Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oraalisen E5501 Plus -hoidon teho ja turvallisuus aikuisten trombosytopenian hoidossa kroonista immuunitrombosytopeniaa sairastavilla (tarkistus 02)

tiistai 9. tammikuuta 2018 päivittänyt: Eisai Inc.

Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa on avoin jatkovaihe, jolla arvioidaan oraalisen E5501 Plus -standardin hoidon tehoa ja turvallisuutta trombosytopenian hoidossa aikuisilla, joilla on krooninen immuuni. Trombosytopenia (idiopaattinen trombosytopeniapurpura)

Perustutkimus:

Osoittaa, että avatrombopagin tehokkuus (tavanomaisen hoidon lisäksi) on parempi kuin lumelääke (tavanomaisen hoidon lisäksi) kroonista immuunitrombosytopeniaa (idiopaattista trombosytopeenista purppuraa) (ITP) sairastavien aikuisten potilaiden hoidossa kumulatiivisella luvulla mitattuna viikkojen trombosyyttivaste yli 6 kuukauden ajan kerran vuorokaudessa hoidetuilla aikuisilla, jotka olivat saaneet vähintään yhden aiempaa ITP-hoitoa.

Laajennusvaihe:

Arvioida pitkäaikaisen avatrombopagihoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on krooninen ITP (cITP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu kolmesta vaiheesta: Prerandomization, Randomization (Core Study) ja Extension-tutkimus. Hoidon kokonaiskesto (Core ja Extension) on noin 104 viikkoa, kun Core-tutkimus on 26 viikkoa ja Extension-tutkimus 76 viikkoa. Noin 45 vähintään 18-vuotiasta osallistujaa, jotka täyttävät kaikki kelpoisuusvaatimukset, satunnaistetaan. Yksikään verihiutaleiden määrä ei saa olla suurempi kuin 35 x 10^9/l (litra). Osallistujat satunnaistetaan keskitetysti pernanpoistostatuksen, lähtötilanteen verihiutaleiden määrän ja samanaikaisen ITP-lääkityksen käytön perusteella ja satunnaistetaan saamaan joko kaksoissokkoutettua avatrombopagia tai lumelääkettä suhteessa 2:1. Osallistujat saavat sokkohoitoa aloitusannoksella 20 mg avatrombopagia tai lumelääkettä kerran päivässä. Osallistujien annosta voidaan titrata ylös (enimmäisannos 40 mg avatrombopagia tai vastaava lumelääke) tai alaspäin (pieniannos 5 mg avatrombopagille tai vastaavalle lumelääkeelle) riippuen heidän vasteestaan ​​tutkimuslääkkeeseen. Annoksen muuttamisen tavoitteena on pitää verihiutaleiden määrä vähintään 50x10^9/l ja pienempi tai yhtä suuri kuin 150x10^9/l ja vähentää ITP-ohjattujen samanaikaisten lääkkeiden tarvetta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

49

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Bedford Park, Australia
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
  • Etelä-Afrikka
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka
  • Puola
      • Bialystok, Puola
      • Chorzow, Puola
      • Gdansk, Puola
      • Krakow, Puola
      • Lodz, Puola
      • Wroclaw, Puola
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
      • Hradec Kralove, Tšekki
      • Praha, Tšekki
  • Ukraina
      • Dnipropetrovsk, Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
      • Lviv, Ukraina
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti
      • Palmerston North, Uusi Seelanti

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18 vuotta täyttäneet miehet ja naiset
  2. Osallistujat, joilla on diagnosoitu cITP (kesto yli 12 kuukautta) American Society for Hematology/British Committee for Standards in Hematology (ASH/BCSH) -ohjeiden mukaisesti ja joiden keskimääräinen verihiutaleiden määrä on yli 30x10^9/l . Fyysisen kokeen ei pitäisi viitata muihin sairauksiin, jotka voivat aiheuttaa trombosytopeniaa kuin ITP:n
  3. Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet yhtä tai useampaa ITP-hoitoa (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, kortikosteroidit, immunoglobuliinit, atsatiopriini, danatsoli, syklofosfamidi ja/tai rituksimabi).
  4. Osallistujien on täytynyt joko alun perin reagoida (verihiutaleiden määrä yli 50 x 10^9/l) aikaisempaan ITP-hoitoon tai heillä on ollut ITP:n mukainen luuydintutkimus 3 vuoden sisällä myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) tai muiden trombosytopenian syiden poissulkemiseksi.
  5. Protrombiiniajan/kansainvälisen normalisoidun suhteen (PT/INR) ja aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) on täytynyt olla 80–120 % normaalialueesta ilman hyperkoaguloituvaa tilaa.
  6. Täydellinen verenkuva vertailualueella (mukaan lukien valkosolujen erotus, joka ei osoita muuta häiriötä kuin ITP:tä), seuraavin poikkeuksin: hemoglobiini: osallistujat, joiden hemoglobiiniarvot ovat välillä 10 g/dl (100 g/l) ja normaalin alaraja (LLN) voidaan sisällyttää, jos anemia johtui selvästi ITP:stä (liiallinen verenhukka); Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on suurempi tai yhtä suuri kuin 1500/uL (1,5x10^9/l) (kortikosteroidihoidosta johtuva kohonnut valkosolujen/ANC-arvo on hyväksyttävä)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujat, joilla on tunnettu sekundaarinen immuunitrombosytopenia (esim. Helicobacter pylorin aiheuttaman ITP:n osallistujat, jotka ovat infektoituneet tunnetulla ihmisen immuunikatoviruksella [HIV] tai hepatiitti C -viruksella [HCV], tai osallistujat, joilla on tunnettu systeeminen lupus erythematosus). (Tarkistus tarkistuksen 01 mukaisesti)
  2. Osallistujat, joilla on merkittäviä sairauksia, jotka voivat vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen tai tutkimustulosten tulkintaan (esim. akuutti hepatiitti, aktiivinen krooninen hepatiitti; lymfoproliferatiivinen sairaus; myeloproliferatiiviset häiriöt, leukemia)
  3. MDS:n historia
  4. Mahalaukun atrofian historia (lisätty tarkistuksen 01 mukaisesti)
  5. Aiemmin pernisioosi anemia tai osallistujat, joilla on B12-vitamiinin puutos (määritelty alle LLN:ksi), joilla ei ole ollut pernisioosia anemiaa, joka on suljettu pois syynä (lisätty tarkistuksen 01 mukaisesti)
  6. Mikä tahansa aikaisempi valtimo- tai laskimotromboosi (aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus, sydäninfarkti, syvä laskimotukos tai keuhkoembolia) ja useampi kuin kaksi seuraavista riskitekijöistä: hormonikorvaushoito, estrogeenia sisältävät hormonikorvaus- tai ehkäisyhoidot, tupakointi , diabetes, hyperkolesterolemia, verenpainelääkitys, syöpä, perinnölliset trombofiilisairaudet (esim. tekijä V Leiden, antitrombiini III:n puutos jne.) tai mikä tahansa muu suvussa esiintynyt valtimo- tai laskimotromboosi
  7. Osallistujat, joilla on ollut merkittävä sydän- ja verisuonisairaus (esim. kongestiivinen sydämen vajaatoiminta [CHF] New York Heart Associationin aste III/IV, rytmihäiriöt, joiden tiedetään lisäävän tromboembolisten tapahtumien riskiä [esim. eteisvärinä], osallistujat, joiden QT-aika on korjattu sydämen mukaan nopeus >450 ms, angina pectoris, sepelvaltimostentin asennus, angioplastia, sepelvaltimon ohitusleikkaus)
  8. Osallistujat, joilla on ollut kirroosi, portaaliverenpainetauti ja krooninen aktiivinen hepatiitti
  9. Osallistujat, joilla on samanaikainen pahanlaatuinen sairaus
  10. Immunoglobuliinien (IVIg ja anti-D) käyttö viikon sisällä satunnaistamisesta
  11. Splenektomia tai rituksimabin käyttö 12 viikon sisällä satunnaistamisesta
  12. Romiplostiimin tai eltrombopagin käyttö 4 viikon sisällä satunnaistamisesta
  13. Osallistujat, joita hoidetaan tällä hetkellä kortikosteroideilla tai atsatiopriinilla, mutta jotka eivät ole saaneet vakaata annosta vähintään 4 viikkoon ennen satunnaistamista tai jotka eivät ole saaneet näitä hoitoja loppuun yli 4 viikkoa ennen satunnaistamista
  14. Osallistujat, joita tällä hetkellä hoidetaan MMF:llä, CsA:lla tai danatsolilla, mutta jotka eivät ole saaneet vakaata annosta vähintään 12 viikkoon ennen satunnaistamista tai jotka eivät ole saaneet näitä hoitoja loppuun yli 4 viikkoa ennen satunnaistamista
  15. Syklofosfamidi- tai vinka-alkaloidihoito-ohjelmien käyttö 4 viikon sisällä satunnaistamisesta
  16. Osallistujat, joita hoidetaan tällä hetkellä PPI- tai H2-antagonistihoidolla, mutta jotka eivät ole saaneet vakaata annosta vähintään 6 viikkoon ennen satunnaistamista tai jotka eivät ole saaneet näitä hoitoja loppuun yli 2 viikkoa ennen satunnaistamista
  17. Paaston veren gastriini-17-tasot ylittävät ULN:n seulonnassa osallistujille, jotka eivät käytä PPI-lääkkeitä tai H2-antagonisteja (tarkistettu tarkistuksen 01 mukaisesti)
  18. Paaston veren gastriini-17-tasot ylittävät 1,5 kertaa normaalin ylärajan (ULN) PPI-lääkkeitä tai H2-antagonisteja käyttävien osallistujien seulonnassa (Lisätty tarkistuksen 01 mukaisesti)
  19. Veren kreatiniini ylittää ULN:n yli 20 % TAI kokonaisalbumiiniarvo alle normaalin alarajan (LLN) 10 %
  20. Alaniiniaminotransferaasin (ALT) TAI aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot ylittävät 3 kertaa ULN:n tai kokonaisbilirubiinin 2 kertaa ULN:n
  21. Osallistujat, joilla on ollut syöpähoitoa sytotoksisella kemoterapialla ja/tai sädehoidolla.
  22. Osallistujat, jotka ovat saaneet ITP-hoitoa sytotoksisella kemoterapialla, ovat edelleen oikeutettuja mukaan.
  23. Naiset, jotka ovat raskaana (positiivinen beeta-ihmisen koriongonadotropiinipositiivinen [B-hCG]-testi) tai imettävät
  24. Osallistujat, joiden tiedetään olevan allergisia avatrombopagille (E5501) tai sen apuaineille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Avatrombopag (ydintutkimus)
Avatrombopagia annetaan suun kautta 5 mg, 10 mg, 20 mg, 30 mg tai 40 mg joustavana annoksena 26 viikon ajan. Osallistujat saavat sokkohoitoa aloitusannoksella 20 mg avatrombopagia kerran päivässä ja heidän annostaan ​​titrataan ylös (enimmäisannos 40 mg avatrombopagia) tai alaspäin (pieniannos 5 mg avatrombopagia) riippuen heidän vasteestaan ​​tutkimuslääkkeeseen.
Lääke: Avatrombopag
Muut nimet:
  • E5501
  • Avatrombopag-maleaatti
Lääke: Hoidon standardi

