선천성 소아 질환에 대한 제대혈 이식 (UCB)
이 연구의 목적은 환자의 질병을 치료하기 위한 제대혈 이식(UCBT)의 안전성과 유효성을 확인하고 이 치료가 GVHD의 발병률을 감소시킬 수 있는지 확인하는 것입니다.
이 연구는 신체의 신진대사 또는 면역 체계에 영향을 미치는 질병을 가지고 태어난 환자를 대상으로 합니다. 의사는 줄기 세포 이식으로 이 질병에 대해 환자를 치료할 계획입니다.
개선된 의료 서비스로 이러한 질병을 가진 많은 사람들이 더 오래 살 수 있었지만 질병을 진정으로 치료하는 유일한 방법은 질병이 없는 기증자로부터 줄기 세포 이식을 받는 것입니다. 줄기 세포 이식은 아픈 세포를 새로운 건강한 기증자 세포로 대체합니다. 줄기 세포는 적혈구, 백혈구 및 혈소판을 포함하여 사람들이 필요로 하는 다양한 유형의 혈액 세포로 성장합니다. 줄기 세포 이식에서 환자 자신의 줄기 세포는 화학 요법 약물에 의해 죽고 기증자의 줄기 세포로 대체됩니다. 줄기 세포는 골수, 말초 혈액 또는 탯줄에서 채취할 수 있습니다. 이번 연구에서는 탯줄이 줄기세포의 원천이 될 것이다.
현재 골수 기증자가 부족한 사람들에게 이식하기 위해 공공 은행에서 대량의 제대혈 재고를 이용할 수 있습니다. UCB 이식은 성인 골수 또는 말초 혈액 조혈모 세포 이식에 비해 다음과 같은 몇 가지 이점을 제공합니다.
- 빠른 가용성,
- 기증자 위험의 부재,
- 전염성 전염병의 낮은 위험,
- 급성 GvHD의 위험이 낮습니다(관련 없는 공여자 골수 및 말초 혈액 세포의 수용자와 비교하여).
이러한 종류의 환자의 장애에 대한 제대혈 이식 후 사망의 두 가지 주요 원인은 이식 실패와 감염입니다.
이 연구에서 우리는 이식을 위해 환자를 준비하기 위해 다른 약물을 사용하여 이 두 가지 문제를 해결하려고 합니다.
생착(세포가 성장하기 시작)을 개선하기 위해 연구 환자가 이식 전에 받게 될 일반적으로 사용되는 Busulfan 및 Cytoxan에 약물 Fludarabine을 포함할 것입니다.
일반적으로 사용되는 ATG(Anti-Thymocyte Globulin) 대신 Cyclosporin A(CSA)와 Mycophenolate Mofetil(MMF)을 사용하여 이식편대숙주병(GvHD) 발생 가능성을 줄이도록 노력하겠습니다.
연구 개요
상세 설명
환자는 본 연구의 요구 사항을 충족하는지 확인하기 위해 검사를 받게 됩니다. 심장과 폐에 대한 검사가 있을 것입니다. 질병에 따라 폐 및 기타 장기의 X-레이를 촬영합니다. MRI와 다른 전문가와의 상담도 실시됩니다.
환자는 또한 가임 여성인 경우 이 연구에 참여하기 전에 음성 임신 검사를 받아야 합니다. 혈액은 바이러스 검사를 받고 간과 신장의 기능을 살펴봅니다. 검사에는 HIV 검사도 포함됩니다. 환자가 HIV에 감염된 경우 이 프로토콜로 치료할 수 없습니다.
환자가 이 연구에서 치료를 받을 자격이 있다고 결정하고 적합한 UCB 줄기 기증자를 찾았다면 중앙선을 배치할 것입니다.
중심선을 배치한 후 병원 입원 후 다음과 같은 화학 요법을 시행합니다.
- 주입 전 9일부터 주입 전 6일까지: 총 16회 용량 동안 6시간마다 부설판.
- 주입 5일전부터 주입 2일전까지: 사이톡산을 매일 4일 동안 2시간 동안 투여한다. (의사의 판단에 따라 필요에 따라 1~4시간에 걸쳐 투여할 수 있습니다.) Mesna는 기준에 따라 제공됩니다.
- 주입 4일전부터 주입전 1일까지 : 플루다라빈을 4일간 매일 1시간에 걸쳐 투여한다.
줄기 세포 이식(UCB 줄기 세포의 주입) - 치료 0일로 정의됨. 다른 모든 "번호가 매겨진" 날짜는 이 주입 날짜와 관련이 있습니다. 예를 들어, Day 1은 줄기 세포 이식 후 첫 번째 날입니다.
표준 요법: Phenytoin은 TCH 처방집의 표준에 따라 제공됩니다.
사이클로스포린 A(CSA)는 줄기 세포 주입 2일 전부터 제공됩니다. 매일 12시간마다 2시간씩 제공되며 GvHD가 없으면 점점 줄어듭니다.
Mycophenolate Mofetil(MMF)의 투여는 줄기 세포 주입이 완료된 날부터 시작되며 환자가 GvHD로 발전하지 않는 한 45일 동안 매일 계속됩니다.
정맥 면역글로불린(IVIG)은 감염 예방을 위해 CAGT SOP에 따라 제공됩니다.
Granulocyte Colony-Stimulating Factor(GCSF)는 ANC가 연속 3일 동안 2,500을 초과할 때까지 Day +7부터 매일 제공됩니다.
연구 평가: 환자는 이식 전후에 혈액 샘플을 포함한 다양한 연구 평가를 받게 됩니다.
후속 조치: 1년 후, 환자는 상담을 위해 1년에 한 번 병원을 방문하도록 요청받을 것입니다. 전문가와의 이러한 상담은 환자가 이식 전에 받았던 것과 유사할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 미만의 환자.
- 줄기 세포 이식이 유익한 선천성 또는 후천성 면역학적, 혈액학적 또는 대사성 소아 질환(SCID 포함)이 있는 환자.
- 0-1 항원 불일치, 5-6 HLA-A 및 B(낮은 해상도에서 중간 해상도) 및 DRB1(고해상도)이 있는 관련 또는 비관련 제대혈 장치.
- 총 냉동보존된 HSC 이식 세포 용량은 수혜자 체중 킬로그램당 유핵 세포 5 x 10^7 이상이어야 합니다.
- Lansky/Karnofsky는 60점 이상입니다.
- 해당되는 경우 환자는 DLCO > 50% 예측 또는 FEV1 > 50%를 가집니다.
- 환자, 부모 또는 보호자의 서면 동의서 및/또는 서명된 동의서.
제외 기준:
- 주요 조사자에 의해서만 평가된 통제되지 않은 감염 환자. 세균 감염의 경우, 환자는 최종 치료를 받고 있어야 하며 컨디셔닝을 시작하기 전 72시간 동안 감염 진행 징후가 없어야 합니다. 진균 감염의 경우 환자는 확실한 전신 항진균 요법을 받고 있어야 하며 등록 전 1주 동안 감염 진행 징후가 없어야 합니다. 진행성 감염은 패혈증 또는 새로운 증상으로 인한 혈역학적 불안정성, 감염으로 인한 신체 징후 또는 방사선 소견 악화로 정의됩니다. 다른 징후나 증상 없이 지속되는 발열은 진행 중인 감염으로 해석되지 않습니다.
- 중증 신장 질환(크레아티닌 > 나이에 대해 정상의 3배).
- 중증 간 질환(직접 빌리루빈 > 3 mg/dL 또는 SGOT > 500).
- 의학적 치료로 완화되지 않는 증상이 있는 심부전 환자 또는 심초음파 검사에서 심각한 심장 기능 장애의 증거가 있는 환자(단축률 < 20%).
- HIV 양성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 제대혈 이식 치료 계획
부설판, 사이톡산, 플루다라빈, 제대혈 줄기세포 주입제
|
-9일, -8일, -7일 및 -6일 12kg 이하의 환자: 총 16회 용량에 대해 6시간마다 1.1mg/kg/용량 IV; 12kg 초과 환자: 16회 용량 동안 6시간마다 0.8mg/kg/용량 IV.
다른 이름들:
(50 mg/kg/dose)은 -5, -4, -3, -2일에 2시간에 걸쳐 IV로 제공됩니다(주치의의 결정에 따라 1~4시간에 걸쳐 제공될 수 있음).
4일에 걸쳐 투여할 총 용량은 200mg/kg입니다.
다른 이름들:
10kg 초과 환자의 경우 1시간 동안 40mg/m2/일 IV, 또는 10kg 이하 환자의 경우 1.3mg/kg/일 IV.
다른 이름들:
제대혈 줄기 세포는 0일에 주입됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
소아 환자에서 제대혈 이식 후 100일째 전체 생존율.
기간: 100일
|
골수성 혈액 악성 종양이 있는 소아 환자에서 제대혈 이식 후 100일째 전체 생존율을 결정합니다.
|
100일
|
|
소아 환자에서 제대혈 이식 1년 후 전체 생존율.
기간: 일년
|
골수성 혈액암 소아 환자에서 제대혈 이식 후 1년 후 전체 생존율을 결정합니다.
|
일년
|
|
소아 환자에서 제대혈 이식 후 3년 후 전체 생존율.
기간: 3 년
|
골수성 혈액암 소아 환자에서 제대혈 이식 후 3년째 전체 생존율을 결정한다.
|
3 년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
만성 GvHD 참여자 수
기간: 일년
|
피부, 관절, 구강, 안구, 간, 식도, GI, 호흡기, 혈소판 및 근골격 침범을 0에서 3단계로 평가하는 Przepiorka 등의 방법으로 등급이 매겨진 만성 GVHD 참가자 수.
|
일년
|
|
호중구 생착 참가자 수
기간: 42일차
|
연속 3일 동안 절대 호중구 수 > 0.5 x 10^9/L 달성
|
42일차
|
|
혈소판 생착 참가자 수
기간: 42일차
|
연속 3일 동안 수혈되지 않은 혈소판 수 > 20 x 10^9/L 달성
|
42일차
|
|
100일차에 중증 III-IV급 급성 GvHD 발생률.
기간: 100일차
|
피부 침범, 하부 및 상부 GI, 간 기능(빌리루빈)을 평가하는 Przepiorka 등의 방법으로 등급을 매긴 급성 GVHD 참가자 수. 각각 0~4단계로 등급이 매겨집니다. 여기서 0은 급성 GVHD가 없음을 의미합니다. 4는 급성 GVHD의 가장 높은 단계입니다.
|
100일차
|
|
이식 후 기증자 이식을 받은 참가자 수.
기간: 100일, 6개월, 12개월
|
이식 후 100일, 6개월, 12개월에 기증자 생착을 평가합니다.
|
100일, 6개월, 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Caridad Martinez, MD, Baylor College of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 25064-UCB
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
선천성 소아 장애에 대한 임상 시험
-
Jordi Zaragoza아직 모집하지 않음
부술판에 대한 임상 시험
-
Shanghai Public Health Clinical CenterR&D Kanglin Biotech알려지지 않은
-
Ruijin HospitalZhejiang University; Wuhan TongJi Hospital; Wuhan Children's Hospital (Wuhan Maternal and...아직 모집하지 않음
-
Institut Paoli-Calmettes알려지지 않은백혈병, 골수성, 급성 | 백혈병, 림프구성, 급성프랑스
-
The First Affiliated Hospital of Soochow University모병
-
Institut Paoli-Calmettes모집하지 않고 적극적으로
-
Sichuan University모병
-
Peking University People's Hospital모병급성 골수성 백혈병(AML) | 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) | 고위험 급성 골수성 백혈병 (AML)중국