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원발성 골수 섬유증, 적혈구 증가증 진성 골수 섬유증 후 또는 본태성 혈소판 증가증-골수 섬유증 후의 파노비노스타트 및 룩솔리티닙

2021년 6월 22일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

원발성 골수섬유증(PMF), 진성적혈구섬유화증(PPV-MF) 환자를 대상으로 파노비노스타트와 룩솔리티닙의 경구 병용 요법의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 1b상, 공개 라벨, 다기관, 단일군, 용량 결정 연구 ) 또는 본태혈소판증-골수섬유화증(PET-MF) 후

이 연구는 안전성을 평가하고 JAK2V617F 돌연변이가 있거나 없는 원발성 골수 섬유증(PMF), 본태성 혈소판증가증 골수 섬유증(PET MF) 또는 진성적혈구증가증후 골수섬유화증(PPV MF).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

2011년 골수섬유화증의 치료 목표는 증상 중심의 완화와 삶의 질에 초점을 맞췄습니다. 단일 제제인 룩솔리티닙과 파노비노스타트 모두 두 치료 목표에서 상당한 개선을 보였고 룩솔리티닙도 당시 표준 치료에 비해 비장 비대 감소가 더 컸습니다. 골수섬유화증 환자에서 룩솔리티닙으로 볼 수 있는 이점을 더욱 강화하기 위해 파노비노스타트를 치료 요법에 추가하여 이 질병을 유발하는 조절 장애 경로를 차단하는 데 상승적으로 작용했습니다.

이 연구는 확대 단계와 확장 단계의 2단계로 진행되었습니다.

증량 단계: 이 연구는 종양학 시험에서 용량 증량을 위한 잘 확립된 방법인 과량 투여 제어(EWOC)와 증량을 통합한 베이지안 로지스틱 회귀 모델(BLRM)을 활용했습니다. 이 과정에 따라 새로 등록된 3명의 환자로 구성된 연속 코호트는 최대 내약 용량(MTD) 또는 권장 2상 용량(RPIID)이 결정될 때까지 룩솔리티닙과 파노비노스타트의 용량을 증량했습니다. 최소 3명의 환자에서 MTD 및/또는 RPIID가 의심되면 추가 환자를 동일한 코호트 수준에 등록하여 최소 9명의 평가 가능한 환자에 도달했습니다. 이 프로세스에는 안전성, PK/PD 평가 및 각 용량 수준에서 비장 감소 측정을 기반으로 한 효능 추정도 포함되었습니다.

확장: MTD 및/또는 RPIID의 결정 후, 조합의 안전성 및 내약성을 추가로 정의하기 위해 해당 용량에서 용량 확장 단계를 수행했습니다. 최소 13명에서 23명 이하의 추가 환자가 확장 단계에 등록되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

61

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Magdeburg, 독일, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, 독일, 55131
        • Novartis Investigative Site
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, DUBLIN 8
        • Novartis Investigative Site
      • Galway, 아일랜드
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • FI
      • Firenze, FI, 이탈리아, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, 이탈리아, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, 이탈리아, 21100
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif Cedex, 프랑스, 94800
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • PMF, PPV 또는 PET MF의 골수 섬유증 진단
  • 만져지는 비장 비대 ≥ 5cm
  • 이전에 파노비노스타트 또는 룩솔리티닙으로 치료받았을 수 있습니다(임상적으로 관련된 독성으로 인해 중단되지 않는 한).
  • 모든 장기 시스템에 허용되는 실험실 범위
  • 구체적으로: 혈소판 수 > 100,000 수혈의 도움으로 도달하지 못함
  • 스크리닝 시 블래스트 카운트 < 10%
  • ECOG ≤ 2
  • 연구 약물을 시작하기 최소 7일 전에 골수섬유화증 치료에 사용되는 모든 약물을 중단할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 활동성 악성종양
  • 임상적으로 중요한 심장병
  • 연구 약물 시작 후 12개월 이내에 비장 방사선 조사
  • 아스피린 < 150mg/일 또는 저분자량 헤파린을 제외한 지속적인 전신 항응고제 필요
  • 스크리닝 전 6개월 동안 혈소판 기능 장애 또는 출혈 장애의 병력
  • 환자는 자발 출혈의 위험이 있습니다.
  • 줄기 세포 이식에 대한 의지 및/또는 자격
  • 연구 치료제의 흡수에 영향을 미칠 수 있는 위장 기능 손상
  • 투약 중 및 연구 치료 중단 후 13주(여성 참가자) 또는 6개월(남성 참가자 및 여성 파트너) 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
피험자는 28일 주기로 룩솔리티닙 5mg 1일 2회(BID) 및 파노비노스타트 10mg 1주 3회(TIW) 격주(QOW)로 치료받게 됩니다.
의약품: 파노비노스타트
주 3회, 격주로 28일 주기로 투여합니다.
다른 이름들:
  • LBH589
의약품: 룩소리티닙
28일 주기로 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • INC424
실험적: 코호트 2
피험자는 28일 주기로 룩솔리티닙 10mg 1일 2회(BID) 및 파노비노스타트 10mg 1주 3회(TIW) 격주(QOW)로 치료받게 됩니다.
의약품: 파노비노스타트
주 3회, 격주로 28일 주기로 투여합니다.
다른 이름들:
  • LBH589
의약품: 룩소리티닙
28일 주기로 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • INC424
실험적: 코호트 3
피험자는 28일 주기로 룩솔리티닙 15 mg 1일 2회(BID) 및 파노비노스타트 10 mg 1주 3회(TIW) 격주(QOW)로 치료받게 됩니다.
의약품: 파노비노스타트
주 3회, 격주로 28일 주기로 투여합니다.
다른 이름들:
  • LBH589
의약품: 룩소리티닙
28일 주기로 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • INC424
실험적: 코호트 4
피험자는 28일 주기로 룩솔리티닙 15mg 1일 2회(BID) 및 파노비노스타트 15mg 1주 3회(TIW) 격주(QOW)로 치료받게 됩니다.
의약품: 파노비노스타트
주 3회, 격주로 28일 주기로 투여합니다.
다른 이름들:
  • LBH589
의약품: 룩소리티닙
28일 주기로 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • INC424
실험적: 코호트 5
피험자는 28일 주기로 룩솔리티닙 15mg 1일 2회(BID) 및 파노비노스타트 20mg 1주 3회(TIW) 격주(QOW)로 치료받게 됩니다.
의약품: 파노비노스타트
주 3회, 격주로 28일 주기로 투여합니다.
다른 이름들:
  • LBH589
의약품: 룩소리티닙
28일 주기로 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • INC424
실험적: 코호트 6/6+
피험자는 28일 주기로 룩솔리티닙 15mg 1일 2회(BID) 및 파노비노스타트 25mg 1주 3회(TIW) 격주(QOW)로 치료받게 됩니다.
의약품: 파노비노스타트
주 3회, 격주로 28일 주기로 투여합니다.
다른 이름들:
  • LBH589
의약품: 룩소리티닙
28일 주기로 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • INC424

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
다양한 용량 수준에서 용량 제한 독성 비율
기간: 주기 1(주기 = 28일)
주기 1(주기 = 28일)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 수준에 따른 부작용, 심각한 부작용, 주목할만한 실험실, 바이탈 사인 및 ECG 결과 비율
기간: 스크리닝부터 안전 후속 방문까지(마지막 치료 후 30일), 약. 8.5년
스크리닝부터 안전 후속 방문까지(마지막 치료 후 30일), 약. 8.5년
다양한 용량 수준에서 룩솔리티닙 및 파노비노스타트의 AUC
기간: 1, 2 및 6일에 룩소리티닙; 파노비노스타트 2-3일 및 6-7일
혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
1, 2 및 6일에 룩소리티닙; 파노비노스타트 2-3일 및 6-7일
다양한 용량 수준에서 룩솔리티닙 및 파노비노스타트의 Cmax
기간: 1, 2 및 6일에 룩소리티닙; 파노비노스타트 2-3일 및 6-7일
Cmax는 피크 혈장 농도입니다.
1, 2 및 6일에 룩소리티닙; 파노비노스타트 2-3일 및 6-7일
다양한 용량 수준에서 룩솔리티닙 및 파노비노스타트의 Tmax
기간: 1, 2 및 6일에 룩소리티닙; 파노비노스타트 2-3일 및 6-7일
Tmax: 투약 간격 동안 샘플링된 관찰된 최대 농도의 시간.
1, 2 및 6일에 룩소리티닙; 파노비노스타트 2-3일 및 6-7일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 6월 22일

연구 완료 (실제)

2020년 6월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 6월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 9월 12일

처음 게시됨 (추정)

2011년 9월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 6월 22일

마지막으로 확인됨

2021년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLBH589X2106
  • 2011-000861-10 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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