Sallitut samanaikaiset ITP-taustahoidot ovat seuraavat:

  • Kortikosteroidit ja/tai atsatiopriini otettuna vakaana annoksena 4 viikon ajan ennen satunnaistamista;
  • Mykofenolaattimofetiili (MMF) tai danatsoli otettuna vakaana annoksena vähintään 12 viikon ajan ennen satunnaistamista;
  • Syklosporiini A:ta (CsA) (koska se on P-glykoproteiinivälitteinen kuljetuksen [P-gp] estäjä) tulee välttää, ellei sitä pidetä lääketieteellisesti tarpeellisena; CsA otettu vakaana annoksena vähintään 12 viikon ajan ennen satunnaistamista.

Tutkijan harkinnan mukaan osallistujat saavat käyttää aspiriinia, muita salisylaatteja tai hyväksyttyjä adenosiinidifosfaatti (ADP) -reseptoriantagonisteja (esim. klopidogreelia, prasugreelia) tutkimuksen aikana, kun heidän verihiutaleiden määränsä on noussut.

Osallistujat, joita hoidetaan protonipumpun estäjillä (PPI) ja H2-antagonistihoidolla, saavat vakaan annoksen vähintään 6 viikon ajan ennen satunnaistamista. Hoito näillä hoidoilla on oltava päättynyt vähintään 2 viikkoa ennen satunnaistamista.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo (ydintutkimus)
Plaseboa annetaan 5 mg, 10 mg, 20 mg, 30 mg tai 40 mg joustavana annoksena 26 viikon ajan. Plaseboa annetaan suun kautta aloitusannoksella 20 mg kerran vuorokaudessa. Myöhemmin annosta voidaan titrata ylös (enimmäisannos 40 mg avatrombopagia) tai pienentää (minimiannos 5 mg avatrombopagia) riippuen osallistujan vasteesta tutkimuslääkkeeseen; plasebotitrausta käytetään sokeiden säilyttämiseen.
Lääke: Plasebo
Lääke: Hoidon standardi

Sallitut samanaikaiset ITP-taustahoidot ovat seuraavat:

  • Kortikosteroidit ja/tai atsatiopriini otettuna vakaana annoksena 4 viikon ajan ennen satunnaistamista;
  • Mykofenolaattimofetiili (MMF) tai danatsoli otettuna vakaana annoksena vähintään 12 viikon ajan ennen satunnaistamista;
  • Syklosporiini A:ta (CsA) (koska se on P-glykoproteiinivälitteinen kuljetuksen [P-gp] estäjä) tulee välttää, ellei sitä pidetä lääketieteellisesti tarpeellisena; CsA otettu vakaana annoksena vähintään 12 viikon ajan ennen satunnaistamista.

