Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Napanuoraverensiirto synnynnäisten lasten sairauksien varalta (UCB)

perjantai 6. lokakuuta 2023 päivittänyt: Caridad Martinez, Baylor College of Medicine

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää napanuoraverensiirron (UCBT) turvallisuus ja tehokkuus potilaan taudin hoidossa ja selvittää, voiko tämä hoito vähentää GVHD:n ilmaantuvuutta.

Tämä tutkimus on tarkoitettu potilaille, jotka ovat syntyneet sairauden kanssa, joka vaikuttaa heidän elimistön aineenvaihduntaan tai immuunijärjestelmään. Lääkäri aikoo hoitaa potilaan tämän sairauden vuoksi kantasolusiirrolla.

Vaikka parannettu lääketieteellinen hoito on mahdollistanut monien näitä sairauksia sairastavien ihmisten elinajan pidempään, ainoa tapa todella parantaa sairaudet on kantasolusiirto luovuttajalta, jolla ei ole sairautta. Kantasolusiirto korvaa sairaat solut uusilla terveillä luovuttajasoluilla. Kantasoluista kasvaa erilaisia ​​verisoluja, joita ihmiset tarvitsevat, mukaan lukien punasolut, valkosolut ja verihiutaleet. Kantasolusiirrossa potilaiden omat kantasolut tapetaan kemoterapialääkkeellä ja korvataan sitten luovuttajan kantasoluilla. Kantasoluja voidaan kerätä luuytimestä, ääreisverestä tai napanuorasta. Tässä tutkimuksessa napanuorat ovat kantasolujen lähde.

Tällä hetkellä suuria varastoja napanuoraveriyksiköitä on saatavilla julkisissa pankeissa siirtoa varten niille, joilla ei ole luuytimen luovuttajia. UCB-siirrot tarjoavat useita etuja aikuisten luuytimen tai perifeerisen veren kantasolusiirtoihin verrattuna, mukaan lukien:

  1. Nopea saatavuus,
  2. Luovuttajan riskin puuttuminen,
  3. alhainen tarttuvien tartuntatautien riski,
  4. Alhainen akuutin GvHD:n riski (verrattuna läheisten luovuttajan luuytimen ja perifeeristen verisolujen vastaanottajiin).

Kaksi pääasiallista kuolinsyytä napanuoraverensiirron jälkeen tällaisten potilaiden sairauksiin ovat siirteen vajaatoiminta ja infektio.

Tässä tutkimuksessa yritämme ratkaista nämä kaksi ongelmaa käyttämällä erilaisia ​​​​lääkkeitä valmistamaan potilaita elinsiirtoa varten.

Siirrännäisen (solut alkavat kasvaa) parantamiseksi sisällytämme fludarabiinilääkettä tavallisesti käytettyihin busulfaaniin ja sytoksaaniin, jotka tutkimuspotilaat saavat ennen elinsiirtoaan.

Pyrimme vähentämään käänteishyljintäsairauden (GvHD) kehittymisen mahdollisuutta käyttämällä syklosporiini A:ta (CSA) ja mycophenolate mofetilia (MMF) tavallisesti käytetyn anti-thymocyte globuliinin (ATG) sijaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat tutkitaan sen varmistamiseksi, että he täyttävät tämän tutkimuksen vaatimukset. Siellä testataan sydäntä ja keuhkoja. Keuhkoista ja muista elimistä otetaan röntgenkuvat sairaudesta riippuen. Lisäksi tehdään magneettikuvaus ja konsultaatiot eri asiantuntijoiden kanssa.

Potilailla on myös oltava negatiivinen raskaustesti ennen tähän tutkimukseen osallistumista, jos he ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia. Veri testataan virusten varalta ja tarkastellaan maksan ja munuaisten toimintaa. Tutkimus sisältää myös HIV-testin. Jos potilaalla on HIV, häntä ei voida hoitaa tällä protokollalla.

Kun olemme todenneet, että potilas on oikeutettu hoitoon tässä tutkimuksessa ja sopiva UCB-varren luovuttaja on löydetty, hänelle asetetaan keskilinja.

Keskilinjan asettamisen jälkeen sairaalaan saapumisen jälkeen annetaan seuraava kemoterapia:

  • 9 päivää ennen infuusiota - 6 päivää ennen infuusiota: Busulfaani 6 tunnin välein 16 kokonaisannoksella.
  • 5 päivää ennen infuusiota - 2 päivää ennen infuusiota: Cytoxan päivittäin 4 päivän ajan 2 tunnin ajan. (Se voidaan antaa tarvittaessa 1-4 tunnin ajan lääkärin päätöksen mukaan). Mesna annetaan standardien mukaan.
  • 4 päivää ennen infuusiota - 1 päivä ennen infuusiota: Fludarabiini päivittäin 4 päivän ajan 1 tunnin ajan.

Kantasolusiirto (UCB-kantasolujen infuusio) - määritelty hoidon päiväksi 0. Kaikki muut "numeroidut" päivät liittyvät tähän infuusiopäivämäärään. Esimerkiksi päivä 1 on ensimmäinen päivä kantasolusiirron jälkeen.

Vakiohoito: Fenytoiinia annetaan TCH-kaavan standardien mukaisesti.

Syklosporiini A:ta (CSA) annetaan 2 päivää ennen kantasoluinfuusiota. Sitä annetaan päivittäin yli 2 tunnin välein 12 tunnin välein ja sitten kapenevan, jos GvHD:tä ei ole läsnä.

Mycophenolate Mofetil (MMF) -valmisteen anto alkaa sinä päivänä, jona kantasoluinfuusio päättyy, ja sitä jatketaan päivittäin 45 päivän ajan, ellei potilaalle kehitty GvHD:tä.

Laskimonsisäisiä immunoglobuliineja (IVIG) annetaan CAGT SOP:n mukaisesti infektioiden ehkäisyyn.

Granulosyyttikolonia stimuloivaa tekijää (GCSF) annetaan päivittäin alkaen päivästä +7, kunnes ANC on yli 2 500 kolmena peräkkäisenä päivänä.

Tutkimuksen arviointi: Potilaille tehdään erilaisia ​​tutkimusarviointeja, mukaan lukien verinäytteitä, ennen ja jälkeen elinsiirron.

Seuranta: Vuoden 1 jälkeen potilaita pyydetään palaamaan klinikalle kerran vuodessa konsultaatioon. Nämä konsultaatiot asiantuntijoiden kanssa ovat samanlaisia ​​kuin ne, joita potilaat olivat käyneet ennen elinsiirtoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

  • Alle 18-vuotiaat potilaat.
  • Potilaat, joilla on synnynnäinen tai hankittu immunologinen, hematologinen tai metabolinen lasten sairaus (mukaan lukien SCID), jossa kantasolusiirrosta on ollut hyötyä.
  • Liittyy tai ei liity napanuoraveren yksikköön, jossa on 0-1 antigeenien yhteensopimattomuus, 5-6 HLA-A ja B (matalalla tai keskitasolla) ja DRB1 (korkealla resoluutiolla).
  • Kryosäilytettyjen HSC-siirresolujen kokonaisannoksen on oltava vähintään 5 x 10^7 tumallista solua vastaanottajan ruumiinpainokiloa kohden.
  • Lansky/Karnofsky saa 60 tai enemmän.
  • Potilaan DLCO > 50 % ennustettu tai FEV1 > 50 %, jos mahdollista.
  • Potilaan, vanhemman tai huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja/tai allekirjoitettu suostumus.

POISTAMISKRITEERIT:

  • Potilaat, joilla on hallitsemattomia infektioita vain päätutkijan arvioimina. Bakteeri-infektioiden osalta potilaiden on saatava lopullista hoitoa, eikä heillä ole merkkejä infektion etenemisestä 72 tunnin aikana ennen kuntoutuksen aloittamista. Sieni-infektioiden potilaiden on saatava lopullista systeemistä sienilääkitystä, eikä heillä ole merkkejä etenemisestä 1 viikkoon ennen ilmoittautumista. Etenevä infektio määritellään verenmyrkytyksestä tai uusista oireista johtuvaksi hemodynaamiseksi epävakaudeksi, infektiosta johtuvien fyysisten oireiden pahenemisesta tai röntgenlöydöksistä. Jatkuvaa kuumetta ilman muita merkkejä tai oireita ei tulkita eteneväksi infektioksi.
  • Vaikea munuaissairaus (kreatiniini > 3x normaali ikään nähden).
  • Vaikea maksasairaus (suora bilirubiini > 3 mg/dl tai SGOT > 500).
  • Potilaat, joilla on oireinen sydämen vajaatoiminta, jota lääkehoito ei ole helpottanut, tai potilaat, joilla on todisteita merkittävästä sydämen vajaatoiminnasta sydämen kaikututkimuksessa (lyhenevä fraktio < 20 %).
  • HIV-positiivinen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Napanuoraverensiirron hoitosuunnitelma
Busulfaani, sytoksaani, fludarabiini, napanuoraveren kantasoluinfuusio
Lääke: Busulfaani

Päivät -9, -8, -7 ja -6

Potilaat, joiden paino on enintään 12 kg: 1,1 mg/kg/annos IV 6 tunnin välein yhteensä 16 annosta; yli 12 kg:n potilaat: 0,8 mg/kg/annos IV 6 tunnin välein 16 annosta.

Muut nimet:
  • Busulfex
Lääke: Cytoxan
(50 mg/kg/annos) annetaan IV päivinä -5, -4, -3 ja -2 2 tunnin aikana (voidaan antaa 1-4 tunnin aikana hoitavan lääkärin määräämällä tavalla). Neljän päivän aikana annettava kokonaisannos on 200 mg/kg.
Muut nimet:
  • Syklofosfamidi
Lääke: Fludarabiini
40 mg/m2/vrk IV tunnin aikana yli 10 kg painaville potilaille tai 1,3 mg/kg/vrk alle 10 kg painaville potilaille.
Muut nimet:
  • Fludera
Menettely: Napanuoraveren kantasoluinfuusio
Napanuoraveren kantasolut infusoidaan päivänä 0.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjääminen 100 päivää napanuoraverensiirron jälkeen lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 100 päivää
Yleinen eloonjäämisaste 100 päivän kuluttua napanuoran verensiirrosta lapsipotilailla, joilla on myeloidisia hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia.
100 päivää
Kokonaiseloonjääminen 1 vuoden kuluttua napanuoraverensiirrosta lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 1 vuosi
Yleinen eloonjäämisaste 1 vuoden kuluttua napanuoran verensiirrosta lapsipotilailla, joilla on myeloidisia hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia.
1 vuosi
Kokonaiseloonjääminen 3 vuotta napanuoraverensiirron jälkeen lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 3 vuotta
Yleinen eloonjäämisaste 3 vuoden kuluttua napanuoran verensiirrosta lapsipotilailla, joilla on myeloidisia hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia.
3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kroonista GvHD:tä sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Kroonista GVHD:tä sairastavien osallistujien määrä luokiteltu Przepiorkan et al. menetelmällä, joka arvioi ihon, nivelten, suun, silmän, maksan, ruokatorven, maha-suolikanavan, hengitysteiden, verihiutaleiden ja tuki- ja liikuntaelimistön osallistumisen vaiheissa 0–3.
1 vuosi
Neutrofiilien siirrettyjen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 42
Absoluuttinen neutrofiilien määrä > 0,5 x 10^9/l kolmena peräkkäisenä päivänä
Päivä 42
Verihiutaleensiirteen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 42
Verihiutalemäärän saavuttaminen ilman verensiirtoa > 20 x 10^9/l kolmena peräkkäisenä päivänä
Päivä 42
Vaikean asteen III-IV akuutin GvHD:n ilmaantuvuus päivänä 100.
Aikaikkuna: Päivä 100
Akuuttia GVHD:tä sairastavien osallistujien määrä luokiteltu Przepiorkan et al. menetelmällä, joka arvioi ihon osallistumista, alemman ja ylemmän maha-suolikanavan toimintaa ja maksan toimintaa (bilirubiinia). Jokainen on luokiteltu vaiheittain 0-4, jossa 0 tarkoittaa, ettei akuuttia GVHD:tä ole, ja 4 on akuutin GVHD:n korkein vaihe.
Päivä 100
Osallistujien määrä, joilla luovuttaja on siirretty siirron jälkeen.
Aikaikkuna: 100 päivää, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Luovuttajan siirron arvioiminen 100 päivän, 6 ja 12 kuukauden kuluttua siirrosta.
100 päivää, 6 kuukautta ja 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baylor College of Medicine

Yhteistyökumppanit

Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Tutkijat

  • Päätutkija: Caridad Martinez, MD, Baylor College of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 4. helmikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 30. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 3. elokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 30. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 25064-UCB

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäiset lasten häiriöt

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa