 또는 골절.
7. 레스타우르티닙의 모든 성분에 대해 알려진 과민성.
8. 피험자는 과거에 기증자 줄기 세포 이식을 받았고 검출 가능한 전체 또는 부분 기증자 키메라증을 가지고 있습니다.
9. 피험자는 아졸 항진균제(국소 제제는 허용됨)를 포함하는 CYP3A4 억제제로 치료해야 합니다. 프로테아제 억제제; 네파조돈; 사이클로스포린; 에리스로마이신; 클라리트로마이신; 및 트롤레안도마이신.