Tutkijan harkinnan mukaan osallistujat saavat käyttää aspiriinia, muita salisylaatteja tai hyväksyttyjä adenosiinidifosfaatti (ADP) -reseptoriantagonisteja (esim. klopidogreelia, prasugreelia) tutkimuksen aikana, kun heidän verihiutaleiden määränsä on noussut.

Osallistujat, joita hoidetaan protonipumpun estäjillä (PPI) ja H2-antagonistihoidolla, saavat vakaan annoksen vähintään 6 viikon ajan ennen satunnaistamista. Hoito näillä hoidoilla on oltava päättynyt vähintään 2 viikkoa ennen satunnaistamista.
KOKEELLISTA: Avatrombopag (Open Label Extension)
Osallistujat, jotka täyttävät kaikki jatkovaiheen kelpoisuusvaatimukset ja keskeyttävät ydintutkimuksen hoidon tehon puutteen vuoksi, jatkavat jatkovaiheeseen. Avatrombopagia annetaan jatkovaiheeseen tuleville osallistujille 20 mg:n aloitusannoksella avatrombopagia kerran vuorokaudessa 76 viikon ajan ja joille annosta titrataan.
Lääke: Avatrombopag
Muut nimet:
  • E5501
  • Avatrombopag-maleaatti
Lääke: Hoidon standardi

Sallitut samanaikaiset ITP-taustahoidot ovat seuraavat:

  • Kortikosteroidit ja/tai atsatiopriini otettuna vakaana annoksena 4 viikon ajan ennen satunnaistamista;
  • Mykofenolaattimofetiili (MMF) tai danatsoli otettuna vakaana annoksena vähintään 12 viikon ajan ennen satunnaistamista;
  • Syklosporiini A:ta (CsA) (koska se on P-glykoproteiinivälitteinen kuljetuksen [P-gp] estäjä) tulee välttää, ellei sitä pidetä lääketieteellisesti tarpeellisena; CsA otettu vakaana annoksena vähintään 12 viikon ajan ennen satunnaistamista.

Tutkijan harkinnan mukaan osallistujat saavat käyttää aspiriinia, muita salisylaatteja tai hyväksyttyjä adenosiinidifosfaatti (ADP) -reseptoriantagonisteja (esim. klopidogreelia, prasugreelia) tutkimuksen aikana, kun heidän verihiutaleiden määränsä on noussut.

Osallistujat, joita hoidetaan protonipumpun estäjillä (PPI) ja H2-antagonistihoidolla, saavat vakaan annoksen vähintään 6 viikon ajan ennen satunnaistamista. Hoito näillä hoidoilla on oltava päättynyt vähintään 2 viikkoa ennen satunnaistamista.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Viikkojen lukumäärä, jolloin verihiutaleiden määrä on suurempi tai yhtä suuri kuin 50 x 10^9/l 6 kuukauden hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikosta 1 viikkoon 26
Verihiutaleiden vasteen viikkojen kumulatiivinen lukumäärä määritellään niiden viikkojen kokonaismääräksi, joina verihiutaleiden määrä on suurempi tai yhtä suuri kuin 50 x 10^ 9/l 6 kuukauden hoidon aikana perustutkimuksessa ilman pelastushoitoa.
Viikosta 1 viikkoon 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden samanaikaisen immuuni-/idiopaattisen trombosytopeenisen purppuran (ITP) lääkkeiden käyttö on vähentynyt
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 26
Mukaan otettiin vain osallistujat, jotka saivat samanaikaisia ​​ITP-lääkkeitä lähtötilanteessa.
Viikko 1 - viikko 26
Osallistujien määrä, joiden verihiutalemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 50 x 10^9/l 8. päivänä
Aikaikkuna: Viikko 1 (Päivä 8)
Osallistujat, joilla on verihiutaleiden vaste 8. päivänä, määritellään henkilöiksi, joiden verihiutaleiden määrä oli suurempi tai yhtä suuri kuin 50 x 10^9/l päivänä 8 ilman pelastushoitoa 8. päivänä tai sitä ennen.
Viikko 1 (Päivä 8)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eisai Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 16. helmikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. marraskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. syyskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. syyskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 22. syyskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 5. helmikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • E5501-G000-302

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa