Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep krwi pępowinowej we wrodzonych wadach wieku dziecięcego (UCB)

6 października 2023 zaktualizowane przez: Caridad Martinez, Baylor College of Medicine

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu krwi pępowinowej (UCBT) w leczeniu choroby pacjenta oraz sprawdzenie, czy to leczenie może zmniejszyć częstość występowania GVHD.

To badanie jest przeznaczone dla pacjentów, którzy urodzili się z chorobą, która wpływa na metabolizm lub układ odpornościowy ich organizmu. Lekarz planuje leczyć pacjenta z powodu tej choroby za pomocą przeszczepu komórek macierzystych.

Podczas gdy lepsza opieka medyczna pozwoliła wielu osobom z tymi chorobami żyć dłużej, jedynym sposobem prawdziwego wyleczenia z tych chorób jest przeszczep komórek macierzystych od dawcy, który nie jest chory. Przeszczep komórek macierzystych zastąpi chore komórki nowymi zdrowymi komórkami dawcy. Komórki macierzyste rosną w różne typy komórek krwi, których ludzie potrzebują, w tym krwinki czerwone, krwinki białe i płytki krwi. W przypadku przeszczepu komórek macierzystych własne komórki macierzyste pacjenta zostałyby zabite przez chemioterapię, a następnie zastąpione komórkami macierzystymi od dawcy. Komórki macierzyste można pobrać ze szpiku kostnego, krwi obwodowej lub pępowiny. W tym badaniu źródłem komórek macierzystych będą pępowiny.

Obecnie w bankach publicznych dostępne są duże zapasy jednostek krwi pępowinowej do przeszczepów u osób, którym brakuje dawców szpiku kostnego. Przeszczepy UCB mają kilka zalet w porównaniu z przeszczepami szpiku kostnego dorosłych lub komórek macierzystych krwi obwodowej, w tym:

  1. Szybka dostępność,
  2. Brak ryzyka dawcy,
  3. Niskie ryzyko zakaźnych chorób zakaźnych,
  4. Niskie ryzyko ostrej GvHD (w porównaniu z biorcami szpiku i komórek krwi obwodowej od niespokrewnionych dawców).

Dwie główne przyczyny śmierci po przeszczepie krwi pępowinowej z powodu zaburzeń tego rodzaju pacjentów to niewydolność przeszczepu i infekcja.

W tym badaniu próbujemy rozwiązać te dwa problemy, stosując różne leki w celu przygotowania pacjentów do przeszczepu.

Aby usprawnić proces wszczepienia (komórki zaczynają rosnąć), dołączymy lek Fludarabine do zwykle stosowanych busulfanów i cytoxanów, które badani pacjenci otrzymają przed przeszczepem.

Postaramy się zmniejszyć ryzyko wystąpienia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), stosując cyklosporynę A (CSA) i mykofenolan mofetylu (MMF) zamiast normalnie stosowanej globuliny antytymocytowej (ATG).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci zostaną zbadani, aby upewnić się, że spełniają wymagania tego badania. Będą badania serca i płuc. Zostaną wykonane zdjęcia rentgenowskie płuc i innych narządów, w zależności od choroby. Przeprowadzony zostanie również rezonans magnetyczny i konsultacje z różnymi specjalistami.

Kobiety w wieku rozrodczym muszą również mieć ujemny wynik testu ciążowego przed przystąpieniem do tego badania. Krew zostanie przebadana na obecność wirusów oraz przyjrzy się funkcjonowaniu wątroby i nerek. Badanie obejmuje również test na obecność wirusa HIV. Jeśli pacjent ma HIV, nie będzie mógł być leczony tym protokołem.

Po ustaleniu, że pacjent kwalifikuje się do leczenia w ramach tego badania i znalezieniu odpowiedniego dawcy pnia UCB, zostanie u niego założone wkłucie centralne.

Po założeniu wkłucia centralnego po przyjęciu do szpitala zostanie podana następująca chemioterapia:

  • 9 dni przed infuzją do 6 dni przed infuzją: Busulfan co 6 godzin, łącznie 16 dawek.
  • 5 dni przed infuzją do 2 dni przed infuzją: Cytoxan podawany codziennie przez 4 dni przez 2 godziny. (W razie potrzeby można go podawać przez 1 do 4 godzin, zgodnie z decyzją lekarza). Mesna zostanie podana zgodnie ze standardami.
  • 4 dni przed infuzją do 1 dnia przed infuzją: Fludarabinę podawać codziennie przez 4 dni przez 1 godzinę.

