만성 면역 혈소판 감소증이 있는 성인의 혈소판 감소증 치료를 위한 경구용 E5501 플러스 표준 치료의 효능 및 안전성(개정 02)
2018년 1월 9일 업데이트: Eisai Inc.
만성 면역이 있는 성인의 혈소판 감소증 치료를 위한 경구용 E5501 플러스 표준 치료의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 공개 확장 단계의 병렬 그룹 시험 혈소판 감소증(특발성 혈소판 감소증 자반증)
핵심 연구:
만성 면역성 혈소판감소증(특발성 혈소판감소성 자반병)(ITP)이 있는 성인 참가자의 치료에 있어 아바트롬보팍(표준 치료에 추가)의 효능이 누적 수치로 측정했을 때 위약(표준 치료에 추가)보다 우수함을 입증하기 위해 최소 1회 이전 ITP 요법을 받은 성인 참가자에서 6개월 동안 1일 1회 치료에 대한 혈소판 반응 주.
확장 단계:
만성 ITP(cITP)가 있는 참가자에서 아바트롬보팍을 사용한 장기 요법의 안전성과 내약성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 사전 무작위화, 무작위화(핵심 연구) 및 확장 연구의 세 단계로 구성됩니다.
전체 치료 기간(핵심 및 연장)은 핵심 연구가 26주이고 연장 연구가 76주인 약 104주입니다.
모든 자격 요건을 충족하는 18세 이상의 참가자 약 45명이 무작위로 선정됩니다.
단일 혈소판 수치는 35x10^9/L(리터)를 초과해서는 안 됩니다.
참가자는 비장 절제술 상태, 기준 혈소판 수 및 기준선에서 수반되는 ITP 약물 사용에 따라 무작위로 중앙에서 계층화되고 이중 맹검 Avatrombopag 또는 위약을 2:1 비율로 받도록 무작위 배정됩니다.
참가자는 1일 1회 20mg의 아바트롬보팍 또는 위약의 시작 용량으로 맹검 요법을 받게 됩니다.
참가자는 연구 약물에 대한 반응에 따라 용량을 늘리거나(최대 용량 40mg의 아바트롬보팍 또는 일치하는 위약) 줄이거나(아바트롬보팍의 경우 최소 용량 5mg 또는 일치하는 위약) 받을 수 있습니다.
용량 조절의 목표는 혈소판 수를 50x10^9/L 이상 150x10^9/L 이하 수준으로 유지하고 ITP 관련 병용 약물의 필요성을 줄이는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
49
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Johannesburg, 남아프리카
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Rotterdam, 네덜란드
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Christchurch, 뉴질랜드
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Palmerston North, 뉴질랜드
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Plovdiv, 불가리아
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Lviv, 우크라이나
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Brno, 체코
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Hradec Kralove, 체코
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Praha, 체코
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Bialystok, 폴란드
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Chorzow, 폴란드
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Gdansk, 폴란드
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Krakow, 폴란드
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Lodz, 폴란드
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Wroclaw, 폴란드
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Adelaide, 호주
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Bedford Park, 호주
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상의 남녀
- 미국혈액학회/영국혈액학회(ASH/BCSH) 가이드라인에 따라 cITP(12개월 이상 지속) 진단을 받고 평균 2개의 혈소판 수가 30x10^9/L 이상인 참가자 . 신체 검사는 ITP 이외의 혈소판 감소증을 유발할 수 있는 질병을 시사해서는 안 됩니다.
- 이전에 하나 이상의 ITP 요법(코르티코스테로이드, 면역글로불린, 아자티오프린, 다나졸, 시클로포스파미드 및/또는 리툭시맙을 포함하되 이에 국한되지 않음)을 받은 참가자.
- 참가자는 이전 ITP 요법에 초기에 반응했거나(50x10^9/L보다 큰 혈소판 수) 골수이형성 증후군(MDS) 또는 혈소판 감소증의 다른 원인을 배제하기 위해 3년 이내에 ITP와 일치하는 골수 검사를 받아야 합니다.
- 프로트롬빈 시간/국제 정상화 비율(PT/INR) 및 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)은 과응고 상태의 병력 없이 정상 범위의 80~120% 내에 있어야 합니다.
- 참조 범위 내의 전체 혈구 수(ITP 이외의 장애를 나타내지 않는 백혈구 수[WBC] 감별 포함), 다음 예외: 헤모글로빈: 헤모글로빈 수치가 10g/dL(100g/L) ~ 정상 하한(LLN)은 빈혈이 ITP(과도한 실혈)에 기인한 것이 분명한 경우 포함될 수 있습니다. 절대호중구수(ANC) 1500/uL(1.5x10^9/L) 이상(코르티코스테로이드 치료로 인한 WBC/ANC 상승은 허용됨)
제외 기준:
- 알려진 2차 면역 혈소판 감소증이 있는 참가자(예: 알려진 인간 면역결핍 바이러스[HIV] 또는 C형 간염 바이러스[HCV]에 감염된 것으로 알려진 헬리코박터 파일로리 유발 ITP 참가자 또는 알려진 전신성 홍반성 루푸스 참가자). (개정 01에 따라 개정)
- 참가자의 안전 또는 연구 결과의 해석에 영향을 미칠 수 있는 중요한 의학적 상태가 있는 참가자(예: 급성 간염, 활동성 만성 간염, 림프증식성 질환, 골수증식성 장애, 백혈병)
- MDS의 역사
- 위축의 병력(수정안 01에 따라 추가됨)
- 악성 빈혈의 병력 또는 악성 빈혈이 원인으로 제외되지 않은 비타민 B12 결핍(LLN 미만으로 정의됨)이 있는 참여자(수정안 01에 따라 추가됨)
- 동맥 또는 정맥 혈전증(뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 심근 경색, 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증)의 이전 병력 및 다음 위험 요소 중 두 가지 이상: 호르몬 대체 요법, 에스트로겐 함유 호르몬 대체 또는 피임 요법, 흡연 , 당뇨병, 고콜레스테롤혈증, 고혈압 치료제, 암, 유전성 혈전성 장애(예: Factor V Leiden, 항트롬빈 III 결핍증 등) 또는 기타 동맥 또는 정맥 혈전증의 가족력
- 중대한 심혈관 질환(예: 울혈성 심부전[CHF] New York Heart Association Grade III/IV, 혈전 색전증 사건의 위험을 증가시키는 것으로 알려진 부정맥[예: 심방세동], 심장에 대해 교정된 QT 간격이 있는 참가자 >450msec의 속도, 협심증, 관상동맥 스텐트 배치, 혈관성형술, 관상동맥 우회술)
- 간경화, 문맥 고혈압 및 만성 활동성 간염 병력이 있는 참가자
- 동시 악성 질환을 가진 참가자
- 무작위화 1주 이내에 면역글로불린(IVIg 및 항-D) 사용
- 무작위화 12주 이내에 비장 절제술 또는 리툭시맙 사용
- 무작위화 4주 이내에 로미플로스팀 또는 엘트롬보팍 사용
- 현재 코르티코스테로이드 또는 아자티오프린으로 치료를 받고 있지만 무작위 배정 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 투여받지 않았거나 무작위 배정 전 4주 이상 이러한 요법을 완료하지 않은 참가자
- 현재 MMF, CsA 또는 다나졸로 치료를 받고 있지만 무작위 배정 전 최소 12주 동안 안정적인 용량을 받지 않았거나 무작위 배정 전 4주 이상 이러한 요법을 완료하지 않은 참가자
- 무작위화 4주 이내에 시클로포스파미드 또는 빈카 알칼로이드 요법 사용
- 현재 PPI 또는 H2 길항제 요법으로 치료를 받고 있지만 무작위 배정 전 최소 6주 동안 안정적인 용량을 투여받지 않았거나 무작위 배정 전 2주 이상 이러한 요법을 완료하지 않은 참가자
- PPI 또는 H2 길항제를 사용하지 않는 참가자에 대한 스크리닝 시 ULN을 초과하는 공복 가스트린-17 혈중 농도(개정 01에 따라 개정됨)
- PPI 또는 H2 길항제 참가자에 대한 스크리닝 시 정상 상한치(ULN)의 1.5배를 초과하는 공복 가스트린-17 혈중 농도(개정 01에 따라 추가됨)
- ULN을 20% 이상 초과하는 혈중 크레아티닌 또는 정상 하한치(LLN)보다 10% 미만인 총 알부민
- ULN의 3배를 초과하는 ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(aspartate aminotransferase) 수치 또는 ULN의 2배를 초과하는 총 빌리루빈
- 세포 독성 화학 요법 및/또는 방사선 요법으로 암 치료를 받은 이력이 있는 참가자.
- 세포 독성 화학 요법으로 ITP 치료를 받은 이력이 있는 참여자는 여전히 등록할 수 있습니다.
- 임신(베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬 양성[B-hCG] 양성 양성) 또는 모유 수유 중인 여성
- 아바트롬보팍(E5501) 또는 그 부형제에 대해 알려진 알레르기가 있는 참가자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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ACTIVE_COMPARATOR: Avatrombopag(핵심 연구)
Avatrombopag는 26주 동안 유연한 용량 설계로 5mg, 10mg, 20mg, 30mg 또는 40mg으로 경구 투여됩니다.
