- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01003054
Transplantacja autologiczna w przypadku przewlekłej białaczki szpikowej
Busulfan, cyklofosfamid, mesylan imatinibu i autologiczne przeszczepy komórek macierzystych u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową
Celem tego badania klinicznego jest ustalenie, czy leczenie dużymi dawkami busulfanu i cyklofosfamidu w połączeniu z autologicznym przeszczepem szpiku kostnego, a następnie leczenie preparatem Gleevec (mesylan imatynibu) jest skuteczne w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej (CML).
Cele:
- Ocena skuteczności dużych dawek busulfanu-cyklofosfamidu i autologicznego przeszczepu układu krwiotwórczego z mesylanem imatynibu po przeszczepie w leczeniu CML. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest określenie odsetka pacjentów z CML żyjących w remisji cytogenetycznej po roku od zastosowanego leczenia.
- Drugorzędowe punkty końcowe to czas do progresji i przeżycie.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Busulfan i cyklofosfamid to leki stosowane w chemioterapii, które mają zabijać komórki białaczkowe. Autologiczny przeszczep szpiku kostnego jest podawany po leczeniu busulfanem i cyklofosfamidem, aby pomóc w odzyskaniu krwi i komórek odpornościowych po tym leczeniu. Mesylan imatynibu jest lekiem, który pomaga zatrzymać wzrost komórek białaczkowych. Podaje się go po przeszczepie, aby pomóc w zabiciu pozostałych komórek białaczkowych.
Przed rozpoczęciem leczenia zostaniesz poddany pełnemu badaniu fizykalnemu. Będziesz mieć około 4 łyżek krwi do badań w celu sprawdzenia stanu choroby, sprawdzenia funkcji narządów i chorób zakaźnych (zapalenie wątroby, HIV itp.). Zostanie pobrana próbka szpiku kostnego. Aby pobrać próbkę szpiku kostnego, obszar kości biodrowej lub klatki piersiowej jest znieczulany środkiem znieczulającym, a niewielka ilość szpiku kostnego jest pobierana przez dużą igłę. Wszystkie te testy są wykonywane, aby upewnić się, że kwalifikujesz się do tego leczenia. Jeśli okaże się, że masz „kryzys wybuchowy”, nie będziesz mógł kontynuować tego badania.
Jeśli kwalifikujesz się lub jeśli nie zostało to zrobione niedawno, zostaniesz zabrany na salę operacyjną i pobrane zostanie około 4-6 filiżanek szpiku kostnego. Zabieg zostanie wykonany w znieczuleniu ogólnym. Procedura jest podobna do pobierania szpiku kostnego na początku badania, jednak zostanie pobranych więcej szpiku kostnego. Pobrany szpik kostny zostanie zamrożony i przechowywany, aby można go było zwrócić po chemioterapii w dużych dawkach. Przed zabiegiem zostaniesz poproszony o oddanie krwi (jeśli to możliwe). Krew ta zostanie zwrócona pacjentowi po zabiegu wymiany pobranego szpiku kostnego. Możesz również potrzebować transfuzji krwi od innego dawcy.
W przypadku pacjentów, którzy nie mogą zostać poddani zabiegowi pobrania szpiku lub jeśli podczas zabiegu pobrano niewystarczającą ilość szpiku kostnego, istnieje możliwość pobrania komórek macierzystych z krwi. Zwykle we krwi jest bardzo mało komórek macierzystych. Większość z nich znajduje się w szpiku kostnym. Aby wspomóc przemieszczanie lub „mobilizację” potrzebnych komórek ze szpiku kostnego do krwi, pacjentowi raz dziennie będą podawane podskórne wstrzyknięcia leku o nazwie G-CSF. Zastrzyki mogą być podawane przez pielęgniarkę w szpitalu, w warunkach ambulatoryjnych lub możesz nauczyć się samodzielnego wykonywania zastrzyków. Próbki krwi (1 łyżka stołowa) będą pobierane codziennie, aby sprawdzić, czy we krwi jest wystarczająca liczba komórek macierzystych. Po 4-6 dniach leczenia G-CSF zostaniesz poddany zabiegowi zwanemu leukaferezą. Ta procedura jest podobna do oddawania krwi do banku krwi. Krew jest pobierana i przepuszczana przez maszynę, która przetwarza krew i oddziela komórki potrzebne do przeszczepu, a resztę zwraca z powrotem. Oddzielone komórki są zamrażane i przechowywane, aby oddać je po chemioterapii w dużych dawkach. Do zebrania wystarczającej liczby komórek mogą być potrzebne maksymalnie 3 procedury leukaferezy.
Pacjenci, u których w przeszłości pobrano odpowiednią ilość komórek macierzystych szpiku kostnego lub krwi, nie będą potrzebować dodatkowego pobrania komórek macierzystych.
W przyszłości, kiedy białaczka będzie wykazywać oznaki wzrostu, będziesz mieć cewnik (mała, elastyczna rurka) wprowadzony pod obojczykiem do dużej żyły w klatce piersiowej. Ten cewnik pozwoli na łatwiejsze podawanie leków do chemioterapii, płynów i innych leków. Będziesz mieć około 4 łyżek krwi do badań w celu sprawdzenia stanu choroby, sprawdzenia funkcji narządów i chorób zakaźnych (zapalenie wątroby, HIV itp.). Zostanie pobrana próbka szpiku kostnego. Będziesz także mieć serce (frakcja wyrzutowa serca) i testy czynnościowe płuc.
Zostaniesz przyjęty do szpitala na chemioterapię w dużych dawkach. Busulfan będzie podawany w ciągłym wstrzyknięciu (przy użyciu cewnika) przez 4 dni, a następnie cyklofosfamid w ciągłym wstrzyknięciu (przy użyciu cewnika) przez 2 dni. Ilość otrzymywanego busulfanu może być dostosowana, aby zmniejszyć ryzyko wystąpienia działań niepożądanych. Możesz również otrzymywać antybiotyki, płyny i inne leki, jeśli lekarz uzna to za konieczne.
Po chemioterapii w dużych dawkach otrzymasz z powrotem zmagazynowany szpik kostny lub komórki macierzyste krwi („przeszczep”). Zostaną one podane z powrotem przez cewnik, aby pomóc w przywróceniu produkcji krwi i odporności po chemioterapii w dużych dawkach. Aby przyspieszyć regenerację białych krwinek, pacjent będzie codziennie podawany we wstrzyknięciu podskórnym G-CSF, aż do powrotu liczby białych krwinek (zwykle 2 do 3 tygodni). Możesz również otrzymywać antybiotyki, płyny i inne leki, jeśli lekarz uzna to za konieczne. Badania krwi są powtarzane kilka razy w tygodniu, aż do całkowitego przywrócenia morfologii krwi i ustąpienia wszelkich skutków ubocznych terapii dużymi dawkami.
Po przywróceniu morfologii krwi rozpocznie się leczenie doustnym mesylanem imatynibu przez okres do 1 roku. Możesz również otrzymywać leki zapobiegające infekcjom przez około 6 miesięcy po przeszczepie. Leki te są zwykle pigułkami, które pomagają zapobiegać zapaleniu płuc i infekcjom wirusowym. Podczas przyjmowania mesylanu imatynibu będziesz mieć pobieraną krew (1-4 łyżki stołowe) do rutynowych badań. Częstotliwość tych pobrań krwi będzie zależała od twojego stanu zdrowia.
Około 1, 3, 6, 12, 18 i 24 miesięcy po przeszczepie będziesz mieć wizyty kontrolne. Podczas tych wizyt zostanie pobrana krew (1-4 łyżki stołowe) do rutynowych badań krwi oraz zostanie pobrana próbka szpiku kostnego do badań. To pobieranie szpiku kostnego zostanie powtórzone 3, 4 i 5 lat po zabiegu przeszczepu.
To jest badanie eksperymentalne. Wszystkie leki stosowane w tym badaniu są zatwierdzone przez FDA i są dostępne na rynku. W badaniu weźmie udział do 50 uczestników. Wszyscy zostaną zapisani do M.D. Anderson.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77070
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kryteria pobierania i kriokonserwacji hematopoetycznych komórek macierzystych: a- Pacjenci z CML z chromosomem Philadelphia w wieku < 70 lat, którzy osiągnęli remisję cytogenetyczną (brak komórek Ph+ w badaniu cytogenetycznym szpiku kostnego, zliczono co najmniej dwadzieścia metafaz) kwalifikują się do pobrania i kriokonserwacji hematopoetycznych komórek macierzystych. b- Pacjenci muszą mieć PS Zubroda <2. c. Kreatynina < 1,8 mg/dl d. Stężenie bilirubiny w surowicy < 1,5 mg/dl e. SGPT < 3 x normalne wartości f. Pacjenci z rodzeństwem identycznym pod względem HLA kwalifikują się, jeśli odmówią przeszczepu allogenicznego.
- Pacjenci kwalifikują się do leczenia dużymi dawkami i autologicznego przeszczepu, jeśli spełniają następujące kryteria (ponumerowane od 2 do 13): - Nawrót cytogenetyczny charakteryzujący się > 10% metafaz Ph+ (na podstawie analizy FISH lub > 2 z 20 metafaz Ph+ w 2 kolejnych badaniach cytogenetycznych w odstępie co najmniej 1 miesiąca).
- Nawrót cytogenetyczny (jak wyżej) z remisją hematologiczną lub fazą przewlekłą choroby, lub
- Faza przyspieszona lub druga lub następna faza przewlekła.
- Dostępność przechowywanych autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych pobranych, gdy pacjent był w całkowitej remisji cytogenetycznej (0 z >= 20 metafaz dodatnich dla komórek Ph+). Minimum 0,5 x 10 6 komórek CD34 dodatnich/kg lub 1 x 10 8 wszystkich komórek jądrzastych/ Kg musi być dostępny.
- Wiek < 70 lat.
- Zubrod PS <=2.
- Kreatynina < 1,8 mg/dl.
- Frakcja wyrzutowa serca > 40%.
- DLCO > 50% przewidywanej wartości.
- Stężenie bilirubiny w surowicy < 1,5 mg/dl.
- SGPT < 3 x normalne wartości.
- Pacjenci z rodzeństwem identycznym pod względem HLA kwalifikują się, jeśli odmówią przeszczepu allogenicznego.
Kryteria wyłączenia:
- Niekontrolowane zakażenia zagrażające życiu lub stan współistniejący, który może upośledzać tolerancję na schemat leczenia.
- pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Kryzys blastyczny (>30% blastów we krwi lub szpiku)
- Pozytywny wynik zapalenia wątroby typu B lub C.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Transplantacja autologiczna
Busulfan 130 mg/m^2 dożylnie (IV) co 24 godziny Dni -7 do -4; Cyklofosfamid 60 mg/kg przez 4 godziny Dzień -3 i -2; Mesylan imatynibu Dawka początkowa 100 mg/dobę i autologiczny przeszczep komórek macierzystych w dniu 0.
|
130 mg/m^2 w soli fizjologicznej przez trzy (3) godziny IV co dwadzieścia cztery (24) godziny przez cztery (4) kolejne dni (dni od -7 do -4)
Inne nazwy:
60 mg/kg w 500 ml soli fizjologicznej przez 4 godziny każdego z 2 kolejnych dni (dzień -3, -2)
Inne nazwy:
Dawka początkowa 100 mg/dobę (mg/d), zwiększana do maksymalnej dawki 400 mg/dobę zgodnie z tolerancją, po 28. utrzymywać ANC >1,0 i płytki krwi >50 000 /mcl.
Inne nazwy:
Infuzja komórek macierzystych: nieoczyszczone hematopoetyczne komórki macierzyste podane dożylnie w dniu 0.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z CML żyjących w remisji cytogenetycznej po roku od leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po leczeniu, do 18 miesięcy
|
Całkowita remisja cytogenetyczna potwierdzona badaniem szpiku kostnego pod kątem morfologii, cytogenetyki lub fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH).
|
Wartość wyjściowa do 1 roku po leczeniu, do 18 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Marcos de Lima, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Białaczka
- Białaczka, mieloidalna
- Białaczka, szpikowa, przewlekła, BCR-ABL dodatnia
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Inhibitory kinazy białkowej
- Cyklofosfamid
- Mesylan imatynibu
- Busulfan
Inne numery identyfikacyjne badania
- ID02-672
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Przewlekła białaczka szpikowa
-
AmgenJeszcze nie rekrutacjaPhiladelphia Chromosome Negative B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia
Badania kliniczne na Busulfan
-
Institut Paoli-CalmettesAktywny, nie rekrutującyOstra białaczka szpikowa | Zespół mielodysplastycznyFrancja
-
Duke UniversityNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyNowotwory mózgu i ośrodkowego układu nerwowegoStany Zjednoczone
-
Gruppo Italiano Trapianto di Midollo OsseoZakończony
-
Alberta Health servicesNieznanyNowotwory hematologiczneKanada
-
Pediatric Brain Tumor ConsortiumNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyMięsak | Chłoniak | Białaczka | Nowotwory mózgu i ośrodkowego układu nerwowego | Rak z przerzutami | Siatkówczak | Nowotwór zarodkowy wieku dziecięcegoStany Zjednoczone
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineRekrutacyjnyOstra białaczka szpikowa | Zespoły mielodysplastyczneChiny
-
Fundacion Para La Investigacion Hospital La FeNieznany
-
Ruijin HospitalZhejiang University; Wuhan TongJi Hospital; Wuhan Children's Hospital (Wuhan Maternal...Jeszcze nie rekrutacja
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Jeszcze nie rekrutacja
-
University Hospital, Clermont-FerrandNieznanyNerwiak zarodkowy : neuroblastomaFrancja