Autologní transplantace pro chronickou myeloidní leukémii

Busulfan a cyklofosfamid jsou chemoterapeutické léky, které byly navrženy k zabíjení leukemických buněk. Autologní transplantace kostní dřeně se provádí po léčbě busulfanem a cyklofosfamidem, aby se po této léčbě napomohlo obnovení krevních a imunitních buněk. Imatinib mesylát je lék, který pomáhá zastavit růst leukemických buněk. Podává se po transplantaci, aby pomohl zabít zbývající leukemické buňky.

Před léčbou absolvujete kompletní fyzickou prohlídku. Odeberou vám přibližně 4 polévkové lžíce krve na testy pro kontrolu stavu onemocnění, pro kontrolu funkcí orgánů a pro kontrolu infekčních onemocnění (hepatitida, HIV atd.). Necháte si odebrat vzorek kostní dřeně. Pro odběr vzorku kostní dřeně se oblast kyčle nebo hrudní kosti znecitliví anestetikem a malé množství kostní dřeně se odebere velkou jehlou. Všechny tyto testy se provádějí, abychom se ujistili, že máte nárok na tuto léčbu. Pokud zjistíte, že máte „blastickou krizi“, nebudete mít nárok na pokračování v této studii.

Pokud máte nárok, nebo pokud to ještě nebylo provedeno nedávno, budete převezeni na operační sál a bude vám odebráno přibližně 4–6 šálků kostní dřeně. Zákrok bude proveden v celkové anestezii. Postup je podobný odběru kostní dřeně na začátku studie, bude však odebráno více kostní dřeně. Odebraná kostní dřeň bude zmražena a uložena, aby vám byla vrácena po vysoké dávce chemoterapie. Před zákrokem budete požádáni o darování krve (pokud je to možné). Tato krev vám bude vrácena po zákroku, aby nahradila odebranou kostní dřeň. Můžete také potřebovat krevní transfuzi od jiného dárce.

U pacientů, kteří nemohou podstoupit postup odběru kostní dřeně nebo pokud nebylo během odběru kostní dřeně odebráno dostatečné množství kostní dřeně, mohou být kmenové buňky odebrány z krve. Normálně je v krvi velmi málo kmenových buněk. Většina z nich je v kostní dřeni. K usnadnění přesunu nebo „mobilizace“ buněk potřebných z vaší kostní dřeně do krve vám bude jednou denně pod kůži podán lék nazývaný G-CSF. Injekce může podávat sestra v nemocnici, ambulantně, nebo se můžete naučit, jak si injekci aplikovat sami. Vzorky krve (1 polévková lžíce) budou odebírány každý den, aby se zjistilo, zda je ve vaší krvi dostatek kmenových buněk. Po 4-6 dnech léčby G-CSF podstoupíte proceduru zvanou leukaferéza. Tento postup je podobný darování krve do krevní banky. Krev se odebírá a prochází přístrojem, který krev zpracovává a odděluje buňky potřebné pro transplantaci a zbytek vám dává zpět. Oddělené buňky se zmrazí a uloží, aby se vám vrátily po vysoké dávce chemoterapie. Možná budete potřebovat až 3 postupy leukaferézy, abyste získali dostatek buněk.

Pacienti, kterým bylo v minulosti odebráno dostatečné množství kostní dřeně nebo krevních kmenových buněk, nebudou potřebovat další odběr kmenových buněk.

V budoucnu, kdy leukémie bude vykazovat známky růstu, budete mít katetr (malá ohebná hadička) zaveden pod klíční kost do velké žíly na hrudi. Tento katétr umožní snadnější podávání chemoterapeutických léků, tekutin a dalších léků. Odeberou vám přibližně 4 polévkové lžíce krve na testy pro kontrolu stavu onemocnění, pro kontrolu funkcí orgánů a pro kontrolu infekčních onemocnění (hepatitida, HIV atd.). Necháte si odebrat vzorek kostní dřeně. Budete také mít testy srdce (srdeční ejekční frakce) a plic.

Budete přijati do nemocnice, kde budete dostávat vysoké dávky chemoterapie. Bude Vám podáván busulfan kontinuální injekcí (katétrem) po dobu 4 dnů, poté Vám bude podáván cyklofosfamid kontinuální injekcí (za použití katétru) po dobu 2 dnů. Množství busulfanu, které dostáváte, může být upraveno tak, aby se snížilo riziko vzniku nežádoucích účinků. Můžete také dostat antibiotika, tekutiny a další léky, pokud to váš lékař považuje za nutné.

Po vysokodávkové chemoterapii vám budou navráceny uložené kostní dřeně nebo krevní kmenové buňky ("transplantace"). Budou vám podávány zpět katetrem, aby pomohly obnovit produkci krve a imunitu po vysoké dávce chemoterapie. Pro urychlení obnovy bílých krvinek Vám bude G-CSF podáván také injekcí pod kůži denně, dokud se počet bílých krvinek neupraví (obvykle 2 až 3 týdny). Můžete také dostat antibiotika, tekutiny a další léky, pokud to váš lékař považuje za nutné. Krevní testy se opakují několikrát týdně, dokud se krevní obraz zcela nezotaví a nevymizí všechny vedlejší účinky léčby vysokými dávkami.

Poté, co se váš krevní obraz obnoví, zahájíte léčbu imatinib mesylátem ústy po dobu až 1 roku. Můžete také dostávat léky, které pomáhají předcházet infekcím po dobu přibližně 6 měsíců po transplantaci. Tyto léky jsou obvykle pilulky, které pomáhají předcházet zápalu plic a virovým infekcím. Během užívání imatinib mesylátu vám bude odebrána krev (1–4 polévkové lžíce) pro rutinní testy. Frekvence těchto odběrů krve bude záviset na vašem zdravotním stavu.

Přibližně 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po transplantaci vás čekají kontrolní návštěvy. Při těchto návštěvách vám bude odebrána krev (1-4 polévkové lžíce) pro rutinní krevní testy a bude vám odebrán vzorek kostní dřeně pro testy. Tento odběr kostní dřeně se bude opakovat 3, 4 a 5 let po transplantaci.

Toto je výzkumná studie. Všechny léky použité v této studii jsou schváleny FDA a jsou komerčně dostupné. Této studie se zúčastní až 50 účastníků. Všichni budou zapsáni na M. D. Anderson.