참가자는 매일 1회 20mg 아바트롬보팍의 시작 용량으로 맹검 치료를 받고 연구 약물에 대한 반응에 따라 복용량을 늘리거나(아바트롬보팍 최대 용량 40mg) 줄이거나(아바트롬보팍 최소 용량 5mg) 줄 수 있습니다.
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다른 이름들:
허용되는 ITP 병용 배경 요법은 다음과 같습니다.
조사자의 재량에 따라 참가자는 일단 혈소판 수가 증가하면 연구 중에 아스피린, 기타 살리실산염 또는 승인된 아데노신 2인산(ADP) 수용체 길항제(예: 클로피도그렐, 프라수그렐)를 사용할 수 있습니다. 양성자 펌프 억제제(PPI) 및 H2 길항제 요법으로 치료받은 참가자는 무작위 배정 전 최소 6주 동안 안정적인 용량을 받게 됩니다. 이러한 요법을 사용한 치료는 무작위화되기 최소 2주 전에 완료되어야 합니다. |
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플라시보_COMPARATOR: 위약(핵심 연구)
위약은 5mg, 10mg, 20mg, 30mg 또는 40mg으로 26주 동안 유연한 용량 설계로 투여됩니다.
위약은 1일 1회 20mg의 시작 용량으로 경구 투여됩니다.
그 후 연구 약물에 대한 참가자의 반응에 따라 복용량을 늘리거나(아바트롬보팍 최대 복용량 40mg) 줄이거나(아바트롬보팍 최소 복용량 5mg) 줄일 수 있습니다. 맹인을 유지하기 위해 위약 적정이 사용될 것입니다.
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허용되는 ITP 병용 배경 요법은 다음과 같습니다.
조사자의 재량에 따라 참가자는 일단 혈소판 수가 증가하면 연구 중에 아스피린, 기타 살리실산염 또는 승인된 아데노신 2인산(ADP) 수용체 길항제(예: 클로피도그렐, 프라수그렐)를 사용할 수 있습니다. 양성자 펌프 억제제(PPI) 및 H2 길항제 요법으로 치료받은 참가자는 무작위 배정 전 최소 6주 동안 안정적인 용량을 받게 됩니다. 이러한 요법을 사용한 치료는 무작위화되기 최소 2주 전에 완료되어야 합니다. |
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실험적: Avatrombopag(오픈 라벨 확장)
연장 단계의 모든 자격 기준 요건을 충족하고 치료 효과 부족으로 핵심 연구를 중단한 참가자는 연장 단계로 계속 진행됩니다.
아바트롬보팍은 76주 동안 1일 1회 20mg 아바트롬보팍의 시작 용량으로 연장 단계에 들어간 참가자에게 투여되고 용량 적정을 받게 됩니다.
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다른 이름들:
허용되는 ITP 병용 배경 요법은 다음과 같습니다.
조사자의 재량에 따라 참가자는 일단 혈소판 수가 증가하면 연구 중에 아스피린, 기타 살리실산염 또는 승인된 아데노신 2인산(ADP) 수용체 길항제(예: 클로피도그렐, 프라수그렐)를 사용할 수 있습니다. 양성자 펌프 억제제(PPI) 및 H2 길항제 요법으로 치료받은 참가자는 무작위 배정 전 최소 6주 동안 안정적인 용량을 받게 됩니다. 이러한 요법을 사용한 치료는 무작위화되기 최소 2주 전에 완료되어야 합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월 치료 기간 동안 혈소판 수가 50 x 10^9/L 이상인 주 수
기간: 1주차 ~ 26주차
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누적 혈소판 반응 주수는 구조 요법 없이 핵심 연구 치료 6개월 동안 혈소판 수가 50 x 10^9/L 이상인 총 주 수로 정의됩니다.
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1주차 ~ 26주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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병용 면역/특발성 혈소판감소성 자반병(ITP) 약물 사용이 감소한 참여자 수
기간: 1주차부터 26주차까지
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기준선에서 수반되는 ITP 약물에 대한 참가자만 포함되었습니다.
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1주차부터 26주차까지
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8일차에 혈소판 수가 50 x 10^9/L 이상인 참가자 수
기간: 1주차(8일차)
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8일차에 혈소판 반응이 있는 참가자는 8일차 또는 그 이전에 구조 요법이 없는 경우 8일차에 50 x 10^9/L 이상의 혈소판 수치를 보인 사람으로 정의됩니다.
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1주차(8일차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 2월 16일
기본 완료 (실제)
2013년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 9월 21일
처음 게시됨 (추정)
2011년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 1월 9일
마지막으로 확인됨
2018년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- E5501-G000-302
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위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병
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Enanta Pharmaceuticals, Inc아직 모집하지 않음호흡기 세포융합 바이러스(RSV) | RSV 감염 | RSV