- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT01003054
만성 골수성 백혈병에 대한 자가 이식
만성 골수성 백혈병 환자의 Busulfan, Cyclophosphamide, Imatinib Mesylate 및 자가 줄기세포 이식
이 임상 연구의 목표는 고용량 부설판 및 시클로포스파마이드와 자가 골수 이식 후 글리벡(이마티닙 메실레이트) 치료가 만성 골수성 백혈병(CML) 치료에 효과적인지 알아보는 것입니다.
목표:
- CML 치료를 위한 이식 후 Imatinib mesylate를 사용한 고용량 busulfan-cyclophosphamide 및 자가 조혈 이식의 효능을 평가합니다. 이 연구의 1차 종점은 이 치료 후 1년에 세포유전학적 관해에서 살아있는 CML 환자의 비율을 결정하는 것입니다.
- 2차 종점은 진행 및 생존까지의 시간입니다.
연구 개요
상세 설명
Busulfan과 cyclophosphamide는 백혈병 세포를 죽이기 위해 고안된 화학 요법 약물입니다. 이 치료 후 혈액과 면역 세포의 회복을 돕기 위해 부설판과 시클로포스파미드로 치료한 후 자가 골수 이식을 실시합니다. Imatinib mesylate는 백혈병 세포의 성장을 막는 데 도움이 되는 약물입니다. 남은 백혈병 세포를 죽이는 데 도움이 되도록 이식 후에 투여합니다.
치료 전에 완전한 신체 검사를 받게 됩니다. 질병의 상태를 확인하고 장기 기능을 확인하고 감염성 질병(간염, HIV 등)을 확인하기 위한 검사를 위해 약 4 테이블 스푼의 혈액을 채취합니다. 골수 샘플을 채취하게 됩니다. 골수 검체를 채취하기 위해 둔부 또는 흉골 부위를 마취제로 마취하고 소량의 골수를 큰 바늘을 통해 채취합니다. 이 모든 테스트는 귀하가 이 치료를 받을 자격이 있는지 확인하기 위해 수행되고 있습니다. "급격한 위기"가 있는 것으로 밝혀지면 이 연구를 계속할 자격이 없습니다.
자격이 있거나 최근에 아직 시행하지 않은 경우 수술실로 이동하여 약 4-6컵의 골수를 채취합니다. 절차는 전신 마취하에 수행됩니다. 절차는 연구 시작 시 골수 수집과 유사하지만 더 많은 골수가 수집됩니다. 수집된 골수는 냉동 보관되어 고용량 화학 요법 후 귀하에게 다시 제공됩니다. 절차를 시작하기 전에 헌혈 요청을 받게 됩니다(가능한 경우). 이 혈액은 채혈된 골수를 대체하기 위해 시술 후 귀하에게 다시 제공됩니다. 다른 기증자로부터 수혈이 필요할 수도 있습니다.
골수 채취 시술을 받을 수 없거나 골수 채취 과정에서 골수가 충분히 채취되지 않은 환자의 경우 혈액에서 줄기세포를 채취할 수 있습니다. 일반적으로 혈액에는 줄기 세포가 거의 없습니다. 대부분은 골수에 있습니다. 골수에서 혈액으로 필요한 세포를 이동하거나 "동원화"하는 데 도움이 되도록 하루에 한 번 G-CSF라는 약물을 피부 아래에 주사합니다. 주사는 병원, 외래 환자 환경에서 간호사가 주사하거나 직접 주사하는 방법을 배울 수 있습니다. 혈액에 줄기세포가 충분한지 확인하기 위해 매일 혈액 샘플(1큰술)을 채취합니다. G-CSF 치료 4~6일 후 백혈구성분채집술이라는 시술을 받게 됩니다. 이 절차는 혈액 은행에 혈액을 기증하는 것과 유사합니다. 혈액은 수집되어 혈액을 처리하고 이식에 필요한 세포를 분리하고 나머지는 귀하에게 돌려주는 기계를 통해 실행됩니다. 분리된 세포는 냉동 보관되어 고용량 화학요법 후 다시 돌려드립니다. 충분한 세포를 수집하려면 최대 3회의 백혈구 성분채집술 절차가 필요할 수 있습니다.
과거에 적절한 양의 골수 또는 혈액 줄기세포를 채취한 환자는 줄기세포를 추가로 채취할 필요가 없습니다.
향후 백혈병이 성장 징후를 보일 때 쇄골 아래에 있는 가슴의 대정맥에 카테터(작고 유연한 튜브)를 삽입하게 됩니다. 이 카테터를 사용하면 화학 요법 약물, 수액 및 기타 약물을 보다 쉽게 투여할 수 있습니다. 질병의 상태를 확인하고 장기 기능을 확인하고 감염성 질병(간염, HIV 등)을 확인하기 위한 검사를 위해 약 4 테이블 스푼의 혈액을 채취합니다. 골수 샘플을 채취하게 됩니다. 또한 심장(심박출률) 및 폐 기능 검사를 받게 됩니다.
고용량 화학 요법을 받기 위해 병원에 입원하게 됩니다. 4일 동안 연속 주사(카테터 사용)로 부설판을 투여한 다음 2일 동안 연속 주사(카테터 사용)로 사이클로포스파마이드를 투여합니다. 귀하가 받는 부설판의 양은 부작용이 발생할 위험을 줄이기 위해 조정될 수 있습니다. 의사가 필요하다고 느끼는 경우 항생제, 수액 및 기타 약물을 받을 수도 있습니다.
고용량 화학 요법 후에 저장된 골수 또는 혈액 줄기 세포를 다시 받게 됩니다("이식"). 고용량 화학 요법 후 혈액 생산 및 면역 회복을 돕기 위해 카테터를 통해 귀하에게 다시 제공됩니다. 백혈구의 회복 속도를 높이기 위해 백혈구 수치가 회복될 때까지(보통 2~3주) 매일 피부 아래에 G-CSF를 주사합니다. 의사가 필요하다고 느끼는 경우 항생제, 수액 및 기타 약물을 받을 수도 있습니다. 혈액 검사는 혈구 수가 완전히 회복되고 고용량 요법의 부작용이 해결될 때까지 일주일에 여러 번 반복됩니다.
혈구 수치가 회복된 후 최대 1년 동안 경구용 imatinib mesylate로 치료를 시작합니다. 또한 이식 후 약 6개월 동안 감염 예방에 도움이 되는 약물을 투여받을 수도 있습니다. 이러한 약물은 일반적으로 폐렴 및 바이러스 감염을 예방하는 데 도움이 되는 알약입니다. imatinib mesylate를 복용하는 동안 일상적인 검사를 위해 혈액을 채취합니다(1-4 테이블스푼). 이러한 채혈 빈도는 귀하의 건강 상태에 따라 다릅니다.
이식 후 약 1, 3, 6, 12, 18, 24개월에 방문 검진을 받게 됩니다. 이러한 방문 시 일상적인 혈액 검사를 위해 혈액을 채취하고(1-4 테이블스푼) 검사를 위해 골수 샘플을 채취합니다. 이 골수 수집은 이식 절차 후 3, 4, 5년에 반복됩니다.
이것은 조사 연구입니다. 이 연구에 사용된 모든 약물은 FDA 승인을 받았으며 상업적으로 이용 가능합니다. 최대 50명의 참가자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77070
- UT MD Anderson Cancer Center
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-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 조혈 줄기 세포 수집 및 동결 보존에 대한 기준: a- 세포 유전학적 관해(골수 세포 유전학에서 Ph+ 세포 없음, 최소 20개 중기가 계산됨)를 달성한 70세 미만의 필라델피아 염색체 양성 CML 환자는 조혈 줄기 세포 수집 및 동결 보존에 적합합니다. b- 환자는 Zubrod PS가 2 미만이어야 합니다. c.크레아티닌 < 1.8 mg/dl d. 혈청 빌리루빈 < 1.5 mg/dl e. SGPT < 3 x 일반 값 f. HLA가 동일한 형제가 있는 환자는 동종 이식을 거부하는 경우 적격입니다.
- 환자가 다음 기준(2-13번)을 충족하는 경우 고용량 요법 및 자가 이식을 받을 수 있습니다. - > 10% Ph+ 중기를 특징으로 하는 세포유전학적 재발(FISH 분석 또는 최소 1개월 간격).
- 혈액학적 완화 또는 만성기 질환을 동반한 세포유전학적 재발(위와 같음), 또는
- 가속기 또는 두 번째 또는 후속 만성기.
- 환자가 세포유전학적 완전 관해 상태일 때 수집된 저장된 자가 조혈 줄기 세포의 가용성(0/>= Ph+ 세포에 대해 양성 중기 20개). 최소 0.5 x 10 6 CD34 양성 세포/kg 또는 1 x 10 8 총 유핵 세포/ Kg가 있어야 합니다.
- 연령 < 70세.
- Zubrod PS <=2.
- 크레아티닌 < 1.8mg/dL.
- 심장 박출률 > 40%.
- DLCO > 예측값의 50%.
- 혈청 빌리루빈 < 1.5 mg/dL.
- SGPT < 3 x 일반 값.
- HLA가 동일한 형제가 있는 환자는 동종 이식을 거부하는 경우 적격입니다.
제외 기준:
- 통제되지 않은 생명을 위협하는 감염 또는 요법에 대한 내성을 손상시킬 수 있는 동반이환 상태.
- HIV 양성.
- 임산부 또는 수유부.
- 폭발 위기(혈액 또는 골수에서 >30% 폭발)
- B형 간염 또는 C형 간염 양성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 자가 이식
Busulfan 130 mg/m^2 24시간마다 정맥 주사(IV) -7일에서 -4일; -3일 및 -2일 4시간에 걸쳐 시클로포스파미드 60mg/kg; Imatinib Mesylate 시작 용량 100mg/일 및 0일에 자가 줄기 세포 이식.
|
연속 4일(-7~-4일) 동안 24시간마다 3시간 동안 일반 식염수에서 130mg/m^2 IV
다른 이름들:
연속 2일(-3일, -2일)에 각각 4시간 동안 500ml 생리 식염수에서 60mg/kg
다른 이름들:
시작 용량 100mg/일(mg/d), 내약성에 따라 최대 용량 400mg/d로 증량, 절대 호중구 수(ANC)가 >1500/mcl이고 혈소판 >50,000/mcl인 28일 후 다음으로 적정할 수 있음 ANC >1.0 및 혈소판 >50,000/mcl을 유지합니다.
다른 이름들:
줄기 세포 주입: 제거되지 않은 조혈 줄기 세포는 0일에 정맥 내로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 후 1년 동안 세포유전학적 관해 상태로 생존한 CML 참가자 수
기간: 기준선에서 치료 후 1년, 최대 18개월
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형태학, 세포유전학 또는 FISH(Fluorescence in situ hybridization)에 대한 골수 검사를 통해 확인된 세포유전학적 완전 관해.
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기준선에서 치료 후 1년, 최대 18개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Marcos de Lima, MD, UT MD Anderson Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ID02-672
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