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Trasplante de sangre del cordón umbilical para trastornos pediátricos congénitos (UCB)

6 de octubre de 2023 actualizado por: Caridad Martinez, Baylor College of Medicine

El propósito de este estudio es determinar la seguridad y eficacia del trasplante de sangre del cordón umbilical (UCBT) para tratar la enfermedad del paciente y ver si este tratamiento puede disminuir la incidencia de GVHD.

Este estudio es para pacientes que nacieron con una enfermedad que afecta el metabolismo o el sistema inmunológico de su cuerpo. El médico planea tratar al paciente de esta enfermedad con un trasplante de células madre.

Si bien la mejora de la atención médica ha permitido que muchas personas con estas enfermedades vivan más tiempo, la única forma de curarlas verdaderamente es mediante un trasplante de células madre de un donante que no tenga la enfermedad. Un trasplante de células madre reemplazará las células enfermas con nuevas células sanas de un donante. Las células madre se convierten en diferentes tipos de células sanguíneas que las personas necesitan, incluidos los glóbulos rojos, los glóbulos blancos y las plaquetas. En un trasplante de células madre, las propias células madre del paciente serían eliminadas por un medicamento de quimioterapia y luego reemplazadas por células madre del donante. Las células madre se pueden recolectar de la médula ósea, sangre periférica o cordón umbilical. En este estudio, los cordones umbilicales serán la fuente de las células madre.

Actualmente, grandes inventarios de unidades de sangre de cordón umbilical están disponibles en bancos públicos para trasplante en aquellos que carecen de donantes de médula ósea. Los trasplantes UCB ofrecen varias ventajas sobre los trasplantes de células madre de sangre periférica o médula ósea de adultos, que incluyen:

  1. Rápida disponibilidad,
  2. Ausencia de riesgo del donante,
  3. Bajo riesgo de enfermedades infecciosas transmisibles,
  4. Bajo riesgo de EICH aguda (en comparación con los receptores de células de sangre periférica y médula de donantes no emparentados).

Las dos principales causas de muerte después del trasplante de sangre de cordón umbilical por trastornos en este tipo de pacientes son el fracaso del injerto y la infección.

En este estudio estamos tratando de abordar estos dos problemas mediante el uso de diferentes medicamentos para preparar a los pacientes para el trasplante.

Para ayudar a mejorar el injerto (las células comienzan a crecer), incluiremos el fármaco fludarabina junto con el busulfano y el citoxano que se usan habitualmente y que los pacientes del estudio recibirán antes del trasplante.

Intentaremos disminuir la posibilidad de desarrollar la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) mediante el uso de ciclosporina A (CSA) y micofenolato de mofetilo (MMF), en lugar de la globulina antitimocitos (ATG) que se usa normalmente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes serán examinados para asegurarse de que cumplan con los requisitos de este estudio. Habrá pruebas del corazón y de los pulmones. Se tomarán radiografías de los pulmones y otros órganos, según la enfermedad. También se realizará una resonancia magnética y consultas con diferentes especialistas.

Los pacientes también deben tener una prueba de embarazo negativa antes de ingresar a este estudio si son mujeres en edad fértil. La sangre se analizará en busca de virus y para observar el funcionamiento del hígado y los riñones. El examen también incluye la prueba del VIH. Si el paciente tiene VIH, no podrá ser tratado con este protocolo.

Una vez que hayamos determinado que el paciente es elegible para el tratamiento en este estudio y se haya encontrado un donante de vástago UCB adecuado, se le colocará una línea central.

Después de la colocación de la vía central, se administrará la siguiente quimioterapia después de la admisión al hospital:

  • 9 días antes de la infusión hasta 6 días antes de la infusión: busulfán cada 6 horas para un total de 16 dosis.
  • 5 días antes de la infusión hasta 2 días antes de la infusión: Cytoxan administrado diariamente durante 4 días durante 2 horas. (Se puede administrar de 1 a 4 horas si es necesario según lo decida el médico). Mesna se administrará según los estándares.
  • 4 días antes de la infusión hasta 1 día antes de la infusión: fludarabina administrada diariamente durante 4 días durante 1 hora.

Trasplante de células madre (infusión de células madre UCB): definido como el Día 0 del tratamiento. Todos los demás días "numerados" se relacionan con esta fecha de infusión. Por ejemplo, el Día 1 es el primer día después del trasplante de células madre.

Terapia estándar: la fenitoína se administrará de acuerdo con los estándares del formulario de TCH.

La ciclosporina A (CSA) se administrará 2 días antes de la infusión de células madre. Se administrará diariamente durante 2 horas cada 12 horas y luego se reducirá si no hay EICH.

La administración de micofenolato de mofetilo (MMF) comenzará el día en que se complete la infusión de células madre y continuará diariamente durante 45 días a menos que el paciente desarrolle GvHD.

Se administrarán inmunoglobulinas intravenosas (IVIG) según el SOP de CAGT para la profilaxis de infecciones.

El factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF) se administrará diariamente a partir del día +7 hasta que el ANC sea superior a 2500 durante tres días consecutivos.

Evaluación del estudio: Los pacientes tendrán varias evaluaciones del estudio, incluidas muestras de sangre, antes y después del trasplante.

Seguimiento: después del año 1, se pedirá a los pacientes que regresen a la clínica una vez al año para consultas. Estas consultas con especialistas serán similares a las que tenían los pacientes antes de su trasplante.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

40

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

  • Pacientes menores de 18 años.
  • Pacientes con una enfermedad pediátrica congénita o adquirida inmunológica, hematológica o metabólica (incluyendo SCID) en los que el trasplante de células madre ha sido beneficioso.
  • Unidad de sangre de cordón umbilical relacionada o no relacionada con incompatibilidad de antígeno 0-1, HLA-A y B 5-6 (a resolución baja a intermedia) y DRB1 (a alta resolución).
  • La dosis total de células de injerto de HSC crioconservadas debe ser de 5 x 10^7 o más células nucleadas por kilogramo de peso corporal del receptor.
  • Puntajes de Lansky/Karnofsky de 60 o más.
  • El paciente tiene una DLCO > 50 % del valor teórico o FEV1 > 50 %, si corresponde.
  • Consentimiento informado por escrito y/o línea de asentimiento firmada por el paciente, padre o tutor.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

  • Pacientes con infecciones no controladas evaluadas únicamente por el investigador principal. Para las infecciones bacterianas, los pacientes deben estar recibiendo terapia definitiva y no tener signos de progresión de la infección durante las 72 horas previas al inicio del acondicionamiento. Para infecciones fúngicas, los pacientes deben recibir terapia antifúngica sistémica definitiva y no tener signos de progresión de la infección durante 1 semana antes de la inscripción. La infección progresiva se define como inestabilidad hemodinámica atribuible a sepsis o síntomas nuevos, empeoramiento de los signos físicos o hallazgos radiográficos atribuibles a la infección. La fiebre persistente sin otros signos o síntomas no se interpretará como infección progresiva.
  • Enfermedad renal grave (creatinina > 3 veces lo normal para la edad).
  • Enfermedad hepática grave (bilirrubina directa > 3 mg/dL o SGOT > 500).
  • Pacientes con insuficiencia cardiaca sintomática que no mejora con tratamiento médico o evidencia de disfunción cardiaca significativa por ecocardiograma (fracción de acortamiento < 20%).
  • VIH positivo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Plan de tratamiento de trasplante de sangre de cordón umbilical
Busulfano, citoxano, fludarabina, infusión de células madre de sangre de cordón umbilical
Droga: Busulfán

Día -9, -8, -7 y -6

Pacientes menores o iguales a 12 kg: 1,1 mg/kg/dosis IV cada 6 horas por 16 dosis en total; pacientes >12 kg: 0,8 mg/kg/dosis IV cada 6 horas durante 16 dosis.

Otros nombres:
  • Busulfex
Droga: Citoxano
(50 mg/kg/dosis) se administrarán IV los días -5, -4, -3 y -2 durante 2 horas (se puede administrar durante 1 a 4 horas según lo determine el médico tratante). La dosis total a administrar durante 4 días es de 200 mg/kg.
Otros nombres:
  • Ciclofosfamida
Droga: Fludarabina
40 mg/m2/día IV durante 1 hora para pacientes de más de 10 kg, o 1,3 mg/kg/día para pacientes de menos o igual a 10 kg.
Otros nombres:
  • Fludera
Procedimiento: Infusión de células madre de sangre de cordón
Las células madre de la sangre del cordón umbilical se infundirán el día 0.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia global a los 100 días después del trasplante de sangre de cordón umbilical en pacientes pediátricos.
Periodo de tiempo: 100 días
Determinar la tasa de supervivencia global a los 100 días después del trasplante de sangre de cordón umbilical en pacientes pediátricos con neoplasias malignas hematológicas mieloides.
100 días
Supervivencia global al cabo de 1 año del trasplante de sangre de cordón umbilical en pacientes pediátricos.
Periodo de tiempo: 1 año
Determinar la tasa de supervivencia global al cabo de 1 año del trasplante de sangre de cordón umbilical en pacientes pediátricos con neoplasias hematológicas mieloides.
1 año
Supervivencia global a los 3 años del trasplante de sangre de cordón umbilical en pacientes pediátricos.
Periodo de tiempo: 3 años
Determinar la tasa de supervivencia global a los 3 años del trasplante de sangre de cordón umbilical en pacientes pediátricos con neoplasias hematológicas mieloides.
3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con EICH crónica
Periodo de tiempo: 1 año
Número de participantes con EICH crónica clasificados según el método de Przepiorka et al, que evalúa la afectación de la piel, las articulaciones, la boca, los ojos, el hígado, el esófago, el tubo digestivo, las vías respiratorias, las plaquetas y el aparato locomotor, en etapas de 0 a 3.
1 año
Número de participantes con injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Día 42
Consecución de un recuento absoluto de neutrófilos > 0,5 x 10^9/L en tres días consecutivos
Día 42
Número de participantes con injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: Día 42
Logro de recuento de plaquetas no transfundidas > 20 x 10^9/L en tres días consecutivos
Día 42
Incidencia de EICH aguda grave de grado III-IV en el día 100.
Periodo de tiempo: Día 100
Número de participantes con EICH aguda clasificados según el método de Przepiorka et al, que evalúa la afectación de la piel, el sistema gastrointestinal inferior y superior y la función hepática (bilirrubina), cada uno de los cuales se clasifica en etapas del 0 al 4, donde 0 significa que no hay EICH aguda, y 4 es la etapa más alta de EICH aguda.
Día 100
Número de participantes con injerto de donante después del trasplante.
Periodo de tiempo: 100 días, 6 meses y 12 meses
Evaluar el injerto del donante a los 100 días, 6 y 12 meses después del trasplante.
100 días, 6 meses y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Baylor College of Medicine

Colaboradores

Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Investigadores

  • Investigador principal: Caridad Martinez, MD, Baylor College of Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

21 de julio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

4 de febrero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de julio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2009

Publicado por primera vez (Estimado)

3 de agosto de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 25064-UCB

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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