Przeszczep komórek macierzystych (infuzja komórek macierzystych UCB) - określany jako dzień 0 leczenia. Wszystkie inne „ponumerowane” dni odnoszą się do tej daty infuzji. Na przykład Dzień 1 to pierwszy dzień po przeszczepie komórek macierzystych.

Terapia standardowa: Fenytoina będzie podawana zgodnie ze standardami formuły TCH.

Cyklosporyna A (CSA) będzie podawana od 2 dni przed infuzją komórek macierzystych. Będzie podawany codziennie przez 2 godziny co 12 godzin, a następnie zmniejszany, jeśli nie ma GvHD.

Podawanie mykofenolanu mofetylu (MMF) rozpocznie się w dniu zakończenia infuzji komórek macierzystych i będzie kontynuowane codziennie przez 45 dni, chyba że u pacjenta rozwinie się GvHD.

Dożylne immunoglobuliny (IVIG) zostaną podane zgodnie z SOP CAGT w profilaktyce zakażeń.

Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (GCSF) będzie podawany codziennie, począwszy od dnia +7, aż ANC przekroczy 2500 przez trzy kolejne dni.

Ocena badania: Pacjenci zostaną poddani różnym ocenom badań, w tym próbek krwi, przed i po przeszczepie.

Kontynuacja: Po 1 roku pacjenci będą proszeni o powrót do kliniki raz w roku na konsultacje. Te konsultacje ze specjalistami będą podobne do tych, które pacjenci mieli przed przeszczepem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  • Pacjenci w wieku poniżej 18 lat.
  • Pacjenci z wrodzoną lub nabytą chorobą immunologiczną, hematologiczną lub metaboliczną u dzieci (w tym SCID), u których przeszczep komórek macierzystych był korzystny.
  • Pokrewna lub niepowiązana jednostka krwi pępowinowej z niedopasowaniem antygenu 0-1, 5-6 HLA-A i B (przy rozdzielczości niskiej do średniej) oraz DRB1 (przy wysokiej rozdzielczości).
  • Całkowita dawka przeszczepionych kriokonserwowanych komórek HSC musi wynosić 5 x 10^7 lub więcej komórek jądrzastych na kilogram masy ciała biorcy.
  • Lansky/Karnofsky uzyskuje 60 lub więcej punktów.
  • Pacjent ma DLCO > 50% wartości należnej lub FEV1 > 50%, jeśli dotyczy.
  • Pisemna świadoma zgoda i/lub podpisany formularz zgody od pacjenta, rodzica lub opiekuna.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Pacjenci z niekontrolowanymi zakażeniami ocenianymi wyłącznie przez głównego badacza. W przypadku infekcji bakteryjnych pacjenci muszą otrzymywać ostateczną terapię i nie mogą wykazywać oznak postępu infekcji przez 72 godziny przed rozpoczęciem kondycjonowania. W przypadku zakażeń grzybiczych pacjenci muszą otrzymywać ostateczne ogólnoustrojowe leczenie przeciwgrzybicze i nie mogą wykazywać oznak postępu infekcji przez 1 tydzień przed włączeniem do badania. Postępująca infekcja jest definiowana jako niestabilność hemodynamiczna związana z posocznicą lub nowymi objawami, pogarszające się objawy fizyczne lub wyniki badań radiologicznych związane z infekcją. Utrzymująca się gorączka bez innych oznak lub objawów nie będzie interpretowana jako postępująca infekcja.
  • Ciężka choroba nerek (stężenie kreatyniny > 3 razy normalne dla wieku).
  • Ciężka choroba wątroby (stężenie bilirubiny bezpośredniej > 3 mg/dl lub SGOT > 500).
  • Pacjenci z objawową niewydolnością serca, której nie złagodziło leczenie farmakologiczne lub z wyraźnymi objawami dysfunkcji serca w badaniu echokardiograficznym (frakcja skrócenia < 20%).
  • HIV pozytywny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Plan leczenia przeszczepu krwi pępowinowej
Busulfan, Cytoxan, Fludarabina, Infuzja komórek macierzystych krwi pępowinowej
Lek: Busulfan

Dzień -9, -8, -7 i -6

Pacjenci o masie ciała mniejszej lub równej 12 kg: 1,1 mg/kg mc./dawkę dożylnie co 6 godzin, łącznie 16 dawek; pacjenci >12 kg: 0,8 mg/kg/dawkę dożylnie co 6 godzin przez 16 dawek.

Inne nazwy:
  • Busulfex
Lek: Cytoksan
(50 mg/kg/dawkę) podaje się dożylnie w dniach -5, -4, -3 i -2 przez 2 godziny (można podawać przez 1 do 4 godzin, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego). Całkowita dawka do podania w ciągu 4 dni wynosi 200 mg/kg mc.
Inne nazwy:
  • Cyklofosfamid
Lek: Fludarabina
40 mg/m2/dobę dożylnie przez 1 godzinę u pacjentów o masie ciała większej niż 10 kg lub 1,3 mg/kg/dobę u pacjentów o masie ciała mniejszej lub równej 10 kg.
Inne nazwy:
  • Fludera
Procedura: Infuzja komórek macierzystych krwi pępowinowej
Komórki macierzyste krwi pępowinowej zostaną podane w dniu 0.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie po 100 dniach od przeszczepu krwi pępowinowej u pacjentów pediatrycznych.
Ramy czasowe: 100 dni
Określenie wskaźnika całkowitego przeżycia 100 dni po przeszczepie krwi pępowinowej u dzieci i młodzieży z mieloidalnymi nowotworami hematologicznymi.
100 dni
Całkowite przeżycie 1 rok po przeszczepie krwi pępowinowej u pacjentów pediatrycznych.
Ramy czasowe: 1 rok
Określenie wskaźnika całkowitego przeżycia po roku od przeszczepu krwi pępowinowej u dzieci i młodzieży z mieloidalnymi nowotworami hematologicznymi.
1 rok
Całkowite przeżycie po 3 latach od przeszczepu krwi pępowinowej u pacjentów pediatrycznych.
Ramy czasowe: 3 lata
Określenie wskaźnika przeżycia całkowitego po 3 latach od przeszczepu krwi pępowinowej u dzieci i młodzieży z mieloidalnymi nowotworami hematologicznymi.
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z przewlekłą GvHD
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników z przewlekłą GVHD oceniana metodą Przepiorki i wsp., która ocenia zajęcie skóry, stawów, jamy ustnej, oczu, wątroby, przełyku, przewodu pokarmowego, układu oddechowego, płytek krwi i układu mięśniowo-szkieletowego, w etapach od 0 do 3.
1 rok
Liczba uczestników z wszczepieniem neutrofili
Ramy czasowe: Dzień 42
Osiągnięcie bezwzględnej liczby neutrofili > 0,5 x 10^9/l przez trzy kolejne dni
Dzień 42
Liczba uczestników z wszczepem płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 42
Osiągnięcie nieprzetoczonej liczby płytek krwi > 20 x 10^9/L przez trzy kolejne dni
Dzień 42
Częstość występowania ciężkiej, ostrej GvHD stopnia III-IV w dniu 100.
Ramy czasowe: Dzień 100
Liczba uczestników z ostrą GVHD ocenianą metodą Przepiorki i wsp., która ocenia zajęcie skóry, dolny i górny przewód pokarmowy oraz czynność wątroby (bilirubina), przy czym każda liczba jest oceniana etapowo od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak ostrej GVHD, oraz 4 to najwyższy stopień ostrej GVHD.
Dzień 100
Liczba uczestników z wszczepionym dawcą po przeszczepie.
Ramy czasowe: 100 dni, 6 miesięcy i 12 miesięcy
Ocena wszczepienia dawcy po 100 dniach, 6 i 12 miesiącach po przeszczepieniu.
100 dni, 6 miesięcy i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Współpracownicy

Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Śledczy

  • Główny śledczy: Caridad Martinez, MD, Baylor College of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 lipca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2009

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 sierpnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 25064-UCB

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Busulfan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj